[데일리팜=황진중 기자] GC녹십자는 지난 24일부터 28일까지 캐나다 몬트리올에서 진행된 국제혈전지혈학회(ISTH) 총회에서 희귀출혈질환 치료제 개발 동향을 발표했다고 29일 밝혔다. ISTH는 혈액 응고나 혈정증과 같은 혈액질환과 관련한 전문가들이 최신 연구 내용을 공유하고 더 나은 치료법에 대해 탐구하는 국제학술대회다. GC녹십자는 이번 ISTH에서 자체 개발 중인 혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP) 신약 후보물질 'GC1126A' 연구내용을 구두로 발표했다. 혈우병 항체 치료제 'MG1113'에 대한 연구 내용을 포스터 형태로 발표했다. TTP는 전신에서 작은 혈전이 형성돼 뇌, 심장·신장과 같은 주요 기관으로 가는 혈액의 흐름이 차단되는 희귀 혈액응고질환이다. TTP 치료제로 개발 중인 GC1126A는 폰빌레브란트 인자(vWF) 절단 효소인 ADAMTS13의 자가항체를 회피하는 동시에 반감기를 증가시킨 변이 단백질이다. GC녹십자는 GC1126A가 TTP 질환 마우스 모델에서 기존 약물 대비 우수한 효능과 높은 활성도 유지력을 나타내는 것을 확인했다. 이번 학회에서는 혈우병 항체 치료제인 MG1113의 안전성과 내약성 등을 연구한 임상 1상 결과도 포스터 발표로 진행됐다. MG1113은 혈액 응고를 촉진하는 항체로 개발 중인 혈우병 치료제다. 혈액 내 부족한 응고 인자를 직접 주입하는 기존 약물들과는 다르게 외인성 경로의 억제인자인 TFPI(Tissue Factor Pathway Inhibitor)에 결합하는 기전이다. 기존 8인자 약과 달리 피하주사 투여가 가능해 환자 편의성도 개선할 수 있을 것으로 기대되는 약물이다. 이번 임상 1상의 건강인 대상 연구는 박지영 고려대학교안암병원 임상약리학 교수가 담당했다. 혈우병 환자 대상 연구는 한정우 연세암병원 소아혈액종양학과 교수가 맡았다. 단회 투여 연구에서 MG1113은 두 그룹 모두 3.3mg/kg까지 안전성을 나타냈다.