[데일리팜=어윤호 기자] 미리 한정하여 놓은 시기, '기한'의 사전적 의미다. 그렇다면 기한은 끝났는데, 결론이 없다면 어떻게 하는 것이 옳겠는가.행정에 있어 설명의 중요성은 크다. 제도의 도입이나 폐지를 넘어 규정의 적용 과정에서 예외가 발생할 때, 설명은 필요하다.현재 국민건강보험공단과 제약사 간 약가협상은 협상 기한을 넘기고 연장 결정이 내려진 약제에 대한 설명이 없다. 이유는 '비밀유지 조항'이다. 협상의 연장, 혹은 결렬 결정 여부 역시 공개하지 않는다. 협상 기한을 넘어 연장 협상에 돌입하는 약제가 점점 증가하고 있음에도 말이다.이른바 고가약 시대, 좋고 그만큼 비싼 약들이 즐비하며 '60일'이라는 협상 기한 내 정부와 제약사가 합의를 이뤄내긴 어렵다고 말할 수도 있다.그러나 기한은 약속이다. 더욱이 협상 기한은 국산 신약에 대해 기한을 단축시키는 안을 발표하면서 '혜택'이라 칭하는 항목이다. 등재 속도를 높이기 위해 최종 협상 기간에 제한을 두고, 시기를 가늠할 수 있게 하는 장치란 얘기다.책임은 양측 모두에 있다. 어느 순간 협상 연장이 만연해지고 비싸고 어려운 약이기 때문에 한번에 못 끝낼 수 있다는 막연함, 기한 내 결과를 낸다는 마음가짐의 결여는 이례적 사례의 반복을 낳는다.논의가 어려워졌다면 시작의 조건을 강화하면 된다. 협상 시작일에 필요한 제약사의 구비 서류 등을 건강보험심사평가원 단계 때부터 공단이 미리 논의하고 기한 내 마쳐야 한다는 강력한 압박을 받아야 한다.결국 기다림은 환자의 몫이다. 약가협상에 돌입했다는 소식을 들은 환자들은 기다리고 또 기다린다. 3~4개월이 흘러도 침묵이 지속되도, 해당 약제의 보험급여 등재 소식은 들리지 않는다. 정부와 제약사에 전화로 문의를 해도 돌아오는 것은 '말씀 드리기 어렵다'라는 답변 뿐이다.임상적 유효성과 비용효과성을 토대로 평가하는 심평원 단계와 말 그대로 '주머니 사정'을 놓고 협상하는 약가협상은 정부와 제약사 입장에서 더 민감할 수 있다. 하지만 언제까지 '비밀'이라는 조항의 명분이 당위성을 가질 수 있을지 생각해 봐야 한다. 시대는 변했다. 환자와 환자 가족들은 더 이상 우두커니 서있지 않는다.

[데일리팜=어윤호 기자] 보험급여 등재를 노리는 '캄지오스'의 여정이 마지막까지 험난하다.관련 업계에 따르면 한국BMS제약과 국민건강보험공단의 폐색성비대성심근병증(oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy) 신약 캄지오스(마바캄텐)에 대한 약가협상이 기한내 마무리되지 못하고 연장됐다.캄지오스는 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 단계에서부터 재논의 판정 등으로 인해 어려움을 겪었다.이후 약평위를 통과하고 지난 8월 약가협상에 돌입했지만 협상 기일(60일) 동안 결론을 내지 못했다.이 약은 폐색성비대성심근병증의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하는 유일한 치료제다. 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜, 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선하는 기전을 갖고 있다.폐색성비대성심근병증은 오랜 시간 치료제가 전무해 오프라벨 약제로 증상관리가 이뤄져 왔다.실제 캄지오스의 등장으로 지난해 유럽심장학회(ESC)는 9년 만에 가이드라인은 업데이트했다. 과거 HCM 가이드라인은 개별 기관에서 보고된 소규모 관찰 데이터, 후향적 분석 결과 또는 전문가 합의 의견(consensus opinion) 정도의 근거만을 바탕으로 가이드라인을 구성할 수밖에 없었다.그런데 캄지오스가 상황을 완전히 바꿨다. 대규모 3상 무작위대조시험(RCT) 임상 연구 2건에서 캄지오스의 유의한 효과를 확인하면서 ESC 가이드라인에서 캄지오스는 치료옵션 중 최초로 가장 높은 근거 수준인 A로 권고됐다. 현재 미국심장학회(ACC)와 미국심장협회(AHA)에서도 가이드라인 업데이트를 준비 중이다.여기에 3상 근거를 바탕으로 캄지오스는 미국 FDA서 획기적의약품지정(BTD)로 지정·허가됐다.한편 캄지오스는 3상 EXPLORER-HCM 연구를 통해 유효성을 확인했다. 해당 임상에서 캄지오스는 1차평가변수인 환자 증상(NYHA 등급)과 운동능력(최고산소섭취량, pVO2) 위약 대비 두 배 이상 개선했다.이중 캄지오스 투약군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다. 운동 후 좌심실 유출로 폐색 지표도 4배 이상 감소했다. 캄지오스 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 지표가 개선됐으며, 30주간 일관된 효과를 유지했다.김형관 서울대병원 순환기내과 교수는 "마땅한 치료제가 없었던 질환이기에 많은 비후성 심근증 환자들이 신약을 애타게 기다리고 있다. 특히 지난 7월 약평위 통과후 연내 급여 등재에 대한 기대감이 더욱 커진 상황인데 기다리고 있는 환자분들과 보호자들을 위해 잔여 절차가 조속히 마무리돼 우리나라 비후성 심근증 환자들이 신약의 혜택을 봤으면 한다"고 말했다.

◆방송: 급바보(급여 바라보기) ◆진행: 어윤호 기자 ◆영상 편집: 이현수·박지은 기자 ◆출연: 김성주 법무법인 광장 전문위원[오프닝멘트/어윤호 기자] 안녕하세요. 데일리팜 어윤호 기자입니다. 헬스케어산업 다양한 보험등재 정책과 제도적 이슈를 전망·분석해 보는 어윤호 기자의 급여바라보기 시간입니다. 오늘도 법무법인 광장 김성주 위원과 함께 하겠습니다. 김성주 위원님, 안녕하세요.[김성주 전문위원] 네. 안녕하세요. 김성주입니다.[어 기자] 아니 그런데, 위원님. 머리를 짧게 짜르셨네요?[김 위원] 네. 좀 더워서 한번 짧게 잘라봤습니다.[어 기자] 지금 날씨가 이제 시원해졌는데요(웃음).[김 위원] 그러게요. 어 기자님도 머리가 조금 바뀌신거 같습니다?[어 기자] 네. 사실 제가 그동안 새치 염색을 안했었는데, 지난번 급바보가 나가고 나서 많은 분들이 보기 흉하다는 피드백을 주셔서요. 독자 여러분들을 위해 다시 염색을 했습니다(웃음). 서두가 길었는데요. 급바보 본격적으로 시작할게요.저희가 선정한 오늘 주제는요. 지난 8월에 발표된 '신약 등 협상 대상 약제의 세부평가기준 개정안'입니다. 해당 개정안에는 혁신신약 우대방안 뿐 아니라, 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 확대 방안도 담겨 있어, 제약업계의 많은 관심을 받고 있습니다.위원님, 먼저 주요 개정 내용을 좀 살펴볼까요?[김 위원] 네. 먼저 신약의 비용-효과성 평가 기준인 ICER 임계값의 탄력 적용에 대한 내용이 구체화 됐어요. ICER 임계값은 혁신성을 고려해 탄력 적용이 가능한데 혁신성에 대한 기준을 구체화 한 것이죠.그리고 위험분담제가 개정 전에는 희귀질환 치료제나 항암제로 국한된 반면, 이번 개정을 통해 질병 부담이 상당한 중증 질환으로 확대됐습니다. 마지막으로 위험분담제 급여기준 확대 시 추가 청구금액이 15억원 미만인 경우 약제급여평가위원회 심사를 생략하고 국민건강보험공단에서 협상을 통해 확대하는 간소화 절차를 신설했습니다.[어 기자] 일단은 상당히 고무적이란 느낌이 듭니다. ICER 상향도 그렇고 RSA 확대도 그렇네요. 다만 제 귀에 하나 꽂히는 단어가 급여기준 확대 시 추가 청구액이 '15억원'이란 부분인데, 여기에 해당하는 약제가 얼마나 될 지 모르겠습니다.[김 위원] 그렇습니다. 사실 청구액 15억원은 좀 협소한 범위라는 생각이 들긴 합니다.[어 기자] 여튼 일단 그 부분은 넘어가고, ICER 탄력 적용 대상이되는 기준을 볼까요?[김 위원] 혁신성은 대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우, 생존기간 연장 등 최종 결과지표에서 현저한 임상적 개선이 인정이 가능한 경우, 식품의약품안전처의 신속심사(GIFT)로 허가된 신약 또는 이에 준하는 약제로 위원회에서 인정한 경우가 해당됩니다.[어 기자] 저희가 처음에 다뤘던 혁신 신약의 기준과 대동소이 하네요. 그런데, 미국 FDA의 획기적의약품지정(BTD)과 유럽 EMA 신속심사(PRIME) 대상 지정이 빠졌네요. 이 부분은 의미가 있다고 보여집니다.[김 위원] 맞아요. 이 부분은 미국과 유럽에서 어느정도 인정받지 못했다 하더라도, 우리나라의 심사기관의 기준만을 적용하겠다는 의사이니까요. 제약업계 입장에선 환영할 만한 소식이라고 여겨집니다.[어 기자] 자, 그럼 이제 RSA 쪽을 좀 자세히 들여다 보죠.[김 위원] 네. 위험분담제 대상은 1호와 2호로 기준이 나뉘는데요. 1호는 '대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 항암제나 희귀질환치료제'입니다.그 외 2호의 경우 아토피 치료제인 '듀피젠트'와 같이 '기타 약제급여평가위원회가 질환의 중증도, 사회적 영향, 기타 보건의료에 미치는 영향 등을 고려하여 필요하다고 평가하는 경우'에도 적용이 가능했습니다.이번 개정은 1호가 아닌 2호에 대한 대상 확대로 개정 전에는 산정특례 질환 또는 이에 준하는 질환이었으나, '이에 준하는 질환' 기준을 구체화 했는데요.신설 기준은 산정특례 대상에는 해당되지 않으나, 완치가 어렵고, 질환의 진행으로 인한 비가역적인 장애, 장기 손상 등이 발생하며, 질병부담이 상당한 중증 질환입니다.[어 기자] 이 역시, 고무적으로 보이네요. 사실 산정특례 선정 자체가 쉽지 않고 '이에 준하는'이라는 규정이 모호하다는 지적이 많았죠. 실제 언급하신 듀피젠트 외에 2호를 적용 받아 RSA 계약을 체결한 약이 거의 없었으니까요.[김 위원] 그렇습니다. 여기에 2호 적용을 위해서는 미국 FDA의 BTD 또는 유럽 EMA의 PRIME 지정 역시 필수조건이었는데 혁신신약과 마찬가지로 식약처의 기준만을 적용하는 것으로 변경된 부분도 의미가 있습니다.[어 기자] 그런데, 뭐 항상 업계에서는 이런 개정안이 나올때마다 기대감도 있지만 우려감도 있잖아요? 분명히 이번 개정안을 두고도 설왕설래가 있을 듯 합니다.[김 위원] 네. 맞습니다. 혁신성의 인정, 위험분담제 확대 및 기준 확대 간소화는 업계에서 환영할 만한 개정인 것은 분명합니다. 다만, ICER 임계값의 탄력 적용이 어디까지 가능할지, 그리고 기준 중 현저한 임상적 개선이 어떻게 평가될지 알 수 없기 때문에 업계에 미칠 영향을 평가하기에 다소 불분명한 개정이라는 의견들이 있습니다.또한, 위험분담제 2호에 해당되는 경우 경제성평가 생략 제도 품목이 아님에도 총액 제한을 적용해야 한다는 규정을 신설해 이 부분에 대한 불만이 있을 것 같아요.[어 기자] 총액제한형 필수 적용은 제가 보기에도 조금 아쉬울 수 있겠네요. 지금 이미 정부가 RSA를 적용할 때 환급형을 넘어 부가적인 옵션을 더해 계약하는 성향이 강한데 말이죠.게다가 제한한 총액을 넘어서는 약제가 사실 많지 않았었다가, 최근에는 증가하는 추세라 이 부분이 등재를 진행하는 제약사 입장에서 허들로 작용할 수는 있을 듯 하네요.네. 하지만 혜택을 넓히고자 하는 정부의 의지 자체는 칭찬할 만한 일이라 생각합니다. 부디 이번 개정안이 신약 접근성 개선에 기여하는 좋은 제도로 자리잡았으면 하는 마음입니다.어 기자의 급바보, 저희는 또 다음 시간에 찾아 뵙겠습니다.

[데일리팜=어윤호 기자] 식도암 영역에서 면역항암제 보험급여 치료옵션이 탄생할 수 있을지 관심이 모아진다.베이진코리아의 면역항암제 '테빔브라(티슬렐리주맙)'는 지난 8월 재도전 끝에 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과했다. 테빔브라는 2차 식도편평세포암에서의 임상적 유용성을 입증한 PD-1저해 기전의 면역항암제로 우리나라에서는 지난해 11월 허가됐다.현재 우리나라에 허가 및 시판된 면역항암제는 ▲키트루다 ▲옵디보 ▲티쎈트릭 ▲임핀지 ▲바벤시오 ▲젬퍼리 ▲테빔브라 등 7종으로, 이들이 보유하고 있는 적응증은 총 64개다. 반면 급여 등재 건수는 21개 요법(약 33%)에 불과한 실정이다.여기서 아직 식도암에서 급여 목록에 등재된 약제는 없다. 현재 국내에서 식도편평세포암 1차 및 2차 이상의 치료 옵션 모두에서 백금계열 항암화학요법만이 급여가 인정된다.식도암을 비롯해 면역항암제의 적응증별 급여율이 떨어지는 이유는 역시 약가와 재정이다.폐암 등 일부 암종에서 급여 적용이 이루어진 후, 면역항암제의 전체 청구 금액과 건강보험 내 항암제 점유율이 크게 증가해, 재정 부담이 늘어났다는 평가를 받고 있다. 2023년 기준 항암제 청구액은 2조4000억원 규모인데, 면역항암제 청구액은 약 5000억원으로 전체 항암제 청구액의 20%를 차지한다.상대적으로 저렴한 약가로 공급 의사를 밝힌 베이진의 테빔브라에 기대를 걸게 되는 이유다.베이진은 이미 '혁신적 신약을 합리적인 약가'에 제공, 소외된 환자를 없애겠다는 회사의 철학을 지난 혈액암 치료제인 '브루킨사(자누브루티닙)'의 급여 과정을 통해서 가시적으로 보여준 바 있다.이 회사는 또 동정적 사용 프로그램(EAP, Expanded Access Program)을 통해 일부 식도암 환자들에게 테빔브라를 무상으로 제공하기도 했다.테빔브라가 경제성평가소위원회, 위험분담소위원회, 약제급여평가위원회 등의 논의 과정을 거쳐 급여 목록에 이름을 올릴 수 있을지 지켜 볼 부분이다.한편 테빔브라는 글로벌 3상 임상연구 RATIONALE-302에서 화학요법 대비 전체생존기간(OS) 중간값을 2.3개월 연장하여(8.6개월 vs 6.3개월) 통계적으로 유의하게 사망의 위험을 30% 감소시켰다.테빔브라는 항암화학요법과 비교해 치료에 반응을 보인 환자의 비율이 약 2배 이상 많았으며(20% vs 10%), 반응 지속기간 중간값을 4.0개월에서 7.1개월로 약 3개월 연장하여 지속적인 반응을 보였다.이에 미국 국립종합암센터네트워크(NCCN, National Comprehensive Cancer Network)는 진료가이드라인 개정을 통해 식도편평세포암 2차 치료에서 선호옵션으로 테빔브라를 높은 수준(Category 1)으로 권고했다.

[데일리팜=어윤호 기자] ICER 탄력 적용을 위한 혁신 신약의 기준과 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 확대 방안이 모습을 드러냈다. 언제나 그랬듯, 제약업계에는 이에 대한 기대와 우려가 공존하고 있다.공개된 '신약 등 협상대상 약제의 세부평가기준'을 살펴보면 이렇다. 먼저 탄력 평가 기준에서 혁신성에 대한 요건을 정립했다.이에 따르면 신약의 혁신성은 ▲대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우 ▲생존기간 연장 등 최종 결과지표에서 현저한 임상적 개선이 인정 가능한 경우 ▲약사법 제35조의 4제2항에 해당돼 식품의약품안전처의 신속심사로 허가된 신약 또는 이에 준하는 약제로 위원회에서 인정한 경우로, 3가지 요건을 모두 만족해야 신약의 혁신성이 인정된다.사실 이는 지난해 처음 공개된 '혁신 신약 우대방안'에서 제시된 기준과 대동소이하다. 차이점은 당시의 초안에서는 미국 FDA 획기적의약품지정(BTD)과 유럽 EMA 신속심사(PRIME) 대상 지정이 필수였지만 이번엔 식약처의 GIFT(우선심사 대상 지정)만 조건으로 제시했다.확실히 고무적인 부분이라 할 수 있다. 물론 진정한 혁신 신약은 대부분 BTD와 PRIME으로 지정된다. 그러나 국내 허가 기관인 식약처의 GIFT만을 기준으로 제시했다는 점은 여러모로 혁신 신약 지정에 허들을 제거한 셈이다.눈 여겨 볼 부분은 RSA다. 이번 개정안은 RSA 기준 1호가 아닌 2호에 대한 대상 확대로 개정 전에는 산정특례 질환 또는 이에 준하는 질환이었으나, 이번 개정에서 이에 준하는 질환 기준을 구체화 했다.신설 기준은 산정특례 대상에는 해당되지 않으나 완치가 어렵고, 질환의 진행으로 인한 비가역적인 장애, 장기 손상 등이 발생하며, 질병부담이 상당한 중증 질환이다. 또한 RSA 유형 환급형(Refund) 약제 중 급여기준 확대 범위에서 예상되는 추가 청구액이 15억원 미만일 경우 약평위 평가를 생략하고 공단 협상으로 넘긴다는 내용을 담고 있다.그러나 위험분담제 2호에 해당되는 경우 경제성평가 생략 제도 품목이 아님에도 총액 제한을 적용해야 한다는 규정을 신설했다.적잖은 논제를 남기는 대목이다. 일단 '산정특례 및 이에 준하는'이라는 애매한 문장이 빠진 것은 환영할 만하다. 비가역적인 장애와 장기 손상 발생이라는 임상적 기준도 제법 구체화된 모양새다.하지만 추가 청구액 15억원 미만의 약제가 과연 얼마나 될 지 의문이다. RSA 급여기준 확대 절차 간소화는 업계의 염원이었지만 실제 혜택을 받을 수 있는 조건은 상당히 까다로워 보인다.더욱이 2호 해당 약제에 대해 총액제한형을 필수로 적용하는 기준 역시 우려를 사고 있다. 사실 이미 최근 등재되는 약제들은 총액제한형과 결합한 형태로 계약이 이뤄지는 추세다. 문제는 이전에는 그 '총액'을 넘어서는 약제가 많지 않았지만 고가약 시대에 접어 들면서 상황이 달라졌다는 점이다.이같은 상황에서 2호에 해당하는 약제에 대한 무조건 적인 'Cap' 적용이 원활한 등재를 이끌어 낼 수 있을지 지켜 볼 부분이다.

[데일리팜=어윤호 기자] 약가협상 결렬 후 곧바로 1차요법 보험급여 재신청이 이뤄진 ALK항암제 '로비큐아'에 대한 논의에 진전이 보이지 않는다.관련 업계에 따르면 보건당국은 현재 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement)를 해지하고 일반 등재를 신청한 한국화이자의 ALK 양성 비소세포폐암치료제 로비큐아(롤라티닙)에 대해 어느 단계부터 절차를 시작할지 결정하지 못한 상태다.화이자가 지난 6월 국민건강보험공단과 약가협상 결렬 후 곧바로 일반 등재 신청을 제출한 지 이미 4개월 가량이 흐른 시점이다.당시 공단은 경제성평가 면제제도를 통해 등재되면서 RSA 총액제한형으로 계약한 로비큐아에 대해 제약사 측이 일반 등재 전환 의사를 밝혔지만 절차상 사용범위 확대 협상이라는 점을 지적, 유형 전환을 논하기 어렵다고 결정했다. 이에 따라 결국 협상은 결렬됐다.그러나 곧바로 재신청이 이뤄졌음에도 불구하고, 이같이 절차의 시작 조차 지연되면서 환자들의 기다림은 계속되고 있다.문제는 규정이다. 현재 RSA 약제의 경우 계약기간 만료 후 재평가 협상이나, 사용량 약가협상은 곧바로 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회부터 절차를 진행할 수 있다. 그러나 급여 확대, 즉 사용범위 확대의 경우 이같은 절차 간소화 트랙이 없다.더욱이 로비큐아는 본래 경평면제를 통해 총액제한형으로 계약했다가 일반 등재로 전환한 특이 사례인 만큼, 정부가 더 방향성을 잡지 못하는 것으로 판단된다.다만 기다림은 환자의 몫이다. 급여 확대 여부를 떠나, 신속한 결과를 도출하기 위한 정부의 유연한 행정력과 제약사의 의지가 필요한 상황이다.조율서 한국폐암환우회 이사는 "우리나라 급여기준이 치료 가이드라인을 따라가지 못하는 현상황을 지켜보고 기다려야하는 환자 입장은 애타고 답답하기만 하다. Alk 양성 비소세포폐암에서 치료접근성은 환자의 생명과 직결돼 있다"고 말했다.아울러 "환자들이 정신적 고통과 경제적 부담을 덜고 최적의 치료를 받을 수 있도록, 롤라티닙 급여확대 신속 검토를 포함해 적극적으로 환자 치료접근성 개선을 위한 노력을 펼쳐주기를 정부에 요청한다"고 강조했다.한편 로비큐아는 혈액뇌장벽(BBB, Blood Brain Barrier) 통과가 용이하도록 개발된 약물로, 최근 ASCO에서 발표된 CROWN 연구 5년 장기 추적 결과를 통해 1차 치료제로서 임상적 가치도 높게 평가됐다.연구 결과, 로비큐아는 크리조티닙 대비 질병 진행 또는 사망위험을 81% 감소시켰으며, 투여 환자의 60%가 5년 후에도 질병 진행 없이 생존한 것을 확인했다.투여 환자의 94%에서 뇌전이 진행 위험이 감소했으며, 뇌전이가 없었던 로비큐아 투여 환자 114명 중 4명만이 뇌 전이가 발생했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 국내 허가 9년 만에 보험급여 목록에 이름을 올린 '일라리스'가 종합병원 처방권에 진입하고 있다.관련 업계에 따르면 한국노바티스의 유전성 재발열증후군 치료제 일라리스(카나키누맙)는 서울대병원, 서울성모병원, 신촌세브란스병원 등 상급종합병원의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.2015년 국내 허가된 일라리스는 지난 8월부터 급여 등재됐다. 지난 4월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회의 조건부 급여 판정을 빠르게 수용한 이후 난항이 예상됐던 약가협상까지 신속하게 마무리하면서 이뤄진 성과다.일라리스는 유럽류마티스학회와 미국류마티스학회에서 2021년 제시한 국제 가이드라인에서 CAPS 치료에 권고하는 인터루킨-1(IL-1)억제제다.임상 3상 연구에서 1회 투여 후 관해와 6개월 관해 유지율에서 유의미한 임상적 혜택을 확인했으며, CAPS 환자를 대상으로 8주 간격으로 투여할 수 있어 환자와 보호자의 삶의 질을 개선하는 것으로 나타났다.또 TRAPS 환자 46명, 콜키신 내성의 FMF 환자 63명을 대상으로 한 CLUSTER 임상 연구 결과, 일라리스 150mg을 투여한 TRAPS 환자의 45%(n=10/22)가, 콜키신 내성 FMF 환자의 61%(n=19/31)가 16주차에 완전 반응을 달성했다.정대철 서울성모병원 소아청소년과 교수는 "이번에 급여 적용을 받은 3가지 적응증은 모두 극희귀질환으로, 많은 환자들이 정확한 진단을 받지 못하고 진단 방랑을 겪었다. 또한 진단을 받았다고 하더라도 치료 옵션이 매우 제한적이라 의료진으로서 안타까운 경우가 많았다. 환자들은 물론이고 의료진들도 오랫동안 일라리스 급여 적용을 기다리고 있었던 만큼, 급여 적용은 고무적인 소식"이라고 말했다.한편 일라리스는 국내에서 ▲PFS(크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS), 종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군(TRAPS), 고면역글로불린D증후군/메발론산 키나아제 결핍증(HIDS/MKD), 가족성 지중해 열(FMF)) ▲전신성 소아 특발성 관절염(Systemic JIA)에 대해 처방이 가능하다.이중 CAPS는 다시 ▲가족성 한냉 자가염증성 증후군(FCAS)/가족성 한냉 두드러기(FCU) ▲머클-웰스 증후군(MWS)▲ 신생아 발현 다발성 염증 질환 (NOMID)/만성 영아 신경 피부 관절 증후군(CINCA)로 다시 분류된다.워낙 대상 환자가 적고 적응증이 복잡한 만큼 급여를 위한 논의도 쉽지 않은 상황이다. 일라리스의 여러가지 적응증에 해당하는 환자 수가 극히 적다. 일라리스의 일부 적응증은 질병코드 조차 없거나 최근에 등록됐을 정도다.

[데일리팜=어윤호 기자] 면역항암제 '임핀지'와 '이뮤도' 병용요법의 간암 보험급여 적용에 진전이 생길지 관심이 모아진다.관련 업계에 따르면 한국아스트라제네카는 지난 6월 PD-L1저해제 임핀지(더발루맙)와 CTLA-4억제제 이뮤도(트레멜리무맙) 병용요법의 간암 적응증에 대한 급여 신청을 제출했다.연내 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 상정될 수 있을지 지켜 볼 부분이다.이뮤도는 지난해 6월 식품의약품안전처로부터 임핀지의 병용요법 적응증을 허가 받았다.두 약물의 병용요법의 첫 타깃 질환은 간암으로, 진행성 또는 절제 불가능한 간세포암(간암) 성인 환자의 1차치료제로 처방이 가능하다.구체적인 용법은 임핀지 1,500mg에 임주도 300mg을 1회 투여한 후 4주마다 정기적인 간격으로 임핀지를 추가 투여하는 STRIDE(Single Tremelimumab Regular Interval Durvalumab) 방식이다.얼마전 열린 유럽종양학회 연례학술대회(ESMO Congress 2024)에서는 임핀지와 이뮤도 병용요법의 간세포암종에서 효과를 확인한 HIMALAYA 3상의 5년 전체생존율 데이터가 공개됐다.HIMALAYA 임상은 수술이 불가능한 간세포암종 환자를 대상으로 STRIDE(이뮤도 단일 투여 후 임핀지 유지요법), 임핀지 단독요법, 소라페닙 단독요법으로 치료를 진행했다.절제 불가능한 간세포암 환자에서 임핀지와 이뮤도 병용요법을 소라페닙 병용요법과 비교한 결과 STRIDE 요법을 받은 환자들의 5년 전체 생존율(OS)은 19.6%로 소라페닙을 받은 환자의 9.4%에 비해 두 배 이상 높은 결과를 기록했다.전체생존기간 중앙값은 16.43개월과 13.77개월로 임핀지-이뮤도 병용요법군의 사망위험이 24% 더 낮은 것으로 나타났다.전홍재 분당차병원 혈액종양내과 교수는 "임핀지·이뮤도 병용요법은 출혈 위험이 기존 치료제보다 훨씬 낮고, 간 기능을 악화하지 않는단 점에서 큰 장점이 있다. 특히 기존 치료제보다 장기 생존기간 가능성을 보여준다"고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 림프종 최초 이중특이항체 치료옵션 '컬럼비'가 보험급여 첫 관문에 다시 선다.컬럼비 제품사진관련 업계에 따르면, 한국로슈의 CD20·CD3 이중특이항체 거대B세포림프종(DLBCL, Diffuse Large B-Cell Lymphoma)치료제 컬럼비(글로피타맙)가 오늘(2일) 열리는 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 상정될 전망이다.다만 확정적인 것은 아니다. 정부는 본래 최소 11월 상정 정도를 고려했지만 빠른 절차 진행에 대한 요구가 많아 논의를 진행했다. 10월 상정이 확정된 것은 아니다.이 약은 지난 7월 암질심에 상정됐지만 급여 기준 설정에 실패한 바 있다. 컬럼비가 이번에는 벽을 넘고 급여 등재에 성공할 수 있을지 귀추가 주목된다.컬럼비는 지난해 12월, 2가지 이상 전신치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대B세포림프종치료제로 국내 허가됐다.이 약은 기존 키메릭항원수용체(CAR)-T세포 치료제인 한국노바티스의 '킴리아(티사젠렉류셀)'와 같은 DLBCL 3차 치료옵션이다. 두 약물은 각기 다른 장점을 갖추고 있어, 향후 환자 상태나 환경에 따라 의료진의 선택이 이뤄질 것으로 판단된다.컬럼비는 2가지 이상의 전신요법 후 재발성 또는 불응성 DLBCL 환자 155명을 대상으로 진행한 임상1/2상 NP30179 연구에서 유효성을 입증했다.임상 결과, 컬럼비는 CR 40%, ORR 52%를 기록했다. 효과는 하위그룹 분석에서도 일관되게 나타났다. 가장 흔하게 나타난 이상반응은 사이토카인 방출 증후군이었다.여기에 얼마전 열린 유럽혈액학회(EHA 2024)에서 컬럼비는 전체생존기간(OS, Overall Survival) 개선을 입증한 STARGLO 3상 연구를 공개, 고무적인 데이터를 추가했다.STARGLO 연구는 한 가지 이상의 전신 치료 후 자가조혈모세포 이식이 불가능하거나, 2가지 이상의 전신 치료를 받은 재발성 또는 불응성(relapsed or refractory, R/R) 미만성 DLBCL 환자를 대상으로 진행됐다.임상 1차 분석(추적 관찰 기간 중앙값 11.3개월) 결과, 컬럼비와 젬시타빈+옥살리플라틴(GemOx) 병용요법은 리툭시맙과 GemOx 병용요법 대비 사망 위험을 41% 낮추면서 1차 평가변수인 OS를 유의미하게 개선했다.한편 백혈병환우회는 지속적으로 컬럼비의 10월 암질심 상정을 촉구해 왔다. 또한 신속 등재를 위해 제조사인 로슈에 재정 분담안 마련을 요구했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 유방암 개량생물의약품 '페스코'가 보험급여 등재와 함께 종합병원 처방권에 진입하고 있다.관련 업계에 따르면 최근 한국로슈 피하주사제형 복합제 페스코(퍼투주맙·트라스투주맙)는 삼성서울병원, 서울대병원 등 상급종합병원의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.이 약은 개량생물의약품(바이오베터)으로 약가우대방안을 적용해 지난 8월부터 급여 목록에 등재됐다. 페스코는 기존에 정맥주사로 각각 투여하던 허셉틴과 퍼제타를 하나의 피하주사제로 변형시켜 개발된 항암제다.정맥주사 제형에서 피하주사 제형으로의 변경 중 가장 큰 이득은 투여 시간 감소다. HER2 양성 유방암을 치료할 때 기존 정맥주사 요법은 1회 투약 및 관찰에 총 270분(4시간 30분)이 소요됐다.반면 페스코는 투약 5분, 관찰 시간 15분으로 20분 만에 치료를 마칠 수 있어, 기존 치료 대비 최대 90%까지 소요 시간을 단축했다.페스코의 본인부담률은 기존의 퍼제타와 동일하게 ▲국소 진행성 염증성 또는 초기 단계(지름 2㎝ 초과)인 HER2 양성 유방암 환자의 수술 전 보조요법으로 화학요법과 병용투여 시 30% ▲수술 후 보조요법으로 HER2 양성 및 림프절 양성(트라스트주맙과 퍼투주맙 병용요법의 투여 18주기 이하)의 조건에 모두 만족하는 유방암 환자에 대해 병용요법 시 100% ▲전이성 질환에 대해 항-HER2 치료 또는 화학요법 치료를 받은 적이 없는 HER2 양성 환자로 전이성 또는 절제 불가능한 국소 재발성 유방암 환자에 도세탁셀과 병용투여 시 5%로 적용된다.HER2 양성 조기 유방암 환자 500명을 대상으로 실시한 3상 연구인 FeDeriCa에서 페스코 피하주사 투여군은 트라스투주맙 및 퍼투주맙 정맥주사 투여군과 비교해 비열등성이 확인됐다.일반적으로 정맥주사와 피하주사는 투여 경로가 다르므로 혈중 농도와 수술 시점에 암이 없어질 확률을 기반으로 항암효과를 확인한다. 페스코의 경우 투여 경로에 따른 혈중 농도가 차이가 없었고, 항암효과와 생존기간도 같아 기존 장점에 편의성이라는 강점을 더했다.임석아 서울대병원 혈액종양내과 교수는 "페스코는 FeDeriCa 연구를 통해 페스코 피하주사는 트라스투주맙과 퍼투주맙 정맥주사와 혈중 농도가 동등함을 증명했다. 정맥주사의 효과와 안전성을 유지하면서 치료 소요 시간을 단축해 환자와 의료진에게 편의성을 제공한다"고 말했다.한편 보험당국은 페스코에도 위험분담제를 적용해 재정절감을 유도하기로 했다. 이는 페스코의 개발목표 제품인 퍼제타가 현재 위험분담제가 적용되고 있다는 점이 작용했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 골수이형성증후군치료제 '레블로질'이 상급종합병원에 안착했다.관련 업계에 따르면 한국BMS제약 레블로질(루스파터셉트)은 삼성서울병원, 서울대병원, 서울성모병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 의료기관의 약사위원회(DC, Drug Committee)를 모두 통과했다.다만 레블로질은 아직 비급여 상태에 머무르고 있다. 이 약은 지난해 8월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에서 보험급여 적정성을 인정받지 못했다. 이후 별다른 급여 관련 소식은 전해지지 않고 있다.레블로질은 적혈구 생성자극제(ESA, Erythropoiesis-Stimulation Agent) 치료에 불충분한 반응을 보였거나 부적합해 적혈구 수혈이 필요한 ▲최저위험, 저위험, 중등도 위험의 고리철적혈모구와 혈소판증가증 동반 골수형성이상/골수증식종양 ▲골수증식종양의 성인 빈혈 환자 치료 ▲적혈구 수혈이 필요한 성인 베타 지중해 빈혈 환자 등의 치료에 처방이 가능하다.시작 용량은 골수이형성증후군, 베타지중해빈혈에서 1.0mg/kg을 3주마다 1회 피하 투여한다.레블로질은 TGF-β 상과(superfamily) 리간드(ligand)에 의한 스매드(Smad) 2/3 경로의 과활성화를 억제해 적혈구 성숙을 유도하는 작용기전을 지닌다.이 약은 3상 임상 연구 MEDALIST를 통해 유효성을 입증했다. 연구 결과, 위약군은 24주의 관찰기간 동안 8주 이상 연속적인 무수혈(수혈비의존)을 달성한 환자의 비율이 13%에 머문 반면, 레블로질 군에서는 38%에 달했다.같은 기간 12주 이상의 수혈비의존을 달성한 비율은 위약군과 레블로질군에서 각각 8%와 28%, 16주 이상의 수혈비의존의 경우 각각 4%와 19%였다.48주까지 관찰기간을 연장했을 때에는 위약군에서 16주 이상의 수혈비의존을 달성한 환자군이 7%에 머문 반면 레블로질군에서는 28%로 나타났다.한편 골수이형성증후군은 골수의 조혈세포에서 발생하는 악성질환 중 하나로 60세 이상 고령에서는 발생률이 급격히 증가하는 노인성 질환이다. 골수에서 혈액세포의 형성이상과 말초혈액에서 정상 백혈구, 적혈구, 혈소판의 감소를 특징으로 한다.가장 흔하게 나타나는 이상은 빈혈에 의한 피로감, 전신쇠약감, 운동 능력 저하 등의 증상이며, 빈혈이 심하면 두근거림, 호흡곤란, 가슴 통증 등의 증상도 나타나며 급성 골수성 백혈병으로 발전할 수도 있다.세부 분류별로 임상 양상과 경과가 다양해, 약간의 빈혈만 있는 상태로 십수 년을 안정적으로 생활하는 경우도 있으나 적혈구 감소에 의한 합병증 또는 급성백혈병으로 진행해 수개월 이내 사망하는 경우도 있다.

국내 처방되고 있는 JAK억제제들 [데일리팜=어윤호 기자] 10월로 예상됐던 류마티스관절염에서 JAK억제제 간 교체 투여에 대한 보험급여 인정이 답보 상태로 전환됐다.관련업계에 따르면, 보건당국은 최근 류마티스관절염에서 JAK억제제 간 교차 투약 개정안 고시를 보류했다. 잠정적인 고시 예정 시기는 연말이지만 이 역시 확정은 아닌 상황이다.지연 원인은 예산안에 대한 최종 승인에 문제가 있었던 것으로 알려졌다.현재 국내에는 한국화이자 '젤잔즈(토파시티닙)', 한국릴리 '올루미언트(바리시티닙)', 한국애브비 '린버크(우파다시티닙), 한국에자이 '지셀레카(필고티닙)' 등 4종의 약제가 류마티스관절염에서 처방되고 있다.정부는 그간 JAK억제제 교차 투약과 관련, 임상적인 근거가 부족하다는 이유로 급여 적용이 어렵다는 입장을 보여 왔다.그러나 대한류마티스학회 등의 지속적인 의견서 제출과 교체 투여에 대한 처방 경험을 근거로 제시하면서 정부는 재검토에 들어갔고, 긍정적인 결론을 도출해 10월 적용이 예상됐지만 개정안 고시는 미뤄지게 됐다.이에 따라, 연내 JAK억제제에 대한 자유로운 교체 처방이 시작될 수 있을지 지켜 볼 부분이다.한편 교차 투약에 대한 급여가 인정되면 JAK억제제 시장은 더욱 활기를 띠게 될 것으로 판단된다.의약품 시장조사기관 유비스트에 따르면 지난 상반기 JAK억제제 원외처방 시장 규모는 275억원이다. 작년 상반기 178억원 대비 1년 새 54% 증가했다.JAK억제제 시장은 빠른 속도로 확대되고 있다.2019년 125억원이던 JAK억제제 시장은 2020년 187억원, 2021년 255억원, 2022년 335억원, 지난해 400억원 등으로 커졌다. 올해 상반기에만 275억원을 기록, 연말까지 500억원 돌파가 예상된다.

[데일리팜=어윤호 기자] "갑작스러운 결정에 제약업계는 부담을 느낄 수밖에 없다. 업계와 논의 통한 신약허가 제도 정비 마련되기를 기대한다."한국글로벌의약산업협회(KRPIA)는 지난 9일 식품의약품안전처에서 행정 예고한 '의약품 등의 허가 등에 관한 수수료 규정' 개정안에 대해 제약업계 차원의 입장을 밝혔다.이번 식약처의 개정안은 '신약 허가 혁신 방안'의 일환으로, 수익자 부담 원칙을 전면 적용함에 따라 기존 883만원이었던 신약 허가 수수료가 약 50배에 달하는 4억1000만원으로 대폭 인상될 예정이다.우선 KRPIA는 식약처 개정안에 대해 신약 허가 수수료의 현실화, 심사역량 강화 및 허가기간 단축 추진 필요성 등 제도의 취지에는 공감한다는 입장이다.식약처가 큰 인상폭의 허가 수수료를 결정한 배경에는 새로운 산업현장 수요와 환경변화에 맞춘 신약 허가과정 혁신을 통해 선진 수준의 더욱 신속하고 유연한 대응을 하겠다는 의지가 반영되었을 것이란 해석이다.다만 약 50배에 달하는 큰 폭의 허가 수수료 상승 및 유예기간이나 순차적 적용 없이 개정안이 갑작스럽게 발표된 점에 대해서 업계가 큰 부담을 느끼고 있다며 우려를 나타냈다. 이번 결정이 유례없는 상승폭인 만큼, 업계와의 충분한 논의를 통해 모두가 공감할 수 있는 수준의 허가 제도와 행정서비스가 함께 마련돼야 한다는 입장이다.이어 KRPIA는 "4억1000만원의 허가 수수료는 미국, 유럽을 제외한 거의 모든 선진국과 비교해도 매우 높은 수준이라며, 특히 유사한 수수료를 책정하고 있는 일본 대비 한국의 시장규모는 4분의 1, 약가는 60% 수준에 불과하다"고 지적했다.많은 국가들이 환자의 치료기회 향상을 위해 빠른 신약도입을 경쟁하는 상황에서, 한국의 의약품 시장 규모와 어려운 약가 환경, 한국 특이적 허가 요건 등을 고려했을 때 과도한 허가 수수료 인상이 유병률이 낮거나 시장 규모가 작은 혁신신약의 도입을 늦추는 또 다른 요소가 될 수 있다는 것이다.이와 함께 KRPIA는 "2025년 1월 시행은 제약사들이 변화를 준비하기에 상당히 짧은 시간이며, 식약처의 전문 인력 충원 및 시스템 정비에도 부족한 기간으로 보인다"고 설명했다.아울러 "제도의 취지가 잘 실현되기 위해서는 수수료 인상과 함께 신약 허가 제도의 정비 및 신속하고 선진화된 행정서비스 도입이 반드시 동반돼야 한다"고 강조했다.

정민정 전무 [데일리팜=어윤호 기자] 정민정(48) 사노피 전무가 한국을 비롯해 사노피 그룹의 뉴질랜드, 호주 등 3개국 법인 대외협력부(Corporate Affairs) 수장으로 발탁됐다.지난 상반기 배경은(53) 사장이 한국 및 호주·뉴질랜드 제약(Pharma) 총괄 다국가 리드(GM Pharma MCO South Korea and Australia/New Zealand & MCO Lead)로 선임된 이후 사노피 한국법인의 위상이 더욱 높아지는 모양새다.정 전무는 이번 승진 인사에 따라, 지난 9일부터 3개국의 대외협력 총괄을 맡게 됐다.대외협력부서는 홍보, 사회공헌, 대관 등의 업무를 담당한다.그는 2007년 한국MSD 입사 후 한국베링거인겔하임, 한국머크, 암젠코리아 등을 거쳐 지난해 9월 사노피에 합류한 베테랑 홍보인이다.한편 사노피는 2020년부터 업계 최초(first-in) 또는 최고(Best-in)의 치료제와 백신을 개발하기 위해 혁신 플랫폼 구축에 초점을 둔 '플레이 투 윈(Play To Win) 전략'을 실행 중이다. 혁신을 가속화하기 위해 자원을 효율적으로 재배치하고 R&D 생산성을 극대화하는 선순환으로 장기적인 성장을 주도한다는 계획이다.이와 같은 핵심 전략의 방침 중 하나로 사노피는 한국 및 호주·뉴질랜드를 하나의 통합 조직으로 운영하게 됐다.

[데일리팜=어윤호 기자] 먹는 척수성근위축증치료제 '에브리스디'의 처방 제한이 사라질 수 있을지 주목된다.관련업계에 따르면, 한국로슈는 최근 1회 2병까지 인정되는 척수성근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy)치료제 에브리스디(리스디플람)의 보험급여 확대 신청을 제출, 건강보험심사평가원은 검토를 진행 중이다.에브리스디의 급여 확대에 대한 필요성은 해당 제약사뿐 아니라 처방현장에서도 지속적으로 제기돼 왔다. 실제 유관 학회와 환자단체 역시 심평원에 의견서를 제출한 것으로 확인됐다.2023년 10월 1일부터 적용된 고시에 따라 에브리스디는 5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단이 확인된 5q 척수성 근위축증 환자 중 ▲증상 발현 전이라도 SMN2 유전자 복제수가 3개 이하이며, 치료 시작 시점에 생후 6개월 미만인 경우 또는 ▲SMA 관련 임상 증상과 징후가 발현된 제1형~제3형이며 영구적 인공호흡기를 사용하고 있지 않은 경우 중 어느 하나에 해당하는 경우 급여가 인정된다.하지만 당시 새롭게 신설된 급여 조건 상의 처방량 제한으로 인해 실제 임상 현장에서는 환자들의 미충족 수요가 발생하고 있다. 심평원의 급여 기준 상 에브리스디는 원내 처방을 원칙으로 하며, 장기 처방 시 1회 처방 용량이 최대 2병으로 제한된다.이는 20kg이상의 청소년 및 성인 환자들이 약 3주 동안 복용할 수 있는 용량으로, 거동이 쉽지 않은 환자 및 보호자가 3주에 1 번 병원에 내원해 약을 처방받아야 한다는 어려움이 따른다.또한 치료제의 급여 투여 지속을 위해 운동기능평가 수행을 위한 추가적인 내원도 이루어지고 있어 급여 기준 상 보다 잦은 내원을 필요로 해 환자 및 보호자의 부담이 커질 수 있다.경구제는 말 그대로, 간편한 복용 편의성으로 병원 방문에 대한 부담을 크게 줄일 수 있는 것이 장점이다. 그러나 처방용량 제한이 경구제 처방을 필요로 하는 환자들에게 걸림돌이 될 수 있다는 지적이 적잖다.이에 따라, 이번 기회에 에브리스디의 급여 기준이 개선될 수 있을지 귀추가 주목된다.한편 현재 SMA 영역에는 바이오젠의 스핀라자(뉴시너센), 노바티스의 졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡) 등 약물이 처방되고 있으며 경구제는 에브리스디가 유일하다.

[데일리팜=어윤호 기자] 바이오 항체의약품 '누칼라'가 상급종합병원 처방권에 안착했다.관련업계에 따르면 한국GSK의 중증 호산구성 천식치료제 누칼라(메폴리주맙)는 최근 서울성모병원을 끝으로 삼성서울병원, 서울대병원, 서울아산병원, 세브란스병원 등 빅5 종합병원의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.지난해 11월 보험급여 등재 이후 처방 영역을 확장한 모습이다.누칼라는 인터루킨(IL)-5 길항제로 천식 유발에 관여하는 백혈구의 일종인 호산구 수치를 감소시킨다.현재 ▲치료 시작 시 혈중 호산구 150 cells/㎕ 이상 또는 ▲치료 시작 전 12개월 이내에 혈중 호산구 300 cells/㎕ 이상의 중증 호산구성 천식을 앓고 있는 성인 환자에게 천식치료의 추가 유지요법으로 처방이 가능하다.누칼라는 3상 DREAM, MENSA, SIRIUS 연구를 통해 유효성을 입증했다. 이중 MENSA는 이 약을 대표하는 연구로 2014년 NEJM에 실렸다.이 연구는 고용량 흡입 코르티코스테로이드(ICS)를 포함, 여러 조절제를 사용했음에도 악화가 발생하는 중증 천식 환자를 대상으로 진행한 것으로, 특히 최초 선별검사에서 호산구가 150cells/㎕ 이상(1년 전에는 300cells/㎕ 이상) 증가한 환자를 모집했다.이들에게 메폴리주맙과 위약을 투여하고 연간 악화 발생률을 관찰했다.그 결과 32주째 메폴리주맙 75mg 정맥주사 치료군의 연간 악화 발생률은 위약군 대비 47% 감소했고, 메폴리주맙 100mg 피하주사 치료군 또한 53% 감소했다. 뿐만 아니라 삶의 질도 개선됐으며 천식 조절 만족도도 위약보다 더 높았다.SIRIUS 연구는 경구용 코르티코스테로이드(OCS)를 사용하는 환자를 대상으로 메폴리주맙을 투여했을 때 20~24주 후 OCS의 용량 변화를 관찰했다.그 결과, 위약군 대비 메폴리주맙 100mg 피하주사 투여군에서 OCS 투여용량은 50% 줄었고, 천식조절 만족도와 삶의 질 평가도 유의하게 개선됐다.이 연구는 항체약물 투여 시 OCS의 용량 감소를 입증한 첫 연구로 2014년 유럽호흡기저널(ERJ)에 실렸다. 이 외에도 다양한 하위분석을 통해 호산구 수치에 따른 악화 발생률, 삶의 질 개선 효과를 확인했다.한편 누칼라와 동일한 기전의 약물로는 한독테바의 '싱케어(레슬리주맙)'와 한국아스트라제네카의 '파센라(벤라리주맙)'가 있다. 싱케어는 누칼라와 함께 급여 등재됐으며 파센라는 지난 7월부터 급여 목록에 이름을 올렸다.

양미선 신임 대표 [데일리팜=어윤호 기자] 입센 한국법인의 새로운 대표이사에 양미선(48) 전 한국아스트라제네카 전무가 선임됐다.19일 관련업계에 따르면, 입센코리아는 최근 오드리 슈바이처(Audrey Schweitzer) 전 대표이사의 임기 만료에 따른 사임을 앞두고 이같은 인사를 단행했다. 오드리 슈바이처 대표는 지난 2021년부터 입센 한국법인을 총괄해 왔다.양미선 신임 대표는 20년 이상 국내외 제약사에서 근무한 전문지식과 경험을 갖춘 업계 베테랑이다.그는 중앙대학교 약학대학을 졸업하고, 2000년부터 삼일제약, 바이엘, MSD등의 국내외 제약기업의 다양한 치료제의 영업 및 마케팅을 역임해 왔다.2008년부터 약 10년간 한국MSD에서 호흡기 질환 마케팅, Specialty Business Unit Manager, 항암제 마케팅 매니저까지 다양한 질환의 영업-마케팅에 대한 풍부한 경험과 이해를 쌓았다.2017년 길리어드사이언스코리아 HIV 및 항진균제 사업부 총괄을 거쳐 2021년부터 최근까지 한국아스트라제네카 항암제 사업부를 이끌어 왔다.한편 1929년 프랑스에서 설립된 입센은 한국에서는 항암, 희귀질환, 신경과학 치료제에 집중하고 있다. 입센은 2010년 후반부터 희귀잘환과 신경과학 분야 제약 바이오 기업들을 인수하며 변신에 나서고 있다.지난 2017년 전이성 췌장암 치료제인 오니바이드를 개발한 미국 메리맥 파마슈티컬을 12억 5000만달러(약 1조6500억원)에 인수한 데 이어 2019년 2월 희소 뼈 질환 전문 바이오 벤처인 클레멘티아 파마슈티컬을 13억 달러(약 2조원)에 인수했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 희귀 항암제 '웰리렉'의 보험급여권 진입이 난항을 겪고 있다.관련업계에 따르면 한국MSD는 최근 경구용 저산소증유도인자-2 알파(HIF-2α)억제제 웰리렉(벨주티판)의 지난달 암질환심의위원회 실패 후 재신청을 준비 중이다.이 약물은 지난 4월 급여 신청을 제출, 5월 국민동의청원에 오른 후 5만명 이상의 동의를 얻어냈지만 암질심의 벽을 넘지 못했다. 관건은 역시 재정이 될 것으로 판단된다.웰리렉은 폰히펠-린다우(VHL, Von Hippel-Lindau)라는 희귀한 적응증에 대해 지난해 국내 희귀의약품으로 지정, 같은 해 5월 최종 승인됐다.구체적인 적응증은 즉각적인 수술이 필요하지는 않으나 VHL 관련 신세포암, 중추신경계 혈관모세포종, 췌장 신경 내분비 종양에 대한 치료가 필요한 VHL 성인 환자의 치료 등이다.이 약은 세포 증식, 혈관신생, 종양 성장과 관련된 HIF-2α 표적 유전자의 전사 및 발현을 감소시키는 기전을 갖고 있다.웰리렉은 신장에 국한된 최소 하나 이상의 측정 가능한 고형종양이 있는 VHL 관련 신세포암 환자 61명을 대상으로 실시된 개방표지 임상시험 Study 004 연구를 통해 유효성을 입증했다.등록된 환자는 CNS 혈관모세포종, 췌장내분비종양을 포함해 다른 VHL 관련 종양이 있었다.임상시험의 주요 효능 평가변수는 독립적인 검토위원회가 RECIST v1.1을 사용해 평가한 방사선 평가로 측정된 객관적반응률(ORR)이었다. 다른 추가 효능 평가변수에는 반응 지속기간(DoR)과 최초 반응 획득까지의 기간(TTR)이 포함됐다.그 결과, 웰리렉은 VHL 관련 신세포암 환자에서 ORR 49%를 보였다. 모든 반응은 부분 반응이었다. 반응 지속기간은 아직 중앙값에 도달하지 않았으며 최소 12개월 이후 반응이 지속된 환자 비율은 56%로 집계됐다. 최초 반응 획득까지의 기간 중앙값은 8개월이었다.또한 VHL 관련 CNS 혈관모세포종이 있는 환자 24명에서 ORR은 63%로 나타났으며, 이 가운데 완전 반응률이 4%, 부분 반응률이 58%였다.웰리렉은 얼마 전 미국에서 신장암 적응증을 추가하기도 했다. 이 약은 PD-1 또는 PD-L1 억제제 및 VEGF-TKI 치료 후 질병이 진행된 진행성 신세포암 환자를 대상으로 진행된 임상 LITESPARK-005를 통해 유효성을 확인했다.그 결과, PD-1 또는 PD-L1 면역관문억제제 및 VEGF 수용체 표적 치료제를 순차적 또는 병용투여 받은 진행성 신세포암 환자에서 에베로리무스 대비 무진행생존율(PFS)을 개선했으며 질병 진행 또는 사망 위험을 25% 감소시켰다.

[데일리팜=어윤호 기자] 림프종 최초 이중특이항체 치료옵션 '컬럼비'의 보험급여 적용 필요성에 대한 목소리가 높아지고 있다.백혈병환우회는 오는 10월 열리는 차기 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 CD20·CD3 이중특이항체 거대B세포림프종(DLBCL, Diffuse Large B-Cell Lymphoma)치료제 컬럼비(글로피타맙)의 재상정을 요청했다. 또한 신속 등재를 위해 제조사인 한국로슈에 재정 분담안 마련을 촉구했다.환우회는 "컬럼비는 수개월 내 사망할 수 있는 상황에서 즉시 사용할 수 있는 3차 치료제"라며 "두차례 이상 모든 치료 전략에 실패한 미만성 거대 B세포 림프종 환자들은 (컬럼비의) 신속한 건강보험 등재를 간절히 기다리고 있다"고 말했다.이 약은 지난 7월 암질심에 상정됐지만 급여 기준 설정에 실패했다. 그러나 최근 로슈는 급여 재신청을 제출한 상태다. 의료계와 환자단체의 컬럼비 등재에 대한 기대가 이번엔 이뤄질 수 있을지 지켜 볼 부분이다.컬럼비는 지난해 12월, 2가지 이상 전신치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대B세포림프종치료제로 국내 허가됐다.이 약은 기존 키메릭항원수용체(CAR)-T세포 치료제인 한국노바티스의 '킴리아(티사젠렉류셀)'와 같은 DLBCL 3차 치료옵션이다. 두 약물은 각기 다른 장점을 갖추고 있어, 향후 환자 상태나 환경에 따라 의료진의 선택이 이뤄질 것으로 판단된다.컬럼비는 2가지 이상의 전신요법 후 재발성 또는 불응성 DLBCL 환자 155명을 대상으로 진행한 임상1/2상 NP30179 연구에서 유효성을 입증했다.임상 결과, 컬럼비는 CR 40%, ORR 52%를 기록했다. 효과는 하위그룹 분석에서도 일관되게 나타났다. 가장 흔하게 나타난 이상반응은 사이토카인 방출 증후군이었다.여기에 얼마전 열린 유럽혈액학회(EHA 2024)에서 컬럼비는 전체생존기간(OS, Overall Survival) 개선을 입증한 STARGLO 3상 연구를 공개, 고무적인 데이터를 추가했다.STARGLO 연구는 한 가지 이상의 전신 치료 후 자가조혈모세포 이식이 불가능하거나, 2가지 이상의 전신 치료를 받은 재발성 또는 불응성(relapsed or refractory, R/R) 미만성 DLBCL 환자를 대상으로 진행됐다.임상 1차 분석(추적 관찰 기간 중앙값 11.3개월) 결과, 컬럼비와 젬시타빈+옥살리플라틴(GemOx) 병용요법은 리툭시맙과 GemOx 병용요법 대비 사망 위험을 41% 낮추면서 1차 평가변수인 OS를 유의미하게 개선했다.김석진 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 "DLBCL는 그간 1·2차 치료에 실패하거나 반복되는 재발을 경험하는 환자들을 위한 보다 효과적인 3차 치료 옵션에 대한 의료적 수요가 매우 컸다. 컬럼비가 등장하면서 국내 재발성 또는 불응성 림프종 환자들을 위한 치료 성적이 앞으로 크게 개선될 것으로 기대한다"고 말했다.한편 컬럼비는 비급여 상태지만 다수 종합병원 처방권에 입성했다.현재 삼성서울병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원, 분당서울대병원, 서울대병원, 울산대병원, 고대안암병원, 원주기독병원, 화순전남대병원 등 의료기관의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.