[데일리팜=어윤호 기자] 국가필수예방접종(NIP, National Immunization Program)은 백신 보유 제약사의 가장 이상적인 '목표(Goal)'다. 정부가 백신을 구입해 국민에게 무상 공급한다는 방침은 무엇보다 안정적인 매출 확보를 가능케 하기 때문이다.따라서 정부가 어떤 질환에 대한 예방백신을 NIP로 선정한다는 방침을 발표하면 해당 제약사들의 첨예한 경쟁이 시작된다. NIP 대상 선정은 물론, 정해진 시장 안에서 점유율을 높이기 위한 다양한 전략이 전개된다.최근에는 폐렴구균백신 NIP가 핫하다. 다국적제약사들의 프리미엄 백신의 각축전이 된 해당 시장에 원조 강자인 한국화이자의 신제품 '프리베나20'의 합류가 결정됐다.화이자의 '프리베나', '프리베나13'으로 이어진 폐렴구균백신 파이프라인은 시장에서 사실상 절대강자로 군림해 왔다. 이같은 상황에서 작년 15가 백신인 한국MSD의 '박스뉴반스'가 새로운 플레이어로 합류, 변화의 움직임이 생겼고 화이자는 20가 백신으로 다시 왕좌를 노리고 있는 상황이다.이들 백신의 우수성(?) 주장의 핵심에는 혈청형 커버리지가 있다. 이른바 '가수'다. 13개 혈청형을 커버하면 13가, 15개는 15가, 20개는 20가이다. 즉, 더 많은 혈청형에 대한 커버리지를 갖고 있는 백신인 만큼, 상대적으로 예방력이 뛰어나다는 하나의 인식이다. 정확히 말해, 가수가 높다고 예방력이 더 좋다고는 말할 수 없다. 하지만 같은 질환을 예방하기 위해 맞는 주사가 "더 많은 혈청형 커버리지를 갖고 있다"라는 인식은 분명 소비자에게 먹힌다.실제 NIP 시장에서 가수가 높은 백신은 지금까지 항상 승자였다. 그런데 폐렴구균백신 NIP에 진입하는 최근 제약사들의 태도에는 재밌는 변화가 생겼다.제약사들이 새로 개발한 신제품을 기존에 공급되고 있는 백신과 동일한 가격에 공급하기로 결정한 것이다. 이를 가격의 일원화라 한다.변화가 재밌는 이유는 이렇다. 폐렴구균 NIP에 프리베나13이 도입되던 시절, 화이자는 강력하게 경쟁품목인 한국GSK의 10가백신 '신플로릭스'와 차별을 주장, 가격의 이원화를 주장했고, 이를 관철했다. MSD도 마찬가지다. 이 회사 역시 다른 질환인 HPV백신 NIP 진입 당시 4가백신인 '가다실'과 GSK의 '서바릭스'와 다른 가격을 받아냈다. 가격의 이원화다.가격의 이원화는 정부의 NIP 백신 구매가의 차별을 의미한다. 무료로 맞는 백신인데 정부가 인정하는 두 백신의 가격이 다르다면 대다수의 선택은 불을 보듯 뻔하다. 결과는 여실했다.그런데, 어찌 된 일인지 MSD가 15가 백신을 들고 13가가 최고였던 시장에 합류할 때도 이번에 화이자가 20가 백신을 내놓을 때도 혈청형 커버리지에 대한 가격 이원화 요구는 없었다. 이들 제약사 모두 가격 일원화를 선택했다. 사활을 걸고 개발한 후속작에 대한 프라이드는 분명 여전할 텐데 말이다.이는 정확한 시장 논리의 반영이다. 폐렴구균백신 시장은 가격 이원화가 이뤄졌던 시점과 상황이 다르다. 15가와 20가 모두 시간을 들여 가격을 높이기 보다는, 조금이라도 빠르게 시장에 진입하는 것이 더 낫다는 결과를 도출한 것이다.회사의 이윤추구는 당연한 이치다. 전략적인 판단으로 경쟁품목과 맞서 매출을 유치하기 위해 전략은 달라질 수 있다. 그때는 '이원화'였지만 지금은 '일원화'를 선택할 수 있다. 다만 일원화 선택의 배경에 '국민건강을 위해'라는 메시지는 어울리지 않는 듯 하다.

[데일리팜=어윤호 기자] 원형탈모 신약 '리트풀로'가 종합병원 처방권에 진입하고 있다.관련 업계에 따르면 한국화이자의 새로운 야누스키나아제(JAK)억제제 리트풀로(리트레시티닙)은 신촌세브란스병원, 전북대병원, 충남대병원 등 의료기관의 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과했다.이달 초 정식 출시를 전후로 조금씩 처방 영역을 넓혀가는 모습이다.리트풀로는 국내 원형탈모증 치료제 중에는 청소년 환자를 대상으로 처음으로 허가된 의약품으로 지난해 9월 식품의약품안전처 허가를 받았다.원형탈모증은 두피, 얼굴 또는 신체에 반점형 또는 완전 탈모가 나타나는 자가면역질환으로 면역 염증 병인이 있으면서 면역 체계가 신체의 모낭을 공격해 모발이 빠지게 될 때 발생한다.국내에서 원형탈모증으로 진료받은 환자 수는 지난 2013년 15만4380명에서 2023년 17만8009명을 기록하며 최근 10년간 증가 추세를 보였다.일반적으로 증상이 심하지 않은 원형탈모증 대부분은 자연 회복되거나 치료에 잘 반응하지만 흔하게 재발하는 특징을 가지고 있어 약 40~80% 환자가 1년 이내에 재발을 경험하는 것으로 알려져 있다.원종현 서울아산병원 피부과 교수는 "새로운 치료제 출시는 오랫동안 원형탈모증으로 고생해 미충족수요가 있는 환자들에게 새로운 희망이다. 의료진에게는 안전한 새 옵션이 등장했다는 측면에서 의미가 있다"고 밝혔다.한편 리트풀로는 글로벌 임상 연구인 ALLEGRO 2b/3상을 바탕으로 허가받았다. 1차 평가 변수인 탈모 중증도 기준(Severity of Alopecia Tool, SALT) 점수 20점 이하 환자 비율을 평가한 결과 치료 24주 시점에서 치료군의 23%가 SALT 점수 20점 이하를 기록해 위약군의 2% 대비 통계적으로 치료 유효성을 나타냈다.

[데일리팜=어윤호 기자] '휴미라' 이후 10년 만에 등장한 화농성한선염 치료옵션 '코센틱스'의 보험급여 확대 논의가 지지부진하다.한국노바티스는 2023년 인터루킨(IL)-17A억제제 코센틱스(세쿠키누맙)의 화농성한선염(HS, Hidradenitis suppurativa) 적응증 확대 후 급여 신청을 제출했지만 별다른 진전이 없자 자진취하했다.이후 2024년 유럽피부과학회 연례학술대회(EADV 2024)에서 발표된 유럽화농성한선염재단(EHSF) 가이드라인에서 중등도~중증 화농성 한선염 환자 및 기존 전신 치료에 반응이 불충분한 환자의 1차 생물학적 제제 치료옵션으로 코센틱스가 권고되면서 같은해 11월 다시 급여 확대 신청을 제출했다.하지만 2025년 3월 말 현재 아직까지 코센틱스의 화농성한선염에 대한 보장성 확대 논의는 답보 상태다.현재 화농성한선염 영역에서는 한국애브비의 휴미라(아달리무맙)이 사실상 유일한 치료옵션이다.TNF-알파억제제인 휴미라는 ▲진단 후 1년 이상 경과했음에도 2개 이상의 부위에 병변이 있거나 ▲3개월 이상의 항생제 치료에도 치료 효과가 미흡하거나 부작용이 있는 경우 급여 처방이 가능하다.이같은 상황에서 작용기전이 다른 IL제제이며 1차치료제로 권고된 코센틱스는 화농성한선염 관리에서 충분히 유용한 옵션이 될 수 있다.어느덧 국내 허가 3년차에 접어든 코센틱스의 화농성한선염 적응증이 올해는 빛을 볼 수 있을지 지켜 볼 부분이다.한편 코센틱스는 중등도~중증 화농성 한선염 환자 1084명을 대상으로 진행한 임상3상 SUNNY 연구(SUNSHINE, SUNRISE)를 통해 임상적 유용성을 입증했다. 연구 결과, 치료 16주차 시점에 약물을 2주마다 투여할 때 코센틱스 투여군의 HiSCR 달성률은 SUNSHINE 연구에서 45%, SUNRISE 연구에서 42%로 나타나 위약군 각각 34%, 31% 대비 유의미한 증상 개선을 확인했다.SUNRISE 연구에서 약물을 4주마다 투여했을 때도 코센틱스의 HiSCR 달성률은 46%로, 위약군 31% 대비 치료 효과가 유의하게 높았으며 코센틱스의 HiSCR 달성률은 치료 52주차까지 꾸준하게 개선됐다. 코센틱스는 환자의 통증 개선에도 유의한 효과를 보였다. SUNNY 연구 결과, 치료 16주차 시점에 NRS30 달성률은 코센틱스를 2주마다 투여한 군에서는 39%, 4주마다 투여한 군에서는 36%로 집계됐다. 반면 위약군은 27%에 불과했다. 또 치료 52주차까지 코센틱스 2주마다 투여군의 79.6%, 4주마다 투여군의 72.7%는 질환 악화를 경험하지 않은 것으로 나타났다. 

[데일리팜=어윤호 기자] 폐동맥고혈압치료제 '아뎀파스'가 국내 허가 약 10년 만에 보험급여권 진입을 앞두고 있다.국민건강보험공단은 현재 바이엘코리아와 아뎀파스(리오시구앗)에 대한 약가협상을 진행중이다.아뎀파스의 협상은 상한금액 협상이 아닌, 사용량 협상이다. 바이엘은 대체약제 가중평균가(WAP, Weighted Average Price)의 100% 이하 금액을 수용, 지난 2월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과했다. 이른바 약가협상 생략 대상 약제다. 이에 따라 상반기 내 최종 등재가 유력시 된다.이 약은 지난 2014년 6월 희귀의약품으로 국내 허가를 획득했다. 5개 용량의 제품이 존재한다. 효능·효과는 ▲수술이 불가능하거나 수술 후 지속 또는 재발하는 만성 혈전색전성 폐고혈압(CTEPH, WHO 그룹 4) 성인 환자에서 운동능력의 개선 ▲WHO 기능분류 2~3 단계에 해당하는 폐동맥고혈압(WHO 그룹 1) 성인 환자에서 운동능력의 개선이다.특히 CTEPH로는 최초의 신약으로 알려졌다. CTEPH는 만성 폐색전으로 발전한 환자들이 섬유화된 협착과 폐색이 발생해 병리적인 혈관 재구성을 초래해 폐동맥에서의 저항이 증가하면서 유발된다.CTEPH는 진행성 호흡 곤란과 우심부전을 발생시켜 심심을 쇠약하게 만드는 만성질환이다. 이에 호흡 곤란, 피로, 흉통, 어지럼증, 말초 부종, 기침, 객혈을 일으켜 삶의 질을 떨어뜨린다. 궁극적으로는 심장, 신장, 간 부전으로 진행돼 사망에 이를 수 있다.한편 아뎀파스는 심폐기관에서 발견되는 효소인 sGC(soluble guanylate cyclase)의 촉진제로 만성 혈전색전성 폐고혈압 환자를 대상으로 한 2건의 3상 임상에서 유효성을 확인했다.임상시험 결과, 1차 평가변수인 운동능력 개선을 나타냈으며 내약성이 우수한 것으로 나타났다. 예상치 못한 이상 반응은 보고되지 않았다.CHEST-1 연구에서는 16주 후 6분 도보테스트(6 Minute Walking Test, 이하 6MWT)를 진행해 기저치와 비교한 결과, 리오시구앗을 투여한 환자군이 위약을 투여한 환자군에 비해 통계적으로 유의한 개선을 나타냈다.PATENT-1 연구에서는 투약 12주후 변화한 6MWT 수치를 위약군과 비교한 결과, 통계학적으로 유의한 개선을 보여 1차 평가변수를 충족시켰다.

[데일리팜=어윤호 기자] 젤잔즈가 JAK억제제 최초로 소아 특발성관절염 보험급여 시대를 열었다.보건복지부는 최근 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제) 일부개정고시안' 행정예고를 통해 4월부터 한국화이자의 젤잔즈(토파시티닙)의 급여 기준을 확대키로 했다.구체적인 투여 대상은 ILAR 진단기준(2001년 제정)에 부합하는 소아(2~17세) 특발성 관절염 환자로 ▲5개 이상 부종 관절이 있는 다관절형 관절염 ▲확장성 소수 관절염 또는 ▲건선성 관절염에 해당하는 경우로 ▲1종 이상의 생물학적 제제에 반응이 불충분하거나 부작용 등으로 치료를 중단한 환자다.6개월간 사용 후 평가 시 활성 관절수(부종 관절 등)가 최초 투여시점 보다 30% 이상 감소된 경우 추가 6개월간의 사용을 인정하며, 이후에는 6개월마다 평가해 첫 6개월째의 평가 결과가 유지되면 지속적인 투여를 인정한다.이는 JAK억제제 중 최초의 성과다. 현재 한국릴리의 '올루미언트(바리시티닙)'의 경우 지난해 9월 해당 적응증을 확보했지만 비급여 상태며, 한국애브비의 '린버크(유파다시티닙)'는 아직 특발성관절염에 대한 국내 승인이 이뤄지지 않았다.화이자는 젤잔즈의 특허만료에 따라 제형 다변화를 통한 경쟁력 상승을 꿰하고 있다. 이 회사는 지난 2020년 다양한 관절염 치료에서 복용 횟수를 줄인 서방형 제제를 출시한 데 이어, 2023년에는 소아 환자에서 복용 편의를 높인 시럽제를 선보이기도 했다.따라서 선점의 기회를 잡은 젤잔즈가 특발성관절염 영역에서 처방 활성화를 이끌어낼 지 지켜볼 부분이다.한편 젤잔즈는 만 2세 이상, 만 18세 미만 환자 225명을 대상으로 위약군과 효과, 안전성을 비교 평가한 3상 'JIA-I'를 통해 특발성관절염에서 특발성관절염에서 유효성을 입증했다.이 연구에서 임상 18주 동안 젤잔즈 정제 또는 시럽제(용량은 체중 범위에 따름, 5mg 1일 2회 이하)를 투여했고, JIA ACR 30(30% 증상 개선) 반응을 달성한 환자(142명)를 대상으로 다시 젤잔즈와 위약을 나눠 투여했다. 그 결과 44주차 시점에 젤잔즈군(29%, 72명)이 위약군(53%, 70명) 대비 질환 악화가 유의미하게 낮은 것을 확인했다.같은 시점에 JIA ACR30∙50∙70 달성률(30∙50∙70% 증상 개선)도 젤잔즈 군이 유의하게 더 높았다. 소아 건강 평가지(CHAQ)로 확인한 장애 지수 변화도 젤잔즈군(-0.11)이 위약군(0.00) 대비 유의미한 개선을 나타냈다.

[데일리팜=어윤호 기자] 호흡기세포융합바이러스(RSV) 예방항체주사 '베이포투스'가 상급종합병원에 안착했다.관련 업계에 따르면 사노피코리아의 베이포투스(니르세비맙)는 삼성서울병원, 서울대병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 종합병원 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과했다.이밖에 강남차병원, 고려대학교안암병원, 고대안산병원, 분당차병원, 양산부산대병원 등의 의료기관에서도 랜딩이 마무리된 상태다.또한 베이포투스는 2월부터 동네의원급 의료기관에서도 접종이 시작됐다. 의원급 의료기관 대상 프로모션 활동은 SK바이오사이언스가 전담하고 있다.베이포투스는 지난해 5월 식품의약품안전처의 허가를 받은 RSV 예방항체주사로 생후 첫번째 RSV 계절을 맞은 모든 신생아 및 영아에게 투여가 가능하다.또 두 번째 RSV 계절 동안 중증 RSV 질환에 대한 위험이 높은 생후 24개월 이하의 소아를 대상으로도 베이포투스를 투여할 수 있다.이전까지 국내에서 사용되던 영유아 대상 RSV 예방 제품은 미숙아 등 중증 RSV 질환 위험이 큰 고위험군 영유아만 투여 대상이었다. 하지만 베이포투스는 모든 영유아에게 투여할 수 있다는 점에서 차이가 있다.베이포투스 허가 근거가 된 임상연구 MELODY 3상 연구에 따르면, 베이포투스 투여군에서 RSV 하기도 감염은 74.5% 감소한 것으로 나타났다.이 연구는 35주 이후 출생한 영아 중 첫 번째 RSV 시즌을 맞은 영유아 3012명을 대상으로 베이포투스 투여 이후 150일까지 의학적 관리가 수반되는 RSV감염에 대한 유효성을 평가했다.또 베이포투스 실사용 증거로 스페인 갈리시아주에서 시행 중인 국가예방접종프로그램 중간 결과에 따르면, 베이포투스를 투여 받은 6개월 미만의 영아에서 RSV로 인한 입원이 미투여 영아에 비해 82% 감소한 것으로 나타났다.윤기욱 서울대 의대 교수는 "RSV는 모든 연령대가 감염될 수 있지만 2세 이하 영유아의 90%가 감염되며, 감염 시 경미한 감기 증상에서 폐 감염으로 인한 입원까지 이어질 수 있다. 기관지가 완전히 성숙하지 않은 영유아가 RSV에 걸렸을 경우 증상이 더 심할 수 있고, 가족 구성원뿐만 아니라 사회 경제적으로도 손실을 유발할 수 있다"고 설명했다.아울러 "그동안 RSV 예방법은 개인위생 수칙에 그쳐 RSV 미충족 수요가 존재했으나, 예방 항체주사가 나온만큼 적극적인 RSV 예방이 가능해질 것으로 기대한다"고 덧붙였다.

[데일리팜=어윤호 기자] 다발골수종 신약 '탈베이'가 종합병원 처방권에 진입하고 있다.관련 업계에 따르면 최근 한국얀센의 다발골수종치료제 탈베이(탈쿠에타맙)는 삼성서울병원, 서울대병원 등 상급종합병원을 비롯해 부산대병원, 중앙대병원 등 의료기관에서 처방이 가능하다.탈베이는 지난해 식품의약품안전처로부터 프로테아좀억제제, 면역조절제제, 항-CD38 단클론항체를 포함해 적어도 3차 이상의 치료를 받은 재발 또는 불응성 다발골수종 성인환자에 대한 단독요법으로 승인됐다.다발골수종은 최근 10년 새 발생 환자수가 60% 이상 증가한 암종으로 많은 환자가 재발을 경험한다. 한 코호트 연구에 따르면, 항-CD38 단클론항체를 포함해 3가지 이상의 치료제로 치료받은 다발성골수종 환자들의 전체반응률(ORR)은 30% 이하로, 기대 여명이 짧고 예후가 좋지 않았다. 따라서 새로운 작용을 하는 약물 치료 옵션이 필요한 상황이었다.탈베이는 국내에 허가를 받은 다발골수종 치료제 중 CD3 수용체와 GPRC5D(G protein-coupled receptor class C group 5 member D)를 표적하는 최초의 이중 특이성 항체 약물이다. 기존에 프로테아좀억제제, 면역조절제제, 항-CD38 단클론항체 사용 환자에게 투여할 수 있다.탈베이는 글로벌 임상 'MonumenTAL-1 연구'를 통해 유효성을 입증했다.연구 결과, 이전에 T세포 재유도 치료 경험이 없는 총 143명의 환자가 탈베이 0.4 mg/kg을 매주 투여 받은 경우, 치료제의 전체반응률(ORR)은 74.1%, 엄격한 완전 관해(sCR)는 24%로 분석됐다. 완전 관해(CR) 반응과 매우 좋은 부분 관해(VGPR)를 나타낸 환자 비율도 각각 10%, 26%로 나타났다.한편 이중항체 치료제는 다발골수종의 표적 항원과 T세포를 인식하는 두 개의 단클론 항체로 구성된 면역세포치료제로, 다발골수종의 표적 항원인 BCMA(B-cell maturation antigen)과 CD3 항원을 각각 인식하는 두개의 단클론 항체로 구성된 이중 특이 IgG2 kappa 항체가 일반적이며 세포독성 T세포를 BCMA가 발현된 다발골수종 세포로 직접 표적하는 새로운 치료제라고 할 수 있다.현재 국내에서 허가된 이중특이항체 치료제는 탈베이를 비롯해 화이자의 '엘렉스피오(엘라나타맙)'와 얀센의 '텍베일리(테클리스타맙)' 등이 있는데, 아직까지 비급여 상태에 머무르고 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 다발골수종 영역에서 새로운 치료옵션들이 보험급여권 진입에 어려움을 겪고 있다.지난해 11월 한국얀센의 '텍베일리(테클리스타맙)'에 이어 지난 2월 한국화이자의 '엘렉스피오(엘레나타맙)' 역시 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과하지 못했다.엘렉스피오의 경우 식품의약품안전처가 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT, Global Innovaive products on Fast Track)로 지정, 패스트트랙 허가까지 받은 약제였던 만큼, 아쉬움이 크다.다만 제약사의 의지는 꺾이지 않은 듯 하다. 화이자 관계자는 19일 "환자들에게 치료 접근성을 높이기 위해 다시 급여 도전 예정이다. 환자분들의 부담을 낮출 수 있도록 최선을 다할 것이다"라고 밝혔다.골수의 형질세포에 생긴 암인 다발골수종은 주로 고령에 발병하는 혈액암으로, 치료의 지속성을 통해 생명 연장이 가능한 질환이다. 다양한 신약이 개발되고 있는 분야지만, 현재 단일클론항제와 이중항체치료가 의료현장에서 쓰이고 있다.특히 이중항체 기전은 치료 차수를 진행할수록 내성이 증가해 관해 기간이 짧아지고, 사용 가능한 치료 옵션이 적어지는 재발·불응성 다발골수종에서 안전하고 효과적인 치료법으로 여겨진다.국내에 이중항체치료제로는 엘렉스피오, 텍베일리, 탈베이(탈구에타맙) 등이 허가돼 있지만 모두 비급여 상태다. 이같은 상황에서 이중항체 약물의 연속으로 초기 단계 급여 논의가 실패하고 있어, 환자 접근성이 개선될 수 있을지 주목된다.한편 엘렉스피오는 식약처가 GIFT 품목으로 지정, 지난해 5월 프로테아좀억제제와 면역조절제제, 항-CD38 단클론항체를 포함한 3차 이상 치료를 받은 성인 환자 단독요법으로 허가 됐다. 미국 FDA 역시 혁신의약품과 신속승인 품목으로 지정한 바 있다. 엘렉스피오는 BCMA-표적 치료를 받은 적 없는 성인 환자 123명을 대상으로 한 글로벌 임상 2상(Magnetis MM-3)의 코호트A에서 객관적반응률(ORR) 61.0%, 완전관해(CR) 37.4%를 기록했다.무진행생존기간(PFS)은 17.2개월, 전체 생존기간(OS)은 24.6개월로 나타나 이례적인 장기 치료 효과를 입증됐다. 더 이상 치료 방법이 없는 환자에서 장기 생존 혜택과 질병 진행을 늦춰 삶의 질을 높일 수 있음을 데이터로 증명했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 극희귀질환 치료제 '일라리스'의 처방 영역이 확대되고 있다.관련 업계에 따르면 한국노바티스 유전성 재발열증후군 치료제 일라리스(카나키누맙)는 서울대병원, 서울성모병원, 신촌세브란스병원 등 상급종합병원을 비롯해 양산부산대병원, 제주대병원, 평촌성심병원 등 의료기관의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.여기에 현재 중앙대병원에서도 랜딩 절차를 진행 중이다.2015년 국내 허가된 일라리스는 지난해 8월부터 보험급여 목록에 등재됐다. 지난 4월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회의 조건부 급여 판정을 빠르게 수용한 이후 난항이 예상됐던 약가협상까지 신속하게 마무리하면서 이뤄진 성과다.하지만 워낙 대상 환자가 적은 탓에, 처방이 가능한 병원 역시 많지 않았다. 일라리스의 적응증에 해당하는 환자 수는 극히 적다. 일라리스 허가 당시 국내 환자는 약 10명으로 추산된 바 있다. 실제 일라리스의 일부 적응증은 질병코드 조차 없거나 최근에 등록됐을 정도다.이같은 상황에서 급여 등재 후 처방 가능 의료기관이 7곳까지 늘어난 것은 고무적이다.일라리스는 유럽류마티스학회와 미국류마티스학회에서 2021년 제시한 국제 가이드라인에서 CAPS 치료에 권고하는 인터루킨-1(IL-1)억제제다.임상 3상 연구에서 1회 투여 후 관해와 6개월 관해 유지율에서 유의미한 임상적 혜택을 확인했으며, CAPS 환자를 대상으로 8주 간격으로 투여할 수 있어 환자와 보호자의 삶의 질을 개선하는 것으로 나타났다.또 TRAPS 환자 46명, 콜키신 내성의 FMF 환자 63명을 대상으로 한 CLUSTER 임상 연구 결과, 일라리스 150mg을 투여한 TRAPS 환자의 45%(n=10/22)가, 콜키신 내성 FMF 환자의 61%(n=19/31)가 16주차에 완전 반응을 달성했다.한편 일라리스는 국내에서 ▲PFS(크리오피린 관련 주기적 증후군(CAPS), 종양괴사인자 수용체 관련 주기적 증후군(TRAPS), 고면역글로불린D증후군/메발론산 키나아제 결핍증(HIDS/MKD), 가족성 지중해 열(FMF)) ▲전신성 소아 특발성 관절염(Systemic JIA)에 대해 처방이 가능하다.이중 CAPS는 다시 ▲가족성 한냉 자가염증성 증후군(FCAS)/가족성 한냉 두드러기(FCU) ▲머클-웰스 증후군(MWS)▲ 신생아 발현 다발성 염증 질환 (NOMID)/만성 영아 신경 피부 관절 증후군(CINCA)로 다시 분류된다.

[데일리팜=어윤호 기자] 골수섬유증 신약 '옴짜라'가 보험급여 등재를 향해 전진할 수 있을지 주목된다.관련 업계에 따르면 한국GSK의 골수섬유증치료제 옴짜라(모멜로티닙)가 이달 19일 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 상정된다.구체적인 상정 적응증은 '빈혈이 있는 성인의 중간위험군 또는 고위험군의 골수섬유증 치료'이다. 허가 적응증에는 일차성 골수섬유증을 비롯한 진성 적혈구증가증 후 골수섬유증 또는 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증 등 이다.GSK는 최근 옴짜라를 비급여 출시했다. 이에 따라 국내 골수섬유증 치료 환경의 미충족 수요로 남아있던 빈혈을 유의하게 개선한 급여 치료옵션이 탄생할 수 있을지 지켜 볼 부분이다.옴짜라는 JAK1, JAK2 뿐만 아니라 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형)까지 차단하는 3중 기전을 갖고 있다. 골수섬유증 치료에서 JAK1, JAK2의 억제는 환자의 전신 증상 개선과 비장 비대 감소에 기여할 수 있으며, ACVR1 억제는 헵시딘 발현 감소를 유도해 빈혈 완화에 도움을 줄 수 있다.빈혈 관리는 기존 골수섬유증 환자의 치료에 있어 미충족 수요 중 하나로 수혈 의존성을 높이는 빈혈은 흔히 생각하는 어지럼증 이상의 문제로, 정도에 따라 생명을 위협할 수 있는 심각한 상태로 이어질 수 있다.옴짜라는 임상3상 SIMPLIFY-1 연구와 MOMENTUM 연구를 통해 JAK억제제 치료 이력과 관계없이 빈혈 동반 골수섬유증 환자 치료에서 비장 비대 등 주요 증상 개선과 수혈 의존도를 유의하게 낮추는 것을 확인했다.이전에 JAK 억제제 투여 경험이 없는 골수섬유증 환자의 1차 치료 환경에서 자카비(룩소리티닙) 대비 옴짜라의 임상적 유효성과 안전성을 확인한 SIMPLIFY-1 연구에서 옴짜라는 1차 목표점인 치료 24주차 비장 용적 반응에서 룩소리티닙 대비 비열등성을 확인했다.각 환자군의 수혈 비의존성 비율은 옴짜라군이 66.5%, 룩소리티닙군 49.3%로 집계, 옴짜라군의 수혈 의존성이 유의미하게 낮았다.안서연 화순전남대병원 혈액내과 교수는 "기존 골수섬유증 약물 치료에 사용되던 JAK 억제제는 비장 비대 및 전신 증상 완화 효과를 보이는 반면, 빈혈을 악화시키거나 수혈 의존성을 높이는 등 미충족 수요가 있었다. 옴짜라는 골수섬유증 환자의 예후와 밀접한 빈혈 관리에 있어 유의미한 임상적 가치를 확인한 만큼 국내 출시를 계기로 더 많은 환자의 치료 성적과 삶의 질 향상에 기여할 것"이라고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 전립선암 신약 '플루빅토'가 상급종합병원 처방권에 안착했다.관련 업계에 따르면 최근 한국노바티스 표적 방사성 리간드 치료제 플루빅토(루테튬 비피보타이드테트라세탄)는 삼성서울병원, 서울대병원, 서울아산병원, 서울성모병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 병원을 비롯해 전국 17개 의료기관의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.방사성 리간드는 리간드(표적물질)에 치료용 방사성 동위원소를 결합한 치료제다. 방사성 리간드가 표적세포와 결합하면 치료용 방사성 동위원소를 방출한다. 이를 통해 암세포 증식을 억제하는 기전이다.전이성 거세 저항성 전립선암치료제인 플루빅토는 지난 2023년 6월 식약처로부터 혁신성을 인정받아, 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(Global Innovaive products on Fast Track, GIFT) 제6호 의약품으로 지정된 후 지난해 5월 정식 허가됐다.다만 아직 플루빅토는 비급여 의약품이다. 노바티스는 현재 보험급여 등재 신청을 준비 중인 상황이다.플루빅토는 이전에 안드로겐 수용체 경로 차단 치료와 탁산 기반의 화학요법을 받았던 전립선 특이 막 항원(PSMA) 양성 전이성 거세 저항성 전립선암 환자의 치료에 사용되는 방사성 리간드 치료제다.방사성동위원소(177Lu)와 PSMA의 결합을 통해 전립선암 세포에 치료 방사선을 전달해 암 세포를 사멸하는 차세대 혁신 치료법으로 평가된다.이 약은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신의약품 및 우선심사 대상으로 지정돼 신속하게 FDA 승인(2022년 3월)을 받는 등 해외에서도 혁신성을 인정 받았다.한편 플루빅토는 3상 VISION 연구를 통해 유효성을 입증했다.이전에 안드로겐 수용체 경로 억제와 탁산 기반 화학요법으로 치료받은 참가자에서 플루빅토와 최적의 표준치료 병용요법은 표준치료 단독요법보다 사망 위험을 38% 감소시켰고 방사선학적 질병 진행 또는 사망(rPFS) 위험을 60%가량 통계적으로 유의하게 감소시킨 것으로 나타났다.또한 플루빅토+표준치료 병용요법군에서 기저 시점에 평가 가능한 질병 환자의 약 3분의 1(30%)은 객관적 반응을 보였고 단독요법군에는 2%가 객관적 반응을 보였다.

[데일리팜=어윤호 기자] 진성적혈구증가증 신약 '베스레미'가 상급종합병원 처방권에 안착했다.관련업계에 따르면 최근 파마에센시아코리아의 진성적혈구증가증치료제 베스레미(로페그인터페론알파-2b)는 삼성서울병원, 서울대병원, 서울성모병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 의료기관의 약사위원회(DC, Drug Committee)를 통과했다.현재 보험급여 절차를 진행중인 만큼, 등재에 성공할 경우 빠르게 실제 처방으로 이어질 것으로 판단된다.진성적혈구증가증은 골수의 체세포돌연변이가 골수기능을 비정상적으로 활성화시켜 적혈구를 과다 생성하는 희귀 질환으로 혈액암 중 하나다.생존기간이 짧고 10년 내 환자의 10~15%가 골수섬유화증 또는 백혈병으로 전환될 만큼 치명적이다. 하이드록시우레아가 표준 치료법으로 사용됐으나 근본 치료가 어려웠으며 하이드록시우레아로 치료가 불가한 환자는 실질적으로 국내 급여 환경 내에서 치료 가능한 약제가 없었다.진성적혈구증가증 원인인 JAK2 돌연변이 유전자를 선택적으로 제거하는 인터페론 치료제 베스레미는 지난 2020년 10월 저위험군 및 고위험군의 증상을 동반한 비장비대증이 없는 진성적혈구증가증 환자의 치료제로 국내 허가 받았다.세포감소요법 치료를 받은 적이 없거나 3년 미만의 하이드록시우레아 치료를 받았던 환자를 대상으로 진성적혈구증가증 근본 치료 가능성을 입증, 국내 유일한 인터페론 치료 옵션이 탄생할 수 있을지 주목된다.베스레미는 진성적혈구증가증 환자를 대상으로 한 PROUD/CONTINUATION-PV 임상 3상에서 유효성과 안전성을 입증했다.임상 결과, 베스레미 환자군의 완전 혈액학적 반응은 53%로 하이드록시우레아 환자군(38%) 대비 개선된 완전혈액학적 효과를 보였다. 6년 장기 추적 결과에서도 저위험군과 고위험군에서 각 80.4%, 65.3%로 높은 혈액학적 반응과 분자생물학적 반응을 유지했다. 베스레미 환자군은 위험군에 관계없이 투약 6년 이후에도 별다른 사혈치료가 필요치 않았다.한편 베스레미는 미국종합암네트워크(NCCN), 유럽백혈병네트워크(ELN) 가이드라인에서 이전 치료 경험에 관계 없이 진성적혈구증가증 1차, 2차 치료제로 권고되고 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] ADC 항암 신약 '엔허투'가 새로운 행보를 시작한다.관련 업계에 따르면 한국다이이찌산쿄는 지난해 12월 항체약물접합체(ADC, Antibody-Drug Conjugate) 엔허투(트라스투주맙 데룩스테칸)의 추가 2개 적응증에 대한 보험급여 등재 신청을 제출, 얼마전 건강보험심사평가원과 논의를 시작했다.구체적인 신청 적응증은 ▲이전에 전이성 환경에서 전신 요법을 받았거나 보조 화학요법을 받는 도중 또는 완료 후 6개월 이내에 재발한 절제 불가능한 또는 전이성 HER2 저발현(IHC 1+ 또는 IHC 2+/ISH-) 유방암 환자의 치료로, 호르몬 수용체 양성(HR+) 유방암 환자는 내분비 요법을 추가로 받았거나 내분비 요법에 부적합한 경우 ▲종양에 활성화된 HER2(ERBB2) 돌연변이가 있고 이전에 백금 기반 화학요법을 포함한 전신 요법을 받은 절제 불가능한 또는 전이성 비소세포폐암 환자의 치료이다.이들 적응증은 2024년 5월 국내 승인됐다. 엔허투는 같은해 4월 HER2 양성 유방암치료제로 최초 등재됐는데, 이번에 논의가 시작된 HER2 저발현 적응증은 조속히 급여 확대가 필요하다는 주장이 지속 제기돼 왔다.실제 엔허투의 보험급여 대상 확대를 촉구하는 국민동의청원이 5만명 이상의 동의를 얻어내기도 했다.이에 따라 엔허투가 HER2 저발현 환자와 새롭게 추가된 폐암까지 처방 영역을 확대할 수 있을지 지켜 볼 부분이다.한편 엔허투는 DESTINY-Breast04와 DESTINY-Lung02 연구를 통해 2개 추가 적응증에 대한 유효성을 확보했다.DESTINY-Breast04는 이전에 1~2회 항암화학요법을 받은 절제 불가능한 또는 전이성 HER2 저발현 유방암 환자 557명을 대상으로 엔허투와 의사가 선택한 화학요법군(카페시타빈, 에리불린, 젬시타빈, 파클리탁셀, 납-파클리탁셀)의 유효성과 안전성을 비교한 연구다.임상 결과, 호르몬 수용체 양성 환자 코호트에서 나타난 엔허투군의 무진행 생존기간 중앙값(mPFS)은 10.1개월로 대조군 5.4개월 대비 유의한 개선을 입증했다. 엔허투는 호르몬 수용체 양성과 음성을 모두 포함한 전체 환자 코호트에서도 대조군 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 50% 감소시켰다.또 엔허투는 DESTINY-Lung02 연구를 통해 HER2 변이 전이성 비소세포폐암 2차 치료에 항종양 반응을 입증했다.이 연구는 이전에 백금 기반 화학요법을 포함한 1회 이상의 전신요법 치료 이후 질병이 진행된 절제 불가능한 또는 전이성 비소세포폐암 환자를 대상으로 엔허투의 효능과 안전성을 평가했다.임상 결과, 엔허투는 독립적 중앙 맹검 평가(BICR)에 의해 평가된 확정 객관적반응률(Confirmed ORR) 49%, 완전반응(CR) 1%, 부분반응(PR) 48%를 기록했다.

[데일리팜=어윤호 기자] ADC 유방암 신약 '트로델비'가 보험급여 등재로 향하는 마지막 관문에 돌입한다.보건복지부는 최근 국민건강보험공단에 길리어드사이언스코리아의 삼중음성유방암(TNBC, Triple-negative breast cancer)치료제 트로델비(사시투주맙고비테칸)에 대한 약가협상 명령을 내렸다.이에 따라 이달(3월) 중 본격 협상이 시작될 전망이다.트로델비는 이미 전 세계 약 30개국에서 등재됐다. 우리나라와 동일하게 국가가 국민건강보험을 운영하는 단일의료보장 시스템인 대만에서도 지난해부터 트로델비에 대한 건강보험 혜택을 적용했다.글로벌에서 트로델비에 대한 환자 접근성 개선에 발빠르게 나서는 이유는 전이성 삼중음성유방암의 열악한 치료 환경과 트로델비의 임상적 가치에 있다.삼중음성유방암은 유방암 중에서도 재발과 전이가 빠르게 진행되는 공격적인 암으로, 치료에도 전이가 진행된 삼중음성유방암 환자는 항암화학요법을 받더라도 기대 수명이 수개월에 불과하다. 그러나 암세포를 효과적으로 잡아낼 수 있는 표적을 발견하지 못해 오랜 기간 항암화학요법을 표준치료로 사용해 왔다.최초의 Trop-2 표적 항체약물접합체(ADC, Antibody-Drug Conjugate)인 트로델비는 전이성 삼중음성유방암 2차 이상 치료제 중 유일하게 항암화학요법 대비 생존 연장 효과를 확인한 치료제로, 등장과 함께 글로벌 표준치료로 자리잡았다.현재 미국과 유럽의 주요 가이드라인은 트로델비를 치료 경험이 있는 전이성 삼중음성 유방암 환자에게 우선 권고하는 약제로 명시하고 있다. 임상 3상 연구에 따르면, 항암화학요법 치료군의 전체생존기간은 6.9개월인 데 반해 트로델비 치료군은 11.8개월로 1년 가까이 생존했다.또한 트로델비는 암으로 인한 증상과 통증을 조절하는데 효과적이고 전반적인 건강 상태를 호전시켜 환자의 삶의 질을 개선하는 것으로 나타났다. 이에 트로델비는 유럽종양학회(ESMO)가 평가하는 항암제 가치 등급 'ESMO-MCBS'에서 가장 높은 5점을 받았다.5점은 환자의 생존을 연장할 뿐만 아니라 삶의 질 개선에도 효과적인 약제라는 의미로, 전이성 삼중음성유방암 치료제 중 5점을 받은 치료제는 트로델비뿐이다.한편 트로델비는 3상 ASCENT 연구를 통해 임상적 유용성을 입증했다.이 약물은 이전에 두 번 이상 전신치료를 받은 적 있고, 그중 적어도 한 번은 전이성 질환 치료를 받은 절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 삼중음성유방암 환자에서 단일항암화학요법(TPC, Treatment of Physician’s Choice)을 실시한 환자군 대비 사망위험을 49% 감소시켰으며 57% 개선된 무진행생존기간(PFS)을 보였다. 이와 같은 효과는 뇌전이 여부와 관계 없이 나타났다.

[데일리팜=어윤호 기자] 맞던 약을 먹게 되고, 매일 먹던 약을 한 달에 한 번 먹고 1년에 1번의 주사 투약으로 질환을 관리한다.'투약편의성'은 이제 의약품 시장에서 하나의 경쟁력이 됐다. 그간 만성질환에서 주로 강조됐던 편의성은 이제 항암제, 자가면역질환 등 다얀한 영역에서도 강조되는 추세다. 원샷치료제의 등장도 한몫 했지만 첨단 신약들은 효능 뿐 아니라 편의성 면에서도 면모를 과시하고 있다.투약편의성. 말 그대로 '약을 투약하는 것이 편하다'는 뜻이다. 그렇다면 '몸이 아파서 복용하는 약인데 편한 것이 그렇게 중요한가? 약이라면 당연히 효능을 내세워야 하는 것 아닌가?' 이 같은 의문이 생길 수 있다.그럼에도 불구, 제약사들은 편의성에 상당한 집착을 보인다. 아예 해당 약제 마케팅·영업에 있어, 편의성이 메인 슬로건이 되는 경우도 적지 않다. 그만큼 헬스케어 산업에서도 '편의'라는 개념은 대두되고 있다.하지만 이 '편의'는 보험급여 등재 과정에서 그다지 환영 받지 못한다. 특히 생명을 위협하는 질환인 암과 같은 중증 질환에서 기존 약제 대비 편의성을 개선한 차세대 약물이 더 높은 가격을 원하는 경우 보건당국은 이를 수용하지 않으려는 경향이 강하다.어찌보면 타당한 논리다. 단순하게 편의성이 높아졌다는 이유로 높은 약가를 책정한다면, 한정된 곳간 내에서 다른 질환 환자의 기회비용을 낮추는 일이 될 수도 있다.그러나 현존하는 약과 동일한 효능을 보이지만 편의성을 개선할 수 있는 가능성은 상대적으로 열려 있다.다만 편의성이 무조건 중요한 것은 아니다. 상황에 따라 경중이 있다. 상식적으로 생명이 왔다갔다하는 암의 경우 복용이 편하다는 이유로 처방을 변경하는 사례가 많지 않다. 따라서 항암제의 편의성은 상당히 획기적인 변화이거나 효능이 반드시 수반돼야 한다.괜히 약을 바꿨다가 예기치 못한 부작용이 발생할 수도 있는데 현재 처방하는 약으로 효능을 보고 있는 환자에게 새로 나온 약을 주는 의사는 없다. 또 병용요법이나 유관질환으로 인해 편의성의 이점이 떨어질 수도 있다.그렇다고 무작정 편의성을 인정하지 않는 것도 생각해 볼 문제다. 편의의 개선이 치료성적의 향상을 기대할 수 있는 경우도 존재한다. 장기지속형제제가 모니터링 부담을 줄여 되레 재정을 절약하는 상황도 있으며, 암까지 만성질환화 되는 현재 헬스케어 트렌드에서, 환자의 '삶의 질' 역시 계속 무시할 수 없는 문제다.편의성은 무작정 떠 받들어 주기도, 그렇다고 무시하기도 어려운 가치라 할 수 있다. 다만 편의성이 주요한 질환을 찾고 니즈가 확실한 약을 개발했다면 그 가치를 인정해 주는 것도 필요하다. 이미 등재 과정에서 어려움을 겪는 편의성 개선 약제가 쌓여가고 있으니 말이다.

[데일리팜=어윤호 기자] MET 표적항암제 '텝메코'의 보험급여 적용에 파란불이 켜졌다.관련 업계에 따르면 한국머크의 MET 엑손 14 결손(skipping)이 확인된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암치료제 텝메코(테포티닙)가 최근 국민건강보험공단과 약가협상을 사실상 합의했다. 국내 허가 약 3년 만의 성과다.텝메코는 지난해 12월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과하고 지난 1월부터 약가협상에 돌입한 바 있다.이 약은 동일기전 약제인 '타브렉타(카프마티닙)'와 동시에 2021년 국내 승인을 획득하고 급여 절차를 밟았다. 그러나 아직까지 우리나라에서 급여 목록에 이름을 올린 MET 항암제는 없다. 최종 등재가 확정될 경우 텝메코는 최초 치료옵션이 된다.텝메코의 급여 등재 절차는 쉽지 않았다. 지난 3월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 포함 두 차례 보험급여 기준 설정에 실패했다. 이후 급여 절차 진행을 자진취하, 지난해 7월 다시 급여 신청을 제출, 이번에 결과를 얻게 됐다.비소세포폐암은 전체 폐암 진단 사례의 80%가량을 차지, 이중 3~4% 환자에게 MET 엑손 14 결손이 나타난다. 특히 국내 비소세포폐암 환자 1020명의 진단 결과에서는 1.9%의 환자가 MET 엑손 14 결손으로 확인됐다.텝메코는 MET 엑손 14 스키핑 변이가 있는 비소세포폐암 환자 대상의 임상 중 가장 많은 환자가 등록한 VISION 연구를 통해 유효성을 평가했다.임상 결과, 무진행생존기간 중앙값 15.3개월, 객관적 반응률 56.8%로 유효한 생명 연장 효과를 나타냈으며, 반응지속기간 중앙값 46.4개월, 전체생존기간 25.9개월로 장기적이고 지속적인 항종양 활성 효과를 보였다.또 2023년 대한폐암학회 국제학술대회에서 한지연 국립암센터 폐암센터 종양내과 교수가 발표한 내용에 따르면 텝메코 VISION 임상에 참여한 79명의 아시아 환자 분석 결과 객관적 반응률이 66.7%로 상당히 높게 나타났으며 2차 치료군에서도 48.1% 반응률을 보였다.한편 텝메코는 대표 3상 연구 VISION에 등록된 아시아인 대상 추적 관찰 분석에서도 유의미한 결과를 보였다.해당 분석에서, 텝메코는 객관적반응률 56.6%, 반응지속기간 중앙값 18.5개월, 무진행생존기간 중앙값 13.8개월, 전체생존기간 중앙값이 25.5개월로 확인됐다.특히 치료 경험이 없는 아시아인 환자에서 객관적반응률은 64.0%로 1차 투여 시에 더욱 효과적이라는 기존의 연구 결과를 재확인 시켰다. 3등급 이상의 이상반응을 경험한 환자는 전체의 39.6%로, 새로운 안전성 관련 정보는 파악되지 않았다.또한 텝메코는 현재 삼성서울병원, 서울대병원, 서울성모병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 상급종합병원을 비롯해 전국 30여개 의료기관의 약사위원회(DC, Drug Committee)를 통과했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 최근 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 신약 '빈다맥스'가 다섯번의 도전 끝에 보험급여 목록에 이름을 올렸다. 첫 등재 신청이 이뤄진 지 3년이 넘었다.빈다맥스 제품사진이로써 이달부터 일선 의료현장에서는 한국화이자 심근병증(ATTR-CM, ATTR amyloidosis with cardiomyopathy)치료제 빈다맥스(타파미디스 61mg)의 급여 처방이 가능해졌다.지난 2020년 8월 국내 허가된 빈다맥스는 우여곡절 끝에 급여 등재에 성공했다.2021년 초 첫번째 급여 도전에서 필수약제 지정에 실패했다. 이후 같은 해 상반기 경제성 평가를 진행하고 위험분담제(RSA, Risk Sharing Agreement)를 통해 두 번째 도전에 나섰지만 결과는 동일했다.그리고 2022년 4월 또다시 건강보험심사평가원 급여기준소위를 넘지 못했다가 같은해 7월 소위를 통과했지만 9개월 만에 상정된 약제급여평가위원회에서 비급여 판정을 받았다. 위험분담안을 두고 정부와 제약사 간 합의가 이뤄지지 못했다.이후 화이자는 지난해 6월 다시 한번 급여 신청을 제출, 같은해 10월 약평위를 통과하고 지난달 국민건강보험공단과 약가협상을 타결했다. 빈다맥스는 상한금액이 10만원으로 설정됐다.빈다맥스는 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증치료제 '빈다켈'과 동일 성분인 타파미디스의 용량을 달리해 별도로 허가 받은 제품이다. 일각에서는 약가 차등을 위한 제약사의 전략이라 보는 시각도 있다.그러나 약 4년의 시간 동안 5번의 도전 끝에 등재를 이뤄낸 점은 고무적이라는 평가다. 이제 환자들은 산정특례 적용까지 이뤄지면 약값의 10%만 부담하면 된다.한편 빈다맥스는 3상 ATTR-ACT 연구를 통해 CM 환자의 심혈관계 사건 발생을 낮추고 6분 보행검사에서 개선 효능을 입증했다.ATTR-ACT 연구에서 441명의 환자들은 2:1:2의 비율로 타파미디스 80mg, 타파미디스 20mg, 위약 투여군에 각각 무작위 배정됐으며 연구의 1차 평가 변수로 모든 원인에 의한 사망과 심혈관 관련 입원 빈도를 계층적으로 평가했다.연구의 주요 2차 평가변수는 기저시점 대비 30개월 시점까지의 6분 보행검사(6-minute walk test)와 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 의미하는 '캔자스 대학 심근병증 설문지(Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary, KCCQ-OS)' 점수의 변화였다.연구 결과, 타파미디스 투여군은 위약 투여군 대비 모든 원인에 의한 사망 및 심혈관 관련 입원 위험률이 통계적으로 유의하게 더 낮은 것으로 나타났다.

◆방송: 급바보(급여 바라보기) ◆진행: 어윤호 기자 ◆영상 편집: 영상제작팀 ◆출연: 김성주 법무법인 광장 전문위원[오프닝멘트/어윤호 기자] 안녕하세요. 데일리팜 어윤호 기자입니다. 이번 시간은 약가협상 진행 절차에서 발생하는 다양한 이슈에 대해 알아보겠습니다. 그럼 올해도 어 기자의 급바보(급여바라보기) 이어가 보겠습니다. 급바보는 김성주 법무법인 광장 전문위원과 함께합니다. 안녕하세요.[김성주 전문위원] 네. 안녕하세요. 김성주입니다.[어 기자] 올해 첫 급바보 주제는 바로, '국민건강보험공단 약가협상'입니다. 네. 사실 저희 급바보에서 그간 다뤄왔던 대부분의 토픽들은 건강보험심사평가원 단계에서 일어나는 절차들이었죠. 그만큼 심평원 단계에서 다양한 이슈가 발생하고 있기는 합니다.하지만 이에 못지 않게 심평원 단계가 끝난 후 공단과 진행하는 약가협상 역시 중요한 절차입니다. 따라서 오늘은 공단 약가협상의 종류, 진행방식 등에 대해서 한번 알아 보려 합니다.위원님, 약가협상의 역할과 기능은 무엇이죠?[김 위원] 공단은 신약의 최종 보험상한금액과 예상 사용량을 제약사와 협상을 통해 결정합니다. 심평원에서 급여 적정성이 있다고 결정된 신약을 대상으로 심평원 통과가격 이하에서 최종 가격을 정하게 되는데요.예상 사용량은 사용량 약가 연동 협상 시 적용되기 때문에 보험 등재 후 어느 정도 팔지 결정을 하고, 실제 매출이 일정 수준을 넘어서는 경우 협상을 통해 약가가 인하됩니다.심평원 보험 등재 방안에 따라 협상 범위가 상이한데, 가중평균가 수용 약제는 사용량만, 경제성평가는 약가와 사용량 모두, 그리고 위험분담제와 경제성평가 면제 약제는 위험분담제 유형 및 총액 등을 포함해서 공단이 협상으로 결정하게 됩니다.[어 기자] 협상의 유형이 참 다양하네요. 이 협상의 목적이 다르다는 이유로 결렬된 사례가 있었죠. '로비큐아'라는 항암제인데요.해당 약제는 본래 경제성평가 면제제도로 등재됐다가 적응증을 확대하면서 제약사가 일반 등재로 전환하려는 의사를 밝혔습니다. 그런데, 공단 측에서는 해당 협상은 사용범위 확대 협상의 목적임을 지적하면서 일반등재 전환을 논하는 것은 절차상 문제가 있다고 판단했습니다.결국, 협상은 결렬됐고 제약사는 다시 급여 신청을 제출하고 심평원 단계부터 다시 시작하게 됐는데요. 기다리는 환자들은 속이 타는 상황이 됐어요. 위원님, 규정이 있다는 것은 알겠는데, 이런 상황에서는 좀 유연성이 필요하지 않을까요?[김 위원] 아마 규정에 없는 상황이기 때문에 공단이 해당 결정을 내린거 같은데요. 비슷한 상황이 계속 발생한다면, 논의가 필요하겠죠.[어 기자] 네. 원활한 방향으로 흘러갔으면 합니다. 자 그럼, 약가협상은 기한이 정해져 있죠? 기한이 얼마나 되고, 협상에서 실제 어떤 논의들이 이뤄지고 있나요?[김 위원] 공단 협상은 60일간으로 기한이 정해져 있기 때문에 기간에 대한 불확실성은 심평원 보다 적다고 할 수 있습니다. 일부 품목은 30일로 예외를 두고 있지만, 다수의 신약은 60일이라고 생각하시면 됩니다.협상 시 심평원 약평위 평가자료, 보험재정, 외국 가격 및 현황, 위험분담제의 경우 적용 유형 등을 고려하도록 규정에 명시돼 있는데요.구체적으로 약평위에서 인정한 경제성평가 금액, 대체약제와의 투약비용 비교, 대만, 싱가포르 및 OECD 국가에서의 가격, 외국의 상대비교가 등을 근거로 협상하게 됩니다.[어 기자] 이게 또 궁금한 것이, 협상은 말 그대로 쌍방이 동등한 위치에서 조율하는 개념이잖아요? 실제로 그런가요?[김 위원] 정부와의 협상이라 동등한 위치로 협상하는 것은 쉽지 않습니다. 다만, 품목에 따라 동등한 위치에 가깝게 협상하는 기회가 있을 수 있습니다.예로, 진료상 필수약제의 경우 반드시 등재가 되어야 하는 약제이기 때문에 비교적 동등한 위치, 때로는 제약사에게 힘이 실리는 경우도 있습니다. 하지만, 일반적인 약제라면 동등한 위치가 될 수 없는 것이 사실입니다.[어 기자] 그런데 위원님, 아까 60일로 기한이 정해져 있다고 하셨는데 사실 요즘은 기한내 협상이 끝나지 않고 연장되는 경우가 점점 많아지는 것 같습니다. 이유가 무엇일까요?[김 위원] 협상을 직접 해보면, 협상 기한이 다가올 때 진전이 있는 경우가 많습니다. 협상 통보 시 기한이 포함되어 있고, 보통 기한 마지막 날 협상을 꼭 하게 됩니다. 과거에는 마지막 협상일 자정까지 진행하는 경우가 많았을 정도로 기한 종료 직전에 합의되는 경우가 많습니다. 협상 종료 직전에는 타결을 위해 적극적인 논의가 이뤄지고, 어느 한쪽이 양보하는 상황이 생기기 때문이죠.기간 연장이 많아진다는 것은 협상 타결이 쉽지 않기 때문이라고 볼 수 밖에 없습니다. 하지만, 공단이 협상 기한 연장을 애초에 고려하고 협상에 임하는 경우라면, 제가 얘기했듯이 종료 직전 진전이 있는 경우가 많아 60일간의 협상에서 제약사만 애가 타는 상황이었을 가능성이 높죠. 환자분들 생각해서라도 그런 상황은 발생해서는 안되겠죠.규정 상 협상 연기는 보건복지부장관의 명에 의해 가능하기 때문에 행정 상 기한 연장은 부담스러울 수 있는데 점점 연기 되는 상황이 많아지는 것이 의아하긴 합니다. 신약을 오랫동안 기다리고 있는 환자분들 고려해서 기한 내 협상이 이뤄졌으면 합니다.[어 기자] 네. 물론 공단은 실질적인 곳간, 즉 재정을 관리하는 곳이기 때문에 약가 산정에 신중할 수 밖에 없습니다. 다만 시스템 상 유연성이 필요한 부분, 또 정해진 기한내 협상이 마무리되지 않는 사례가 늘어나는 부분 등은 한번 생각해 볼 필요가 있을 듯 합니다.어 기자의 급바보, 오늘은 약가협상에 대해 다뤄 봤습니다. 저희는 다음 시간에 찾아 뵙겠습니다.

[데일리팜=어윤호 기자] 아밀로이드 다발신경병증 신약 '와이누아(Wainua)'가 국내 희귀의약품으로 지정됐다.식품의약품안전처는 5일 희귀의약품 지정 공고를 통해 이같이 밝혔다. 이 약은 지난 2023년 미국 FDA로부터 승인을 획득한 바 있다.구체적인 지정 적응증은 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTRv-PN)이다.와이누아(에플론테르센)는 집에서 한 달에 한번, 피하주사를 통해 투여하는 ATTRv-PN 치료제다. 이 약은 LICA라는 새로운 유형의 기술을 사용해 단백질이 생성되는 간을 표적으로 삼도록 설계됐다.유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드 다발신경병증은 신체의 장기와 조직에 비정상적인 단백질 침착물이 축적되는 진행성 질환이다. 진단 5년 이내에 운동장애를 동반한 말초 신경 손상을 초래하는 쇠약성 질환으로, 치료하지 않을 경우 10년 이내 사망할 수 있다.아스트라제네카와 아이오니스 파마슈티컬스가 개발한 와이누아는 해당 질환에서 한 달에 한 번 자가 투여가 가능한 유일한 의약품이다.한편 와이누아는 3상 NEURO-TTRansform 연구를 통해 유효성을 입증했다.임상 결과, 와이누아는 66주 차 치료 환자에서 혈청 트랜스티레틴(TTR) 농도, 신경병증 손상과 삶의 질(QoL)의 세 가지 공동 1차 평가변수에서 일관되고 지속적인 효과를 보인 것으로 입증됐다. 와이누아는 기준점 대비 TTR 혈청 농도가 82% 감소한 반면, 위약군의 경우 11% 감소했다.또 와이누아는 mNIS+7(modified Neuropathy Impairment Score +7)로 측정된 신경병증 손상이 0.28점으로 위약군 24.8점 대비 24.8점 증가한 수치를 보여 질병 진행을 중단시켰다. 와이누아 투여군의 47%가 66주 차에 신경병증이 개선된 반면, 위약군에서는 17%가 개선됐다.