[데일리팜=황병우 기자] 희귀·난치성 질환 치료 환경에서 신약의 접근성을 높이기 위해 글로벌 제약사들의 규제 전략이 변화하고 있다.단순히 허가 요건을 충족하는 것을 넘어, 개발 초기부터 환자의 치료 경험과 삶의 질 지표를 제도와 평가 과정에 반영하는 '규제과학적 접근'이 확산되는 흐름이다.UCB제약은 이러한 변화에 맞춰 임상 설계·평가 변수·규제 협력 전략 전반에서 환자 중심 원칙을 우선순위로 두는 방식으로 글로벌 인허가 전략을 재정비하고 있다.데일리팜은 수잔 돈 UCB제약 글로벌 인허가 총괄(SVP, Head of Global Regulatory Affairs)을 만나, 환자 중심 규제 전략과 한국 시장에서의 협력 방향을 들어봤다.허가 전략의 변화, 환자 중심 접근성 강화수잔 돈 UCB 글로벌 인허가 총괄 수잔 돈 글로벌 인허가 총괄은 제약기업의 규제 업무가 단순히 요건을 충족하는 과정이 아니라, 환자에게 가치를 어떻게 전달할 것인지에 대한 과학적 논의로 이동중이라고 평가했다.그는 "희귀·난치성 질환에서는 기존의 임상시험 설계만으로 충분한 근거를 확보하기 어렵다"며 "이 때문에 치료 과정에서 환자와 가족이 겪는 실제 어려움과 부담을 임상 설계 단계에서 변수로 설정하는 접근이 중요해지고 있다"고 설명했다.수잔 총괄에 따르면 UCB는 임상시험 평가 변수에 기능 회복 정도, 복약 과정의 부담, 장기 치료 지속 가능성 등 일상적 환자 경험을 반영하고 있다.그는 "UCB는 치료제를 개발하는 과정에서 규제 요건을 충족하는 동시에 환자에게 실질적인 가치를 제공하기 위해 투자 우선순위를 설정하고 전략을 수립한다"며 "환자의 이야기는 단순 참고가 아니라, 우리가 왜 이 치료제 개발을 계속해야 하는지에 대한 동기이자 출발점"이라고 말했다.수잔 총괄은 규제 환경이 승인 절차 중심에서 과학적 평가 중심의 규제과학(Regulatory Science)으로 확장되는 변화도 언급했다.그는 "최근에는 질환의 복잡성 증가로 제품 개발 단계부터 적절한 평가 변수 설정과 최적의 경로를 찾는 것이 중요하다"며 "희귀질환이나 소아 영역처럼 모수 자체가 작은 경우 과학적 근거를 유지하면서도 효율적인 평가 설계가 필요하다"고 강조했다.결국 규제 당국과의 협력을 통해 과학적 근거를 유지하면서 보다 빠르고 효율적인 평가 방안을 찾는 것이 중요하다는 의미로 리얼월드데이터(RWD) 활용 논의도 같은 맥락이다.수잔 총괄은 "각국 규제 기관이 가속 승인 등 새로운 평가 방식을 적극적으로 검토하고 있으며, UCB도 이에 발맞춰 협업하고 있다"고 전했다."한국 허가 성과, 글로벌 전략에 중요한 통찰 제공"UCB제약의 인허가에 대한 시각이 주목받는 이유는 최근 한국에서 신약 허가의 성과를 내고 있기 때문이다.건선 치료제 빔젤릭스(24년 8월 허가, 25년 6월 급여 적용)를 시작으로 전신 중증근무력증 치료제 질브리스큐(24년 11월 허가)와 리스티고(25년 4월 허가) 등 신약 허가 성과를 이어가고 있다.이에 대해 수잔 총괄은 "한국은 글로벌 시장에서 매우 중요한 국가이며, 최근 1~2년이라는 짧은 시간 안에 이룬 성과들을 매우 자랑스럽게 생각한다. 신경학, 면역학 분야에서 환자 중심의 접근을 통해 미충족 수요를 해결하려는 노력이 매우 모범적이라고 본다"고 말했다.UCB는 글로벌 전략을 토대로 각 국가의 환경과 강점을 살린 협업을 이어가고 있다. 특히 최근 한국에서의 경험은 글로벌 전략 실행에 중요한 통찰을 제공했다는 평가다.그는 "이러한 경험을 바탕으로 미국·유럽 등에서의 성공적인 사례를 한국 시장에서도 더욱 효과적으로 구현할 방안을 고민하고 있다"며 "이번 아시아 방문 또한 국가별 제도적 차이를 폭넓게 이해하고, 이를 통해 글로벌 협업을 한층 강화하기 위한 자리다"고 강조했다.이와 함께 UCB는 현재 드라벳 증후군 치료제 국내 허가를 준비하고 있는 상황. 해당 약제는 식품의약품안전처의 허가-평가-협상 연계 시범사업 대상으로 선정돼 행보가 주목되고 있다.수잔 총괄은 "드라벳 증후군은 환아뿐 아니라 보호자와 형제 등 가족의 일상 전체에 영향을 미치는 중증 난치성 질환"이라며 "발작 빈도 감소와 동반 질환 관리뿐 아니라 가족의 삶의 질 회복이 치료 목표"라고 강조했다.이어 그는 "혁신 치료제의 접근성은 약가나 예산 논의만의 문제가 아니라, 환자에게 남아 있는 시간의 문제"라며 "UCB는 한국의 제도적 노력에 협업하여, 혁신 치료제가 환자들과 그 가족들의 삶을 실제로 바꾸는 환경을 만드는 데 최선을 다할 것"이라고 밝혔다.끝으로 수잔 총괄은 글로벌 본사와 한국 지사가 긴밀히 협력하여, 환자 중심의 혁신 치료제 접근성을 지속적으로 확대하겠다고 전했다.그는 "규제 협력·임상 근거 창출 등 다각적 노력을 통해 한국 환자들이 혁신적인 치료 혜택을 신속하게 누릴 수 있는 환경을 만드는 것이 목표다"며 "UCB는 앞으로도 환자들의 미충족 수요를 정확히 파악하고, 치료 환경 개선에 기여하는 파트너로서 역할을 다할 것"이라고 덧붙였다.

[데일리팜=손형민 기자] 중증근무력증 적응증을 확보하기 위한 제약업계의 경쟁이 치열하다. 최근 유씨비제약의 신약이 국내 허가된데 이어 얀센은 임상3상을 마치고 전 세계 각국 규제기관의 허가 획득을 목표로 하고 있다. 국내에서는 한독이 도입신약을 통해 시장 진출을 노리고 있으며 한올바이오파마는 임상3상을 진행하며 상용화 가능성을 확인 중이다.27일 관련 업계에 따르면 유씨비제약의 ‘질브리스큐’가 지난 21일 국내 허가됐다. 질브리스큐는 항콜린에스테라제, 스테로이드, 면역억제제 등 기존 표준치료요법에 부가 요법으로 사용이 가능하다. 이 치료제는 C5 보체 억제제로서 신경근육 접합부의 보체 매개 손상을 억제하는 기전을 갖고 있다.유씨비제약 '질브리스큐'이번 허가로 질브리스큐는 1일 1회 투여하는 최초 피하주사 제형이자, 국내 승인된 성인 중증근무력증 치료제 중 자가주사가 가능한 유일한 치료 옵션으로 등극했다. 기존 중증근무력증에 사용되는 C5 보체 억제제 ‘울토미리스’는 정맥주사 제형으로 8주에 1번 병원에 방문해 투여를 진행해야 한다.전신 중증근무력증은 신경이 근육에 신호를 전달하지 못해 골격근이 약화되는 만성 자가면역 희귀질환이다. 이 질환은 전신 근육의 변동적인 약화를 촉진하며 서있거나 삼키기, 숨쉬기 같은 일상 활동에도 영향을 미칠 수 있다고 알려진다.질브리스큐의 허가 기반은 임상3상 ‘RAISE’ 연구다. 임상은 전신 아세틸콜린(AChR) 항체 양성인 전신 중증근무력증 성인 환자 174명을 대상으로 질브리스큐의 효능과 안전성을 평가하는 방식으로 진행됐다.1차 평가변수는 중증근무력증 일상생활 수행 능력 평가 척도인 ‘MG-ADL(Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living)’이었다. 일반적으로 MG-ADL 2점 이상의 개선 또는 정량적 중증근무력증(QMG) 3점 이상의 개선을 임상적으로 의미 있는 증상 개선으로 정의한다.임상 결과, 질브리스큐는 기저시점 대비 치료 12주차에 총점 4.39점이 감소돼 위약군 2.30점 대비 통계적으로 유의하게 개선된 것으로 확인됐다.유씨비제약은 질브리스큐와 함께 또 다른 전신 중증근무력증 치료제인 ‘리스티고’의 허가국 확대도 준비하고 있다. 리스티고는 지난해 6월 미국 식품의약국(FDA), 올해 1월 유럽에서 승인된 바 있다.얀센은 최근 중증근무력증 신약후보물질 ‘니포칼리맙’의 임상3상을 마치고 허가 준비에 나섰다. 이 회사는 지난 8월과 9월 각각 FDA와 유럽의약품청(EMA)에 허가 신청을 완료했다.니포칼리맙은 면역글로불린G(IgG)의 방어수용체인 Fc 수용체(FcRn)를 차단하는 새로운 기전이다. 해당 기전은 질병을 유발하는 면역글로불린G 항체를 감소시키고 이를 재순환하는 과정을 차단한다. 니포칼리맙은 FcRn과 결합해 IgG 항체가 분해되지 않도록 한다.니포칼리맙은 임상3상 Vivacity-MG3 연구를 통해 기존 표준치료요법과 병용투여 했을 때 위약군 대비 효능을 확인했다.임상에서 니포칼리맙은 MG-ADL 점수 4.70을 기록하며 통계적으로 유의한 결과를 확인했다. 또 니포칼리맙은 위약군 대비 중증근무력증 환자의 근육 강도와 기능을 개선한 것으로 나타났다.한독·한올, 니포칼리맙과 같은 기전으로 치료제 상용화 도전장국내에서는 한독이 중증근무력증 신약 허가를 준비 중이다. 한독은 지난 8월 비브가르트 원 개발사인 벨기에 기업 아르젠엑스와 계약을 체결해 국내 허가 등록과 급여 진행, 독점 유통을 담당하게 됐다.비브가르트는 니포칼리맙과 마찬가지로 FcRn을 타깃하는 신약이다. 이 치료제는 현재 미국과 유럽, 영국, 이스라엘, 중국에서 전신 중증근무력증 성인 환자의 치료제로 승인됐다.ADAPT로 명명된 임상3상에서 비브가르트는 MG-ADL 척도 기준 반응자 비율 68%를 기록하며 위약군 30% 대비 더 높았다. 비브가르트 투여군은 QMG 척도 기준 반응자 비율에서도 위약군 대비 개선된 수치를 나타냈다.한올바이오파마 역시 FcRn 항체 치료제 후보물질 바토클리맙(HL161)을 피하주사 형태로 개발 중이다. 지난해 12월 한올바이오파마의 중국 파트너사 하버바이오메드는 임상3상 결과를 확보하고 중국 규제당국에 허가 신청서를 제출했다.하버바이오메드에 따르면 바토클리맙은 MG-ADL, QMG 등에서 중증근무력증 환자의 증상 개선을 이뤄냈다.한올바이오파마는 미국에서도 바토클리맙의 임상3상을 진행 중이다. 최근 한올바이오파마의 미국 파트너사 이뮤노반트는 중증근무력증 임상3상에 대한 환자 등록을 완료했다. 내년 상반기에 임상3상 탑라인 결과를 공개하겠다는 게 이뮤노반트의 계획이다.한올바이오파마와 이뮤노반트는 갑상선 안병증, 만성 염증성 다발성 신경병증 등 다양한 자가면역질환 적응증에 대해 바토클리맙의 가능성을 확인하겠다는 계획이다.양사는 바토클리맙과 함께 추가적인 중증근무력증 신약개발에 나선다. 현재 한올바이오파마와 이뮤노반트는 신규 FcRn 항체 신약후보물질 IMVT-1402 임상1상을 진행 중이다. IMVT-1402는 기존 FcRn 항체 치료제와 달리 알부민, LDL-콜레스테롤 수치에 영향을 미치지 않는 것으로 나타났다.현재 임상1상은 무작위로 배정된 건강한 성인을 대상으로 피하주사 제형의 IMVT-1402와 위약을 투여해 환자군별로 용량을 늘리며 단회 투여 혹은 반복 투여하는 방식으로 진행 중이다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 희귀질환인 중증근무력증 치료에 사용하는 한국유씨비제약의 ‘질브리스큐프리필드실린지주(질루코플란나트륨)'를 21일 허가했다고 밝혔다.중증근무력증(generalized myasthenia gravis)은 자가항체 때문에 신경 근육 결합부에 장애가 발생하여 증상이 나타나는 항체 매개 자가면역질환으로 만성 전신 또는 국소 근육 약화가 특징이다.질브리스큐프리필드실린지주는 항아세틸콜린 수용체 자가항체 때문에 발생하는 보체(complement) 매개 신경 근육 결합부 손상을 억제하는 치료 효과를 나타내며, 성인에서 항아세틸콜린 수용체 항체 양성인 전신 중증근무력증 치료를 위한 표준 요법에 부가적으로 사용한다.이 치료제가 허가됨에 따라 성인 중증근무력증 환자의 치료제 선택 폭이 확대될 것으로 기대되며, 피하주사로 자가 투여가 가능하므로 환자에게 편의성도 제공할 수 있을 것으로 예상된다.식약처는 앞으로도 규제 과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 심사‧허가되어 환자 치료 기회 확대에 도움이 될 수 있도록 최선을 다하겠다고 밝혔다.