[싱가포르=손형민 기자] 일본 다이호약품과 미국 컬리넌 테라퓨틱스가 공동개발 중인 경구 EGFR 엑손20 삽입 변이 표적치료제 '지팔러티닙(zipalertinib)'이 아시아 환자군에서 일관된 효능을 보이며, 현재 이 영역의 사실상 유일한 허가 치료제인 얀센의 '리브리반트(아미반타맙)'에 대한 유력한 대항마로 떠오르고 있다.8일 관련 업계에 따르면 최근 싱가포르에서 개최된 유럽종양학회 연례학술대회 아시아 'ESMO ASIA 2025'에서는 지팔러티닙의 임상 성과가 소개됐다. 이번 분석은 미국임상종양학회(ASCO) 2025에서 확인된 초기 데이터의 아시아 하위군 분석으로, 엑손20 변이 비소세포폐암에서 지팔러티닙의 실제 임상적 효용을 평가했다.EGFR 엑손20 삽입 변이 비소세포폐암은 아시아에서 유병률이 상대적으로 높은 변이임에도 치료 옵션이 제한돼 왔다. 다케다의 '엑스키비티(모보서티닙)' 철수 이후 시장에는 리브리반트 만이 남아 있어 새로운 약제에 대한 미충족 수요가 컸다. 이러한 상황에서 경구 복용이 가능한 지팔러티닙의 아시아 하위분석 결과는 업계의 관심을 끌기 충분하다는 평가가 나온다.로스 수(Ross A. Soo) 싱가포르 국립암센터 교수연구에는 총 137명이 등록됐으며, 이 중 아시아 환자 107명, 기타 지역(ROW) 30명이 치료를 받았다. 최소 8개월 이상 추적한 환자 176명을 대상으로 효능 분석이 이뤄졌다. 환자들에게는 지팔러티닙 100mg가 1일 2회가 투여됐으며, 뇌전이 병력이 있는 환자도 절반 가량(41%) 포함됐다.결과적으로 아시아 환자에서 전체 반응률(ORR)은 33%, ROW 환자는 37%로 두 군 간 큰 차이가 없었다. 반응지속기간(DOR)은 아시아군 8.3개월, ROW군 10.5개월, 무진행생존기간(PFS)은 아시아군 9.5개월 ROW군 9.0개월로 거의 동일한 효능 곡선을 보였다.전체생존기간(OS)에서는 아시아군은 아직 중앙값에 도달하지 않았으며, ROW군은 24개월로 나타났다. 연구진은 "아시아와 비아시아 모두에서 지팔러티닙이 임상적으로 의미 있는 일관된 반응을 보였다"고 평가했다.안전성도 두 군 간 특별한 차이가 보이지 않았다. 가장 흔한 이상반응은 조갑주위염, 발진, 피부 건조, 구내염, 설사 등이었으며, 대부분의 타이로신키나제억제제(TKI) 계열에서 관리 가능한 수준이었다. 아시아 환자들이 표적치료제에서 피부·손발 피부독성 등 일부 이상반응이 더 빈번한 경향이 있는 점을 고려해도, 지팔러티닙의 내약성은 충분히 양호했다는 분석이다.로스 수(Ross A. Soo) 싱가포르 국립암센터 교수는 "지팔러티닙은 아시아 환자에서도 글로벌 환자군과 동등한 효능을 보이며 새로운 치료 옵션으로서의 가능성을 확인했다"며 "경구제라는 점은 치료 지속성과 접근성 측면에서도 의미가 크다"고 설명했다.다이호약품과 컬리넌 테라퓨틱스는 임상 결과를 바탕으로 미국에서 신약허가신청(NDA) 절차에 돌입했다. 

ROS1 표적항암제 '옥타이로'가 보험급여 등재를 위한 시험대에 오른다.취재 결과, 한국BMS제약의 옥타이로(레포트렉티닙)는 다가오는 올해 마지막 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 상정될 예정이다.등재를 노리는 적응증은 ▲ROS1 양성 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암(성인) ▲NTRK 유전자 융합을 보유한 고형암(성인 및 12세 이상 소아)이다.옥타이로는 기존 치료제 한계를 극복한 차세대 TKI 로 분류되며, TRIDENT-1 임상에서 각각 ROS1과 NRTK 환자 대상으로 이전 TKI 치료 경험 유무에 따라 분류된 총 4개 코호트를 근거로 허가됐다.ROS1 데이터는 NEJM에 게재됐고, 최신 추적 임상 결과는 지난 9월 세계폐암학회(WCLC)에서 발표됐다. 특히 등록 환자 중 치료 경험이 없는 환자군에서 58%(41명/71명), 치료 경험이 있는 환자군에서 41%(23명/56명)가 아시아인이었다.TRIDENT-1 임상에서 옥타이로는 ROS1 양성 비소세포폐암 1, 2차 치료에서 모두에서 임상적으로 의미있는 효과를 입증했다. ROS1 표적 치료제 경험이 없는 환자에서 무진행생존기간(PFS) 31.1개월, 전체생존기간(OS) 74.6개월, 이전 ROS1 표적 치료제 경험이 있는 환자에서는 PFS 8.6개월, OS 25.1개월이라는 고무적인 임상 결과가 보고됐다.또한 옥타이로는 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하기 유리한 구조를 갖고 있어 뇌전이 환자에서도 효과를 나타냈다. ROS1 표적치료제 1차 치료에서 무진행생존율이 91%였으며, 2차 치료에서는 두개 내 반응률 38%, 12개월 시점 82%로 높은 두개내 무진행 생존율을 보였다.단일군 임상이지만, ROS1 표적 치료제 경험이 없는 양성 진행성 비소세포폐암에 기존 허가된 약제와의 간접비교 결과에서도 옥타이로는 기존 치료제 대비 객관적 반응율, 반응 지속 기간 및 무진행 생존기간 모두 통계적으로 유의하게 개선한 것으로도 분석됐다.이같은 임상 결과를 바탕으로 옥타이로는 NCCN, ESMO, ASCO 가이드라인에서 모두 ROS1 비소세포폐암 환자 대상 1차, 2차 치료제로 강력히 권고되고 있다.서울아산병원 종양내과 김상위 교수는 "TRIDENT-1 임상 결과를 보면, ROS1 비소세포폐암 1, 2차 모두에서 기존 치료 대비 우월한 결과를 보였고, 특히 1차에서 옥타이로를 사용한다면 5년 이상 생존할 수 있다는 건 매우 고무적이다. 급여 목록에 등재돼, 필요한 환자들이 신속하게 혜택을 받을 수 있기를 기대한다"고 밝혔다.  

[데일리팜=최다은 기자] 리가켐 바이오사이언스(이하 리가켐바이오)는 미국 항체 파트너사 넥스트큐어(NextCure, Inc.)와 공동개발 중인 항체약물복합체(ADC) 후보물질 'LNCB74(B7-H4 ADC)'의 글로벌 임상 1상에서 고용량군(cohort) 추가 승인을 미국 식품의약국(FDA)으로부터 획득했다고 5일 밝혔다.이번 승인 내용은 같은 날 넥스트큐어의 2025년 3분기 분기보고서를 통해 공식 확인됐다. LNCB74는 넥스트큐어의 B7-H4 단백질 표적 항체와 리가켐바이오의 차세대 ADC 플랫폼 및 MMAE 페이로드 기술이 결합된 항암제다. B7-H4는 유방암 및 부인과암(난소암, 자궁내막암 등)을 포함한 다양한 고형암에서 과발현되는 단백질로, 두 회사는 미충족 의료수요가 높은 암종을 대상으로 글로벌 임상 1상을 진행 중이다.이번 고용량군 코호트 추가 승인은 MMAE 페이로드 기반 B7-H4 ADC 중 가장 높은 용량에 대해 FDA 승인을 획득했다는 점에서 의미가 크다. 이는 리가켐바이오 ADC 플랫폼의 우수한 안정성과 내약성을 다시 한번 입증한 사례로 평가된다.실제로 리가켐바이오 플랫폼이 적용된 HER2 ADC(LCB14), ROR1 ADC(LCB71) 등의 임상 결과에서도 동일 계열 페이로드 대비 탁월한 내약성과 유효성이 확인된 바 있다.현재 LNCB74는 임상 1상 Part 1(용량증대 연구) 단계에서 안전성, 내약성, 초기 항암효과 등을 평가 중이다. 넥스트큐어는 지난 ASCO 2025에서 공개한 포스터를 통해 0.5mg/kg~2.4mg/kg의 4개 용량군으로 연구가 진행된다고 발표했으며, 이번 FDA 승인으로 추가적인 고용량군이 새롭게 포함될 예정이다.리가켐바이오는 진행 중인 LNCB74 글로벌 임상 1상의 초기 유효성 입증 데이터(Proof of Concept)는 2026년 상반기 공개를 목표로 하고 있다.리가켐바이오 관계자는 "이번 승인으로 리가켐바이오의 ADC 플랫폼이 글로벌 수준의 내약성과 안전성을 확보하고 있음을 공식적으로 인정받은 셈"이라며 "LNCB74는 경쟁 B7-H4 ADC들 대비 차별화된 약물 특성을 기반으로 향후 글로벌 임상 개발 속도가 가속화될 것"이라고 말했다.

[베를린 2025 ESMO=황병우 기자] "리라푸그라티닙은 내성 극복과 다중 변이 대응이 가능한 2세대 FGFR2 저해제다. 현재까지의 데이터를 보면 FDA 허가가 가능하다고 생각한다."(미국 모핏암센터(Moffitt Cancer Center) 리차드 김 교수)HLB의 FGFR2 표적 항암제 '리라푸그라티닙(lirafugratinib)' 임상에 참여한 미국 모핏암센터(Moffitt Cancer Center) 리차드 김 교수는 유럽임상종양학회(ESMO 2025) 현장에서 이 같이 밝혔다.데일리팜은 리차드 김 교수와 리라푸그라티닙의 차별성과 임상적 의미, 그리고 향후 미국 허가 가능성에 대해 현지에서 이야기를 나눴다.먼저 김 교수는 "담관암은 여전히 치료 선택지가 제한된 희귀암으로, 환자 수가 적고 개발 난이도가 높아 신약 진입이 더뎠던 영역"이라며 "미국에서는 연간 약 1만2000~1만4000명 정도가 새로 진단되고, 이 중 10~15%에서 FGFR2 융합(fusion)이 확인된다"고 설명했다.그는 이어 "1차 표준치료는 화학요법과 면역항암제 병용이며, 2차 이후에는 폴폭스(FOLFOX)를 주로 사용하지만 반응률이 낮다"며 "FGFR2 변이 확인이 새로운 치료 기회를 여는 핵심 과정"이라고 밝혔다.FGFR2만 선택 억제…독성 줄이고 내성 극복HLB에 따르면 리라푸그라티닙은 비가역적(irreversible) FGFR2 선택 저해제로 설계됐다.분자동역학(MD) 시뮬레이션 기반 모션 중심 약물 설계(Motion-based Drug Design) 전략을 통해 FGFR1·3·4와의 결합력을 최소화함으로써, 독성을 낮추면서도 FGFR2 선택성을 강화한 것이 특징이다.김 교수는 "기존 허가 약물인 페미가티닙(제품명 페마지르)과 푸티바티닙(제품명 리트고비)은 FGFR1~4를 모두 억제하는 Pan-FGFR 계열이기 때문에 FGFR1 관련 독성이 잦다"며 "리라푸그라티닙은 FGFR2만 선택적으로 억제해 안전성을 크게 높였다"고 말했다.임상에서 보고된 치료 관련 이상반응(TRAEs)은 대부분 저등급·가역적·용량조절로 관리 가능했으며, 치료중단률은 2% 미만이었다. 고인산혈증과 설사 등 비표적 독성(off-isoform toxicity)은 거의 나타나지 않았다.김 교수는 "리라푸그라티닙은 기존 약물 대비 FGFR2 억제력이 더 강력하며, 게이트키퍼 변이나 키나아제 도메인 돌연변이처럼 기존 약물이 내성을 보이던 영역에서도 활성을 보였다"며 "FGFR2 융합뿐 아니라 증폭(amplification), 돌연변이(mutation)에서도 항암 활성이 관찰됐다"고 평가했다."내성 환자에서도 반응…2세대 FGFR2 저해제"특히 이날 김 교수는 리라푸그라티닙을 기존 1세대 FGFR 억제제의 한계를 넘어선 2세대 약물로 규정했다.그는 "페미가티닙과 푸티바티닙이 1세대라면, 리라푸그라티닙은 내성 극복과 다중 변이 대응이 가능한 2세대 FGFR2 저해제"라며 "FGFR 억제제 치료 경험이 없는 환자뿐 아니라, 기존 약물에 내성이 생긴 환자에서도 항암 반응이 관찰됐다"고 언급했다.앞서 발표된 ReFocus 임상 결과에 따르면, FGFR2 융합 비담관암(non-CCA) 환자에서 객관적 반응률(ORR)은 37%, 중앙 반응지속기간(DoR)은 7.3개월, 6개월 반응유지율은 61%였다.특히 비소세포폐암 환자군에서 75%, 췌장암에서 46%, 난소암에서 67%의 반응률이 보고됐으며, FGFR2 변이 고형암 전반에서 의미 있는 치료효과를 보였다.암종불문 전략으로 확장…"FGFR2 변이 자체를 타깃"리라푸그라티닙 개발의 또 다른 핵심은 '암종불문(tumor-agnostic)' 전략이다.실제 FGFR2 변이는 담관암뿐 아니라 췌장암, 폐암, 유방암, 난소암, 위암 등 10여 종의 고형암에서 공통적으로 발견된다.김 교수는 "리라푸그라티닙은 특정 암종이 아닌 FGFR2 변이 자체를 치료 타깃으로 삼고 있다"며 "이런 접근은 향후 다양한 고형암에서 병용 또는 단독요법으로 확장될 수 있는 기반"이라고 말했다.ReFocus 연구에서도 비담관암 환자군이 전체의 절반 이상을 차지하며, FGFR2 변이를 가진 여러 고형암에서 유사한 항암 반응 패턴이 관찰됐다. 이는 단일 암종 중심이었던 기존 FGFR 억제제와 차별화되는 전략으로 평가된다.현재 HLB는 이르면 연내, 늦어도 내년 초에는 미국 식품의약국(FDA)에 리라푸그라티닙의 담관암 적응증에 대한 신약허가신청(NDA)을 제출할 예정으로 알려졌다.이와 관련해 리차드 김 교수는 향후 허가 가능성에 대해서도 낙관적 전망을 내놨다.김 교수는 "현재까지의 데이터를 보면 허가가 가능하다고 생각한다. 임상 결과가 확정되면 충분히 강력한 FDA 승인 후보(strong candidate for approval)가 될 것"이라고 강조했다.그는 이어 "리라푸그라티닙은 효능과 안전성 모두 균형이 잘 맞는 약"이라며 "임상적 근거가 더 쌓이면, 화학요법을 대체할 수 있는 1차 치료제로의 도입도 충분히 고려할 수 있다"고 덧붙였다.한편, 현재 HLB와 자회사인 엘레바 테라퓨틱스(Elevar Therapeutics)는 ASCO GI 2026에서 리라푸그라티닙의 주요 효능(primary efficacy) 데이터 발표를 준비 중이다.

[베를린 2025 ESMO=황병우 기자] 유럽임상종양학회(ESMO 2025) 현장에서 국내 임상검체 분석 전문기업 GCCL이 경쟁력을 알렸다.국가임상시험재단(KoNECT)과 함께 한국사절단 자격으로 부스에 참여한 GCCL은 국내를 넘어 해외 시장의 문을 두드리고 있다.'한국에 이렇게 수준 높은 분석랩이 있는 줄 몰랐다'. ESMO 2025 현장에서 GCCL이 들은 가장 인상 깊은 반응이다.최유화 GCCL 사업운영본부 본부장은 데일리팜과 만나 "해외 제약사 관계자들이 한국에도 이런 수준의 랩이 있느냐며 놀라워했다"며 "이제는 싱가포르나 유럽이 아닌, 한국에서도 충분히 글로벌 임상분석을 수행할 수 있음을 보여주고 싶었다"고 말했다."임상검체 분석 1위 랩, 글로벌 무대 도전 시작"최유화 GCCL 사업운영본부 본부장 GCCL은 녹십자홀딩스 계열의 임상검체 분석 전문기업으로, 국내에서 임상검체 분석 분야 시장점유율 1위를 유지하고 있다.임상시험의 전 주기(1상~4상)에 걸쳐 PK(약물동태), PD(약리효과), ADA(면역반응), 바이오마커 분석, 중앙검사(Central Lab) 서비스를 수행 중이다.특히 바이오 애널리티컬 랩(Bio analytical Lab)을 운영하며, 초기 임상에서는 약물 농도·대사 데이터를, 후기 임상에서는 대규모 환자군의 정량·정성 데이터를 관리해 글로벌 표준에 맞춘 리포트를 제공하고 있다는 점이 특징이다.최 본부장은 "국내에서는 명실상부 1위 랩 CRO로 기술력, 시설, 인력 모두 앞서 있다"며 "이제는 글로벌 임상에서도 GCCL이 중심이 될 수 있도록 해외 검체 분석까지 확대하려 한다"고 강조했다.회사는 이미 바이오유럽·ASCO·BIO USA 등 주요 해외 학회에 잇달아 참석하며 인지도를 쌓고 있다.그는 "올해 초까지만 해도 '한국에서 왜 왔냐'는 반응이 많았지만, 이제는 여러 행사에서 같은 관계자들을 반복적으로 만나며 GCCL을 알아보는 경우가 늘었다"고 설명했다.최 본부장은 GCCL의 경쟁력으로 기술력, 지정학적 위치, 팬데믹 경험을 꼽았다.그는 "한국은 기술적으로 손기술이 좋고, 테크니션들의 숙련도가 매우 높다. 검체 분석 분야에서는 이런 기술적 완성도가 품질을 좌우한다"며 "특히 코로나19 시기 정부와 기업의 백신·치료제 과제 검체의 30% 이상을 GCCL이 수행한 경험은 R&D 기반 분석 서비스 역량으로 이어졌다"고 말했다.또한 한국이 아시아와 서구를 잇는 지리적 허브라는 점도 언급했다.최 본부장은 "싱가포르보다도 물류 효율성이 높은 지역이기 때문에 유럽·북미에서 들어오는 검체를 아시아로 연결하는 거점으로 적합하다"고 강조했다.끝으로 그는 "이제는 아시아를 대표하는 랩 CRO로 자리매김하고, 장기적으로는 미국·유럽 시장에도 진출할 계획"이라며 "한국에도 세계 수준의 임상검체 분석 랩이 있다는 점을 계속 증명해 나갈 것"이라고 덧붙였다.

"요로상피암 확진을 받은 60대 아버지가 병용요법 비급여 항암제를 3주마다 1000만원 가까이 부담하며 치료 중입니다. 재난적 의료비 지원으로 버티고 있었는데, 지급이 지연된다는 소식에 막막합니다."최근 한국환자단체연합회에 접수된 민원의 내용이다. 이 사례는 신약 치료 접근이 환자 개인의 경제력에 따라 결정되고 있다는 현실을 보여준다.지난 4월 정부는 항암제 병용요법의 건강보험 기준을 일부 개선했다. 그동안 기존에 급여되던 약제가 비급여 신약과 함께 쓰이면 급여가 중단되던 불합리한 제도를 바로잡은 것이다. 환자단체와 관련 학회가 오랫동안 요구해온 사안으로, 치료 접근성을 개선한 의미 있는 변화였다. 그러나 여전히 '신약과 신약의 병용요법'은 급여 사각지대에 남아 있다.대표적인 예가 요로상피암 치료제 '파드셉(엔포투맙베도틴)'과 '키트루다(펨브롤리주맙)'의 병용요법이다. 해당 요법은 2024년 7월 식품의약품안전처로부터 1차 치료 적응증으로 허가됐다. 임상시험에서 기존 화학항암요법 대비 사망 위험을 53% 줄이고 전체 생존기간을 두배 이상 연장했다는 결과가 국제학회(ASCO GU 2024)에서 발표됐다.특히 파드셉 병용요법은 국내 약가 참조 대상인 해외 주요국(A8) 중 미국, 영국, 프랑스, 독일, 일본, 캐나다 등 6개국에서 이미 급여가 적용되고 있다. 영국의 경우, 환자 접근성 강화를 위해 '병용요법 평가 프레임워크(Combination Therapy Framework)'를 운영하며, 서로 다른 제약사가 개발한 신약이라도 임상적 근거가 충분할 경우 신속히 급여 논의가 이뤄지도록 하고 있는 것으로 알려지고 있다.반면 한국에서는 지난 2월 암질환심의위원회에 상정됐으나 급여 기준 설정에 실패하였고, 이번 10월 암질심에 다시 상정될 예정으로 알려졌다. 즉, 급여 논의조차 본격적으로 시작되지 않은 상황이다. 그 사이 환자들은 고액의 비급여 치료비를 스스로 감당하며 버티거나, 아예 치료를 포기하는 상황에 놓여 있다. 파드셉과 키트루다 병용요법의 한 달 치료비는 약 수백만 원에서 1000만원에 달한다.요로상피암은 재발과 전이 위험이 높고, 치료 선택지가 많지 않다. 임상적으로 효과가 입증된 병용요법이 있음에도, 국내에서는 서로 다른 제약사가 개발한 신약의 병용요법이 평가와 협상 절차의 복잡함으로 인해 급여 논의까지 상당한 시간이 소요되고 있다. 정부가 지난 4월 고시 개정으로 '기존 급여 약제와 신약 병용'의 첫걸음을 내디뎠다면, 이제는 '신약과 신약의 병용요법'이 합리적으로 평가되고 논의될 수 있는 제도적 기반이 마련돼야 한다. 병용요법의 임상적 가치를 검토하고, 제약사 간 협력 모델을 제도 안에서 조정할 수 있는 절차가 필요하다.신약과 신약의 병용요법의 논의가 지연될수록 환자들의 치료 기회는 줄어들고, 치료 선택은 점점 더 제한된다. 환자에게 가장 절실한 것은 새로운 치료의 등장보다, 지금 가능한 치료에 다가갈 수 있는 기회다. 효과가 입증된 병용요법이 제도 안에서 신속하고 합리적으로 평가되기를 바란다. 환자의 치료 지속 여부가 투병의지나 치료효과보다 제도적 절차와 구조적 한계로 좌우되는 현실은 신속히 개선돼야 한다.

[데일리팜=이탁순 기자] 국내 개발 CAR-T 치료제로 기대를 모으고 있는 앱클론 후보물질이 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다.개발단계 희귀의약품으로 지정되면 임상3상 조건부 허가, 자료보호 연장 등 혜택이 부여된다.식약처는 1일 희귀의약품 지정 공고를 통해 앱클론의 '자가혈액유래 CD19 표적 CAR-T 세포(주사제)'를 개발단계 희귀의약품으로 지정했다고 전했다.이 후보물질은 2차 이상의 재발성 또는 불응성 미만성 거대B세로 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL) 사용을 목표로 개발 중이다.CAR-T 치료제는 환자 자신의 면역세포인 T세포를 활용해 암을 치료하는 개인 맞춤형 면역치료제이다. 국내에는 킴리아, 예스카타 등이 허가돼 있으며, 높은 효능 데이터와 더불어 비싼 가격으로 유명하다.앱클론 CAR-T 치료제는 임상1상에서 효능을 입증했다. 지난해 6월 미국 임상종양학회(ASCO 2024)에서 공개된 임상1상 결과, 후보물질을 투여받은 환자 가운데 16.4개월 시점에서 환자가 생존(OS)한 비율은 82.5%로 나타났으며, 투약 후 12개월 시점에서 완전관해(CR)를 보인 환자 9명 중 7명이 CR 상태를 유지했다.이를 바탕으로 앱클론은 국내 신속허가를 추진하고 있다. 지난 9월에는 식약처로부터 첨단바이오의약품 신속처리대상으로 지정되기도 했다.신속처리대상 지정제도는 생명을 위협하는 중증 질환 치료제 중 기존 치료법이 없거나 의학적 개선 가능성이 현저한 경우 식약처가 허가심사를 우선적으로 진행하는 제도로, 전담 심사팀 배정, 심사기간 단축, 임상시험 자료 일부 면제 등의 혜택을 받는다.이번에 개발단계 희귀의약품으로 지정되면서 품목허가 속도가 더 빨라질 것으로 예상된다. 개발단계 희귀의약품으로 지정되면 임상2상 자료만으로 3상 조건부 허가신청이 가능하고, 자료 보호 기간이 10년 보장되는 등 혜택이 부여된다.국내 개발 CAR-T로는 큐로셀의 안발캅타젠오튜류셀(주사제)도 개발단계 희귀의약품으로 지정된 바 있다.개발단계 희귀의약품은 국내 임상단계에 있는 의약품 중 국내에서 환자 수(유병인구)가 2만명 이하인 질환에 사용되는 의약품이나 기존 대체 의약품보다 현저히 안정성 또는 유효성이 개선된 의약품을 대상으로 한다.한편, 이번 개발단계 희귀의약품에는 앱클론 CAR-T 치료 후보물질뿐만 아니라 녹십자 GC1130A(뇌실내투여)와 이노퓨틱스의 IPS101A(주사제)도 포함됐다.GC1130A는 신필리포증후군 A형(점액다당류증ⅢA형)에, IPS101A는 중증의 심각한 장애를 나타내는 파킨슨병(발병 후 10년 이상 된 Hoehn-Tahr 4 또는 5단계에 한함) 치료제를 목표로 개발 중이다.이와함께 희귀의약품 1개 품목도 신규 지정됐다. 성인 및 청소년(12세 이상)에서 유전성 혈관부종발작의 일상적인 예방에 사용되는 도니달로르센(주사제)가 그 주인공이다. 이 제품은 미국 RNA 표적치료제 전문회사 '아이오니스'가 개발해 지난 8월 FDA 승인을 받았다.

[데일리팜=손형민 기자] 세르비에가 표적항암제 분야에서 존재감을 키우고 있다. 담관암, 급성골수성백혈병에 이어 신경교종에서도 신약 상용화 성과가 가시화되고 있다.2일 관련 업계에 따르면 유럽연합집행위원회(EC)는 최근 세르비에의 '보라니고(보라시데닙)'를 허가했다. 보라니고는 이미 미국을 비롯해 캐나다, 일본, 호주, 스위스, 브라질, 사우디아라비아 등에서도 승인을 받아 글로벌 공급망이 확대되고 있다. 국내에서도 허가 심사가 진행 중이다.이번 허가로 보라니고는 만 12세 이상, 체중 40kg 이상 청소년, 성인 신경교종 환자 가운데, IDH1 또는 IDH2 변이가 있는 2등급 성상세포종·희돌기교종 환자에 사용할 수 있게 됐다. 특히 방사선·화학요법이 필요하지 않고 수술만 받은 환자를 대상으로 한 첫 번째 표적치료제라는 점에서 의미가 크다.신경교종은 50세 미만 성인에서 가장 흔히 발생하는 원발성 악성 뇌종양으로, 발작·인지저하 등 다양한 증상을 유발해 삶의 질을 떨어뜨린다. 기존 치료법은 제한적이었고 방사선·화학요법 후에도 재발률이 높아, 새로운 치료제의 필요성이 꾸준히 제기돼왔다. 보라니고의 승인은 20년 넘게 뚜렷한 치료 옵션이 없던 환자군에 변화를 가져올 수 있다는 평가다.허가 기반은 임상 3상 I'NDIGO' 결과다. 해당 연구에서 보라니고는 위약 대비 무진행생존기간(PFS)과 다음 치료 개입 시점(TTNI)을 유의하게 늘렸으며, 안전성 프로파일도 기존 연구와 일관됐다.피로, 근골격계 통증, 설사, 발작 등이 흔한 이상반응으로 보고됐지만 전반적으로 내약성은 양호했다. 이 성과는 뉴잉글랜드저널오브메디신(NEJM)에 게재됐고, 2023년 미국임상종양학회(ASCO) 본회의에서 소개된 바 있다.세르비에는 보라니고가 유럽의약품청(EMA)이 승인한 최초의 IDH 표적치료제라는 점에서 신경교종의 치료 패러다임의 변화를 가져올 수 있다고 강조했다.IDH 표적치료제 역량 강화표적항암제 '팁소보'세르비에는 보라니고 외에도 IDH 억제제를 다수 상용화하며 시장 진출 영역을 넓히고 있다. 이 회사가 개발한 IDH1 표적치료제 '팁소보(이보시데닙)'과 IDH2 표적치료제 '이디파(에나시데닙)'는 글로벌 시장 안착에 성공했다.팁소보는 새롭게 등장한 담관암, 급성골수성백혈병 표적치료옵션이다. ClarIDHy 3상에서 IDH1 변이 담관암 환자의 PFS를 개선했으며, AML 환자를 대상으로 한 AGILE 3상에서는 아자시티딘과 병용해 무사건생존기간(EFS)과 전체생존기간(OS)을 유의미하게 향상시켰다.이디파는 IDH2 변이 AML 환자에서 이식 후 유지요법으로 평가돼 생존율 개선과 안전성을 입증했다. 임상 연구에 따르면 1·2년 생존율은 각각 100%와 93%에 달했으며, 이상반응도 관리 가능한 수준으로 보고됐다.IDH 돌연변이가 발생하면 종양 촉진 물질인 2-HG(2-하이드록시글루타레이트)를 생성해 세포 분화를 방해하고 암세포 성장을 촉진한다. 팁소보 등 IDH 억제제는 변이된 효소 작용을 차단해 2-HG 생성을 억제하고 암세포의 정상 분화를 유도하는 원리다.세르비에는 암 연구개발 전략의 핵심 축으로 IDH 변이 암종을 겨냥한 정밀치료제를 꼽고 있다.회사 측은 "IDH 변이를 보이는 고형암과 혈액암 모두를 대상으로, 종양의 성장과 전이를 촉진하는 분자적 이상을 직접 차단하는 기전을 연구하고 있다"며 "세르비에의 R&D는 암 발생의 근본 원인에 개입해 암세포 발달과 확산을 억제하는 데 초점을 맞추고 있다"고 설명했다.현재 세르비에는 보나리고, 팁소보 등과 함께 다양한 병용 전략 연구도 병행 중이다. 현재 보나리고와 기존 뇌종양 치료제에 활용되는 테모달(테모졸로마이드) 병용요법은 현재 임상2상 연구가 진행되고 있다. 또 보나리고+키트루다(펨브롤리주맙)의 연구는 임상1상에 진입했다.팁소보의 경우 면역항암제 임핀지(더발루맙)와 젬시스요법(젬시타빈, 시스플라틴) 병용을 통해 주요 고형암에서 가능성을 탐색하고 있다.

[데일리팜=어윤호 기자] 실패를 거듭했던 로슈의 항암제 2종이 이번엔 급여 등재에 성공할 지 귀추가 주목된다.관련 업계에 따르면 한국로슈의 불응성 미만성 거대B세포림프종(DLBCL, Diffuse Large B-Cell Lymphoma)치료제 '폴라이비(폴라투주맙 베도틴)'와 PD-L1저해 기전 면역항암제 '티쎈트릭(아테졸리주맙)'이 지난달 건강보험심사평가원 암질환심의위원회를 통과, 약제급여평가위 상정을 위한 논의를 진행중이다.이들 약제는 모두 두차례 암질심의 벽을 넘지 못하고 세번째 도전 만에 통과했다. 유독 지난해부터 암질심 통과에 애를 먹고 있는 항암제 특화 제약사 로슈가 이번에는 고형암과 혈액암에서 동시에 진전을 이룰 수 있을 지 지켜 볼 부분이다.폴라이비는 본래 첫 적응증인 3차치료에서 BR요법(벤다무스틴·리툭시맙) 병용 적응증에 대해 2021년 급여권 진입을 노렸지만 암질심의 벽을 넘지 못했다.이후 2023년 상반기 리툭시맙+시클로포스파미드, 독소루비신, 프레드니손 등 이른바 R-CHP요법과 병용하는 1차요법에 대한 급여 신청을 제출했지만 역시 지난해 2월 암질심에서 고배를 마셨다.기대치는 있다. 폴라이비는 지난해 DLBCL 1차 치료에서 Pola-R-CHP 병용요법의 효과를 평가한 POLARIX 연구의 60.9개월 추적 분석 결과를 추가했다.티쎈트릭은 2023년 5월 처음 암질심에 상정됐지만 급여기준 설정에 실패했다. 이후 두번째 도전을 시도했지만 지난해 7월 암질심에서도 고배를 마셨다.당시 로슈는 미국임상종양학회(ASCO, America Society of Clinical Oncology)에서 전체생존기간(OS, Overall Survival) 개선 결과를 추가했음에도, 결과를 얻지 못했다.한편 미국혈액학회 연례학술대회(ASH 2024)에서 공개된 폴라이비의 POLARIX 추적 연구는 20년 만에 처음으로 DLBCL 1차 표준치료를 확대한 임상시험으로 평가된다. 주요 결과를 보면, 폴라이비 병용요법 환자군은 기존 표준치료인 R-CHOP으로 치료를 받은 대조군에 비해 전체생존기간(OS)을 개선하는 뚜렷한 효과를 보였다.폴라이비 병용요법 투약군의 림프종 관련 사망률은 9.0%, R-CHOP 대조군은 11.4%로 나타났다. 치료 시작 후 약 5년 시점에서 폴라이비 병용요법 투약군의 사망 위험도는 15%가 감소해 기존 3년 추적 결과(위험도 6% 감소)에 비해 개선됐다.티쎈트릭의 경우 IMpower010의 5년 추적 연구에 따르면, PD-L1 발현율 50% 이상인 2-3A기 비소세포폐암 환자서 완전 절제술 및 백금 기반 항암화학요법 이후 티쎈트릭 보조요법 치료 시, OS는 82.7%로 최적지지요법군(65.3%) 대비 유의하게 높았다.

[데일리팜=이혜경 기자] 국내 세번째 CAR-T 치료제가 허가됐다.식품의약품안전처는 오늘(13일) 길리어드사이언스코리아의 '예스카타주(아시캅타젠실로류셀)' 허가를 승인했다.예스카타는 CAR-T치료제로 2017년 미국 FDA, 2018년 유럽 EMA 허가 이후, 지난해 EMA에서 성인 거대 미만성 B세포 림프종 및 B세포 급성림프구성 백혈병 등 환자 대상 2차 치료제로 승인된 상태다.또 지난 6월 FDA는 소포림프종 환자 대상 치료제로 예스카타 적응증을 확대했다.국내에서는 지난해 9월 식약처로부터 희귀의약품으로 지정된 이후, 정식 허가 절차를 밟아왔다.한국바이오협회 브리프 보고서에 따르면 현재 전 세계적으로 시장 점유율이 가장 높은 CAR-T 치료제는 예스카타다.예스카타는 지난해 매출 15억달러(약 2조원)로, 전체 CAR-T 시장 점유율 40%를 넘기며 1위를 차지했다.이어 노바티스의 '킴리아' 5억달러(약 7000억원), 존슨앤존슨의 '카빅티' 5억달러, BMS의 '아베크마' 4억7000만 달러(약 6500억원), 길리어드사이언스의 '테카투스' 3억7000만달러(약 5000억원) 순으로 뒤를 이었다.국내에서는 킴리아와 카빅티가 허가를 획득한 상태다.한편, 미국임상종양학회 연례 학술회의(ASCO 2023)에서 발표된 분석 결과, 중앙 추적 관찰 47.2개월 시점의 자료로 예스카타 투약군은 전체생존기간(OS)이 중앙값에 이르지 않았으나, 위약군은 31.1개월로 예스카타의 사망위험이 27%, 통계적으로 의미있게 더 낮은 것으로 집계됐다.48개월 추정 전체생존율은 예스카타가 54.6%, 대조군은 46.0%로 집계됐으며, 예스카타의 생존 이득은 연령이나 1차 불응, 또는 조기 재발, 고등급 B세포림프종 등 사전에 지정한 하위그룹에서 일관된 모습을 보였다.

[데일리팜=이혜경 기자] 로슈의 경구용 유방암 치료제 '이토베비(이나볼리십)'가 조만간 국내에서 허가가 이뤄질 것으로 보인다.25일 관련업계에 따르면 식품의약품안전처는 한국로슈가 신청한 이토베비 품목허가에 대한 안전성·유효성 검토를 마쳤다.식약처가 안·유 검토를 마치면 조만건 국내 허가로 이어진다.이토베비는 지난해 10월 미국 FDA로부터 '입랜스(팔보시클립)' 및 '파슬로덱스(풀베스트란트)'와 병용하는 용도로 승인된 데 이어, 올해 7월 유럽연합집행위원회(EC)에서도 똑같은 용법으로 승인받은 바 있다.앞서 스위스, 캐나다, 호주, 아랍에미리트, 중국 등에서도 같은 적응증으로 허가를 획득했다.이토베비는 팔보시클립 및 풀베스트란트와 병용해, 보조 내분비요법 종료 12개월 이내 재발한 성인 환자에게 1차 치료제로 투여된다.경구용 PI3K 억제제인 이토베비는 HR 양성·HER2 음성 진행성 유방암 환자에서 양호한 내약성과 지속적인 질병 조절 효과를 입증했다.지난 6월 미국 시카고에서 열린 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2025)에서는 이토베비의 임상3상 최종 전체생존기간(OS) 결과가 발표됐다.PIK3CA 변이는 호르몬 수용체(HR) 양성, 사람표피성장인자수용체2(HER2) 음성 전이성 유방암 환자 중 약 40%에서 발생하며 항암화학치료에서의 부정적인 예후 인자로 알려져 있다.임상에서 이토베비가 포함된 병용요법군은 통계적으로 유의미한 연구자 평가 무진행 생존기간(PFS) 이점을 나타냈다. PFS의 경우 환자가 항암제 투여 동안 종양 크기가 커지지 않는 등 암이 진행되지 않은 상태로 생존한 기간을 뜻한다.이토베비 병용요법군의 질병이 악화되지 않은 기간은 평균 15.0개월로 나타난 반면 대조군은 7.3개월에 그쳤다 로슈는 이번 최종 OS 결과를 통해 이토베비의 글로벌 주요 국가의 승인을 노리고 있다.

[데일리팜=손형민 기자] 항체약물접합체(ADC) 항암제가 잇따라 미국에서 혁신 치료제로 지정되며, 난치성 암종 정복에 속도가 붙고 있다. 다이이찌산쿄와 아스트라제네카가 공동 개발 중인 엔허투는 최근 유방암에서 혁신 치료제에 지정됐으며, TROP2 타깃 ADC 다트로웨이도 지정되며 가치를 인정받았다. GSK와 MSD가 개발 중인 ADC도 골육종과 EGFR 변이 비소세포폐암에서 긍정적인 임상 결과를 바탕으로 혁신 치료제에 이름을 올리며, ADC 기술의 상업적 가능성을 다시 한 번 입증했다.긍정적인 임상 결과…유방암에서 혁신치료제 지정 획득22일 관련 업계에 따르면 최근 미국 식품의약국(FDA)은 엔허투를 유방암 혁신 치료제 목록(Breakthrough Therapy Designation, BTD)에 등재했다. 엔허투는 유방암을 비롯해 대장암 등 주요 HER2 양성 고형암에 혁신 치료제로 지정된 바 있다.FDA는 중대한 질환을 대상으로 기존 치료 대비 ‘임상적으로 실질적인 개선 가능성’을 입증할 수 있는 초기 임상 데이터를 보유한 경우 혁신 치료제 지정을 부여한다. 여기에는 생존 기간 연장, 불가역적 손상의 감소, 주요 증상 개선뿐 아니라 기존 치료 대비 개선된 안전성 프로파일도 포함된다.혁신 치료제 지정 시 ▲패스트트랙 혜택 제공 ▲임상 초기부터 집중적인 개발 가이드라인 제공 ▲FDA 고위급 조직의 전폭적 지원 등 다양한 제도적 이점이 따른다.ADC 항암제 '엔허투'엔허투의 이번 지정은 유방암 1차 치료제로 연구 중인 ‘Destiny-Breast09’ 임상 기반이다. 기존 엔허투 단독요법은 유방암 2차 치료제로 허가됐지만, 로슈의 항암제 ‘퍼제타’와의 병용요법을 통해 1차 치료제로서의 가능성을 확인 중이다. 퍼제타는 이른바 ‘THP요법(탁산 계열 약물+허셉틴+퍼제타)’을 통해 HER2 양성 유방암 1차 표준치료요법으로 활용되고 있는 약물 중 하나다.임상3상 Destiny-Breast09 연구는 이전에 치료 전력이 없는 HER2 양성 유방암 환자 1157명을 대상으로 엔허투+퍼제타와 THP요법의 유효성과 안전성을 비교 평가하는 방식으로 진행됐다. 환자들은 엔허투+위약군(387명), 엔허투+퍼제타군(383명), THP요법군(387명)에 1:1:1 비율로 무작위 배정됐다.1차 평가변수는 맹검독립중앙검토(BICR)를 통해 평가한 무진행생존(PFS)이었다. 기타 평가변수에는 전체생존(OS), 객관적반응률(ORR), 반응지속기간(DOR), 안전성 등이 포함됐다.추적 관찰 기간 중앙값 29개월 동안(중간 데이터 마감 시점 2025년 2월 26일) 엔허투+퍼제타군의 PFS는 40.7개월로 THP요법군의 26.9개월보다 길었다. ORR은 엔허투+퍼제타군 85.1%, THP요법군 78.6%로 집계됐으며, DOR은 엔허투+퍼제타군 39.2개월, THP요법군 26.4개월로 차이가 나타났다. OS 데이터는 미성숙했다.ADC 항암제 '다트로웨이'다트로웨이는 국소진행성 또는 전이성 EGFR 변이 비소세포폐암 성인 환자 치료를 위한 혁신 치료제로 지정됐다. TROP2를 타깃으로 한 이 약물은 다이이찌산쿄와 아스트라제네카의 두 번째 ADC다.TROP2 단백질은 삼중음성유방암(TNBC)을 포함한 다양한 암종에서 과발현되며, 다트로웨이는 해당 단백질에 결합한 뒤 세포독성 약물을 암세포 내에 전달해 사멸을 유도한다. 기존 세포독성 항암제의 효과를 유지하면서도 정상 세포 손상을 줄이는 것이 특징이다.FDA는 2상 TROPION-Lung05 임상 데이터를 기반으로 지정 결정을 내렸다.TROPION-Lung05 연구는 EGFR 변이를 포함한 유전자 변이 비소세포폐암 환자 중 EGFR 표적 치료제와 백금 화학요법을 경험한 환자 114명에서 다트로웨이의 효능을 평가했다. 여기서 다트로웨이는 ORR 45%를 기록했다. BICR 측정 기준 DOR 중앙값은 6.5개월이었다.후발 ADC, 혁신 치료제 지정 활발글로벌제약사가 개발 중인 ADC의 혁신 치료제 지정은 계속됐다. 최근 GSK가 개발 중인 B7-H3 타깃 ADC ‘GSK5764227’(이하 GSK227)이 진행성 또는 재발성 골육종 치료제로 FDA의 혁신 치료제 지정을 받았다. GSK227이 혁신 치료제로 지정된 건 지난해 뼈암, 소세포폐암에 이어 골육종이 세번째다.골육종은 소아·청년층에서 발병하는 희귀 난치암으로, 두 차례 이상 표준 치료에 실패한 환자군에게는 현재 뚜렷한 치료 대안이 없는 상황이다.이번 지정은 GSK가 진행성 골육종을 대상으로 한 ARTEMIS-002 임상2상 결과를 기반으로 이뤄졌다.이 연구에서 42명의 골육종 환자를 포함한 60명 이상의 피험자들이 등록됐으며, 긍정적인 초기 효능과 안전성 결과가 지난해 미국임상종양학회(ASCO)에서 발표됐다. GSK는 최근 해당 후보물질에 대한 글로벌 임상도 개시한 상태다.이와 함께 MSD가 개발 중인 ‘사시투주맙 티루모테칸’ 역시 EGFR 변이 비소세포폐암 환자 대상 치료제로 FDA의 혁신 치료제 지정을 획득했다.기존 타이로신키나제억제제(TKI)와 백금기반 화학요법을 받은 환자군을 대상으로 한 OptiTROP-Lung01와 별도의 2상 연구에서 각각 최대 77.6%의 ORR과 15.4개월의 PFS 등에서 인상적인 데이터를 도출하며 지정 근거가 마련됐다.사시투주맙 티루모테칸은 기존 다트로웨이, 트로델비 등과 같은 TRO2P ADC의 후속 계열로, 세포독성 약물에 대한 내성을 보이는 고형암 환자에 대한 대안이 될 것으로 평가받는다. 지난 2022년 MSD가 지난 2022년 중국 케룬 바이오텍으로부터 14억1000만달러 규모로 중국지역을 제외한 글로벌 권리를 도입해 온 항체약물접합체(ADC)다. 현재 양사가 공동 임상 중이다.사시투주맙 티루모테칸은 OptiTROP-Lung01 연구에서 TKI와 항암제 치료 이력이 있는 EGFR 변이 환자를 대상으로 질병조절률(DCR) 100%를 기록했으며, 6개월 PFS 역시 80% 이상을 보이며 기대감을 높였다.현재 MSD는 비소세포폐암을 비롯해 삼중음성유방암, 자궁경부암 등 난치성 질환을 타깃으로 다양한 임상을 진행하고 있다.ADC 항암제 '트로델비'길리어드의 TROP2 타깃 ADC ‘트로델비’는 최근 광범위기 소세포폐암(ES-SCLC) 2차 치료제로 FDA 혁신 치료제 지정을 받았다. 이 약물은 글로벌 임상2상 ‘TROPiCS-03’ 연구에서 항암 활성을 입증하며, 후속 3상 진입이 계획되고 있다.소세포폐암은 주로 폐 중심부 기도에서 처음 발병하며 진행 속도가 빠른 편에 속한다. 특히 전반적으로 악성도가 강해서 발견 당시에 이미 림프나 혈액의 순환을 통해 다른 장기나 반대편 폐, 혹은 종격동으로 전이돼 있는 경우가 대부분이다.트로델비는 이미 삼중음성유방암(TNBC)과 호르몬 수용체 양성(HR+)/HER2 음성 유방암에서 승인받은 바 있으며, 이번 혁신 치료제 지정은 폐암 등 타 적응증으로의 확장 가능성을 상징한다. 특히 TROP2를 타깃으로 하는 ADC 계열의 임상적 확장이 본격화되면서, HER2·MSLN·B7-H3 등 다양한 암 특이 단백질을 활용한 ADC 개발 전략도 주목받고 있다.업계 한 관계자는 “트로델비와 같은 TROP2 계열 ADC나 GSK227과 같은 신생 타깃 기반 ADC들은 표적 정밀도가 높고 기존 항암제 대비 부작용도 개선되는 추세”라며 “FDA의 혁신 치료제 지정이 몰리는 배경에는 ADC 기술의 진화와 함께 정밀한 독성 관리라는 특성이 부각되고 있기 때문”이라고 설명했다.현재 ADC는 유방암, 폐암, 자궁경부암 외에도 방광암, 난소암, 췌장암 등 다양한 고형암으로 적응증이 확대되고 있으며, 후속 후보물질에 대한 글로벌 허가 승인도 지속될 전망이다.

[데일리팜=김진구 기자] 인공지능(AI) 기술이 항암제 임상시험 전반에 빠르게 확산되며 설계 효율성과 데이터 신뢰도를 끌어올리고 있다. 나아가 임상시험 비용을 줄이고 속도를 높이는 데 크게 기여할 것으로 기대된다. 다만 AI 생성 데이터에 대한 신뢰도 확보와 규제·윤리 기준 마련이 향후 본격 확산의 관건으로 지목된다.이희정 메디라마 이사는 10일 유한양행에서 개최된 ’MediRama highlights ASCO 2025’ 행사에서 AI 기술이 실제 항암제 임상시험에 어떻게 기여하고 있는지 실제 사례를 중심으로 소개했다.그에 따르면 AI는 항암제 임상시험 중 ▲설계 단계에서의 환자 선별 지원 ▲운영 단계에서 문서화 보조와 데이터 품질 향성 ▲영상·병리 데이터 기반의 정밀진단·반응 예측 등에 기여하고 있다. 이미 다양한 기업이 각각의 프로그램을 선보이며 경쟁 중이라는 게 이희정 이사의 설명이다.설계 단계에서는 환자 선별과 가상 대조군 설정에 AI가 활용되고 있다. 예를 들어 ‘Trial GPT’와 ‘Onco LLM’와 같은 프로그램은 환자의 병력이나 유전 정보를 바탕으로 적합한 임상시험을 추려준다. Trial GPT는 환자 요약 정보를 기반으로 관련성이 낮은 시험을 자동으로 걸러내, 평균 42.5%의 시간 단축 효과를 보였다.Grove AI의 ‘Grace' 임상시험 운영 단계에서는 환자 관리와 문서화 자동화 등에서 AI 기술이 도입되고 있다. Grove AI의 ‘Grace’는 환자의 중도 이탈을 방지하고 실시간 참여 현황을 분석해 임상시험 진행을 지원하는 도구다.Blog AI의 ‘PRM(Patient Relationship Management)’은 참여자의 일정을 추적해 임상 일정 최적화에 기여한다. 실시간 환자 현황 파악과 참여자 분석 등을 통해 임상시험을 보조한다. AI가 환자의 임상 등록뿐 아니라, 참여자들이 최대한 오래 머무를 수 있도록 돕는 것이다.AI 기반 자동화 시스템은 환자 방문 기록을 요약하고 문서를 생성해 연구자의 행정 업무를 줄여주는 데도 활용된다. 데이터 품질과 일관성을 동시에 확보할 수 있는 점에서 도입이 늘고 있는 추세다.영상·병리 기반의 정밀 진단과 약물 반응 예측도 AI 기술의 주요 활용 영역이다. 매사추세츠종합병원(MGH)이 개발한 ‘Sybil’은 가슴 CT 한 장만으로 향후 6년 이내 폐암 발생 위험을 94%의 정확도로 예측할 수 있다.병리 분야에서는 AI 기반 판독 시스템이 항암제 바이오마커 분석의 정밀도를 높이고 있다.Friends of Cancer Research의 ‘Digital PATH Project’ ‘Digital PATH Project’는 Friends of Cancer Research 주도로 FDA와 아스트라제네카·암젠·다이이찌산쿄 등 10개 글로벌 제약사가 참여 중인 공동 프로젝트다. HER2 등 바이오마커 판독의 일관성과 재현성을 개선해 ADC(항체약물접합체) 치료의 정확도를 높이는 것이 목적이다.이 이사는 AI 기술의 장점과 함께 한계점도 짚었다. 그는 “AI 데이터는 편향(bias)에 영향을 받을 수 있으며, 환자 접근성 저하 등의 부작용이 발생할 수 있다”며 “이를 방지하려면 신뢰성 확보를 위한 설계 전략이 필요하다”고 말했다.ASCO는 윤리적 AI 활용을 위한 ‘FAIR 프레임워크’를 제시했으며, 미국 FDA도 7단계 위험 기반 평가 모델을 담은 AI 가이드라인을 발표한 바 있다. 이 이사는 “AI 기술의 신뢰성과 지속 가능성을 확보하려면 데이터 표준화, 암호화, 비식별화 등 기술적 안전장치가 필수적”이라고 강조했다.이 이사는 “AI는 항암 임상시험에서 운영 효율과 설계 정밀도를 높일 수 있는 강력한 도구”라며 “의료진을 대체하는 것이 아니라, 임상 판단을 보조하고 강화하는 기술로 이해돼야 한다”고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 면역항암제 '티쎈트릭'이 폐암 보조요법 보험급여 확대를 위해 다시 나선다.취재 결과, 한국로슈는 현재 PD-L1저해제 티쎈트릭(아테졸리주맙)의 급여 확대 신청을 제출, 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 상정을 기다리고 있다. 벌써 세번째 도전이다.구체적인 급여 확대 도전 적응증은 'PD-L1 발현 비율이 종양세포(TC)의 50% 이상인 병기 2-3A 비소세포폐암 치료에 절제 및 백금 기반 화학요법 후 수술 후 보조요법'이다.티쎈트릭은 2023년 5월 처음 암질심에 상정됐지만 급여기준 설정에 실패했다. 이후 두번째 도전을 시도했지만 지난해 7월 암질심에서도 고배를 마셨다.당시 로슈는 미국임상종양학회(ASCO, America Society of Clinical Oncology)에서 전체생존기간(OS, Overall Survival) 개선 결과를 추가했음에도, 결과를 얻지 못했다.이에 따라 티쎈트릭이 세번째 도전에서는 다른 결과를 얻어낼 수 있을지 지켜 볼 부분이다.한편 티쎈트릭은 다양한 유형의 폐암에서 적응증을 가지고 있으며, 면역항암제 최초로 카보플라틴 및 에토포시드(항암화학요법)와의 병용요법으로 확장기 소세포폐암 환자의 1차 치료에 적응증을 승인받았다.또한 진행성 또는 전이성 비소세포폐암에 대해 단독요법 혹은 다른 표적치료제, 항암화학요법, 면역항암제 병용요법으로 의료적 미충족 수요 해결을 위해 다양한 임상연구를 지속하고 있다.비소세포폐암은 국내 암 사망 원인 1위 암인 폐암의 약 85~90%를 차지하는 대표적인 유형으로 환자 상당수가 국소 진행성 또는 전이성 병기에서 진단받으며, 완전 절제를 받은 비소세포폐암 환자의 약 절반이 수술 후에도 여전히 암 재발을 경험해 환자들의 부담이 컸다.

[데일리팜=손형민 기자] 기술이전을 마친 후 반환됐던 국내 제약사의 신약후보물질이 다시금 임상 무대에 오르며 가능성을 증명하고 있다. 과거 실패의 꼬리표를 떼고 기술 반전의 주역이 될지 주목된다.2일 관련 업계에 따르면 노보메디슨과 한미약품은 공동개발 중인 혈액암 치료제 ‘포셀티닙’의 임상2상 결과를 공개했다. 이 결과는 지난달 스위스 루가노에서 열린 국제림프종학회(ICML)에서 발표됐다.기술반환 불씨 살린 포셀티닙…림프종 미충족수요 정조준포셀티닙은 한미약품이 지난 2010년 최초 개발해 2015년 일라이릴리에 최대 6억9000만달러(약 8930억원) 규모로 기술수출한 브루톤티로신키나제(BTK) 억제제다. BTK 억제제는 B세포 및 골수 세포의 기능을 조절하는 BTK 효소의 단백질 결합 부위에 가역적으로 결합해 촉매 반응을 저해하는 약물이다.일라이릴리는 한미약품으로부터 기술이전 받은 이후 류마티스 관절염 환자를 대상으로 임상2상을 진행하다 유효성을 확인하지 못해 임상을 중단한 바 있다. 포셀티닙은 류마티스관절염 증상 개선과 약물관련 이상반응 발생률 등 주요 평가변수로 설정한 임상에서 유효성 입증에 실패했다. 이에 릴리는 2019년 한미약품에 기술이전 권리를 반환했다.한미약품은 2021년 10월부터 국내 바이오벤처 노보메디슨(전 지놈오피니언)과 포셀티닙 공동개발 계약을 체결하며 혈액암 치료제 시장에 도전장을 내밀었다. 노보메디슨은 서울대병원에서 포셀티닙과 로슈의 컬럼비·BMS의 레블리미드를 조합한 3제 병용요법을 통해 재발 및 불응 DLBCL 환자 대상 연구자 주도 임상을 진행해 왔다.업계에서는 포셀티닙이 림프종, 백혈병 등 혈액암 분야로 전환, 개발될 수 있다는 가능성이 거론됐다. 기존 얀센의 BTK 억제제 임브루비카가 외투세포림프종 치료제로 출시된 상황이었고 안전성과 내약성에 대한 결과를 충분히 확인했기 때문이다.이번에 발표된 임상 결과는 ▲재발 및 불응성 거대미만성 B세포 림프종(DLBCL) ▲재발 및 불응성 원발성 중추신경계 림프종(PCNSL)을 대상으로 한 2건이다.DLBCL은 전체 비호지킨 림프종 환자의 약 30~40%를 차지하는 가장 흔한 유형의 공격성 림프종이다. 현재까지 1차 치료에서 완치율이 높지만, 재발하거나 기존 치료에 반응하지 않는 불응성 환자에서는 예후가 불량하다. 이로 인해 새로운 기전의 치료제에 대한 수요가 지속되고 있다.DLBCL 임상에서 포셀티닙은 컬럼비, 레블리미드와의 병용요법으로 종양 크기 감소 등 치료에 반응한 환자의 비율인 객관적반응률(ORR) 84.1%를 기록했다. 암세포가 완전히 사라진 환자의 비율을 의미하는 완전반응률(CRR)은 58.5%로 집계됐다.안전성 측면에서 중대한 이상반응은 3등급 이상 호중구감소증(68.7%), 사이토카인방출증후군(4.8%), 부정맥(3.6%) 등이 보고됐다.로슈 ADC 항암제 '폴라이비'양사는 PCNSL 임상에서는 컬림비가 아닌 로슈의 항체약물접합체(ADC) 항암제 폴라이비를 추가했다.PCNSL은 뇌와 척수 등 중추신경계에서 발생하는 드문 비호지킨 림프종으로, 전체 CNS 림프종의 대부분을 차지한다. 이 질환은 치료가 어렵고 재발률이 높으며 특히 고령 환자에서는 치료 옵션이 제한적이다. 기존 화학요법이나 방사선 치료 후에도 재발하는 경우가 많아 뇌 투과성이 뛰어난 신약후보물질에 대한 미충족 수요가 큰 영역이다.임상 결과, 포셀티닙+폴라이비+레블리미드 병용요법의 ORR은 55.6%, CRR은 33.3%로 나타났다. 질환이 악화되지 않고 생존한 기간인 무진행존기간(PFS) 중앙값은 6.3개월이었다. 등록 환자 수는 10명으로 소규모였지만, 중추신경계 림프종이라는 고난도 적응증을 감안하면 의미 있는 결과라는 평가다. 전체생존기간(OS) 중앙값은 아직 도달하지 않았으며, 6개월 생존율은 88.9%로 나타났다.환자들은 치료 이탈 없이 추적이 이뤄졌으며, 중대한 이상반응은 호중구감소증 1건(11%)만 발생했다.노보메디슨은 BTK, TEC 등 다중 키나아제를 선택하는 포셀티닙의 기전을 통해 우회경로 차단, 높은 뇌 투과율, 낮은 부작용 프로파일을 보인다고 설명하고 있다.유한·대웅·티움바이오 등 신약 임상 이어가유한양행, 대웅제약, 티움바이오 등도 기술반환된 후보물질의 임상을 지속하며 기술이전, 자체 상용화를 노리고 있다.유한양행은 지난 3월 베링거인겔하임에 기술수출한 대사 이상 관련 지방간염(MASH) 신약후보물질 ‘YH25724’의 기술이전 해지와 권리반환을 통보받았다고 공시했다. 지난 2019년 7월 유한양행은 베링거인겔하임과 YH25724의 기술이전 계약을 맺었다. YH25724는 GLP-1과 FGF21을 동시에 타깃하는 이중작용제로 전임상 단계에서 기술수출 계약을 체결했다.유한양행의 경우 MASH 신약 개발을 계속 이어나가겠다는 의향을 내비쳤다. 유한양행 측은 "환자들의 미충족 의료수요에 대한 가능성 및 임상시험에서의 긍정적인 안전성 결과에 근거해 해당 물질의 개발을 계속하는 것을 고려하고 있다"고 설명했다.대웅제약은 중국 CS파마슈티컬즈에 기술이전했던 특발성폐섬유증(IPF) 치료제 ‘베르시포로신’의 개발을 이어나가고 있다. CS파마슈티컬즈는 지난 3월 대웅제약에 계약 해지 의사를 통보했다.베르시포로신은 콜라겐 생성에 영향을 주는 PRS 저해 항섬유화제 신약후보물질로 섬유증의 원인이 되는 콜라겐의 과도한 생성을 억제하는 기전이다.IPF는 폐실질의 섬유화가 점차 진행되는 간질성 폐렴의 일종으로 현재 출시된 치료제로는 국한적인 치료 효과로 질병의 지연만이 가능해 미충족 수요가 존재하고 있는 상황이다.베르시포로신은 2022년 한국과 호주에서 총 162명의 건강한 성인을 대상으로 진행된 임상1상을 통해 안전성과 함께 체내 흡수, 분포, 대사 등 약동학적 특성을 파악했다.이듬해 대웅제약은 다국가 임상2상을 승인받고 40세 이상의 IPF 환자를 대상으로 베르시포로신의 유효성과 안전성을 평가하고 있다. 이 임상에는 현재 허가된 치료제를 복용 중이거나 중단한 환자들이 참여하고 있다.티움바이오는 올해 3월 이탈리아 제약사 키에지로부터 호흡기질환 치료제 개발 프로그램 'NCE401'에 대한 계약 해지 및 권리반환을 통보받았다. 지난 2018년 티움바이오는 계약금 100만 달러와 함께 키에지에 NCE401을 이전하는 계약을 체결한 바 있다.NCE401은 형질전환성장인자(TGF-ß)를 타깃하는 기전으로 호흡기 질환 신약후보물질로 개발되고 있었다. 다만 키에지는 후보물질 발굴에 실패한 것으로 알려졌다.티움바이오 파이프라인 현황(자료=티움바이오). 티움바이오는 같은 플랫폼으로 생산해 항암제로 개발 중인 TU2218의 임상은 순항 중이다. TU2218은 면역항암제 활성을 방해하는 것으로 알려진 TGF-ß와 혈관내피생성인자(VEGF)의 경로를 동시에 차단한다. 이를 통해 면역항암제의 효능을 극대화한다.티움비아오는 지난달 미국 시카고에서 열린 미국임상종양학회(ASCO)에서 MSD의 면역항암제 '키트루다' 병용요법의 임상2상 결과를 공개했다.이번에 공개된 임상은 두경부암과 담도암 환자를 대상으로 진행 중인 코호트 초기 결과다.임상 결과, TU2218+키트루다 병용요법은 두경부암 환자 11명 중 7명에서 종양 크기가 일정 기준 이상 줄어든 부분반응(PR)이 관찰됐으며, 1명은 종양 크기나 상태에 유의미한 변화가 없는 상태인 안정병변(SD)이 나타났다. 또 담도암 코호트에서는 23명 중 4명이 PR을, 7명이 SD를 보였다.

[데일리팜=황병우 기자] 대화제약은 중국 하이흐 바이오파마(Haihe Biopharma. 海和药物)와 지난 6월 18일 중국국가약품감독관리국(NMPA)에 리포락셀(파클리탁셀 내용액제)의 유방암(재발성 또는 전이성 HER2 음성 유방암) 적응증 추가 신청을 접수했다고 19일 밝혔다.이번 적응증 추가는 최근 미국임상종양학회(ASCO)에서 초록발표(Oral Abstract Session)에 선정된 유방암 MRCT(다지역임상시험) 3상의 효능 및 안전성 데이터를 기반으로 한다.대화제약은 지난 4월 29일 식품의약품안전처(MFDS)에 적응증 추가 신청을 접수한 바 있다.리포락셀은 대화제약의 대화 지질기반 자체유화 약물전달체계 플랫폼(DHLASED Platform, DaeHwa Lipid-bAsed Self-Emulsifying Drug delivery Platform) 기술을 적용해 세계 최초로 개발된 경구용 파클리탁셀 제제다.지난 2024년 9월 중국국가약품감독관리국(NMPA)로부터 위암에 대한 시판승인을 받은 후, 2025년 1월 중국에 시판되어 현재 유통 중에 있다.대화제약 관계자는 "중국 유방암 환자 수는 지속 증가하고 있으며, 파클리탁셀의 수요도 동반 확대되고 있다"며 "중국 파트너사인 하이흐 바이오파마와 긴밀한 협업 하에 적응증 추가 및 상업화 확대를 성공적으로 진행하게 될 것"이라고 밝혔다.한편, 중국 내 유방암 신규 환자는 연간 약 35만명 이상(2024년 기준)으로 유방암 환자 중 약 70% 이상에서 화학요법을 적용하고 있고 파클리탁셀은 중국에서 가장 중요한 화학요법 중 하나로 쓰이고 있다. 리포락셀은 기존 파클리탁셀 정맥주사(IV) 치료법에서 요구되는 전처치 및 3시간 넘는 투약시간이 불필요하여 환자의 편의성을 개선했으며, 투약 시간 단축은 병원 진료 운영의 효율성을 높여 더 많은 환자의 치료가 가능하도록 하여 치료의 효율성 제고가 기대된다.

[데일리팜=황병우 기자] 국내 최초 삼중음성유방암(TNBC, Triple-Negative Breast Cancer) 항체-약물 접합체(ADC)인 트로델비(사시투주맙 고비테칸)가 급여에 진입하면서 치료 패러다임 변화가 예고된다.전이와 재발 위험이 커 치료가 까다롭고, 항암화학요법에 의존해왔던 전이성 삼중음성유방암 치료의 전환점을 맞이했다는 게 전문가의 평가.앞서 2번의 국민청원을 통해 5만명 이상의 동의를 얻을 정도로 환자의 요구도가 높았던 만큼 향후 생존 혜택의 증가가 기대된다.길리어드사이언스코리아는 11일 트로델비 급여를 기념하는 간담회를 개최하고 삼중음성유방암 치료의 최신 지견과 급여 의의를 공유했다.삼중음성유방암은 2가지 호르몬 수용체와 HER2 수용체, 즉 3가지 수용체가 없는 유방암으로 그간 치료제가 표적 할 수 있는 수용체가 없다 보니 세포독성 항암제 외 치료 옵션이 제한적이라는 미충족 수요가 존재했다.트로델비는 Trop-2 단백질과 결합해 종양세포 내부로 약물을 방출함으로써 건강한 세포에 대한 영향을 최소화하면서 종양세포뿐 아니라 종양미세 환경까지 파괴하는 것으로 알려진다.세포독성 항암제를 제외하고 유전자 변이 또는 바이오마커와 관계없이 전이성 삼중음성유방암 환자의 2차 이상 치료에 허가받은 치료제로는 유일하다.지난 2023년 5월 식품의약품안전처 허가 당시 한 사이클당 1000만원에 육박하는 비용 부담이 있었지만, 6월부터 건강보험 급여가 적용되면서 환자 접근성이 확대됐다.구체적으로 국소진행성 또는 전이성 삼중음성유방암의 3차 이상 치료에 급여가 적용되며, 선행항암요법 또는 수술후보조요법 받는 도중 또는 투여 종료 후 1년 이내에 재발하면 1차 투여를 한 것으로 간주되어 2차 치료에서도 급여 적용이 가능하다.특히 트로델비는 지난해 건강보험심사평가원이 신약의 비용효과성 평가 기준에 혁신성을 신설한 이래, 혁신성을 인정받아 점증적 비용 효과비(ICER) 임계값이 탄력 적용된 최초의 사례로 주목받았다.이날 발표를 맡은 손주혁 연세암병원 종양내과 교수는 트로델비의 급여 적용이 삼중음성유방암 치료의 새로운 전환점이 될 것이라고 평가했다.손주혁 연세암병원 종양내과 교수손 교수는 "유방암에 다양한 신약이 등장하며 괄목할만한 발전이 있었지만, 삼중음성유방암의 경우 여전히 치료옵션이 한정적이었다"며 "다른 유형의 유방암에 비해 진행이 빠르고 공격적이어서 치료에 어려움이 있었다"고 설명했다.이런 상황에서 임상 3상 ASCENT 연구를 통해 효과를 확인하고, 급여까지 적용된 트로델비는 새로운 무기가 될 수 있다는 평가다.손 교수는 "ASCENT 연구의 최종 분석 결과, 뇌 전이 환자를 포함한 트로델비 치료군의 전체생존기간은 11.8개월로 단일 항암화학요법 치료군(6.9개월) 대비 약 2배 연장했으며 사망 위험을 49% 감소시켰다"고 말했다.이 같은 효과를 근거로 트로델비는 미국국립종합암네트워크(NCCN)와 유럽종양학회(ESMO) 유방암 진료 가이드라인에서 권고되며 2차 이상 전이성 삼중음성유방암의 표준치료로써 자리 잡은 상태다.그는 "임상적으로 확인된 치료 혜택이 분명함에도 그간 급여가 적용되지 않아 치료를 망설이던 환자들에게 트로델비의 급여 등재는 더 많은 환자에게 생존 혜택을 가져다줄 것"이라고 강조했다."신약 효과 입증 시 접근성 확대 위한 빠른 급여 적용 필요해"특히 손 교수는 신약의 건강보험 급여 진입과 관련해 효과가 충분할 경우 빠른 적용이 필요하다고 제언했다.그는 "(신약)접근성과 관련해 시간이 너무 오래 걸리고 보통 3~4년 걸리는데 2년만에 걸렸다고 좋아하는 현실은 문제라고 생각한다"며 "보험 재정이라는 이유로 급여 진입이 지체되는데 연구데이터가 좋지 않다면 지연될 수 있지만 전체생존(OS)의 혜택이 입증된다면 빠른 접근성 확대가 필요하다"고 강조했다.한편, 트로델비는 최근 면역항암제 키트루다와 병용요법을 통해 삼중음성유방암 1차 치료제로의 적응증 확대가 기대되고 있다.최근 진행된 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2025)에서 발표된 'ASCENT-04/KEYNOTE-D19'로 명명된 임상 3상의 중간분석 결과 발표에서 키트루다-트로델비군의 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 11.2개월로 대조군인 항암화학요법+키트루다의 7.8개월보다 유의미한 개선을 보였다.트로델비-키트루다 투여군의 반응지속시간(DOR)은 트로델비+키트루다의 경우 16.5개월, 항암화학요법+키트루다는 9.2개월에 그쳤다. OS 데이터는 미성숙했지만, 트로델비+키트루다에서 긍정적인 추세가 관찰됐다.

[데일리팜=손형민 기자] 국내 제약바이오업계가 개발 중인 면역항암제, 표적항암제, 이중항체 신약후보물질들이 추가 임상 성과를 입증했다. 지난달 30일부터 4일간 미국 시카고에서 개최된 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2025)에서는 대화제약, LG화학, 온코닉테라퓨틱스, 이뮨온시아, 티움바이오 등 주요 국내사의 항암 신약 임상 결과가 공개됐다.포티브다 단독요법, 옵디보 병용보다 효과적LG화학은 미국 자회사인 아베오를 통해 자체개발 신장암 치료제 ‘포티브다’ 단독요법의 유효성을 평가한 임상3상 TiNivo-2 연구 결과를 공개했다.항암제 '포티브다'아베오는 2017년 유럽의약품청(EMA), 2021년 미국식품의약국(FDA)으로부터 포티브다의 허가를 획득했다. LG화학은 2022년 아베오를 5억7100만 달러(약 7000억원)에 인수한 바 있다.허가 임상 외에 병용요법의 가능성을 평가한 기존 TiNivo-2 임상에서 포티브다+옵디보 병용요법은 포티브다 단독요법 대비 무진행생존기간(PFS) 개선에 실패한 바 있다. 이번 분석은 2차 치료에서 분석한 후속 결과로, 1차 치료에서 면역항암제 조합 옵디보+여보이 또는 혈관내피성장인자수용체(VEGFR) 표적치료제+면역항암제 치료에 실패한 신세포암 환자 153명을 대상으로 포티브다 단독요법의 가능성을 평가했다.환자들은 포티브다 단독요법 또는 포티브다+옵디보군에 1:1 비율로 무작위 배정됐다.임상 결과, 옵디보+여보이 실패 군에서 포티브다 단독요법의 PFS는 9.2개월로 포티브다+옵디보군의 9.3개월과 유사했다. 객관적반응률(ORR)은 오히려 포티브다 단독요법이 32.4%로, 포티브다+옵디보군의 24.2%보다 길었다.VEGF 표적치료제+면역항암제 치료에 실패한 환자군에서는 차이가 두드러졌다. 이 군에서 포티브다 단독요법의 PFS는 7.4개월로, 병용군 3.9개월보다 2.5개월 길었다. ORR은 단독군 22.0%, 병용군 9.5%로 집계됐다.연구진은 “TiNivo-2 연구의 하위군 분석에서 포티브다 단독요법이 포티브다+옵디보보다 더 큰 효과를 보였다. 이 맥락에서 포티브다에 옵디보를 추가하는 것은 기존 임상 결과와 유사하게 유의미한 이점을 보이지 않았다”고 전했다.대화제약, 경구용 파클리탁셀 임상3상 공개대화제약 '리포락셀'대화제약은 항암주사제 파클리탁셀을 경구용으로 개량한 리포락셀의 다국가 임상 3상 결과를 공개했다. 리포락셀은 대화 지질기반 자체유화 약물전달체계(DHLASED) 플랫폼 기술을 통해 파클리탁셀 주사제를 경구용 제제로 투여 변경한 개량신약이다.리포락셀의 가장 큰 강점은 투여 편의성이다. 정맥주사(IV) 제형인 파클리탁셀은 1세대 항암제인 세포독성항암제로 긴 투약시간과 함께 구토, 오심, 탈모 등 다양한 부작용이 나타나는 것으로 알려진다. 임상에서 리포락셀은 파클리탁셀 IV 제형 대비 탈모, 말초신경병증 등의 부작용이 개선되는 것으로 나타났다. 주입 관련 부작용에서 자유롭다는 것도 리포락셀의 강점이다.이번에 공개된 임상3상 연구는 전이성 유방암 환자 549명을 대상으로 리포락셀과 파클리탁셀 주사제의 비열등성 효과를 입증한 내용이다.임상 결과, 리포락셀은 PFS 중앙값 10.02개월을 기록하며 파클리탁셀 주사제 8.45개월 대비 비열등성을 입증했다. 전체생존기간(OS)은 리포락셀 32.95개월, 파클리탁셀 주사제 32.46개월로 유사했다. ORR과 질병통제율(DCR)은 리포락셀군에서 더 높게 나타났다.안전성 측면에서 리포락셀은 말초신경병증, 과민반응, 근골격계과 결합 조직 질환, 주입 관련 반응의 발생률이 파클리탁셀 주사제 대비 낮게 확인됐다.연구진은 “리포락셀은 파클리탁셀 주사제 대비 동등한 효능을 보였으며, 내약성과 관리 가능한 독성을 보였다. 이러한 결과는 리포락셀이 HER2 음성 전이성 유방암 환자에게 파클리탁셀 주사제를 대체할 수 있는 효과적이고 편리한 대안임을 보여준다”고 강조했다.주요 바이오기업, 면역항암제·표적항암제 임상 성과 공개ASCO 2025 전경(자료 출처=ASCO).티움바이오는 면역항암제 후보물질 'TU2218'과 미국 MSD의 면역항암제 '키트루다' 병용요법의 임상2상 결과를 공개했다.TU2218은 면역항암제 활성을 방해하는 것으로 알려진 형질전환성장인자(TGF-ß)와 VEGF의 경로를 동시에 차단한다. 이를 통해 면역항암제의 효능을 극대화한다.이번에 공개된 임상은 두경부암과 담도암 환자를 대상으로 진행 중인 코호트 초기 결과다.임상 결과, TU2218+키트루다 병용요법은 두경부암 환자 11명 중 7명에서 부분관해(PR)가 관찰됐으며, 1명은 안정병변(SD)이 나타났다. 또 담도암 코호트에서는 23명 중 4명이 PR을, 7명이 SD를 보였다.온코닉테라퓨틱스는 이번 학회에서 표적항암제로 개발 중인 ‘네수파립’의 임상 2건의 진행 상황을 공유했다. 네수파립은 다중 ADP-리보스 중합효소(PARP)와 탄키라제를 동시에 저해하는 이중 기전을 가진 신약후보물질이다.먼저 네수파립은 전이성 췌장암 임상1b상 진행 성과를 공개했다. 이 다기관, 공개, 1b상 용량 탐색 연구는 국소 진행성 또는 전이성 췌장암 환자 최대 48명을 모집 중이다. 임상은 A군인 네수파립+폴피리요법(옥살리플라틴·류코보린·이리노테칸·플루오로우라실), B군 네수파립+젬시타빈+알부민결합 파클리탁셀로 나눠진다.임상의 주요 목표는 최대 내약 용량(MTD)과 권장 2상 용량(RP2D)을 결정하고, 안전성을 기반으로 최적의 병용 요법을 파악하기 위함이다. 현재 임상1상이 진행 중이다.또 온코닉테라퓨틱스는 재발성 자궁내막암에서도 가능성을 확인하고 있다. PENELOPE로 명명된 임상연구는 파클리탁셀+카보플라틴+키트루다 치료 이후 키트루다 유지요법에 네수파립을 추가했을 때의 PFS 개선 여부를 검증하는 방식으로 실시되고 있다. 지난해 4분기부터 환자 등록이 시작됐다.이뮨온시아는 면역항암제 후보물질 IMC-002의 임상 성과를 공개했다. IMC-002는 암세포 내 CD47과 대식세포의 신호를 차단하는 기전을 갖고 있다. 이번에 공개된 결과는 간세포암 환자들을 대상으로 진행 중인 임상1b상의 초기 결과다.임상은 IMC-002와 간세포암 치료제로 활용되는 렌비마 병용요법을 투여해 내약성과 안전성을 평가하는 방식으로 진행되고 있다.효능 평가가 가능한 10명의 환자 중 ORR은 30%, DCR은 70%였다. 종양 진행 기간(TTP)의 중앙값은 8.3개월이었다.연구진은 “IMC-002 20mg/kg 용량으로 3주마다 렌비마와 병용 투여했을 때 효능과 안전성 프로파일을 보였다”고 평가했다.

[데일리팜=이석준 기자] 동구바이오제약의 타법인 투자 성과가 도출되고 있다. 특히 동구바이오제약이 최대주주로 등극한 바이오벤처들이 임상, 시설 분야에서 성과를 내고 있다. 이중 상장사는 기업가치가 상승하며 동구바이오제약의 평가이익도 올라가고 있다.동구바이오제약이 최대주주로 있는 큐리언트는 최근 내성 위암 환자서 완전 관해 사례를 미국 ASCO서 발표했다. 큐리언트는 최근 자사가 개발중인 아드릭세티닙과 MSD 키트루다 병용 요법시 내성 위암 환자에서 완전 관해 사례를 확인했다. 이같은 임상 1b상 결과는 미국임상종양학회(ASCO)에서 발표됐다.임상은 미국 MSD사와의 공동 연구로 진행됐다. 그 결과 임상 진행 29명의 환자 중 모든 용량군에서 치료를 중단할 만한 독성은 발견되지 않았다. 이중 약물의 효능을 평가할 수 있는 22명의 환자 중 1명의 전이성 위암 환자가 완전 관해(CR, Complete Response)를 보였다.동구바이오제약은 큐리언트 최대주주다. 지난해 100억원을 투자해 큐리언트 최대주주에 등극했다. 이후 올해 80억원을 포함해 총 240억원을 투자했다.큐리언트는 잇단 연구성과를 내며 몸값(시가총액)도 상승했다. 6월 5일 종가 기준 1만원에 거래되고 있다. 동구바이오제약의 240억원 투자 평균단가가 5000원 밑인 점을 감안하면 두배 이상 미실현 평가이익이 발생한 셈이다.동구바이오제약은 단순 재무적 투자자를 넘어 큐리언트의 연구개발(R&D) 중심 사업 모델을 지원하는 전략적 파트너로 자리 잡고 있다. 큐리언트는 표적항암제 Q901, 면역항암제 Q702, 페이로드-ADC를 포함한 혁신 신약 개발을 진행 중이다.아름메딕스는 최근 필러 생산 GMP 공장 준공식을 가졌다. 최대주주는 동구바이오제약이다. 아름메딕스는 최근 경기도 수원시에 연면적 약 1300㎡ 규모의 필러 공장 준공식을 진행하고 연간 400만관 규모의 필러 제품 생산 능력을 갖춘 본격적인 양산 체제에 돌입했다.이번 준공은 GMP(의료기기 제조 및 품질관리 기준)에 적합한 생산 환경을 갖춘 시설로 차세대 필러 시장 진입을 위한 전략적 거점으로 만들 계획이다.첫 히알루론산(HA) 필러 제품은 2025년 3분기 공장 GMP 인증을 완료하고 2027년 말까지 국내 임상을 통해 식약처 허가 획득을 목표로 하고 있다.아름메딕스 최대주주도 동구바이오제약이다. 올 1분기 35억원을 투자해 33.4% 지분을 확보했다.동구바이오제약은 피부과 처방 1위 기업이다. 전국 병의원 유통망, 글로벌 파트너십 네트워크, 해외 법인 인프라를 보유하고 있어 아름메딕스의 이번 공장 준공과 시너지가 예고된다.양사는 공동 R&D, 해외 등록 전략, 프리미엄 브랜드 론칭 등을 통해 글로벌 미용·성형 시장에서의 입지를 강화하고 있다. 동구바이오제약이 구축한 동남아, 몽골, 브라질 등 현지 유통 채널과의 연계는 아름메딕스 제품의 수출 가속화에 실질적인 동력이 될 전망이다.시총 2년내 1조 목표동구바이오제약은 수년전부터 타법인 투자에 드라이브를 걸고 있다. 실적 및 파이프라인 확대, 엑시트 등을 시너지 극대화를 위해서다. 이를 통해 기업가치 상승도 노린다.30억원 이상 타법인 투자 현황을 보면 최초취득금액 기준 로프티록인베스트먼트(150억원), 큐리언트(100억원), 국전약품(30억원), 아름메딕스(35억원) 등 10곳 이상이다.조용준 동구바이오제약 회장은 매출은 3년내 1조원, 시가총액은 2년내 1조원으로 만드는게 목표다. 회사의 지난해 매출 2493억원, 5월 20일 시총 1622억원을 감안하면 미래 성장에 대한 자심감을 엿볼 수 있다.엑시트를 통한 수익 창출도 활발하다. 뷰노, 디앤디파마텍 등 엑시트로 100억원 이상을 회수(투자원금 포함)했다. 이는 영업이익과 더해져 추가 타법인 투자로 이어지는 선순환을 낳고 있다.동구바이오제약 타법인 투자 현황.