[데일리팜=이탁순 기자] 빠르면 5월 급여 등재가 점쳐지고 있는 한독 담관암치료제 '페마자이레정'에 고가약 사후관리 제도가 적용될 것으로 보인다.이에 따라 사후평가를 위한 성과평가 자료 제출 시스템이 마련될 전망이다.7일 업계에 따르면 페마자이레는 지난 1월 심평원 약제급여평가위원회(약평위)를 통과하고, 건강보험공단과 약가협상을 진행 중이다.약가협상 기간 60일을 감안하면 합의될 경우 5월 급여 등재가 유력해 보인다.이 약은 담관암을 적응증으로 하는 국내 최초 표적 치료제로, FGFR2 유전자 융합이 있는 국소 진행성 또는 전이성 담관암 환자에 사용할 수 있다. FGFR2(섬유아세포성장인자 수용체2)는 종양 세포의 증식, 생존, 이동 및 혈관형성에서 중요한 역할을 한다.미국, 유럽, 일본에서 사용되고 있고, 급여가 적용된다면 우리나라에서도 1회 이상의 전신치료를 받은 FGFR2 융합 또는 재배열이 있는 국소진행성 이나 전이성 담관암 성인환자에게 쓰일 것으로 보인다.담관암은 해부학적 기원에 따라 간 내부에 존재하는 담도에서 발생한 간내 담도암(iCCA)과 간 외부의 담도에서 발생한 간외 담도암으로 분류된다. 담관암은 예후가 나쁜 후기 또는 진행 단계에서 진단되는 경우가 많아 표적 치료제가 절실한 상황이다.FGFR2 융합 또는 재배열은 간내 담도암 환자의 10~16% 정도에서 발견된다고 알려졌다.국내 식약처도 시급성을 고려해 지난 2021년 11월 이 약을 희귀의약품으로 지정하고 신속심사 절차를 거쳐 2023년 4월 품목 허가했다.이후 곧바로 급여 절차를 밟은 이 약은 작년 8월 급여기준 설정에 성공한 뒤 올해 1월에는 약평위까지 통과하며 건강보험 등재 가능성을 높였다.문제는 약가. 이 약은 14정 짜리가 들어있는 제품당 공급가가 약 1만9000달러로 고가다. 최대 42일간 복용해야 하는 제품이라는 점을 볼 때 급여 적용 시에는 건강보험 지출 부담이 클 것으로 보인다.이에따라 정부는 '고가의약품 급여관리에 관한 기준'을 적용해 이 약을 관리할 것으로 보인다. 현재 이 기준을 적용받고 있는 약제는 킴리아, 졸겐스마, 스핀라자, 에브리스디, 럭스터나, 콰지바주 등 6개다.고가약 기준은 ▲새로 등재되는 약제 중 가격이 높고, 비용효과성의 불확실해 확인이 필요한 경우 ▲1인당 연간 소요금액이 상당한 경우 또는 연간 건강보험 청구액이 건강보험재정에 심각한영향을 초래하는 경우 ▲1회 투여로 장기효과를 기대하는 약제의 안전성 확인 및 장기평가가 필요한 경우 ▲그밖에 보건의료에 미치는 영향을 고려하여 필요하다고 판단되는 경우 관리대상으로 삼는다.관리대상에 선정되면 고가약 관리 시스템을 통해 약제 투여 후 반응평가를 실시해 결과 자료를 제출해야 한다. 이를 통해 심평원은 치료효과 및 모니터링을 실시하고, 건보공단은 환자단위 성과기반 위험분담제로 계약된 약제라면 환급액 산출을 위한 데이터로 활용한다.

[데일리팜=이탁순 기자] 2025년 을사년 새해 약가제도는 정국 혼란으로 변동성이 클 것으로 전망된다. 해외 약가 비교 재평가, 기등재 경제성 평가 생략 약제 재평가 등이 작년 검토 또는 논의된 가운데 올해 닻을 올릴지도 관심사다.다만 '신약의 혁신가치 반영 및 보건안보를 위한 약가 제도개선' 세부방안들이 대부분 개정 완료되면서 올해 본격적으로 시행에 들어갈 것으로 보인다. 특히, 관련 내용이 가장 많이 담긴 '약제의 결정 및 조정 기준' 일부개정안(2024년 10월 행정예고)이 3월 이전에는 고시될 가능성이 높아 올해 국산신약 우대방안 등이 적용될 것으로 전망된다. 이를 포함해 올해 적용될 약가 정책과 제도를 모아봤다.2025년 약제 급여적정성 재평가2020년 시작된 약제 급여적정성 재평가가 올해도 이어진다. 올해 대상 성분은 올로파타딘염산염, 위령선·괄루근·하고초, 베포타스틴, 구형 흡착탄, 애엽추출물, 엘-오르티틴-엘-아스파르트산, 설글리코타이드, 케노데속시콜산-우르소데속시콜산삼수화물마그네슘염 등 8개 성분이다. 이 가운데 애엽 추출물 3년 평균 청구액이 1215억원으로 가장 높아 재평가 결과에 관심이 클 것으로 예상된다. 애엽 추출물은 오리지널약제인 동아에스티의 스티렌정을 포함해 142개 품목이나 급여 등재돼 있다. 올해 재평가에서 급여 적정성을 인정받지 못한다면 제약사들의 타격이 클 것으로 전망된다. 특히 애엽 추추물은 식약처 동등성 재평가도 진행하고 있어 이번 급여 적정성 재평가가 영향을 줄 것으로 보인다.이밖에 664억원 규모의 올로파타딘염산염, 548억원 규모의 베포타스틴 성분 약제의 급여적정성 결과도 관심이 모아진다. 급여적정성 재평가는 연초 건강보험정책심의위원회 보고를 거쳐 건강보험심사평가원이 3월부터 본격 심사에 들어갈 전망이다.사용량-약가 연동제 최대인하율 12.5%로 상향지난해 10월 복지부가 행정예고한 '약제의 결정 및 조정 기준' 일부 개정안에서는 사용량-약가 연동 대상 약제의 상한금액 최대인하율을 종전 10%에서 15%로 상향 조정하기로 했다. 하지만 2025년 12월 31일까지는 12.5%로, 시행 초기이라는 점을 감안해 조정율을 낮췄다. 이에 올해는 개정안이 고시되는 시점부터 최대 인하율이 12.5%가 적용될 전망이다.현재 최대인하율 10%보다 2.5%가 높아짐에 따라 약가인하에 따른 손실 강도는 더 커질 전망이다.혁신형제약 국내개발신약 약가우대마찬가지로 '약제의 결정 및 조정 기준' 일부 개정안이 고시되면 국내개발신약의 약가우대 방안이 적용된다.특히, 혁신형제약사의 비열등신약은 '대체약제 상한금액 중 최고가'와 '대체약제의 가중평균금액에서 가산(X100/53.55, 약 1.8배)된 금액' 중 '낮은 가격'으로 약가가 매겨지게 된다. 이는 현재 대체약제 가중평균가 이하 가격보다 크게 높아짐에 따라 해당 방안이 적용되는 약제는 이익률이 커질 것으로 전망된다. 신풍제약 '하이알플렉스주' 등이 해당 우대방안을 적용받을지 주목된다.한편, 국산신약은 이중가격제도를 협상 시 적용 가능하도록 해 보다 높은 가격으로 해외에 진출할 수 있는 발판이 마련될 전망이다.국산 원료 국가필수의약품 우대방안국산신약 우대방안과 더불어 국산 원료를 사용한 국가필수의약품 우대방안도 마련된다. 역시 복지부의 약제의 결정 및 조정 기준' 일부 개정안이 고시되면 적용된다. 구체적으로 국산 원료의약품을 사용한 국가필수의약품은 기준요건을 모두 충족한 것으로 간주하기로 했다.아울러 산정된 금액에 (68/53.55 - 1)×100%를 가산하기로 해 약가도 지금보다 높아지게 된다. 정부는 이 방안을 통해 국가필수의약품의 국내 자급율을 높일 것으로 기대하고 있다.혁신형 제약사 7개 제약사 신규 지정혁신형 제약사는 의약품 급여등재시 가산의 근거가 된다. 이에 혁신형 타이틀이 수익과 바로 연결된다. 올해는 동아ST, 암젠코리아, 온코닉테라퓨틱스, 큐로셀, 한올바이오파마, SK바이오사이언스, SK바이오팜이 신규 지정돼 총 49개사가 혁신형 제약기업으로 인정받게 된다. 반면 지난해 6월 혁신형제약기업 재인증 심사서 4개 제약사가 탈락됨에 따라 이들은 기존 혁신형제약사 약가 가산 등 인센티브를 받지 못하게 된다.정부는 올해 혁신형 제약기업 인증취소 기준 개선방안을 마련한다는 계획이다. 특히, 리베이트 관련 인증 요건을 완화할 것으로 보여 관심이 모아진다.약제 요양급여 사전심사 대상 추가정부는 최근 요양급여 사전심사를 받는 약제 대상 조정에 적극 나서면서 작년에는 스트렌식주와 솔리리스·울토미리스 PNH(발작성 야간 혈색소뇨증)' 적응증이 일반심사로 전환됐다.아울러 이달부터는 울토미리스주의 '비정형 용혈성 요독 증후군' 적응증 항목이 사전심사로 추가된다. 비정형 용혈성 요독 증후군 항목의 사전심사 약제는 솔리리스가 유일했었는데, 사전심사 승인율이 낮아 논란이 되고 있는 상황이다. 울토미리스주의 추가로 변화가 생길지 주목된다.이에따라 사전심사 약제 대상은 면역광용요법에 쓰이는 약제, 솔리리스, 울토미리스, 스핀라자, 졸겐스마, 크리스비타, 에브리스디, 럭스터나로, 이들 약제는 요양급여가 적용되려면 사전심사를 통과해야 한다.

[데일리팜=노병철 기자] 세포·유전자치료제의 가능성을 확인한 대사건은 노바티스 킴리아가 2017년 FDA 허가를 획득하면서 부터다. 일명 CAR-T 세포치료제인 이 약물은 혈액암 완전관해율 83%로 기존 케미칼·바이오의약품의 치료효과를 압도한다. 수억원에 달하는 초고가약제라는 단점만 제외하면 '꿈의 항암 신약'으로 불리기에 충분하다.여기에 더해 바이오젠 척수성 근위축증 치료제 스핀라자·노바티스 졸겐스마 등이 매년 수억 달러 이상의 매출액을 달성하며 성공적으로 시장에 정착하면서 국내외 제약바이오기업들은 세포·유전자치료제를 유망한 수익 창출 분야로 판단하고 R&D 투자를 확대하고 있다.글로벌 세포·유전자·유전자변형세포·리보헥산·항암 바이러스 치료제 관련 임상1·3상 건수는 각각 569·166건이며, 현재 허가를 기다리고 있는 약물도 16건에 달한다. 이같은 후보물질 개발에 열을 올리고 있는 이유는 단연 시장성에 있다.글로벌 세포‧유전자치료제 시장은 15조원 정도로 연평균 약 49%씩 성장해 2026년에는 72조 규모에 이를 것으로 전망된다. 국내 시장도 같은기간 6배 이상 성장해 4500억 외형을 형성할 것으로 관측된다.시장의 성장 요인은 인구 고령화에 따른 유전질환·암·만성 질환의 발병률이 증가하는 것을 꼽을 수 있다. 여기에 부작용이 적고 효과적인 항암제에 대한 수요 증대와 희귀·난치성 질환에 대한 미충족 수요·유전자 편집 기술 등의 생명공학 기술이 지속적으로 발전하는 것에 기인, 다른 의약품 대비 월등히 높은 시장 성장률을 보이고 있다.첨단재생의료의 범주는 크게 '치료제(세포치료제·유전자치료제·조직공학치료제)'와 기반산업(툴 및 플랫폼·바이오뱅킹·CRO·CDMO)으로 구분될 수 있는데, 우리나라 보건당국 역시 이에 대한 중요성과 잠재력을 충분히 공감하고 과감한 투자를 아끼지 않고 있다.보건당국과 토종기업들이 관련분야에 주목하는 이유는 글로벌 빅파마 대비 우리 기업들의 기술 격차가 크지 않고, 특히 성체줄기세포 활용 기술은 선진국 수준으로 평가받고 있기 때문이다. 생명·보건의료 분야에서 최고기술국 대비 기술격차는 미국(100%) > 일본(95%) > EU(90%) > 한국(85%) 정도로 케미칼 혁신신약 개발 분야에 비해 성공 가능성이 높다는 판단이다.현재 한국은 대웅제약·지씨셀·SK팜테코·코아스템·바이오솔루션·파미셀·안트로젠·테고사이언스 등 20여개 업체가 세포·유전자치료제를 출시했거나 CDMO 분야에서 세계기업과 당당히 겨루고 있다.우리나라는 2001년 이래 총 15개 품목의 세포치료제 제조허가 실적을 보유하고 있으나 2019년 4월 이후에는 국내 개발 품목허가 건수는 전무하다. FDA 심사 현황 자료에 의하면 미국은 2020년 이후 2024년 4월까지 총 20개 제품을 허가, 올해 5월 이후 연말까지 4개 제품이 추가로 허가될 전망과 비교하면 그리 낙관적인 상황은 아니다.이같은 원인은 자본·인력·제조시설 등 취약한 산업기반 인프라도 한몫하고 있다. 임상연구 또는 임상시험을 주도할 의사과학자, 생산 전문인력, 규제전문가 등 인적 자원의 부족 문제도 해결해야할 과제다.생산에 필요한 소재·부품·장비·요소기술 등의 해외 의존도 심화로 주요국 대비 기대수익 전망이 상대적으로 낮고, 기술사용 특허료 제공 및 원료물질부터 바이러스벡터 등 필수소재까지 수입 의존도 또한 높은 편이다.다행스러운 점은 기존 치료제와 차별화된 새로운 기술로 희귀·난치질환 치료의 돌파구를 마련하기 위해 내년 2월 첨생법(첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률)이 전격 시행을 앞두고 있다.개정안은 임상연구 대상자의 범위를 확대하고, 임상 단계에 있는 세포∙유전자치료제, 조직공학제제, 첨단바이오융복합제제 등 첨단바이오의약품을 치료 목적으로도 사용할 수 있도록 허용했다. 이에 따라 환자들은 보다 신속하게 치료를 받을 수 있게 됐다.국내 바이오의약품 시장 규모는 6조원 정도며, 이중 세포·유전자치료제 분야가 차지하는 비율은 5% 이하로 관측된다. 아직 전체 바이오의약품 시장에서 차지하는 비중은 미미한 수준이지만, 현재 진행 중인 임상이 순항하고 있고, 세포·유전자치료제 개발에 뛰어드는 기업도 점차 느는 추세다.특히 첨생법 개정안이 본격 시행되는 내년부터는 관련시장이 더욱 탄력을 받을 것으로 예상된다. 정책과 제도 그리고 기업들의 R&D 투자 의지가 그 어느때 보다 높은 지금, 킴리아를 능가하는 한국산 블록버스터 세포·유전자치료제 탄생을 기대해 본다.

[데일리팜=이탁순 기자] 건강보험심사평가원이 콰지바주의 성과평가 운영계획을 마련하고, 관련 요양기관에 자료제출을 안내했다.콰지바주는 고가 증증질환 치료제로, 치료 효과 모니터링 및 급여의 적정성 관리를 위해 환자단위 성과기반 위험분담제 유형을 계약 조건으로 이달 1일자로 급여 등재됐다.11일 업계에 따르면 환자단위 성과기반 위험분담제 계약 약제는 콰지바가 추가되며 총 6개로 늘어났다.환자단위 성과기반 위험분담제는 개별 환자의 약제투여성과에 따라 제약사로부터 환급율을 달리 운영하는 새로운 모형의 지불제도이다.이에따라 약제를 투여한 요양기관은 환자단위 성과관리를 위해 환자 모니터링 자료를 심평원에 제출해야 한다.2022년 킴리아에 도입된 성과평가는 졸겐스마, 스핀라자, 에브리스디, 럭스터나, 콰지바주까지 6개로 증가했다. 이들 제품은 '고가의약품 급여관리에 관한 기준'을 적용받는다.콰지바주는 허가-평가-협상 병행 시범사업 1호 약제로 선정되며 식약처 허가 후 5.5개월만에 급여 등재하는 데 성공한 약제다. 이 약은 ▲만 12개월에서 20세 미만의 이전에 ▲유도화학요법 이후 부분반응 이상을 보인 후 ▲조혈모세포이식을 받은 이력이 있는 신경모세포종, 재발성 혹은 불응성 신경모세포종에서 급여가 적용된다.상한금액은 1148만2566원으로, 환자들은 본인부담비율 5%와 본인부담상한제 적용시 연간 1050만원의 비용으로 약제를 투여받을 수 있다.심평원은 콰지바주 급여기준에 해당해 약제를 한번이라도 투여한 환자는 요양기관이 관련 자료를 제출해야 한다고 설명했다. 평가기간은 고위험군은 3년, 재발성, 불응성은 2년이다. 이에 투여 후 6개월, 12개월 및 매 1년마다 모니터링 보고서를 제출해야 한다.관련 자료는 ▲콰지바주 투여를 위한 장기 추적조사 이행 동의서 ▲콰지바주 투여 환자정보 ▲콰지바주 투여 모니터링 보고서이다.콰지바주 모니터링 보고서 제출기한은 1주기 투여시작일로부터 7개월 이내, 13개월 이내, 26개월 이내, 38개월 이내로, 총 4번을 제출해야 한다.환자가 사망한 경우 투여 모니터링 보고서를 즉시 제출해야 하고, 콰지바주를 투여한 요양기관이 아닌 곳에서 사망한 경우에는 추적손실에 체크 후, 특이사항에 관련 내용을 작성해 제출하면 된다.환자가 내원하지 않은 경우 추적 손실에 체크 후, 특이사항에 관련 내용을 기재해야 한다. 또한 환자의 컨디션 등의 문제로 평가를 시행할 수 없는 경우 평가불가 체크 후 특이사항 관련 내용을 기재해 제출하면 된다.심평원은 투여 후 평가시점에 따라 환자 생존여부 및 환자상태를 평가하게 된다.심평원 관계자는 "모니터링 보고서 제출방법은 시스템 개발 전에는 관련 메일로 제출하고, 시스템 개발 후에는 요양기관업무포털 내 고가약 관리 시스템을 활용하면 된다"고 전했다. 관련 시스템은 내년 1월 오픈 예정이다.

[데일리팜=손형민 기자] 희귀질환으로 분류되는 척수성근위축증(SMA) 치료제 시장에 새로운 데이터가 속속 등장하며 경쟁이 본격화됐다. 로슈의 에브리스디는 최근 5년 장기 투여 임상 결과를 공개하며 기존 허가 임상과 유사한 효능과 안전성 프로파일을 확인했다. 에브리스디는 이 시장 후발주자이지만 효능을 입증한 데이터로 시장을 공략하겠다는 계획이다.SMA 치료제 시장에는 기존 바이오젠의 ‘스핀라자’와 노바티스의 ‘졸겐스마’, 에브리스디 3파전 양상으로 흘러가고 있다. 국내에서는 스핀라자의 매출이 가장 높지만 글로벌 시장에서는 에브리스디가 시장 선두에 올라섰다. 추가적인 데이터 확보가 에브리스디의 성장세에 원동력이 됐다는 분석이다.SMA는 운동 기능에 필수적인 생존운동신경세포(SMN) 단백질 결핍으로 인해 운동 신경이 약화돼 전신의 근육이 점차 약화되는 희귀 유전성 신경근육 질환이다. 이 질환은 생존의 영역인 호흡과 심장 맥박에 관여하는 근육부터 골격근, 관절, 자율 신경 시스템까지 전신적인 영향을 미친다.SMA는 증상 발현 시기와 최대 도달 가능한 운동 기능에 따라 1형에서 4형으로 구분된다. 생후 6개월과 18개월 이내를 각각 1형과 2형으로 구분하고 3형은 생후 18개월 이후, 4형은 성인기로 분류된다. 그중 가장 높은 발병 비율을 차지하는 1형은 가장 심각한 유형으로 치료되지 않으면 환자 10명 9명이 사망할 수 있다고 알려진다.에브리스디, 영아에서 성인환자까지 운동 기능 개선…"데이터로 승부"에브리스디는 SMA로 지난 2020년 11월 국내 허가되고, 지난해 10월부터 보험급여가 적용됐다. 이 치료제의 강점은 제형이다. 에브리스디는 시장에 등장한 SMA 치료제 중 유일한 경구제다.이 치료제는 최초의 저분자 물질 스플라이싱 조절제(splicing modifier)로 하루 한 번 경구 복용하며 약물이 혈관-뇌 장벽을 통과할 수 있어 중추신경계를 포함한 전신의 SMN 단백질을 증가시키는 기전을 갖고 있다.에브리스디는 영아부터 성인까지 다양한 환자군에서 운동 기능 개선 효과를 확인했다.생후 2.2개월에서 6.9개월 사이의 영아기 발현 제1형 SMA 환자 대상 FIREFISH 임상 연구에서 에브리스디는 영아기 SMA 치료의 유효성을 확인했다.임상 결과, 12개월 치료 후, 환자의 29%(12/41)가 도움 없이 앉기를 성공했으며, 93%(38/41)가 생존, 85%(35/41)가 영구적인 호흡 보조기 없이 생존했다.올해 6월 발표된 FIREFISH 연구의 오픈라벨 연장 임상 결과, 에브리스디 치료를 5년 간 지속한 환자들의 생존율, 도움 없이 앉기, 서기, 걷기 능력이 유지 및 향상된 것으로 나타났다. 또 에브리스디는 2세부터 25세까지의 제 2, 3형 SMA 환자를 대상으로 진행한 임상 연구에서 위약 대비 광범위한 연령대 대상 운동 기능 개선 효과가 확인됐다.에브리스디는 임상에서 12개월 치료 후 운동기능평가척도(MFM-32) 점수는 위약군 대비 평균 1.55점 향상됐다(P=0.0156).특히 2~5세 환자에서 MFM-32의 평균 3점 이상 증가한 비율이 가장 크게 증가했다. 기준치 대비 MFM-32 총점의 증가는 치료 후 48개월 동안 유지돼 투여 1년 시점에 관찰된 효과가 4년 후에도 지속되는 것으로 확인됐다.신생아·타 치료제 이력 있는 환자에게서도 효과에브리스디는 최소 12개월 이상 치료받은 7명의 영아 대상 환자에게서도 추가적인 효과가 혹인?磯?올해 10월 발표된 RAINBOWFISH 연구의 2년 중간 분석 결과, 에브리스디 치료를 받은 유아기 SMA 환자들은 대부분 스스로 앉고, 서고, 걷는 등 운동능력을 보였고 정상적 인지 능력을 발달시켰으며, 영구적인 호흡 보조기 없이 생존했다.특히 SMN2 유전자가 3개 이상인 환자들(18명)은 100% 서고 걷는 운동능력을 나타냈고, SMN2 유전자가 2개인 환자들(5명)은 대부분 독립적으로 서고 걷는 운동능력을 보였다.에브리스디는 졸겐스마나 스핀라자 치료 이력이 있는 환자에서도 일관된 효과를 보였다.임상 결과, 과거 투약 이력이 있는 SMA 환자군에서 에브리스디 치료 개시 4주 이내에 SMN 단백질 수치의 중간값이 기저치 대비 2배 이상 증가했다. 이러한 증가는 24개월 이상 유지됐다. 2~60세 환자에서 MFM-32와 상지기능검사(RULM) 결과 운동 기능 안정화를 보였다. 에브리스디·스핀라자·졸겐스마 3파전SMA 치료제 시장은 에브리스디와 스핀라자, 졸겐스마가 치열하게 경쟁을 펼치고 있다.이 시장에 가장 먼저 등장한 스핀라자는 지난 2017년 2월 국내 허가됐으며, 2019년 8월 급여가 적용됐다.스핀라자는 SMN 단백질의 양을 지속 증가시키는 작용 기전을 가진 ASO(antisense oligonucleotide)다. 질환이 원인이 되는 곳에 치료제를 전달하기 위해 척수강 내 주사요법을 통해 운동 뉴런이 있는 중추신경계에 직접 투여가 가능하다. 스핀라자는 다회 투여도 가능하기 때문에 투여 방식에서 차별화를 보일 수 있다.해당 치료제는 최대 8년 이상 치료를 통해 축적된 임상연구 데이터와 실사용증거(RWE)를 기반으로 모든 연령, 유형에 걸쳐 지속적인 효과와 안전성 프로파일을 확인한 바 있다.졸겐스마는 SMN1 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 SMA 환자 중, 제1형의 임상적 진단이 있거나 SMN2 유전자 복제수가 3개 이하인 경우 투여가 가능한 치료제다.이 치료제의 강점은 투여 횟수다. 대표적인 원샷 치료제인 졸겐스마는 단 1회 투여로 치료가 종료될 수 있다. 이 약은 비급여 시 1회 투여 비용이 약 20억원에 달하지만, 건강보험 적용 시 1회 투여비용의 환자부담은 최대 598만원(본인부담 10% 적용) 수준이다.건강보험심사평가원이 공개한 최근 임상 결과에 따르면 졸겐스마는 20건 중 19건에서 모두 운동기능개선 효과를 나타냈다. 다만 졸겐스마는 한번만 투여가 가능하기 때문에 환자가 경험한 바이러스일 경우 면역반응이 생겨 다회 투여가 어렵다는 약점이 있다.이 치료제들의 투여 비용이 병당 1000만원이 넘어갈 만큼 고가의 치료제인 만큼 환자 특성에 맞게 선택지가 나눠지고 있다. 실제로 국내에서는 스핀라자의 매출이 가장 높지만, 글로벌 시장의 경우 에브리스디의 판매량이 가장 높은 것으로 확인됐다.

[데일리팜=노병철 기자] 세포·유전자치료제 위탁개발생산(CDMO) 분야가 향후 제약바이오업계 새로운 캐시카우로 자리매김할 것으로 관측된다.세포·유전자치료제는 항체의약품의 뒤를 이을 3세대 바이오의약품으로 질병의 근본적인 원인을 없앰으로써 유전·희귀질환 등을 치료할 수 있다.치료 영역은 종양, 자가면역, 근골격계, 심혈관계 질환 등 전방위적으로 넓어지고 있다.국내 바이오기업 중 세포·유전자치료제 CDMO 리딩기업은 지씨셀, 차바이오텍, SK팜테코 등이 꼽힌다.지씨셀은 국내 최초의 면역세포 항암제 이뮨셀엘씨 개발 경험을 기반으로 연간 1만8000팩 규모의 이뮨셀엘씨를 자체 생산하고 있다.아직 전체 매출에서 차지하는 비중은 작지만, 2022년 3.3%에서 2024년 1분기 4.5%로 증가 추세에 있다.차바이오텍은 미국 마티카 바이오테크놀로지, 한국의 분당차병원 GMP, 마티카바이오랩스, CGB(Cell Gene Biobank), 일본 마티카바이오재팬 등 글로벌 5개 사이트에서 세포·유전자치료제 CDMO를 운영하고 있다.차바이오텍은 2019년 미국 자회사 마티카 바이오테크놀로지를 설립, CDMO 사업에 힘을 실었다.이후 2022년 국내 기업 최초로 미국 텍사스주에 세포·유전자치료제 CDMO 시설을 구축, 관련 치료제를 개발하는 기업이 국내는 물론 글로벌 진출을 할 수 있도록 맞춤형 임상 디자인부터 품목 허가까지 전주기에 걸친 서비스를 제공하고 있다.마티카 바이오테크놀로지는 세포·유전자치료제 분야에서 수주가 늘어날 것을 감안해 2~3년 안에 미국에 2공장을 확장할 계획이다.증설 완료 후 생산력은 현재의 약 4배 수준으로 늘어난다. 국내에선 2025년말 완공을 목표로 판교 제2테크노밸리에 CGB(Cell Gene Biobank)를 구축 중이다. 지상 10층, 지하 4층, 연면적 6만6115㎡(약 2만평) 규모로 관련 제품 단일 시설로는 세계 최대 규모다.SK그룹의 글로벌 CDMO 통합 법인 SK팜테코는 적극적으로 해외 기업을 인수해 역량을 확보한 경우다.2021년 프랑스 이포스케시에 이어 지난해 미국 CBM까지 인수하며 관련 생산시설을 확보했다. 수년 내 연간 10억달러(약 1조3800억원) 매출 달성이 목표다.SK바이오사이언스는 2024년 독일의 의약품 CDMO 기업 IDT 바이오로지카의 지분 60%를 3390억원에 취득했다.세계 최초의 항암 바이러스 치료제 임리직을 생산하고 있는 IDT 바이오로지카를 인수하면서 세포·유전자치료제 사업 진출 기반을 갖추게 됐다. 국가생명공학정책연구센터에 따르면 글로벌 세포·유전자치료제 CDMO 시장은 2019년 약 2조에서 연평균 30% 가량 성장해 3년 후에는 6배 가량 팽창할 것으로 전망된다.현재 세포·유전자치료제는 주로 고령화에 따른 각종 암, 퇴행성 질환, 심혈관 질환 등을 적응증로 개발되고 있다.세포·유전자치료제는 화학치료, 방사선치료 등 기존 암 치료법에 비해 표적 정확성이 높아 암 발병률 증가와 함께 항암제 R&D도 활발하게 진행되고 있다.특히 암 분야는 다른 질환과 비교할 때 미충족 의료수요가 높아 R&D도 지속적으로 증가할 것으로 예상된다.척수성 근위축증 치료제 스핀라자, 졸겐스마, 혈액암 치료제 킴리아 등이 매년 수억 달러 이상의 매출액을 달성하며 성공적으로 시장에 정착하면서 제약바이오 기업들은 세포·유전자치료제를 유망한 수익 창출 분야로 판단하고 R&D 투자를 확대하고 있다. 글로벌 세포·유전자치료제 분야의 파이프라인은 약 3,300개로 아직까지는 전임상 단계 이전의 파이프라인이 다수를 차지하고 있다.상당수의 파이프라인이 몇 년 안에 승인을 받을 것으로 관측되고, 기존 치료제들도 적응증을 확대하고 있어 시장도 지속적으로 성장할 전망이다.아직까지는 임상에 필요한 세포·유전자치료제 생산이 시장의 대부분을 차지하고 있지만 의약품 허가를 받는 세포·유전자치료제가 늘어나면서 CDMO 시장도 함께 확대될 것으로 예상된다.실제 2023년에만 7개, 2024년 8월까지 6개의 CGT가 미국 FDA 허가를 받는 등 의약품 허가를 받는 세포·유전자치료제가 증가하고 있다. 세포·유전자치료제 개발이 증가하면서 임상시험용 의약품생산을 넘어 상업화 단계의 생산 중요성이 커지고 있다.전반의 상황과 관련해 업계 관계자는 "경구제나 항체처럼 생산 프로세스가 확립되지 않은 세포·유전자치료제의 공정을 실제 생산으로 옮기는 과정이 쉽지 않다. 세포·유전자치료제를 개발하기 위해서는 제조방법 개발, 분석, 규제기관의 요구사항에 맞춘 규격과 이를 문서화하는 작업을 비롯해 각종 시설 기준 등 까다롭고 복합적인 준비를 해야한다"고 조언했다.아울러 "세포·유전자치료제 전문 바이오기업은 자체 생산시설을 보유하고 있지 않은 소규모 기업이 대다수다. 때문에 공정개발과 분석기술 등 세포·유전자치료제 생산시설을 갖춘기업과 협업은 필수불가결 요소로 관련 국내 CDMO기업의 성장 가능성이 높다"고 전망했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 먹는 척수성근위축증치료제 '에브리스디'의 처방 제한이 사라질 수 있을지 주목된다.관련업계에 따르면, 한국로슈는 최근 1회 2병까지 인정되는 척수성근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy)치료제 에브리스디(리스디플람)의 보험급여 확대 신청을 제출, 건강보험심사평가원은 검토를 진행 중이다.에브리스디의 급여 확대에 대한 필요성은 해당 제약사뿐 아니라 처방현장에서도 지속적으로 제기돼 왔다. 실제 유관 학회와 환자단체 역시 심평원에 의견서를 제출한 것으로 확인됐다.2023년 10월 1일부터 적용된 고시에 따라 에브리스디는 5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단이 확인된 5q 척수성 근위축증 환자 중 ▲증상 발현 전이라도 SMN2 유전자 복제수가 3개 이하이며, 치료 시작 시점에 생후 6개월 미만인 경우 또는 ▲SMA 관련 임상 증상과 징후가 발현된 제1형~제3형이며 영구적 인공호흡기를 사용하고 있지 않은 경우 중 어느 하나에 해당하는 경우 급여가 인정된다.하지만 당시 새롭게 신설된 급여 조건 상의 처방량 제한으로 인해 실제 임상 현장에서는 환자들의 미충족 수요가 발생하고 있다. 심평원의 급여 기준 상 에브리스디는 원내 처방을 원칙으로 하며, 장기 처방 시 1회 처방 용량이 최대 2병으로 제한된다.이는 20kg이상의 청소년 및 성인 환자들이 약 3주 동안 복용할 수 있는 용량으로, 거동이 쉽지 않은 환자 및 보호자가 3주에 1 번 병원에 내원해 약을 처방받아야 한다는 어려움이 따른다.또한 치료제의 급여 투여 지속을 위해 운동기능평가 수행을 위한 추가적인 내원도 이루어지고 있어 급여 기준 상 보다 잦은 내원을 필요로 해 환자 및 보호자의 부담이 커질 수 있다.경구제는 말 그대로, 간편한 복용 편의성으로 병원 방문에 대한 부담을 크게 줄일 수 있는 것이 장점이다. 그러나 처방용량 제한이 경구제 처방을 필요로 하는 환자들에게 걸림돌이 될 수 있다는 지적이 적잖다.이에 따라, 이번 기회에 에브리스디의 급여 기준이 개선될 수 있을지 귀추가 주목된다.한편 현재 SMA 영역에는 바이오젠의 스핀라자(뉴시너센), 노바티스의 졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡) 등 약물이 처방되고 있으며 경구제는 에브리스디가 유일하다.

[데일리팜=황병우 기자] 삼성바이오에피스가 바이오젠 바이오시밀러 사업부 인수추진이 바이오젠의 노선변경으로 안갯속에 빠졌다. 5일 제약바이오업계에 따르면 바이오젠은 2분기 실적발표에서 바이오시밀러 사업 유지 결정을 발표했다.불과 1년 전 바이오시밀러 사업과 관련해 여러 옵션을 고려 중이라고 발표한 것과 180도 입장이 달라진 셈이다.삼성바이오에피스의 바이오젠 바이오시밀러 사업부 인수 소식은 지난해 8월 바이오젠의 발표와 업계에 소문이 확산하면서 수면 위로 떠올랐다.지난해 바이오젠은 치매치료제 아두헬름의 상업화 실패 후 최고경영자(CEO) 교체 등 변화를 맞이했던 상황. 2025년까지 인력 1000명 감원을 예고하는 등 강도 높은 구조조정이 예정돼 있었다.특히 구조조정을 통해 절감한 비용 중 3억 달러를 제품출시와 연구개발 투자 계획을 공개하는 등 분위기 쇄신에 나섰다.이 과정에서 바이오시밀러 사업에 대한 언급도 이뤄졌다. 바이오시밀러 사업 특성상 안정적 수익이 발생하지만 영업을 위해 투자되는 인원과 비용 등을 고려했을 때 회사의 기조와 흐름이 맞지 않다는 판단을 내린 것이다.결국 바이오젠이 회사 역량 강화를 위해 불필요한 부피를 줄이고 R&D 역량강화라는 기조에 맞춰 사업부를 매각할 것이라는 관측이 우세했다.당시 바이오젠과 삼성바이오에피스는 인수와 관련해 밝힐 수 있는 내용이 없다는 태도를 고수했지만, 삼성바이오에피스 역시 수익성을 높일 수 있다는 측면에서 이해관계가 맞아떨어질 것으로 분석됐다. 바이오젠 판매 삼성바이오에피스 바이오시밀러(삼성바이오에피스 홈페이지 공시 데일리팜 재구성) 실제 삼성바이오에피스는 지난 3월부터 자가면역질환치료제를 국내에서 직접판매로 전환했다는 점도 이러한 분석에 무게를 실었다.삼성바이오에피스는 유한양행과 파트너십을 맺고 판매해 오던 자가면역질환치료제 3종을 직접판매로 전환하고 새롭게 출시된 에피즈텍(스텔라라 바이오시밀러)까지 추가했다.현재 삼성바이오에피스의 직판을 위한 국내 영업 인력은 약 20명 내외로, 지난 3월 지오영과의 의약품 제3자 물류 계약(3PL) 체결로 국내시장의 유통망도 확보했다. 이는 직접판매를 통한 수익성을 향상하려는 의도로 해석된다.국내 상황을 두고 전체를 일반화할 수는 없지만, 바이오젠이 유럽 시장에서 자가면역질환치료제 3종(레미케이드, 엔브렐, 휴미라)의 바이오시밀러를 판매하고 있다는 점에서 삼성바이오에피스 역시 다양한 고민을 했을 것으로 보인다.달라진 바이오젠 입장, 예상치 밑돈 매출 영향 미쳤을까?그렇다면 불과 1년 사이 바이오젠의 입장은 왜 달라졌을까? 이는 바이오시밀러 사업 유지를 발표한 2분기 실적 발표에서 실마리를 잡을 수 있다.바이오젠의 올해 2분기 매출은 24억6500만 달러(3조3560억원)을 기록해 지난해 같은 분기와 똑같은 매출을 기록했다.스핀라자 등 희귀질환 제품이 매출을 끌어올렸지만, 다발성경화증(MS) 제품수익이 지난해 2분기 12억900만달러에서 올해 11억5000만 달러로 줄면서 다른 제품군의 매출 상승을 상쇄했다.올해 2분기 바이오시밀러 매출은 1억9800만 달러(2695억원)으로, 지난해 1억9500만 달러(2654억원) 보다 소폭 상승했다.다만 치매 신약인 레켐비의 2분기 글로벌 매출이 5000만 달러로 전년 대비 6% 성장에도 불구하고 아직 성장 폭이 회사가 전망한 수준에는 미치지 못한 상태다. 회사는 레켐비의 연간 매출이 3억 달러 이상이 될 것으로 예측하고 있다. 바이오젠 2분기 실적 발표 데일리팜 재구성 이런 상황에서 바이오젠은 연구·개발 강화를 위해 인수합병을 시행하며 포트폴리오 확장을 노리고 있다.지난해에는 중증 신경계 질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 리타 파마슈티컬스를 인수했으며, 최근에는 HI-Bio 인수를 마무리 짓고 면역학 포트폴리오를 확장했다.기업인수에는 현금자산이 필요한 만큼 안정적인 바이오시밀러 사업부를 유지하는 방향으로 결론을 내렸을 가능성이 크다.다만 업계는 장기적으로 삼성바이오에피스의 바이오젠 바이오시밀러 사업부 인수가 무산된 것은 아니라는 시각이다.투자 업계 관계자는 "기업 인수는 인수자와 판매자 간의 가치 평가의 차이 등 고려할 것이 많을 수밖에 없다. 현재로서는 가능성이 작아 보이지만 삼성바이오에피스와 바이오젠의 관계 등을 고려했을 때 장기적으로 논의의 여지는 있을 것으로 보인다"고 말했다.

사진 왼쪽부터 척수성 근위축증치료제 스핀라자주, 졸겐스마주, 에브리스디. [데일리팜=노병철 기자] 800억대 척수성 근위축증치료제(SMA) 분야에서 바이오젠코리아 스핀라자가 부동의 1위를 유지하고 있다.다만, 광의의 경쟁제품이라할 수 있는 한국로슈 에브리스디·노바티스 졸겐스마 등이 출시되면서 다소 주춤한 실적 흐름을 보이고 있다.의약품 유통실적 기준, 스핀라자의 올해 1분기 매출은 177억을 기록해 졸겐스마(18억)·에브리스디(12억) 보다 9~14배 높은 외형을 달성했다.스핀라자(뉴시너센나트륨)의 2020·2021·2022·2023년도 실적은 720억·612억·623억·589억 수준이다.2021년 국내 허가된 졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)의 2022·2023년 매출은 각각 162억·144억 정도다.2020년 식약처 허가를 획득한 에브리스디(리스디플람)의 같은기간 동안 실적은 6억·11억2300만원 가량이다.특이한 점은 에브리스디의 경우 지난해 매출을 올해 1분기 만에 초과달성했지만, 졸겐스마는 단순 분기 실적만 놓고 봤을때 다소 부진한 경향을 보이고 있다.스핀라자(5m)·에브리스디(80ml)·졸겐스마(1키트)는 모두 초고가 희귀의약품으로 9235만원·952만원·19억8172만원 가량의 보험약가를 형성하고 있다. 스핀라자는 질환이 원인이 되는 곳에 치료제를 전달하기 위해 척수강 내 주사요법을 통해 운동 뉴런이 있는 중추신경계에 직접 투여가 가능하다.아울러 다회 투여가 가능하기 때문에 임상적 치료효과에 대한 추적관찰도 용이한 장점이 있다.해당 치료제는 최대 8년 이상 치료를 통해 축적된 임상연구 데이터와 실사용증거(RWE)를 기반으로 모든 연령, 유형에 걸쳐 지속적인 효과와 안전성 프로파일을 확인한 바 있다.여기에 더해 만 3세 이후 증상이 발현된 척수성근위축증 3형 환자 급여 적용은 호재로 작용하고 있다. 원샷 치료제인 졸겐스마는 벡터라는 운반체 안에 SMN1 유전자 기능성 대체본을 삽입한 후 정맥주사를 통해 체내 운동신경세포에 전달하는 방식으로 작용한다.한번 투여로 치료가 불가능한 환자에게 다회 투여가 어렵다는 단점이 있다.

[데일리팜=이탁순 기자] 고가약 급여등재 논의시 환자단체나 환자가 참여할 수 있는 공식 절차가 필요하다는 연구결과가 나와 주목된다.최근 고가약 급여등재가 환자단체 등 문제제기로 사회적 이슈가 됨에 따라 환자들이 참여할 수 있는 공식적 창구가 필요하다는 의견이다.이 같은 내용은 건강보험심사평가원이 자체적으로 진행한 '고비용의약품 국내외 급여관리제도 비교 연구(연구책임자 김유정 부연구위원)' 결과에서 제시됐다. 이번 연구 결과는 지난 4일 심평원 홈페이지를 통해 공개됐다.연구진은 환자나 환자단체 등의 기자회견이나 국민청원을 통해 이슈가 된 고가약 스핀라자, 헴리브라, 엔허투주, 자카비정 사례를 검토하면서 환자들이 참여할 수 있는 공식 창구가 필요하다고 설명했다.최종보고서에서 연구진은 "약제급여평가위원회 위원 풀에 국내 환자들이 소속돼 있으나, 환자단체별로 의약품 의사결정에 공식적으로 참여할 수 있는 프로세스가 없는 실정"면서 "국내 환자단체와 환자들의 의견을 공식적으로 제출하고, 의사결정에 참여할 수 있는 공식적인 행정 절차가 필요하다"고 설명했다.연구진은 "그동안 국내 환자단체들은 민원 형식의 일회성, 비공식적인 방식으로 요구사항을 요구했다"면서 "언론 보도 등을 통해 환자단체 요구의 수용 압박이 심하며, 건강보험심사평가원에서 공식적인 절차가 아닌 건 단위 민원 대응방식으로 처리해 업무부담과 실무자의 스트레스가 가중된다"고 설명했다.그러면서 "공식적인 절차가 부재해 전체 환자단체의 의견이 객관적, 형평적으로 반영될 수 없으며, 일부 환자단체의 요구만 피력될 수 있다"는 부작용도 제시했다.해외 국가들은 환자단체의 의견을 수렴하는 공식적 절차가 있었다. 연구진들이 조사한 영국, 프랑스, 독일, 캐나다, 호주, 대만은 절차가 있었으나, 이탈리아와 한국만 부재했다. 발췌. 연구진들은 고가약 관리 정책 제언으로 단기적으로 허가-평가 연계제도 내실화, 고비용의약품 효과 평가, 성과 기반 위험분담제 확대 필요성을 제시했다. 특히, 이를 위해서는 고가약 사후관리 시스템 구축이 전제돼야 한다고 강조했다.더불어 경제성평가 면제제도를 경제성평가 유예제도로 운영하고, 기존 경평면제약제에 대한 재평가가 필요하다고도 전했다. 아울러 사전승인제도 개선도 단기개선과제로 꼽았다. 이들 개선과제들은 최근 심평원이 모두 추진에 나선 상황이다.장기적으로는 건강보험 외 별도기금을 통해 희귀질환치료제나 항암제의 조기접근성을 높여 근거를 생성해 신약의 효과와 안전성을 확인해야 한다고 강조했다.

[데일리팜=김진구 기자] 에스티팜의 매출이 최근 5년 새 3배 가까이 증가했다. 원료의약품 사업이 주력인 이 회사는 기존 사업의 매출이 급감하자, 올리고뉴클레오타이드(이하 올리고) 원료의약품을 중심으로 적극적인 체질 개선을 통해 반등에 성공했다.에스티팜의 매출은 2018년 977억원에서 지난해 2841억원으로 증가했는데, 이 과정에서 올리고 원료약의 매출 비중은 15%에서 60%로 크게 확대된 것으로 나타났다.5년 새 매출 3배 껑충…올리고 원료약 사업 집중 결과26일 금융감독원에 따르면 지난해 에스티팜의 매출은 2841억원이다. 2022년에 이어 최고 매출 기록을 갈아치웠다.최근 5년 새 매출 성장세가 두드러진다. 2018년 977억원이던 매출이 지난해까지 5년 새 3배 가량 증가했다. 에스티팜의 매출은 2017년 2028억원에서 이듬해 절반 수준으로 급감한 바 있다. 기존 주력 사업이었던 저분자화합물(스몰몰레큘)과 제네릭 API 관련 매출이 크게 감소한 영향이다.위기에 봉착한 에스티팜은 올리고 원료약 사업에서 돌파구를 찾았다. 올리고 핵산치료제는 유전물질인 DNA·RNA에 직접 결합해 병리적인 유전정보를 차단하는 신개념 치료제다. 기존 저분자치료제·항체치료제가 몸속 세포에 작용해 질병의 증상을 완화하는 방식이라면, 올리고 핵산치료제는 이보다 근본적인 치료가 가능하다. 척수성근위축증(SMA) 치료제 '스핀라자'가 대표적이다.2017년 처음으로 올리고 원료의약품 공급 계약을 체결한 이후로 매년 글로벌제약사와의 공급계약 건수와 금액이 확대됐다.이 과정에서 회사의 매출 구조도 크게 전환됐다. 2018년까지만 해도 에스티팜은 스몰몰레큘과 제네릭 API가 매출의 80%를 차지했다. 당시 스몰몰레큘은 매출의 43%(420억원), 제네릭 API는 37%(267억원)이었다. 올리고 원료약 매출은 15%(143억원)에 그쳤다. 지난해의 경우 올리고 원료약 매출이 1696억원으로 전체의 60%를 차지하는 것으로 나타났다. 스몰몰레큘은 8%(217억원)로, 제네릭 API는 17%(496억원)으로 축소됐다. 에스티팜이 새로운 사업 영역으로 발을 내딛은 mRNA 관련 매출은 3%(94억원), CRO 등 기타 매출은 12%(336억원) 등이다.올리고 원료약 공장 집중 투자…수익성 개선 결실같은 기간 회사의 수익성도 크게 개선됐다. 에스티팜은 2018년 156억원의 영업손실을 기록하며 전년대비 적자 전환했다. 이후로 2020년까지 3년 연속으로 영업손실을 기록했다.2021년엔 56억원의 영업이익을 내며 흑자로 전환했다. 이어 2022년 179억원, 지난해 334억원으로 영업이익 규모가 확대됐다.에스티팜은 올리고 원료약 사업에 집중하기로 결정한 2018년 이후로 꾸준히 생산능력을 확대한 바 있다. 2018년 반월공장에 올리고 원료약 전용공장을 완공했고, 2020년엔 증설을 결정했다. 올리고 원료약에 대한 글로벌 수요가 급증했기 때문이다. 이 과정에서 관련 비용이 늘었고, 수익성이 일시적으로 악화했다.2022년엔 1차 증설이, 지난해엔 2차 증설이 완료됐다. 이후로는 증설된 공장에서 생산된 올리고 원료약이 더 큰 매출로 이어지는 선순환 구조를 구축했다. 에스티팜은 여기서 더욱 생산규모를 확대한다는 계획이다. 2025년까지 1500억원을 투입해 제2올리고동을 신축하고 4~6개 대형 생산라인을 추가하는 내용이다.제2올리고동까지 완료되면 에스티팜의 올리고 원료약 생산능력은 2018년 연간 250kg~750kg에서 2300kg~7000kg으로 확대된다. 에스티팜은 전 세계 올리고 원료약 생산업체 중 가장 큰 규모가 될 것이라고 설명한다.

[데일리팜=김진구 기자] 지난 2012년 야간혈색소뇨증(PNH) 치료제 '솔리리스'가 급여 등재됐다. 바이알당 가격이 500만원 이상인, 1년 약값으로 환산하면 5억원에 달하는 이 약물의 등재를 두고 당시 '초고가약' 논란이 일었다.이후로 솔리리스보다 비싼 약물이 잇달아 급여 목록에 올랐다. 노바티스의 '킴리아'와 '졸겐스마'가 대표적이다. 졸겐스마는 키트당 19억8173만원, 킴리아는 회당 3억6004만원에 등재됐다.약물마다 투여횟수가 다르지만, 작년 말 기준 솔리리스보다 단위당 가격이 비싼 약물은 총 26개에 달한다. 이 가운데 바이오젠 '스핀라자', 노바티스 '루타테라', 아스트라제네카 '울토미리스', BMS '여보이', 안트로젠 '큐피스템', JW중외제약 '헴리브라', 화이자 '베스폰사', 안트로젠 '레모둘린', 사노피-아벤티스 '렘트라다'는 단위당 가격이 1000만원 이상이다.바야흐로 초고가약의 시대다. 더욱이 졸겐스마의 약값마저도 훌쩍 뛰어넘는 약물들이 국내 상륙을 예고한 상황이다.작년 12월 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 겸상적혈구 빈혈 치료제인 '리프제니아'에는 310만 달러(약 41억원)의 가격표가 붙었다. 비슷한 시기 승인받은 '카스게비'와 '엑사셀'의 가격은 각각 220만 달러(약 29억원)에 달한다.이외에도 국내 도입되지 않은 100만 달러 이상 약물이 즐비하다. B형 혈우병 치료제 '헴제닉스' 350만 달러, 대뇌부신백질이영양증 치료제 '스카이소나' 300만 달러, 지중해빈혈 치료제 '진테글로' 280만 달러, 지방이영양증 렙틴 결핍 치료제 '마이알렙트' 126만 달러, 조로증 치료제 '조킨비' 107만 달러 등이다.대부분 유전자 이상에 의한 질환을 한 방에 치료하는 '원샷 치료제'다. 최근의 유전자편집 기술 발전 속도를 감안하면, 더 비싼 약물의 등장은 시간문제라고 업계에선 입을 모은다. 솔리리스 도입 당시의 연 5억원 약값은 어느덧 소박한(?) 수준이 됐다.정부도 이에 대한 고민이 적지 않은 것으로 보인다. 건강보험심사평가원은 올해 초 건강보험심사평가원은 고가약 사후관리를 전담하는 '약제성과평가실'을 설치했다. 2022년 9월 약제관리실 내 임시조직으로 설치된 신약성과관리부의 업무를 그대로 맡았다.당장은 킴리아·졸겐스마 등 고가약의 성과 평가 업무를 담당하지만, 향후 경제성평가 자료제출 생략 약제의 사후관리까지 영역을 확장한다는 계획이다. 초고가약의 시대에 시의적절한 조치로 판단된다.다음 걸음을 준비할 때다. 졸겐스마보다 비싼 약물들이 앞으로도 꾸준히 국내 도입될 것으로 예상된다는 점에서, 전담조직 한 곳에 이 모든 약물의 사후관리 업무를 맡기기엔 무리가 있어 보인다.더욱 근본적인 시스템 개편이 요구되는 시점이다. 국내 건강보험 급여 시스템의 근간인 경제성평가 외 별도의 트랙으로 등재되는 약물은 해마다 늘고 있다. 그렇다고 건보재정이 한정된 상황에서 모든 초고가약을 무작정 등재하는 것도 불가능한 상황이다. 이제 막 논의에 불이 붙기 시작한 '별도 기금' 마련을 포함해 또 다른 초고가약 도입에 대비해야 한다. 국민적 공감대에 기반한 새로운 시스템을 모두가 기다리고 있다.

[데일리팜=이탁순 기자] 고가약이 약제비 심사의 패러다임을 바꾸고 있다. 고가약의 사후평가 중요성이 커지고 있기 때문이다.이에 건강보험심사평가원은 고가약 사후관리를 담당하는 '약제성과평가실'도 올 초 설치했다.2006년 약제관리실이 급여관리실에서 분리 설치된 이후 또 다른 약제실이 생긴 것이다.9일 업계에 따르면 심평원은 올해 조직개편을 통해 심사평가연구소 산하의 약제성과평가실을 신설했다.약제성과평가실은 이소영 실장이 심사평가연구실장과 겸임하고 있다. 이 실장은 직전 의약품관리종합정보센터장을 역임하면서 의약품 유통정보 관리에 힘써왔다. 그는 중앙대 약대 출신으로 약제등재부장을 역임하는 등 약제 관리 업무에 잔뼈가 굵다.약제성과평가부장에는 서울대 보건대학원 교육에서 돌아온 김미경 부장이 맡았다.약제성과평가실은 지난 2022년 9월 약제관리실 내 임시조직 형태로 설치된 '신약성과관리부'의 업무를 맡게 된다.신약성과관리부는 그해 4월 1회 투여 3억6000만원에 달하는 킴리아가 급여 등재하며 고가약의 사후관리 필요성이 높아지면서 생긴 부서다.구체적으로 의료기관의 고가약 투여 환자에 대한 반응 평가·분석 업무를 맡았었다. 고가약 사후관리에 해당하는 성과평가는 킴리아를 시작으로 졸겐스마, 스핀라자, 에브리스디까지 4개 품목으로 늘어난 상황이다.고가 약제로 사후 성과평가가 진행되고 있는 킴리아(위)와 졸겐스마.약제성과평가실은 현재 실장 아래 9명이 소속돼 있지만, 추후 인력을 더 보강할 계획이다. 당장은 고가약 성과평가 업무를 맡지만, 앞으로는 경제성평가 자료제출 생략 약제의 사후관리 업무도 맡을 것으로 전망된다.심평원 홈페이지에는 약제성과평가실 업무로 ▲고가약 성과관리 기반 마련 및 제도 운영에 관한 사항(RWD) ▲RWD 운영(E-form 등) 및 사후관리에 관한 사항 ▲고가약 비용효과성 평가 및 경제성 평가(재평가)에 관한 사항 ▲성과평가 대상 의약품의 가격, 등재, 사용량 등 연구에 관한 사항이라고 소개하고 있다.경제성평가 자료제출 생략 약제 사후관리는 최근 연구가 종료된 '의약품 경제성평가 자료제출 생략제도 개선방안 마련' 보고서에서도 언급된 바 있다. 보고서에서 연구진은 "기진입 경평생략 약제의 경우, HTA 기반 주요 국가에서는 모두 경제성 입증 토대로 평가됐다"며 "관리 종료된 성분도 해당 성분을 비교약제로 해 등재되는 후발약제의 등재가격 적정관리를 위해 재평가의 필요성이 있다"고 제안했다.지난해 11월 열린 'RWD/RWE 활용 의약품 성과기반 급여관리 방안' 공청회에서도 RWE 자료를 바탕으로 한 경평생략 약제의 사후평가 필요성이 언급된 바 있다. 당시 의약품 성과평가 급여관리를 위한 RWE 가이드라인을 발표한 변지혜 부연구위원도 약제성과평가실에 소속돼 있다.올해 본격 추진되는 경평약제 사후관리 개선방안이 마련되면 약제성과평가실이 주도해 사후관리 업무를 맡을 가능성이 높은 것으로 알려졌다.약제성과평가실은 약제 심사의 패러다임이 바뀌고 있다는 점에서 의미를 찾을 수 있다. 심평원 약제관리실은 지난 2006년 약가 및 약제비 관리업무 강화 필요성에 따라 급여관리실에서 분리 독립됐다.그해 12월 도입된 선별등재제도를 앞둔 조치였다. 임상적·경제적으로 가치가 높은 의약품만 선별해 급여를 적용하는 선별등재제도가 약제 관리 업무의 변화를 이끌었다면 이제는 고가약 사후관리까지 업무를 확장해 선별등재제도가 놓치는 부분을 보완하는 약제관리의 새로운 패러다임에 이르렀다는 해석이다.강중구 심평원장은 신년사에서 "최근 초고가약, 희귀난치성 질환제에 대한 보험급여와 관련해 계속해서 이슈가 되고 있다"며 "적기치료를 위해 경제성평가를 생략하고 신속등재하여 급여권으로 들어오는 초고가약들이 생기면서 이들에 대한 사후관리 필요성이 증가됐다"고 말했다.그러면서 "환자별로 치료 성과를 추적 관찰해 효과가 있는 약을 국민에게 투여될 수 있는 기전을 만들고, 이를 위해 성과관리 기반으로 사후관리를 강화해 건강보험 재정 지출에 큰 위험성을 줄이고자 한다"고 강조했었다.