국내최초 골관절 유전자치료제 '인보사' 전격 허가

• 식약처, 12일자 단행...첨단 바이오약 개발 활성화 '청신호'

국내최초 무릎 골관절염 유전자치료제인 코오롱생명과학 '인보사케이주'가 식품의약품안전처로부터 국내 시판이 가능한 품목허가를 획득했다.

세계적으로도 허가된 유전자치료제는 단 4개 품목뿐인 데다가 퇴행성 질환에 적용하는 약제는 '인보사케이주'가 처음이기 때문에 국내 첨단 바이오 신약개발 활성화에 청신호가 켜진 셈이다.

식약처는 무릎 골관절염 치료제로 국내에서 처음 개발된 유전자치료제 신약 '인보사케이주'를 오늘(12일)자로 허가했다.

유전자치료제란 유전물질 발현에 영향을 주기 위하여 투여하는 유전물질 또는 유전물질이 변형되거나 도입된 세포를 함유하고 있는 의약품을 말한다.

이번에 허가된 유전자치료제는 항염증 작용을 나타내는 'TGF-ß1 유전자'가 도입된 동종연골유래연골세포를 주성분으로 하며, 국내 신약으로는 29번째다. TGF-ß1 염증억제, 상처 치유 등에 작용하는 단백질의 일종이다.

인보사케이주는 약물치료나 물리치료에도 불구하고 통증 등이 지속되는 중등도(Kellgren & Lawrence grade 3) 무릎 골관절염 환자 치료로 효능·효과를 인정받았으며, 무릎관절강내 1회 주사한다. 현재까지 미국·유럽 등 주요 제약 선진국들이 허가한 유전자치료제는 4개 품목으로 면역결핍질환, 유전질환이나 항암치료를 목적으로 사용된다. 퇴행성 질환인 무릎 골관절염 치료를 위한 유전자치료제는 인보사케이주가 처음이다.

식약처는 인보사케이주를 허가·심사하는 단계에서 ▲해당제품 투여 후 통증과 관절기능 개선 정도 ▲연골 구조 개선 효과 ▲제품 투여 후 발생하는 이상반응 ▲제품 투여 후 장기추적조사를 통해 뒤늦게 나타나는 이상반응 등 자료를 중점적으로 검토했으며, 중앙약사심의위원회의 자문을 거쳐 최종 허가를 결정했다. 유효성의 경우 중등도의 무릎 골관절염 환자를 대상으로 해당 제품을 1회 주사하고 1년 후 환자가 느끼는 무릎 통증 개선정도와 운동이나 일상생활 등에서의 기능 개선정도를 대조군(생리식염수 투여군)과 비교한 결과 유효성을 입증했다. 식약처는 기능개선과 관련해 "무릎관절 부위의 뻣뻣함·부종 등 증상 정도, 뛰기, 테니스 등 운동가능 정도, 계단오르기 장보기 등 일상생활에서의 활동 가능 정도 등을 종합해 평가했다"며 "다만 손상된 연골 재생 등 구조 개선 효과는 MRI 등을 통해 확인 시 대조군과 차이를 보이지 않았다"고 설명했다.

안전성의 경우 주사부위 국소반응(통증, 부종 등)과 전신반응(열감, 두드러기 등)을 평가했을 때 안전했으며, 해당 제품을 투여한 100여명 환자 각각을 3∼10년 간 별도로 추적 조사한 임상시험에서 지연 반응(종양, TGF-β1 농도 상승 등) 등을 평가한 결과에서도 안전했다는 것이 식약처의 설명이다.

식약처는 "지난 2014년부터 바이오업체의 개발을 지원하기 위해 '마중물사업'을 운영하고 있다"며 "이번 허가도 이 사업을 통해 품질관리 기준 설정 등에 대한 밀착상담을 받아 개발 과정 중 시행착오를 최소화 할 수 있었다"고 밝혔다.