GC녹십자셀 "2025년 이뮨셀엘씨 FDA 허가 추진"

• 12일 온라인 IR에서 '이뮨셀엘씨·MSLN-CAR-T 치료제' 2종 미국진출 전략 공개
• MSLN-CAR-T 치료제, 동물모델서 효과 확인...21년 미국 임상 진입 계획

[데일리팜=안경진 기자] GC녹십자셀이 미국 진출 계획을 공식화했다. 최근 전임상을 마친 CAR-T 치료제의 미국 임상과 국내 시판 중인 면역항암제 '이뮨셀엘씨'의 미국 판매허가를 동시 추진하는 투트랙 전략을 구사하겠다는 계획이다.

GC녹십자셀은 지난 12일 기관과 일반투자자 대상의 온라인 기업설명회를 열어 미국 진출방안과 개발중인 CAR-T치료제 개발 성과를 소개했다.

이날 발표에 따르면 GC녹십자셀은 최근 CAR-T(키메라항원수용체) 세포치료제의 동물실험 결과를 확보했다. 암세포주를 이식해 췌장암을 발현시킨 동종이식 마우스 모델에서 뛰어난 항암효과를 확인하면서 내년 하반기 미국 1상임상을 추진한다는 목표다.

GC녹십자셀은 메소텔린(Mesothelin)을 특이적으로 표적하는 고형암에 효과를 내는 MSLN-CAR-T 치료제를 개발해 왔다. 메소텔린은 인체의 강(cavity)과 내부기관을 둘러싸는 보호층 역할을 하는 중피(mesothelium)에 극소량 분포한다. 최근 췌장암(80~85%)과 중피종(85~90%), 난소암(60~65%), 비소세포폐암(60~65%)에서 많이 발견되면서 CAR-T 치료제의 매우 유용한 타깃항원으로 알려졌다.

GC녹십자셀이 MSLN-CAR-T 세포를 복강주사(IP)와 정맥주사(IV)로 투여한 결과 메소텔린을 과발현하는 동소이식 췌장암 마우스모델에서 1차 투여 후 80~90%의 항암효과가 확인됐고, 2차 투여 시 100%의 항암효과를 나타내면서 완전관해(CR)에 도달했다. 반면 메소텔린이 발현하지 않는 동소이식 췌장암 마우스모델에서는 MSLN-CAR-T 세포를 2회 투여해도 대조군과 동일하게 반응을 보이지 않으면서 췌장암 세포가 커졌다. MSLN-CAR-T 세포가 메소텔린에만 특이적으로 반응해 췌장암에 대한 항암효과를 나타냈다는 의미다.

회사 측은 "암세포주를 피부에 이식해 암을 성장시킨 피하이식 모델이 아니라 암세포주를 실제 장기에 이식해 암을 성장시킨 동소이식 모델을 대상으로 동물실험을 진행했다"며 "각 장기에서 암세포가 작동하는 특징과 전이 양상의 차이를 최소화하고 실제 환자 투여와 유사한 환경을 조성했다는 점에서 의미있는 성과다"라고 소개했다.

복강주사와 정맥주사 모두 항암효과를 나타냈다는 점에 대해서도 의미를 부여했다. MSLN-CAR-T세포가 종양을 둘러싼 섬유조직과 종양미세환경을 뚫고 종양 부위로 이동, 침투해 췌장암 세포에 효과적으로 작용함을 확인했다는 이유에서다. MSLN-CAR-T세포는 주사 이후 12주 시점인 현재까지 100% 항암활성을 유지하고 있다.

GC녹십자셀 관계자는 "현재 미국에서 CAR-T 치료제 2종이 혈액암 분야에 허가되어 판매되고 있지만 고형암 분야에서는 성과가 미진하다. 동물실험을 통해 MSLN-CAR-T세포가 미국 시장으로 바로 진출하는 데 경쟁력이 충분하다고 판단했다"라며 "지난달 국내 특허 등록을 완료하고 특허협력조약(PCT)를 출원해 국가별 특허를 등록하기 위한 작업에 돌입했다"라고 말했다.

이뮨셀엘씨 제품사진

GC녹십자셀은 국내에서 판매 중인 면역항암제 '이뮨셀엘씨'의 미국식품의약품국(FDA) 판매허가도 준비하고 있다. 2025년 판매허가를 획득한다는 목표다.

이뮨셀엘씨는 환자의 면역력을 높이면서 암을 치료하는 면역세포치료제다. 녹십자셀의 전신인 이노셀이 개발했다. 환자의 혈액을 원료로 2주간의 특수한 배양과정을 거쳐 항암기능이 극대화된 강력한 면역세포를 제조하고, 환자에게 투여한다는 점에서 기존 항암제와 차별화된다. 국내에서는 2007년 식품의약품안전처의 품목허가를 받았는데, 지난해 매출이 342억원까지 성장하면서 회사 주력제품으로 자리매김했다.

GC녹십자셀은 미국 현지의 위탁생산기업(CMO)을 통해 이뮨셀엘씨의 임상시험용 의약품을 생산하고, 국내에서 시행한 3상임상시험 데이터와 지난 10년간 축적된 5000명 이상의 안전성 데이터를 활용해 FDA 허가에 소요되는 시간과 비용을 절감한다는 계획이다. 2018년 간암, 췌장암, 교모세포종에 대해 FDA 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다는 점을 활용할 경우 미국 정부의 지원도 가능하다고 내다봤다. 미충족수요가 높은 초기 간암과 4기 췌장암, 교모세포종 등의 적응증을 공략하는 틈새시장 진입 전략도 고려하고 있다.

올해 초 캘리포니아에 설립한 현지 법인 '노바셀(NOVACEL Inc.)'을 중심으로 향후 북∙남미와 유럽시장진출이 가능한 파트너사와 기술수출 또는 판권계약 가능성도 열어놓은 상태다.

GC녹십자셀 이득주 대표는 "국내에서의 성과에 안주하지 않고 차세대 세포치료제 개발을 위해 투자를 지속하고 있다. 이뮨셀엘씨주와 MSLN-CAR-T 치료제를 미국 시장에 진출시킴으로써 세계 시장에 GC녹십자셀의 기술력을 알리고 세포치료제 업계를 선도하는 기업이 되도록 노력하겠다"라고 말했다.