치매약, 타우 단백질 응집 저해제…글로벌 임상3상 순항

• 싱가포르 타우알엑스사 개발 도전…영국 등 조건부 판매허가
• TRx-015 임상, p values 0.0157에서 0.0001…유의한 효과 보여
• 임상 LUCIDITY, 통계적으로 확인한 환자군 대상 진행…성공률 높아

[데일리팜=노병철 기자] 싱가포르 타우알엑스사(TauRx)가 타우 단백질을 타깃으로 세계에서 유일하게 알츠하이머 치료제 임상3상을 진행하고 있어 향방에 관심이 모아진다.

이 기업은 정신과 분야 석학인 클라우드 위스칙(Claude M. Wischik) 스코틀랜드 에버딘대학교 교수가 싱가포르에 설립한 신약개발 전문기업이다. 위스칙 교수는 1982년 노벨 화학상 수상자인 Sir Aaron Klug의 제자로 회사는 싱가포르에 있고, 연구시설은 에버딘에 위치해 있다.

그동안 치매치료제는 2003년 10월 에빅사(성분명 메만틴)가 FDA 승인을 받은 이후, 지난 17년 간 허가 소식이 끊겼었다.

여기에 더해 2019년 베타 아밀로이드 단백질을 타깃으로 하는 다국적 제약사의 잇따른 임상 실패는 알츠하이머 치매의 주요 원인으로 꼽히던 베타 아밀로이드 단백질에 대한 의문을 중폭시켰고, 타우 단백질 타깃에 대한 가능성을 시사했다.

치매치료제 글로벌 임상 건수

최근 연구 중인 치매치료제 개발 관련 임상 현황을 보면, 전세계적으로 2173개의 임상이 진행 중이다. 여전히 베타아밀로이드 단백질 관련된 임상이 가장 큰 비중을 차지하고 있다.

하지만 베타아밀로이드 단백질이 치매의 주요 원인이 아닐 수도 있다는 연구 논문들이 발표되면서, 신약을 개발하던 제약사들의 셈법은 복잡해지기 시작했다. 신약을 개발하는데 평균 10년 이상 걸리는 점을 감안해 볼 때, 갑자기 다른 주요 원인이라고 지목되는 타우 단백질을 타깃으로 하는 신약 개발 프로젝트로 갈아타기는 현실적으로 불가능하다.

치매치료제 주요 타깃 현황

타우알엑스사는 타우 단백질 응집 저해제(Anti-Tau aggregation Inhibitor) 개발을 위해 지금까지 8000억원의 펀드를 조성하며, 제품 상용화를 위해 최선의 노력을 다하고 있다.

‘The Lancet’에 실린 TRx-015 임상 결과를 보면 p values가 0.0157에서 0.0001 사이로 통계적으로 유의한 효과를 나타내고 있다.

효과를 입증한 환자군 대상 ‘LUCIDITY’ 임상 3상도 주목받고 있다. 이 임상은 미국 등 8개국 155개의 임상센터에서 450명의 환자를 상대로 FDG-PET 영상과 복합인지/기능 임상 심리 측정 척도를 평가해 LMTX의 안전성과 유효성을 확인하는 시험이다.

이 시험에서 LMTX는 기존 임상 3상 (TRx-007)에서 효능이 검증된 하루 8mg(4mg1일 2회 복용)의 단일요법과 용량을 증가한 16mg (8mg1일 2회 복용)의 단일요법으로 두 용량 모두 위약과 비교하는 조건으로 그 효과를 대규모 환자군으로 확인하는 임상이다.

타우 단백질 응집 저해제 임상요약

위스칙 교수는 “LMTX는 타우 단백질 응집 저해제로 유일하게 글로벌 3상을 진행 중이다. 현재 진행 중인 4번째 임상 ‘LUCIDITY’는 앞선 임상에서 효과를 통계적으로 확인한 환자군 만을 대상으로 진행하기 때문에 성공 가능성이 높을 것으로 본다. 싱가포르, 영국에서는 이미 조건부 판매 허가를 받고 판매 준비 중이며, 중국과 유럽 EMA에도 조건부 판매 허가가 심사 중”이라고 말했다.

아울러 “수개월전부터 한국의 치매치료제 개발 제약회사와 한국 판권 및 투자 관련 계약을 협의 중이고, 현재는 계약 마무리 단계에 있어 한국 상황에 특히 관심이 많다”고 밝혔다.

한편 타우알엑스의 주요 주주는 싱가포르 국부펀드 테마섹으로 알려져 있다.