다발신경병증 신약 '암부트라', 종합병원 처방권 진입

• 삼성·세브란스 등 의료기관 약사위원회 통과
• 공단과 막바지 약가협상 진행중...급여 기대

[데일리팜=어윤호 기자] 보험급여 등재를 노리는 RNAi 치료제 '암부트라'가 종합병원 처방권에 진입하고 있다.

관련 업계에 따르면 메디슨파마코리아가 국내 도입한 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(hATTR-PN Tranthyretin Amyloid Ayloidosis with polyneuropathy) 신약 암부트라(부트리시란)는 삼성서울병원, 신촌세브란스병원 등 상급종합병원의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다.

현재 메디슨파마와 국민건강보험공단 간 막바지 약가협상이 진행중인 만큼, 등재가 이뤄지면 빠르게 실제 처방으로 이어질 전망이다. 암부트라는 지난해 12월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과한 바 있다.

또 메디슨파는 현재 환자를 위한 암부트라의 동정적사용프로그램(EAP, Expanded Access Program) 역시 활발히 가동중이다.

암부트라는 2023년 11월 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정된 후 지난해 11월 최종 승인됐다.

3개월 간격으로 1회 피하주사하는 암부트라는 특정 전령(messenger) RNA를 타깃하고 침묵시켜 정상형(wild-type) 및 변이형 트랜스티레틴(TTR) 생성을 차단한다.

암부트라는 HELIOS-A 3상 연구를 통해 유효성을 입증했다. 3상에는 22개국에서 다발신경병증을 동반한 hATTR-PN 환자 164명이 모집됐다. 해당 환자들은 암부트라 25mg 3개월 간격 피하주사군(암부트라군, 122명)과 '온패트로(파티시란)' 0.3mg/kg 3주 간격 정맥주사군(온패트로군, 42명)에 무작위 배정됐다.

또 암부트라의 유효성 평가는 HELIOS-A와 유사한 환자군에서 온패트로의 효능·안전성을 평가한 APOLLO 연규의 위약군 데이터와 비교하는 방식으로 이뤄졌다.

그 결과, 9개월 치료기간 동안 암부트라는 위약군보다 중증 신경학적 손상을 적게 경험했고 삶의 질이 향상됐다. 환자의 보행 속도와 운동 능력 등을 평가하는 10m 걷기 테스트에서도 부트리시란군이 걸린 시간은 거의 변화가 없었다. 심장기능을 평가하는 바이오마커인 NT-proBNP도 개선됐다.

한편 10만명 중 1명 꼴로 발병하는 hATTR-PN은 트랜스티레틴 유전자의 유전적 돌연변이에 의해 발생하는 질환으로 심장과 소화기계 관련 증상 및 안과질환 증상 등의 징후를 포함해 전신적 다발성 자율신경병증을 보이는 특성이 있다. 빈다켈의 역할은 여기서 트랜스티레틴 단백질의 안정화다.

일반적으로 이상 단백질이 쌓이기 쉬운 하지의 신경에서 통증, 이상감각, 마비 등 증상 시작돼 상부까지 영향 미치며 점차 심장, 신장, 눈 등 다른 기관까지 합병증이 동반된다. 기대수명은 증상 발현으로부터 평균 7~12년 가량이다.