원샷 CAR-T 치료제, 국내 품목·적응증 허가 활발

• 얀센 '카빅티' 다발골수종 약물로 첫 승인
• 노바티스 '킴리아' 소포성림프종 적응증 추가

[데일리팜=어윤호 기자] CAR-T 치료제들의 국내 허가 소식이 이어지고 있다.

관련 업계에 따르면 지난달 한국얀센 '카빅티(실타캅타젠오토류셀)' 품목 허가에 이어 지난 5일 한국노바티스의 '킴리아(티사젠렉류셀)'가 적응증 추가 승인을 획득했다.

두번째로 국내 승인된 CAR-T 신약 카빅티는 환자의 면역세포(T세포)에 B세포 성숙항원(BCMA)을 인지할 수 있는 유전정보를 넣어준 후, 다시 이 T세포를 환자의 몸에 주입하는 항암제다.

B세포 성숙항원(B-cell maturation antigen, BCMA)는 형질 세포 분화 중에 선택적으로 발현되며 다른 주요 기관에서는 발현하지 않으므로, 형질 세포암(다발골수종)에 대한 이상적인 표적을 말한다.

이 약은 이전에 ▲프로테아좀억제제 ▲면역조절제제 ▲항-CD38 항체를 포함하여 적어도 4가지 치료를 받은 재발 또는 불응성 다발골수종 환자에 처방이 가능하다.

킴리아의 경우 두 가지 이상의 치료 후 재발성 또는 불응성 소포성림프종(follicular lymphoma, FL) 성인 환자의 치료로 적응증을 확대 승인 받았다.

이번 적응증 확대로 킴리아는 ▲25세 이하의 소아 및 젊은 성인 환자에서의 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후의 재발 또는 불응성 B세포급성림프성백혈병(B-cell ALL, Acute lymphoblastic leukemia) 및 ▲두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 미만성거대B세포림프종(DLBLC, Diffuse large B-cell lymphoma)에 이어 세 번째 적응증을 획득했다.

킴리아의 새 적응증은 재발성 또는 불응성 소포성림프종 성인 환자를 대상(n=97)으로 한 2상 임상 ELARA를 기반으로 이루어졌다.

연구 결과, 완전 관해(CR, Complete Remission) 69.1%을 포함해 전체 반응률(ORR, Overall Response Rate)은 86.2%로 나타났다.

한편 2021년 3월 국내 첨단재생의료바이오법(첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률, 첨바법) 1호 치료로 허가 받았으며, 2022년 4월, 앞서 허가를 받은 2가지 적응증에 대해 보험급여가 적용되고 있다.