패브리병 신약 미국 승인여부 미지수

• FDA, 패브라자임 장기 임상자료 의문

미국 FDA는 젠자임 제너럴(Genzyme General)이 개발한 패브리병 치료제 패브라자임(Fabrazyme)의 승인에 대해 조심스럽게 접근하고 있는 것으로 알려졌다.

FDA는 패브라자임에 대해 전반적인 자료는 설득력이 있으나 장기간 임상적 효과와 안전성에 대해 의문이 남아있다고 평가했다.

FDA 내분비대사약물 자문위원회는 이번 주 초에 패브라자임과 트랜스캐리오틱 쎄라피즈(Transkaryotic Therapies)가 개발한 패브리병 치료제 리플래갈(Replagal)에 대해서 심사할 예정.

FDA는 리플래갈에 대해서는 승인을 위한 자료가 불충분하다고 경고한 바 있으며, 이번 자문위원회 회의에서는 두 약물에 대해 승인 추천여부를 투표하기 보다는 FDA에 의견만 제시할 것으로 전망된다.

패브리병은 희귀질환으로 미국에서 단지 2천명의 환자가 있다.

패브라자임과 리플래갈은 유럽에서는 이미 승인되어 시판되고 있는데 미국의 희귀약 조항에 의하면 한가지 약물만 희귀약으로 지정하도록 되어 있어서 두 약물 중 한 가지만 희귀약으로 결정될 전망이다.

현재까지는 젠자임의 패브라자임을 희귀약으로 지정하는 것을 고려하고 있는 것으로 알려졌다.