임상없이 생산실적 늘던 '파바갈'...2025년까지 허가유지

• 식약처 중앙약심, 희귀질환자 임상지연 사유 수용

[데일리팜=이혜경 기자] 임상 자료 제출을 조건으로 품목허가를 받았지만, 지난 6년 동안 임상 환자가 거의 등록되지 않은 상태로 매출만 늘던 이수앱지스의 '파바갈'이 임상연장으로 기사회생했다.

식품의약품안전처 중앙약사심의위원회는 파바갈의 허가 관리 타당성 자문을 통해 "연장 타당성 및 이행계획의 타당성이 인정되나, 계획된 대로 허가 조건이 수행될 수 있도록 식약처의 모니터링이 필요하다"는데 의견을 모았다.

파바갈의 조건부 품목허가의 임상자료 제출은 2025년까지 연장된다.

파바갈은 지난 2016년 독자기술로 개발된 국내 제1호 파브리병 치료제이며, 허가 당시 파바갈은 전 세계 3번째 상용화로 화제를 모았다.

이수앱지스는 지난 2005년 파브리병 치료제 개발에 착수, 2011년과 2012년 각각 임상 1상과 임상 2상 시험을 승인 받은 데 이어, 2013년 7월 식약처에 품목허가 승인 신청서를 제출해 5개월여 만에 최종 승인을 획득했다.

당시 허가는 임상시험 자료제출을 전제로 한 조건부였지만, 이수앱지스는 최근 코로나19로 임상시험 대상자를 모집하기 어렵다면서 품목 허가 조건 연장을 신청했었다.

하지만 당시 중앙약심은 2014년 허가 후 계약한 임상시험기관도 적었고, 코로나 사태 중에도 회사 매출은 계속 증가한 점, 그리고 대상 질환 자자체가 드물기는 했으나 회사의 노력이 별로 없었던 것으로 판단해 연장 신청을 받아들이지 않았었다.

식약처가 공개하고 있는 파바갈 생산실적을 보면 2017년 9억651만원에서 2018년 17억6785만원, 2019년 14억9134만원을 나타내다 코로나19 시기인 2020년과 2021년 87억1938만원, 197억9472만원까지 올랐다.

중앙약심 위원은 "코로나 이전인 2019년까지 6년의 시간이 있지만 거의 환자 등록이 안되었던 상황에서 매출을 늘려갔던 것은 도덕적 해이로 볼 수 있어 지난 약심에서 연장 불가로 결론을 내렸다"며 "당시 그런 결정을 안 내렸다면 이 정도 진행이 안되었을 것"이라고 했다.

이번 중앙약심에서 허가 조건 연장을 받아들인 이후는 서울아산병원, 양산부산대병원, 아주대병원 등에서 임상시험이 시작됐기 때문이다.

식약처는 "모두 임상참여기관이며, 지난 회의 시점에서는 임상을 시작하지 못했고 현재는 임상 진행 중"이라고 설명했다.

한 위원은 "지난 회의 결정에 대해서 그 당시 회사의 의지가 없었던 것은 사실이었고, 자료도 부실했던 것은 맞다"며 "하지만 희귀질환 특성상 임상시험 진행 어려움은 객관적으로 인정될 수 있다고 생각한다"고 했다.

질환의 특성을 고려하여 한번 기회는 줄 여지가 있을 것이라는 얘기다.

이에 한 위원은 "파브리병 진단을 위해서는 조직검사, 유전자검사 등을 위해 잦은 내원이 필요한데, 코로나 당시 환자의 내원도 적었고, 진료도 소극적이었던 점을 고려하여 연장이 타당하다고 생각한다"고 했다.

또 다른 위원도 임상시험 준비기간 등에 미흡한 부분이 보이지만, 희귀질환의 경우 치료약제의 다양한 옵션이 환자에게 도움이 될 것으로 생각한다고 덧붙였다.

이와 관련 임상시험 책임자는 "2019년부터 본 임상의 시험책임자로 참여했고, 파브리병은 희귀질환이며 다국가 임상은 쉽지 않음. 환자 등록에 있어 그동안 시행착오가 있었으나, 의지가 없는 것은 아니었다"며 "2025년까지 24명 등록은 어렵지만 현재 3명이 등록했고, 5월 말 중국 환자가 우리나라에 와서 2명 등록 예정"이라고 설명했다.

그는 "기관 확장을 해서 국내 총 9개 기관이 참여할 것이고 임상이 시작된 만큼 이전과 달리 수월하게 진행될 수 있는 점을 감안해달라"며 "품목 취소 결정이 난다면 임상시험 진행이 불가능해질 것이며, 조금만 더 시간을 달라"고 요청했다.