GIFT 허가 품목 39개...대체치료제 없는 약이 46% 차지

• 총 55개 품목 지정...평균 70일 이내 심사 완료

[데일리팜=이혜경 기자] 글로벌 혁신제품 신속심사(Global Innovative products on Fast Track, 이하 GIFT) 제도 운영 3년 동안 소아희귀암 치료제 등 55개 품목이 지정되고, 이 중 39개 품목이 허가를 마쳤다.

특히 허가 품목 39개 가운데 18개(46%)가 기존 대체 치료제가 없는 중증·희귀질환 치료제로서 희귀질환 환자 미충족 의료수요라는 기대효과를 얻었다.

박재현 과장.

박재현 식품의약품안전처 신속심사과장은 2일 전문지 출입기자단 브리핑에서 "규제혁신 1.0 대표과제로 GIFT가 마련되면서 희귀의약품을 빠르게 심사하고 있다"며 "환자 접근성 확대라는 식약처 노력을 알리는 계기가 됐다"고 평가했다.

GIFT는 심각한 중증질환·희귀질환 치료제로 대체치료제가 없거나 대체치료제 대비 안전성·유효성 개선 등의 의약품, 혁신형제약기업 개발 신약, 생물테러감염병 등 공중보건위기대응 의약품 등을 대상으로 하고 있다.

GIFT 대상에 해당하면 우선심사 대상 심사를 통해 지정서를 발급하고 품목허가 신청시 근무일 기준 90일 이내 신속심사를 받는 혜택을 누리게 된다.

박 과장은 "최근 3년간 GIFT 지정 55개 품목이 지정되고, 이 중 39개 품목(23개 성분)의 허가를 완료했다"며 "심각한 중증질환 치료제와 희귀질환치료제가 85%이상 차지했다"고 밝혔다.

허가 현황을 보면 중증근무력증 등 희귀질환 치료제 23개(59%), 소아 신경모세포종, 재발·난치성 암 등 중증질환 치료제 14개(35.9%) 등의 구성을 보였다. 혁신형제약기업 개발신약의 경우 5개 품목(12.8%)이 허가를 받았으며, 중증질환치료제 4개가 포함됐다.

박 과장은 "허가품목의 46%가 국내 대체치료제가 없던 의약품으로, 실제 환자들이 편하게 쓰려면 보험등재가 관건"이라며 "허가-평가-협상 연계 대상에 GIFT 품목이 포함된 만큼 제도의 완결성을 기대한다"고 말했다.

GIFT 품목은 근무일 기준 허가 신청 시 심사기간은 70일 이내 59%, 71~90일 38.4%로 평균 70일로 나타났다.

전체 허가 품목 가운데 심사기간 90일을 초과한 품목은 1건이었는데, 박 과장은 "업체의 보완자료 대응 역량에 따라 심사기간이 조금씩 차이가 난다"고 설명했다.

그는 "전반적으로 보완자료에 금방 대응하는 업체 품목의 심사가 빠르고, 그렇지 않은 경우 심사기간의 지연이 발생하고 있다"며 "GIFT 품목의 경우 신청 업체가 적극적이고 성실하게 자료를 준비해주면 전체 심사기간을 단축할 수 있다"고 덧붙였다.

보건복지부 주관으로 진행되고 있는 '허가-평가-협상 병행 시범사업'의 경우, GIFT 대상 품목을 우선적으로 시범사업 대상으로 선정하고 있다.

현재 시범사업 대상 5개 품목 중 3개 품목이 신속심사로 허가됐고, 소아신경모세포종 1개 품목은 허가 후 약가까지 6개월만에 완료됐다.

박 과장은 "허가-평가-협상 시범사업 확대에 대한 요구가 있다"며 "복지부가 시범사업이 끝나면 성과평가, 제도보완을 통해 시범사업 확대나 본사업으로 추진할지에 대한 여부를 고려하는 것으로 알고 있다"고 밝혔다.

박 과장은 "시범사업 기간 동안 GIFT 품목의 심사, 허가 자료를 심사평가원에 가급적 빠르게 전달하기 위해 노력하고 있다"며 "신속허가 뿐 아니라 급여까지 완료돼야 한다는 수요가 많다는 의견을 식약처 차원에서 적극적으로 개진하겠다"고 말했다.

GIFT 대상 확대의 경우, 인력 등의 운영 부분이 해결돼야 할 것으로 보인다고도 했다.

박 과장은 "3년동안 어려운 질환 분야를 단축한 시간 내 심사하는데 인력은 한정된 상황"이라며 "GIFT 범위 확대에 대한 요구도가 있지만, 제한된 인력으로 법정처리기간 내 심사기간을 단축해야 하는 만큼 전반적은 운영 관련 부분이 해결돼야 할 문제"라고 언급했다.