대체약보다 효과 개선된 제품도 희귀약 지정 가능

• 식약청, 희귀약 지정기준 확대…허가신청수수료 50% 감면

앞으로 희귀질환치료제 지정요건이 확대돼 희귀질환자의 치료 접근성이 높아질 것으로 기대된다.

식약청은 희귀질환치료제의 공급 확대를 위해 ' 희귀의약품' 지정기준을 개선할 계획이라고 20일 밝혔다.

이번 지정기준 개선안에서는 대체의약품보다 안전성 또는 유효성이 개선된 제품도 희귀의약품으로 지정할 수 있도록 요건이 확대된다.

또 국내 희귀질환 환자 대상 임상시험으로 개발된 희귀의약품은 허가신청수수료의 50%를 감면하기로 했다.

이 개선안은 내주 쯤 행정예고를 통해 의견수렴을 거쳐 고시 개정할 계획이다.

현재 희귀의약품 지정요건은 국내 환자수 2만명 이하, 연간 생산·수입실적 15억(150만불) 이하인 의약품이다.

또 적절한 치료방법이나 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 요구되는 의약품도 식약청장이 정해 희귀의약품으로 지정된다.

희귀의약품으로 지정되면 허가신청 시 제출자료 완화 및 신속허가 등을 통해 인센티브를 받을 수 있다.

4월 현재 국내 허가된 희귀의약품은 총 237품목으로 이중 항암제(약 31.5%), 알레르기 치료제(약 20.7%), 감염 치료제(약 10%)가 60% 이상을 차지하고 있다.

식약청은 그러나 희귀질환에 사용되는 의약품이 여전히 부족해 공급 확대가 절실하다는 설명이다.

실제로 작년 한국희귀의약품센터에서 환자 치료를 위해 국내 들여온 제품은 163개나 된다.

이 가운데는 건보공단과 약가협상으로 환자 공급에 차질이 생긴 경우도 많다.

이번 개선안과 더불어 식약청은 개발 중인 제품도 희귀질환치료제로 지정될 수 있도록 연내 개정 목표로 제도개선을 준비 중이라고 설명했다.