다발골수종 신약 텍베일리, 효과 입증...새 치료옵션 각광

• [인터뷰] 고영일 서울대병원 혈액종양내과 교수
• 이중특이성항체 신약 선택지 증가, 기존 치료와 시너지 기대
• 텍베일리 장기추적연구 성과…"질환 특성 맞춤 접근 이뤄져야"

고영일 서울대병원 혈액종양내과 교수

[데일리팜=황병우 기자] "다발골수종은 어떤 신약을 어떤 환경에서 어떻게 급여해 주느냐에 따라 파급 효과가 매우 큰 암종이다. 다발골수종의 급여는 치료 환경에 어떤 영향을 미칠지 충분히 예상하고 급여 논의를 할 필요가 있다."

최근 다발골수종은 신약이 계속 등장하면서 치료 옵션이 늘어난 대표적인 암종 중 하나다.

특히 재발로 인해 치료차수가 넘어가는 만큼 재발 기간을 늦추는 무진행 생존 기간을 늘리는 것에 대한 여러 고민이 이뤄지고 있다.

하지만 현실적으로 비용 등의 문제가 있어 급여 논의에도 허들이 있는 상황. 고영일 서울대병원 혈액종양내과 교수는 질환 특성에 맞는 환경을 고민해야 한다고 강조했다.

고 교수에 따르면 혈액암 분야의 신약 개발이 활발한 이유 중 하나는 질환의 특성 때문이다.

혈액 내에 암세포들이 떠다니는 경우가 많아 연구하기가 비교적 용이하고, 검체를 얻기가 수월한 특징들이 고형암에 비해 암을 이해하는 데 비교적 연구의 의미가 크다는 설명이다.

그는 "TKI, 항체 치료, 이중항체 ADC 등 거의 모든 신약이 혈액암에서 시작되고 고형암으로 확장되는 개념으로 보면 된다. 이중항체 아니면 ADC가 (혈액암에서)표준 치료로 사용이 되고 있고 고형암으로 적응증을 넓혀가고 있다"고 말했다.

현재 국내에 다발골수종 이중특이성항체 치료제로는 지난해 7월 허가받은 텍베일리(테클리스타맙)가 있다.

아직 건강보험급여가 적용되지 않아 사용은 제한되지만, 최근 미국임상종양학회 연례회의(ASCO 2024)에서 텍베일리의 허가 임상인 MajesTEC-1의 장기추적 연구 결과가 발표되면서 영향력도 증가할 것으로 보인다.

텍베일리의 유효성을 평가한 결과, 3차 이상의 치료에 실패 또는 불응한 환자에서 63%가 종양이 줄어드는 효과(전체반응율, ORR)가 일관적으로 나타났다.

또 완전관해(CR) 이상의 반응을 달성한 환자도 46.1%에 달하는 등 이전 연구 결과와 일관된 장기간의 임상적 유용성과 긍정적 안전성 프로파일을 확인했다.

고 교수는 "2022년 발표된 데이터와 30개월 추적 관찰 결과가 크게 다르지 않아 예상했던 결과를 확인했다"며 "세부적으로 들여다보면 최소 10명 중 4명 정도의 환자는 굉장히 좋은 반응을 보이며 2년 이상 반응이 지속된 것이 핵심이다"고 평가했다.

그는 이어 "서울대병원에서는 30~50명 가량이 투약받은 상태로 실제 효과도 연구와 크게 다르지 않다는 것을 체감하고 있다"며 "약 3분의 1은 확실한 도움을 받고, 그중에서도 절반이 조금 못 되는 분들은 아주 좋은 반응을 보였다"고 밝혔다.

결론적으로 텍베일리의 장기추적 데이터에서 2년에 가까운 요법으로, 환자들의 반응 기간이 상당히 길었다는 점은 높게 평가된다.

장기 효과 입증한 텍베일리, 치료차수도 바뀔까?

텍베일리의 효과에 이견이 없다는 전제하에 또 다른 고민은 '언제' 치료제를 사용할지다.

질환을 막론하고 좋은 치료제를 먼저 사용할지, 가장 나중에 사용할지 고민이 있는 상황에서 치료 차수별 접근이 중요한 다발골수종의 경우 더 세밀한 접근이 요구되기 때문이다.

이에 대해 고 교수는 현재로서는 단언하기는 어렵다고 전제하면서도 텍베일리가 더 선행 차수에서 사용되었을 때 대한 데이터가 나온 만큼 미래에는 선행 차수에 자리 잡을 것으로 전망했다.

고 교수는 "텍베일리는 지금 한국에서 사용할 수 있는 다발골수종의 거의 유일한 이중특이성항체면서 기존의 치료제들이 표적 하지 않던 BCMA라는 것을 대상으로 하고 있다"며 "뒤쪽 차수에 사용해도 효과가 있지만 다른 화학 요법들과 병합을 해서 계속 시너지를 낼 수 있는 여지가 있어 선행요법으로 올라갈 것으로 기대한다"고 언급했다.

또 그는 "텍베일리를 기존 효과적인 치료법들과 병합해서 사용하는 임상시험 결과를 미루어 볼 때 환자들의 생존 기간을 늘려줄 수 있을 것으로 생각한다"고 말했다.

다만 차세대 치료제로 불리는 이중특이성항체와 CAR-T 치료제 간 우위는 아직 언급하기에 시기상조라고 평가했다.

그는 "다발골수종에서 이중특이성항체와 CAR-T의 포지션은 아직은 완전히 정립되지 않았다. 두 치료제 모두 다발골수종에 성공적이라는 사실은 알게 되었지만, 어느 것이 더 우월하다고 말하기 애매한 상황으로 이후 나오는 임상 데이터에 따라 포지션이 자리매김할 것으로 본다"고 강조했다.

"다양한 다발골수종 환경…급여전략 변화 고민해야"

텍베일리가 가지는 효과와 별개로 신약이 가지는 딜레마는 역시 비용이다. 고가의 치료제로 급여가 적용되지 않으면 환자 부담이 커질 수밖에 없다.

특히 다발골수종은 2~3개의 치료제를 병용요법으로 사용하는 경우가 많으므로 정부도 선뜻 급여의 문을 열어주는 것이 쉽지 않은 상황이다.

이와 관련해 고 교수는 치료제의 비용만을 비교하기보다 다발골수종이 가지는 특성을 접목한 급여 전략을 고민해야 하는 시점이라고 조언했다.

그는 "해당 암은 어떤 신약을 어떤 환경에서 어떻게 급여해 주느냐에 따라 파급 효과가 매우 큰 암종이다. 급여가 전체적으로 (치료 환경에)어떤 영향을 미칠지 예상을 충분히 하고 급여에 대한 논의를 해야한다"고 설명했다.

이어 고 교수는 "다발골수종은 치료 랜드스케이프가 굉장히 다양하고 역동적이고 변하기 때문에, 단순히 약값의 비교만을 하기보다는 여러 상황을 고려해 지금보다 훨씬 더 나은 급여전략을 정부가 펼쳐볼 수 있을 것으로 생각한다"고 전했다.

이와 함께 고 교수는 "신약의 급여가 제한될 수밖에 없는 상황에서 환자들이 임상시험 형태의 접근에 대해서도 고민이 필요하다"고 밝혔다.