골수섬유증치료제 경쟁체제 전환? 박스앨타 개발

• 미국 FDA 허가 신청…혈소판 수치 5만/μL 환자에 사용 가능

유일한 골수섬유증약 '자카비(룩소리티닙)'의 경쟁 상대가 생길 전망이다.

11일 관련업계에 따르면 박스터에서 독립한 희귀난치성질환 특화 제약사 박스앨타가 최근 '파크리티닙' 허가신청서를 미국 FDA에 제출했다.

파크리티닙은 자카비와 같은 야누스인산화효소2(JAK2) 저해제지만 기전상 혈소판 수치 5만/μL 이하의 골수섬유증 환자들에게 사용이 가능하다는 장점을 갖추고 있다.

골수섬유증은 말 그대로 골수가 섬유화되는 질환인데 혈구 생성에 오류를 일으켜 비장비대 등 중증 합병증으로 이어진다. 예후가 좋지 않고 치료방법이 거의 없어 골수섬유증 환자들의 남은 생은 5~7년에 불과하다.

여기에 타 혈액암과 마찬가지로 비장비대를 동반하는데, 이를 조절하는 것이 가장 힘들다.

자카비 도입 이전까지 비장절제술, 수혈, 항암치료(BMS 하이드리아) 등으로 증상을 조절하는 대증적 치료법이 거의 전부였다. 즉 아직까지 치료제가 턱없이 부족한 영역이다.

대한혈액학회 관계자는 "자카비의 도입은 고무적이지만 아직 새 약에 대한 필요성은 확실하다. 혈소판 수치 혈소판 수치 50,000/μL 이하 환자에 대한 약제 사용은 고무적이다"라고 말했다.

한편 골수섬유증은 10만명 중 1명 꼴로 발병하며 국내에는 600명 가량의 환자가 있다.