GIST 치료제 '스티바가', 간암 적응증 확대에 청신호

• FDA 우선심사 대상 지정…심사기간 6개월 단축예상

간암 분야 적응증 확대를 노리는 ' 스티바가(레고라페닙)'의 도전에 청신호가 켜졌다.

바이엘은 4일(현지시간) 자사의 홈페이지에서 수술이 불가능한 간세포암(HCC) 환자의 2차치료제로 스티바가의 적응증을 추가 신청한 건이 미국식품의약국(FDA)의 우선심사 대상으로 지정(priority review designation) 받았다고 공표했다.

미국과 유럽연합(EU), 일본 보건당국에 간암 적응증 확대를 위한 허가신청서(NDA)를 제출했다고 밝힌지 2달 여 만이다.

바이엘의 의약품 집행위원회 멤버로서 개발팀장을 맡고 있는 요에르크 묄러(Joerg Moeller) 박사는 "간암은 전 세계 주요한 암사망의 원인 중 하나로 미국에서만 매년 3만명 이상이 간암으로 새롭게 진단 받고있다"며, "넥사바가 간세포암 환자들의 의학적인 미충족 수요를 해결해 왔지만 2차치료제는 여전히 절실한 상황"이라고 말했다.

그만큼 FDA 우선심사 대상으로 지정된 사실이 진료현장에 시사하는 바가 크다는 설명이다.

FDA는 허가 시 중증 질환에 대한 치료 효과와 안전성 개선을 담보한다고 판단되는 약제에 한해 우선심사 자격을 부여하고 있다. 전문의약품 허가 신청자 비용 부담법(Prescription Drug User Fee Act, PDUFA)에 따라, 일반적으로 10개월가량 소요되는 심사기간을 6개월 이내까지 단축시키는 것도 가능하다.

회사 측에 따르면 스티바가는 이미 미국을 포함한 여러 국가들에서 전이성 대장암과 수술이 불가능한 위장관기질종양(GIST) 치료제로 허가를 받아 사용되고 있다. 우리나라에서도 2013년 GIST 치료제로 허가된 뒤 위험분담제(RSA)를 통해 급여 명단에 이름을 올렸다.

이번 적응증 확대신청에는 RESORCE 3상임상이 근거가 됐다. 해당 연구에서는 넥사바(소라페닙) 투여 이후 질병이 진행되고 수술이 불가능한 간세포암종(HCC) 환자에게 스티바가를 투여했을 때, 전체 생존기간(OS) 10.6개월로 확인돼 위약군(7.8개월)보다 유의한 개선 효과를 입증했다.

사망 위험은 37% 감소됐으며(HR 0.63; 95% CI 0.50-0.79), 안전성과 내약성도 기존 연구들과 비슷한 수준으로 관찰됐다는 보고다.