희귀질환인 윌슨병 치료제 '사이프린캡슐(트리엔틴염산염)'이 국내 공급 중단된다. 다행히 최근 사이프린의 제네릭약물 공급이 가능해 오리지널 공백에 따른 치료중단 위험은 막을 수 있게 됐다.

5일 업계에 따르면 한국메나리니가 국내 판매하는 윌슨병치료제 '사이프린캡슐250mg'의 수입이 중단됐다.

제조사인 미국의 밸린트사와의 공급계약이 만료되면서 한국 내 수입도 중단된 것이다.

이 약물은 희귀질환인 윌슨병치료제에 사용되는 시장 독점적 오리지널약물이다. 따라서 제품공급이 원활하지 않으면 환자들이 큰 불편이 생기게 된다.

윌슨병은 구리 대사 이상으로 간, 뇌 등 장기에 구리가 과도하게 축적되는 유전성 희귀질환으로, 간질환이나 신경질환 등을 유발한다.

평생 치료하지 않으면 사망까지 이르는 치명적 질환으로, 조기에 치료하면 증상 회복 가능성도 커진다. 국내에는 약 1400명의 환자가 존재한다.

사이프린은 주로 부작용이 생기거나 신경증상이 있는 성인 윌슨병 환자에서 1차 치료제로 사용돼 왔다. 올해 3분기까지 누적 판매액(출처:아이큐비아) 약 5억원 정도로 크지 않다.

하지만 희귀질환에 사용되는 약물인만큼 공백이 생기면 환자에게 치명적일 수 있다.

다행인 점은 아직 오리지널 재고약이 남아있는데다 지난 10월부터는 제네릭약물도 공급되고 있다는 것이다.

메나리니 측은 수입은 중단됐지만, 현재 보유량의 재고 소진까지는 공급이 가능하다고 설명했다.

제네릭약물은 이수앱지스가 한국콜마에 생산을 위탁해 판매하고 있다. 제품명은 트리엔탑으로, 이 제품은 1985년 미국 FDA 허가를 받은 제품이다.

한국에서는 삼오제약이 제품 특허권을 보유하고 있었는데, 이수앱지스가 특허를 허여받아 국내 판매권을 확보했다.

이수앱지스 관계자는 "오리지널 '사이프린'이 수입제품이다보니 공급이 불안정해 의료진으로부터 제네릭 생산을 많이 권유받았다"며 "트리엔탑 공급을 통해 환자들의 경제적 부담 완화와 공급 안정화에 기여하겠다"고 설명했다.

이수앱지스는 그동안 고셔병치료제 '애브서틴', 파브리병치료제 '파바갈'을 개발·판매하며 희귀질환 시장에서 자리를 잡았다. 특히 2016년에는 요소회로이상증치료제 '페부레인'을 국내 도입하며 회사가 자체 생산할 수 없는 희귀질환약 공급에도 애를 쓰고 있다.

만일 이수앱지스가 제네릭을 판매하지 않았다면 트리엔틴염산염으로 치료를 받고 있던 환자들은 오리지널 철수로 아찔한 상황을 맞을 수도 있었다.

업계 관계자는 "사이프린은 윌슨병 환우회가 국회에 제네릭 생산을 요청할 만큼 공급이 불안하던 약물로 알려졌다"면서 "이번에 아예 수입까지 중단되면서 제네릭의 존재가 더 가치있게 됐다"고 말했다.