툴젠이 캄필로박터 제주니(Campylobacter Jejuni)균에서 유래한 CRISPR/Cas9(이하 크리스퍼/캐스9) 효소를 발견해 유전자가위로 개발하는데 성공했다.

크피스퍼/캐스9 효소 중 세계에서 가장 작은 사이즈의 유전자 가위로, 유전자 치료제 전달체로 활용하기 힘들었던 아데노부속바이러스를 세계 두 번째로 사용할 수 있게 됐다는 점에서 의미를 가진다.

툴젠(대표 김종문)은 크리스퍼/캐스9 중 가장 작은 효소로 만든 유전자 가위를 개발해 세계 두 번째로 아데노부속바이러스에 넣는데 성공했다고 27일 밝혔다.

김석중 툴젠 이사는 "아데노부속 바이러스는 산업계에서 중요하게 생각하는 바이러스 유전자 전달체며, 자연계에 존재하는 작은 크리스퍼/캐스9 효소를 연구해 유전자 가위화 한 뒤 바이러스에 넣어보니 동물시험에서 유전자 교정 발생을 확인했다"고 말했다.

기존 크리스퍼/캐스9은 효소 사이즈가 커 제한된 유전자 전달체만 사용이 가능했다. 이번 개발로 유전자 치료제 사용 범위가 확대될 것으로 기대하고 있다.

특히 아데노부속바이러스는 임상적으로 검증된 기술로 눈과 간, 신경, 근육 등에 전달이 가능해 해당 부위 치료제 개발시기를 앞당길 수 있다.

이번 연구는 툴젠과 기초과학연구원(김진수 단장), 서울대병원(김정훈 교수) 공동연구진에 의해 진행됐다. 지난 21일 네이쳐 커뮤니케이션스(Nature Communications)에 논문이 실렸다.

CRISPR/Cas9은 최근 혁신 생명과학 기술로 주목받는 유전자교정 핵심도구이다. 유전자교정은 세포내에서 유전정보를 정확하게 바꾸는 기술로 기존 난치 질병에 대한 치료 기술 개발에 도움이 될 것이란 기대다. 이 과정에 유전자전달 기술과 유전자교정 기술 접목이 시도된다.

툴젠 측은 "기존에 사용하던 크리스퍼/캐스9 효소는 크기 때문에 치료 기술 개발에 어려움이 따랐지만, 이번 연구로 가장 작은 크리스퍼/캐스9 효소를 이용해 임상적으로 활발히 활용 중인 아데노부속 바이러스 (Adeno-associated virus, AAV) 기술과 유전자 가위가 접목할 수 있는 것을 보였다"며 성과를 밝혔다.

툴젠은 이번 연구를 바탕으로 눈과 간에 대한 유전성 질병 및 난치병 체내 유전자 교정 치료 프로그램을 개발, 범위를 확대해 나갈 방침이다.