노바티스의 만성골수성백혈병(CLL) 치료제 ' 타시그나(닐로티닙)'의 ' 기능적완치' 가능성이 확인됐다. 오랫동안 꿈꿔왔던 백혈병 완치 가능성이 조심스럽게 제기되는 순간이다. 무치료관해(TFR)란 약물치료 없이 환자가 깊은 분자반응(최소 MR3.0 또는 MMR수준)을 유지하는 상태를 의미한다.

최근 미국 샌디에고에서 열린 제 58회 미국혈액학회(ASH 2016)에서 발표된 ENESTfreedom 연구에 따르면, 타시그나 치료로 성공적인 분자학적 반응(MR)을 보인 필라델피아 염색체 양성(Ph+) 만성골수성백혈병 성인 환자 190명 중 절반 이상(51.6%)이 투약을 중단한지 48주가 지난 시점에도 지속적으로 치료 반응을 유지했다.

이들 환자들이 타시그나를 투약 받은 기간은 평균 3.6년(중앙값)으로 타이로신 키나제 억제제(TKI)에 대한 노출이 짧은 편에 속한다.

연구기간 중 MMR 손실로 인해 타시그나 투약을 재개한 나머지 86명 중에서도 98.%(85명)가 MMR 상태를, 88.4%(76명)는 MR4.5 상태를 회복했으며, 이들 환자의 50%는 치료 재개 7.9주와 13.1주째에 각각 MMR과 MR4.5에 도달했다.

인상적인 부분은 치료를 중단한 환자들의 삶의 질이 중단 전과 유사했다는 점.

무치료관해가 환자 삶의 질에 미치는 영향을 평가하기 위해 진행한 하위분석 결과, ▲질환으로 인한 일상의 불편함 ▲우울, 고통 등 5가지 측면에 대한 일상 경험 ▲전반적인 건강상태 등 3개의 척도로 구성된 설문에서 투약중단 전의 환자와 무치료관해 12주 째, 48주째의 환자, 치료 재개 후 24주째 접어든 환자들이 보고한 항목들의 평균점수가 모두 유사했다. 환자들은 자신들의 전반적인 건강상태에 대해 약 80점을 부여하고, 일상의 불편함 관련 항목에 대해서는 1.1~1.5점을 매겼다.

현재 노바티스는 ENESTfreedom 연구 이외에도 여러 건의 타시그나 무치료관해 관련 임상연구 프로젝트를 진행 중인 것으로 알려졌다. 이를 통해 타시그나 중단 환자들이 보다 오랫동안 지속적인 관해 상태를 유지하는지 후속 평가를 시행한다는 계획이다.

이번 연구에서 타시그나의 알려진 안전성 프로파일을 넘어서는 중대한 이상반응은 관찰되지 않았으며, 가속기나 급성기로 진행된 환자는 없었다. 만성골수성백혈병의 치료 중단은 권고사항이 아니며, 임상시험에서만 시도 가능하다.