개발 초기 상태인 콜레스테롤 실험 약물이 효과가 지속적인 것으로 나타남에 따라 3~6개월에 한번만 투여하면 되는 것으로 나타났다.

알닐람(Alnylam) 파마슈티컬스와 메디슨스(Medicines)의 실험 약물인 ALN-PCSsc은 PCSK9 저해제 콜레스테롤 치료제 시장의 경쟁을 높일 것으로 전망됐다.

ALN-PCSsc은 항체 기반 PCSK9 저해제 약물로 피부 아래에 주사할 경우 간에서 LDL 콜레스테롤 합성을 중단시키는 효과를 가지고 있다.

PCSK9 저해제 계열 약물로는 암젠의 ‘레파타(Repatha)’와 사노피의 ‘프랄루엔트(Praluent)’가 이미 판매 승인을 획득했다. 두 약물 모두 2020년까지 20억불의 매출을 올릴 것으로 전망된다.

화이자 역시 PCSK9 계열 콜레스테롤 치료제에 대해 후기 임상 시험을 진행 중이며 경구형 제제도 개발 중이다.

알닐람과 메디슨의 제품은 개발 경쟁에서 뒤쳐져 있어 2020년전까지 시판이 어려울 전망이다. 그러나 투여 횟수를 낮춘 것은 큰 장점이 될 것으로 기대를 모았다.

69명의 환자를 대상으로 한 1상 임상 시험 결과 300mg 용량을 1회 투여한 환자의 경우 12주 경과시 LDL 콜레스테롤이 50% 낮아졌으며 140일 경과 후에도 LDL 콜레스테롤 감소치가 44%로 유지됐다.

메디슨스는 약물의 효과 지속 기간을 확실히 알지 못하지만 많은 사람에서 140일 이상이 될 것이라고 말했다.

ALN-PCSsc는 중증 부작용 없이 내약성도 우수한 것으로 나타났지만 대규모 안전성 및 유효성 임상이 필요하다. 메디슨스는 2015년말 2상 임상을 시작할 예정이며 2017년말에 3상 임상을 시작할 계획이다.

메디슨스는 ALN-PCSsc가 RNA 간섭이라는 새로운 방법을 사용해 1년에 2~4회 접종만으로 LDL 콜레스테롤의 합성을 낮출 수 있다고 설명했다.

이번 1상 임상 시험 결과는 30일 열린 유럽 심장학회에서 발표됐다.