GSK는 유전자 치료 약물의 유럽 승인 신청이 임박했다고 27일 밝혔다. GSK가 개발한 약물은 중증 아데노신 탈아미노효소 결핍 중증 복합성 면역 결핍증 (ADA-SCID)에 대한 치료제이다.

유전자 치료에 대한 투자는 2013년 510% 성장한 30억불 규모에 도달했다. 이런 성장 속도는 금년에도 이어질 것으로 전망된다. BMS는 이번 달 네덜란드 유전자 치료 회사인 유니큐어(Unicure)에 투자를 결정했다.

GSK가 ADA-SCID 치료제를 승인 신청할 경우 유전자 치료제 판매 승인을 신청한 최초의 거대 제약사가 될 전망이다. ADA-SCID는 약 350명의 소아에 영향을 미치는 질병. 환자들은 감염에 매우 취약해 무균실등에서만 살아갈 수 있다.

유전자 치료의 경우 일반적으로 상업적인 성공이 어려웠지만 점차 유전자 치료 영역을 확대하고 있다. 유니큐어는 BMS와 협력 관계를 체결하고 대중적 질환인 심부전 치료제 개발에 나섰다.

최근 유전자 치료에 대한 투자자들의 관심이 높아지고 있지만 여전히 실패의 위험성도 높다. 특히 바이러스를 이용해 신체에 유전자를 삽입하는 과정은 매우 복잡하고 때로는 암등을 유발하는 위험도 있다. 따라서 화이자와 사노피등 거대 제약사들은 더 안전하고 효과적인 바이러스 전달 시스템을 개발하고 있다.

제품의 유통 및 제조 역시 유전자 치료제 시장의 성장에 걸림돌이 된다. 일반적으로 유전자 치료는 환자에서 세포를 추출해 다시 주입하는 과정을 거치기 때문이다. 또한 이런 복잡한 과정을 거침에 따라 치료 비용이 매우 높다는 단점도 있다.

최초의 혈액 장애 유전자 치료제인 ‘글리베라(Glybera)’의 가격은 100만불이었다. 그러나 치료 비용이 높은 만큼 충분한 효과를 나타낸다면 이는 매우 혁신적인 방법이 될 것이라고 제약사들은 전망했다.

독일 정부는 글리베라의 효과에 의문을 제기하며 최근 평가를 보류했다. 향후 정부와 보험회사는 고가의 유전자 치료가 장기적으로 약물 비용을 줄이는지에 대한 검토를 실시해야만 할 것으로 전망됐다.