한국쿄와하코기린(대표 권태세)는 지난 16일 유전으로 기인한 저인산혈증성 구루병 골연화증 환자(XLH)를 대상으로 하는 'KRN23' 제1상 임상시험 계획에 대한 식약처 승인을 얻었다고 24일 밝혔다.

골연화증은 뼈 및 연골의 석회화로 인해 골강도가 저하되는 질환을 말하며, 성인에 발병하면 골연화증, 소아에 발병하면 구루병이라고 한다.

KRN23은 섬유아세포증식인자(FGF23)를 표적으로 하는 완전 인간항체로서 과다발현된 FGF23의 작용을 중화시켜 저인산혈증에 동반된 여러 가지 골 증상 및 골 이외의 증상을 완화시킬 것으로 예상된다.

또한 미국 및 캐나다에서 실시한 임상시험에서는 성인 XLH 환자에 대한 KRN23의 안전성과 내약성이 입증됐으며, 소변으로의 칼슘 배설이나 비타민 D의 대사에 큰 영향을 미치지 않고 혈중 인 농도를 상승시키는 것으로 나타나 XLH 환자에 대한 KRN23의 효과에 대한 개념이 시사된 바 있다.

아시아지역의 KRN23 개발은 한국(한국쿄와하코기린)과 일본(쿄와하코기린)에서 진행하며 일본은 이미 임상시험의 승인을 얻은 상태이고 한국에서도 안전성 및 내약성 등의 평가를 목적으로 하는 제1상 임상시험 계획이 승인됐다.

XLH 환자에 대한 현행 치료는 신장에서 과잉 배설되는 인을 보충하는 대증요법 수준이며, 복약 순응도나 부작용 문제로 혈중 인 농도를 충분히 유지할 수 없기 때문에 소아에게는 성장 장애 및 골 변형 등이 나타나고 성인에게는 골 통증의 개선 등에 충분한 효과를 얻지 못하고 있는 실정이다.

KRN23은 부갑상선 기능 항진증 등의 부작용 없이 지속적으로 혈중 인 농도를 상승시켜 뼈의 생리 기능 및 구조를 개선하고 나아가 성장 장애 및 골 변형을 개선할 수 있는 약물로 기대되고 있다.

회사 관계자는 "미국, 캐나다에서와 같이 국내 임상시험에서도 향후 주목할 만한 성과를 도출할 것"이라고 말했다.