[데일리팜=이석준 기자] GC녹십자(대표 허은철)는 헌터증후군(Hunter syndrome, 뮤코다당증 II형) 치료제 ‘헌터라제 ICV(성분명: 이두설파제 베타, 현지 제품명: Hunterase® Neuro)’가 러시아에서 첫 투여 됐다고 3일 밝혔다.이번 투여는 취약 아동에게 의료 지원을 제공하는 ‘Krug Dobra’ 재단의 프로그램을 통해 아스트라한(Astrakhan) 지역 환아를 대상으로 러시아 어린이 임상 병원(RCCH)에서 진행됐다. 이로써 러시아는 일본에 이어 해당 치료법을 도입한 두 번째 국가가 됐다.‘헌터라제 ICV’는 머리에 삽입한 디바이스를 통해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 세계 유일한 방식의 헌터증후군 치료제다. 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포에 도달해 인지 기능 저하와 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상을 완화시킨다.첫 투여를 집도한 RCCH 신경외과 전문의 드미트리 알렉산드로비치 레슈치코프(Dmitry A. Reshchikov) 박사는 “이번 투여는 중증 헌터증후군 환자 치료에 중요한 전환점이 될 것이다. 헌터라제 ICV가 중추신경계 기능 개선에 도움이 될 것으로 기대한다”고 강조했다.RCCH는 치료 역량 강화를 위해 아스트라한 의료진을 대상으로 실습·이론 교육도 진행했다. 교육을 마친 의료진은 RCCH와 함께 ‘헌터라제 ICV’의 첫 투여를 공동 수행하며 지역 기반의 치료 체계를 마련했다.GC녹십자 관계자는 “국가 간 협력을 통해 혁신 치료제의 접근성이 확대되고 있다. 헌터증후군 환자들의 치료 환경 개선에 대한 노력을 지속해 나갈 것”이라고 말했다.한편, GC녹십자는 러시아 파트너사 나노렉(Nanolek)과 함께 중증 헌터증후군 환자들의 치료 접근성을 확대할 계획이다.

[데일리팜=차지현 기자] GC녹십자(대표 허은철)는 자사 헌터증후군 치료제 '헌터라제'의 체내 전달 원리를 규명한 연구 결과가 SCIE급 국제학술지인 International Journal of Biological Macromolecules에 게재됐다고 20일 밝혔다.헌터증후군은 글리코사미노글리칸(Glycosaminoglycan, GAG)을 분해하는 효소인 이두로네이트-2-설파타제(Iduronate-2-sulfatase, IDS)가 결핍되거나 부족해 발생하는 희귀 유전질환이다. 이 질환은 GAG가 리소좀에 축적돼 다양한 증상을 유발하기 때문에, 약물이 리소좀까지 정확히 도달해 해당 물질을 분해하는 게 치료의 핵심이다.치료제가 리소좀에 정확히 도달하기 위해서는 약물 표면의 당 구조에 만노스-6-인산(Mannose-6-Phosphate, M6P)이라고 하는 표지가 필요하다. M6P는 치료제가 세포 안으로 흡수돼 리소좀까지 이동하도록 안내하는 주소 표지의 역할을 한다.회사에 따르면 이번 연구에서 연구진은 고해상도 질량분석기를 활용해 헌터라제 표면의 당 구조를 부위별로 정밀 분석했다. 그 결과, 총 42종의 당 구조를 확인했으며 그 중 특정 부위(Asn221, Asn255)에는 인산(Phosphate)이 두 개 결합된 bis-M6P가 풍부하게 존재하는 것으로 나타났다. 회사 측은 이 구조가 약물을 리소좀까지 안정적으로 전달하는데 중요한 역할을 한다고 설명했다.또 연구진은 표면 플라즈몬 공명(Surface Plasmon Resonance) 분석법을 통해 헌터라제가 M6P 수용체와 매우 강하게 결합하는 것을 확인했고, 형광 표지를 이용한 세포 실험에서도 헌터라제의 세포 유입과 리소좀 도달이 효율적으로 이루어지는 것을 관찰했다고 회사는 전했다.아울러 일부 당 구조에는 시알산(sialic acid)이 결합돼 있었다. 시알산은 혈중에서 효소가 더 오래 머물 수 있도록 도와 반감기를 연장하는 것으로 알려져 있다. 즉 헌터라제는 표면 당 구조의 M6P와 시알산을 통해 약물의 표적 전달과 약효 지속성이라는 두가지 장점을 동시에 갖추고 있으며, 이 특성은 헌터증후군 환우들의 치료 효과를 높일 것이라고 회사 측은 기대했다.정재욱 GC녹십자 R&D부문장은 "이번 연구는 헌터라제의 세포 내 전달 메커니즘을 과학적으로 입증한 중요한 분석"이라며 "치료 효과에 대한 명확한 근거를 제시함으로써 헌터증후군 환우들이 더욱 안심하고 자사 제품을 사용할 수 있을 것"이라고 말했다.

[데일리팜=차지현 기자] GC그룹 계열사 지씨셀이 7년 전 인수한 일본 세포치료제 업체 지분 일부를 지주사와 그룹 내 유전체 분석 계열사에 넘겼다. 일본 시장에서 사업 경험을 보유한 지주사에 사업을 맡기면 더 효율적으로 운영할 수 있을 것이란 판단에서다. CG그룹은 역량 결집을 통해 본격적으로 일본 세포치료제 시장에 진출한다는 목표다.18일 금융감독원에 따르면 지씨셀은 지난해 4분기 GC림포텍 지분 5만685주를 26억원에 매각했다.림포텍은 일본 국립암센터 연구원 출신 세키네 박사가 지난 1999년 설립한 업체다. 세키네 박사는 고유 면역세포 배양법을 개발하고 수많은 논문을 발표한 면역세포치료제 분야 권위자로 알려져 있다. 일본 내 세포치료제와 배양용 시약 제조·판매를 주사업으로 영위 중이다. 작년 기준 매출 51억원, 순손익 6억원을 달성했다.앞서 녹십자셀은 2018년 림포텍을 인수했다. 녹십자셀은 기존에 보유하던 림포텍 지분 14.5%에 더해 지분 68.8%를 추가로 취득하면서 최대주주에 올랐다. 이후 2021년 녹십자랩셀과 녹십자셀이 합병, 통합법인 지씨셀을 출범하면서 림포텍은 지씨셀 종속기업으로 편입됐다.이번 지분 매도로 림포텍에 대한 지씨셀 지분율은 83.3%에서 24.4%로 축소됐다. 또 지씨셀은 림포텍을 종속기업에서 관계기업으로 재분류했다. 회계 원칙상 종속기업으로 설정하려면 과반 이상 지분을 소유해야 한다.거래 상대방은 지주사 녹십자홀딩스와 유전체 분석 계열사 지씨지놈이다. 구체적으로 각 업체가 얼마나 지분을 매도했는지는 공개되지 않았다.지씨셀이 녹십자홀딩스와 지씨지놈 등 특수관계인에 지분을 매각한 이유는 선택과 집중을 위해서다. 일본 시장에서 사업 경험을 보유한 지주사에 사업을 맡기면 더 효율적으로 운영할 수 있을 것으로 판단했다는 게 지씨셀 측 설명이다.녹십자는 뇌실내투여용 헌터증후군 치료제 '헌터라제'를 앞세워 일본 시장을 공략해 왔다. 2021년 초 헌터라제 투여경로를 기존 정맥주사에서 뇌실내 직접투여로 변경한 헌터라제ICV에 대해 세계 최초로 일본 규제당국 품목허가를 획득했다. 이외에도 녹십자는 일본 돗토리대학교와 GM1 강글리오시드증 경구용 샤페론 치료제를 개발 중이다.지주사를 중심으로 역량을 결집한 CG그룹은 향후 본격적으로 일본 세포치료제 시장에 진출한다는 계획이다. 녹십자홀딩스가 보유한 현지 네트워크와 시장 이해도를 바탕으로 보다 전략적인 접근이 가능할 것으로 보인다. 그룹 내 여러 계열사와 협업을 통해 연구개발(R&D)부터 임상, 생산 등 유기적인 연계도 강화될 전망이다.지씨지놈 입장에선 추진 중인 기업공개(IPO)에 더욱 탄력을 붙을 것으로 전망된다. 지씨지놈은 지난해 11월 한국거래소에 코스닥 상장을 위한 예비심사를 청구서를 제출했다. 공모 예정 주식 294만4445주를 포함해 총 2250만주를 상장할 계획이다. 지씨지놈은 지난해 10월 거래소 지정한 전문 평가기관으로부터 각각 A등급을 획득, 기술특례상장의 첫 관문을 통과했다.지씨지놈은 림포텍을 징검다리 삼아 일본 시장에 첫발을 내디딘다. 지씨지놈은 지난 1일 림포텍과 액체생검을 통한 다중암 조기진단 서비스 공급 계약을 체결했다. 림포텍이 가진 일본 내 의료기관과 협력 네트워크를 활용해 인공지능(AI) 기반 다중암 조기진단 검사 '아이캔서치'를 현지 시장에 공급할 예정이다. 일본 내 주요 의료기관 또는 연구소와 파트너십을 통해 현지 임상 연구와 기술 개발도 강화한다.GC그룹 관계자는 "녹십자홀딩스가 이미 일본 시장에서 사업을 진행한 경험이 있기에 림포텍 지분을 직접 보유하고 관리하면 더 효과적으로 현지 사업을 운용할 수 있을 것으로 판단했다"면서 "그룹의 일본 사업에 있어 림포텍이 브릿지 역할을 할 것"이라고 했다.

[데일리팜=천승현 기자] 녹십자의 희귀질환치료제 헌터라제가 해외 시장 침투를 확대하고 있다. 헌터라제 정맥주사(IV) 제형에 이어 편의성을 개선한 새로운 제형이 일본에 이어 러시아에 진출했다. 내수 시장에서는 80%에 육박하는 압도적인 점유율을 기록 중이다.헌터라제 제품 사진11일 업계에 따르면 녹십자는 러시아 연방 보건부로부터 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV’의 품목허가를 받았다.헌터라제는 세계에서 두 번째로 개발된 헌터증후군 치료제다. '2형 뮤코다당증'으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만명 중 1명 비율로 발생하는 것으로 알려진 희귀질환이다. 선천성 대사 이상 질환인 헌터증후군은 골격 이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 유전병이다. 국내 환자 수는 100명 미만이다.헌터라제 ICV는 머리에 삽입한 디바이스를 이용해 약물을 뇌실에 직접 투여함으로써 중추신경 증상을 개선시킨 전세계 유일한 방식의 치료법이다. 이러한 투여 방식을 통해 환자의 뇌혈관과 중추신경 세포까지 전달된 약물은 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화시켜 준다는 게 회사 측 설명이다.녹십자는 지난 2021년 세계 최초로 헌터라제 ICV 제형의 품목허가를 획득했고 러시아에서 두 번째로 승인받았다.이재우 개발본부장은 “러시아에서 헌터라제 IV 제형은 이미 지난 2018년 품목허가를 받아 현재까지 판매 중에 있다"라면서 "이번 헌터라제 ICV 허가를 통해 미충족 의료수요가 높았던 중증형 헌터증후군 환자에게도 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다”라고 설명했다.헌터라제는 국내를 포함해 총 14개국에 진출했다. 중국, 일본, 말레이시아, 튀르키에, 멕시코, 베네수엘라, 러시아, 벨라루스, 카자흐스탄, 알제리, 오만, 이집트, 아랍에미리트 등에서 승인받았다.헌터라제는 내수 시장에서 압도적인 점유율을 기록 중이다. 헌터라제 발매 전까지 국내에서 처방 가능한 헌터증후군 치료제는 엘라프라제가 유일했다.연도별 헌터증후군치료제 매출(단위: 억원, 자료: 아이큐비아) 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면 지난해 헌터라제의 매출은 249억원으로 엘라프라제(68억원)보다 4배 가량 많았다. 헌터라제의 국내 매출은 2019년 360억원에서 감소했지만 점유율은 지속적으로 확대하고 있다. 헌터라제는 국내 헌터증후군치료제 시장 점유율이 2019년 73%에서 지난해에는 79%로 상승했다.헌터라제는 경쟁 제품보다 약가가 저렴하다는 장점이 있다. 헌터라제의 보험상한가는 225만4200원으로 엘라프라제(265만1616원)보다 17.6% 저렴하다. 헌터라제는 체중 1kg당 0.5mg을 주 1회 투여하도록 허가 받았다. 체중 36kg 소아의 경우 1회 투여량 18mg 기준 676만2600원의 약값을 부담해야 한다. 이를 1년으로 환산하면 3억5166만원이다. 환자 수는 적지만 경쟁 약물이 많지 않고, 평생 효소를 보충해줘야 한다는 질환의 특성으로 인해 고수익이 가능하다.헌터라제는 최근 조건부허가에서 최종 품목허가로 변경됐다. 당초 헌터라제는 임상3상시험을 실시하는 조건으로 2012년 1월 조건부허가를 승인받았다.녹십자는 지난 2016년 11월 임상3상시험 계획을 승인받았고 효소 대체 치료 요법 경험이 없는 헌터증후군 환자들을 대상으로 유효성, 안전성 평가를 위한 임상시험을 진행했다.임상3상시험에서 헌터라제는 52주 동안 주 1회 정맥 투여한 환자군과 과거 위약대조군을 비교하였을 때 통계적으로 유의미하게 우월성을 입증했다. 희귀질환 특성상 환자 모집 등 3상 임상 디자인 관련 협의에 시간이 소요되면서 임상 3상 결과보고서 확보까지 6년이 소요됐지만 식약처와 논의한 계획 대비 3년 이상 앞당겨 조건부 이행기준을 충족했다.녹십자는 지난해 5월 식약처에 임상 3상결과를 제출했고 임상시험 관리기준(GCP) 실태조사 수검을 완료해 최종 변경허가를 승인받았다.

녹십자 본사 전경 [데일리팜=차지현 기자] 녹십자는 뇌실내투여용 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV'가 러시아 연방 보건부 품목허가를 획득했다고 10일 공시했다. 앞서 녹십자는 지난해 9월 러시아 연방 보건부에 품목허가를 신청한 바 있다.지난 2012년 국내 허가를 받은 헌터라제는 세계에서 두 번째로 개발된 헌터증후군 치료제다. '2형 뮤코다당증'으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만명 중 1명 비율로 발생하는 것으로 알려진 희귀질환이다. 선천성 대사 이상 질환인 헌터증후군은 골격 이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 유전병이다.헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 신규 제형이다. 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 투과하지 못해 지능 저하 증상을 개선하지 못하는 기존 정맥주사 제형의 한계를 극복할 수 있다는 장점을 갖췄다.녹십자는 헌터라제의 임상 1/2상 시험 결과를 근거로 러시아 품목허가를 신청했다.총 6명의 헌터증후군 환자를 대상으로 임상시험을 진행한 결과 일차 평가 변수인 헌터증후군의 바이오마커, 뇌척수액 내 헤파란황산의 양이 4년 동안 헌터라제 ICV를 투여 받은 환자들에서 베이스라인 대비 평균 72.3% 감소했다.이차 평가 변수인 발달연령 평가 결과 평균 발달연령이 23.2개월에서 36.0개월로 증가했다. 발달연령의 변화는 3세 전 투여 시작한 환자에서 평균 28.7 개월 증가했지만 3세 후 투여 시작한 환자에서는 6.5 개월 감소한 것으로 나타나 3세 이전 치료 시작한 환자에서 더 큰 효과가 입증됐다.임상시험에서 보고된 전반적인 이상 반응 빈도와 유형은 다른 유사한 단백질 제제의 알려진 안전성 프로파일과 일치했고 헌터라제 ICV 투여에 기인한 중대한 이상 반응은 발생하지 않았다.녹십자는 측은 "헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 제제로써 헌터증후군의 중추신경 손상에 대한 새로운 치료방법으로 의미가 있다"면서 "2025년 러시아에 출시한 뒤 판매할 예정"이라고 했다.

[데일리팜=손형민 기자] GC녹십자가 리소좀축적질환(LSD) 신약 개발에 속도를 내고 있다. 이 회사는 헌터증후군 치료제 헌터라제를 개발한 노하우를 바탕으로 파브리병, 산필리포증후군, 강글리오시드증 등 다양한 LSD 신약 개발을 진행 중이다.3일 관련 업계에 따르면 GC녹십자는 미국 식품의약국(FDA)에 최근 한미약품과 공동개발 중인 파브리병 신약후보물질 LA-GLA의 임상1/2상시험계획(IND)를 제출했다. 파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환의 일종으로 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제A’가 결핍됐을 때 발생한다.현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(enzyme replacement therapy, ERT)으로 치료받고 있다. 그러나 이 치료법은 2주에 한번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다.LA-GLA는 이러한 기존 치료제들의 한계점을 개선한 차세대 지속형 효소대체요법 치료제다. 또LA-GLA는 비임상 단계에서 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 효능을 바탕으로 지난 5월 FDA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정된 바 있다.GC녹십자는 파브리병 외에도 산필리포증후군 신약개발에도 나선다. GC녹십자는 지난 11일 식품의약품안전처로부터 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 'GC1130A'의 임상1상 시험계획(IND)을 승인받았다. 현재 GC1130는 국내와 미국에서 임상1상에 진입했으며 일본에서는 1상 IND 신청을 완료한 상황이다.산필리포증후군 A형은 LSD의 뮤코다당증 일종이며, 헤파란 황산염 분해효소 생성을 담당하는 유전자(SGSH) 결함으로 뇌, 척수 등 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 질환이다. 뮤코다당증은 리소좀 내 글리코사미노글리켄이라는 물질을 분해하는 효소의 결핍으로 뮤코 다당이 축적돼 이염 또는 탈장, 척추 변형 등을 유발하는 유전 질환이다. 현재까지 산필리포증후군 A형 영역에는 상용화된 치료제가 없어 미충족 수요가 높다.GC1130A의 경우 환자 체내에서 발현되지 않는 ‘헤파란 N 설파타제 효소’를 뇌실 내 직접 투여하는 기전으로 개발되고 있다. 전임상 결과, GC1130A를 마우스 모델에게 투여했을 때 헤파란 황산염 감소 효과와 뇌병변 개선 효능이 확인됐다. 헌터라제 제형변경 제제와 강글리오시드증 신약도 개발 중GC녹십자는 헌터라제 제형변경 제제와 강글리오시드증 신약 개발에도 힘을 쏟고 있다.현재 이 회사는 헌타라제의 제형변경 제제 GC1123B(헌터라제ICV)를 개발 중이다. 이 치료제는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. GC1123B는 기존 정맥주사 제형 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하지 못해 뇌실질 조직(cerebral parenchyma)에 도달하지 못하는 점을 개선한 신약후보물질이다.GC녹십자는 GC1123B의 임상1상을 진행 중이며 삼성서울병원, 서울대병원, 양산부산대병원 등 3곳에서 중증형 헌터증후군 환자 12명을 대상으로 GC1123B의 안전성과 효능을 평가한다.이외에도 GC녹십자는 일본 돗토리대학교와 GM1 강글리오시드증(GM1 gangliosidosis) 경구용 샤페론 치료제를 개발 중이다. 샤페론은 단백질 구조를 정상화하는 저분자 화합물이다. 현재 이 신약후보물질은 비임상 단계에 있다.GM1은 유전자 결함에 따른 체내 효소 부족으로 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다. 이 질환은 신생아 10만명 당 1명 꼴로 발생한다고 알려져 있으며 대부분 6세 미만의 소아기에서 발병된다. 해당 질환은 신경퇴행과 함께 발작, 근육 약화 등이 동반되며 현재 시장에 출시된 치료제는 없다.

[데일리팜=이혜경 기자] GC녹십자와 노벨파마가 공동 개발중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 'GC1130A'가 국내에서 제1상 임상시험에 들어간다.식품의약품안전처는 10일 GC녹십자가 신청한 '산필리포 증후군 A형(MPS IIIA) 환자에서 뇌실내접근장치를 통해 재조합 사람 헤파란 N-설파타제(rhHNS, GC1130A) 투여 후 안전성, 내약성, 유효성, 악동학 및 약력학을 평가하는 1상, 공개, 용량 증량 임상시험'을 승인했다.앞서 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)은 GC1130A 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 승인한 데 이어, 6월에는 패스트트랙으로 지정(Fast Track Designation)한 바 있다.패스트트랙으로 지정되면 개발 단계에서부터 임상 및 허가 전반에 이르기까지 FDA로부터 수시 상담 등의 지원을 받는다.GC녹십자는 올해 초 GC1130A의 안전성 및 내약성 등을 평가할 글로벌 임상을 위해 연내 미국, 한국, 일본에서 다국가 임상을 시작한다고 밝혔다.산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상을 유발한다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다.GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 자사의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오신약으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다.이 방식(ICV, Intracerebroventricular injection)은 당사의 헌터증후군 치료제인 '헌터라제'에 세계 최초로 적용해 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.또 GC1130A는 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로서 가능성을 인정받고 있다. 지난 2023년 FDA에서 희귀의약품, 소아희귀의약품으로 지정됐으며, 올해 들어 유럽에서도 희귀의약품으로 지정됐다.GC녹십자 관계자는 "산필리포증후군을 위한 승인된 치료제가 없는 상황에서 GC1130A 신약 개발에 더욱 속도를 높이겠다"고 말했다.

[데일리팜=손형민 기자] GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) ‘GC1130A’가 미국 식품의약국(FDA)의 패스트트랙으로 지정 받았다고 10일 밝혔다.지난달 FDA로부터 이 약물에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 승인 받은데 이어 이번에 패스트트랙 지정을 받음으로써 GC1130A 신약 개발에 한층 속도가 붙을 전망이다.산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상을 유발, 대부분의 환자가 심각한 뇌손상으로 15세를 전후해 사망에 이르게 되는 희귀 유전질환이다.GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 자사의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용하여 개발하고 있는 바이오신약으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 이 방식(ICV, Intracerebroventricular injection)은 당사의 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제’에 세계 최초로 적용해 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.또 GC1130A는 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로서 가능성을 인정받고 있다. 지난 2023년 FDA에서 희귀의약품, 소아희귀의약품으로 지정됐으며, 올해 들어 유럽에서도 희귀의약품으로 지정됐다.GC녹십자는 현재 GC1130A의 안전성 및 내약성 등을 평가하기 위해 한국, 미국, 일본 등에서 임상을 준비하고 있다.GC녹십자 관계자는 “현재 산필리포증후군을 위한 승인된 치료제가 없는 상황에서 GC1130A가 FDA 패스트트랙으로 지정되어 기쁘다”며 “이번 패스트트랙 지정으로 산필리포증후군으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 더욱 속도를 높이겠다”고 말했다.FDA는 중대하거나 미충족 의료 수요가 큰 질환에 대한 치료제 개발 속도를 높이기 위한 방안으로 패스트트랙 제도를 운용하고 있다. 패스트트랙으로 지정되면 개발 단계에서부터 임상 및 허가 전반에 이르기까지 FDA와 수시로 미팅을 진행할 수 있는 혜택을 부여 받는 등 전폭적인 지원을 받게 된다.

[데일리팜=김진구·이현수 기자] 충북 청주시 오창읍에 위치한 GC녹십자 오창공장은 미국에 공급될 면역글로불린 제제 '알리글로(ALYGLO)'의 생산을 전담한다.오는 7월 론칭 시점에 맞춰 현지 공급 물량의 본격적인 생산에 돌입했다. 아시아 최대인 연 130만 리터 규모의 혈장 처리 시설인 만큼 GC녹십자는 미국에 대량 공급이 가능할 것으로 예상하고 있다.오창공장은 알리글로를 중심으로 헌터라제·그린진에프 등 유전자재조합 제제의 생산과 CMO 사업 확대를 통해 2030년까지 생산실적 1조원 규모의 cGMP 공장으로 거듭난다는 계획이다.120만 리터 혈장 수입…안전성 높인 알리글로 대량 생산오창공장에서 알리글로는 혈장 분획→단백질 침전→정제→충전→포장의 과정을 거쳐 생산된다.원료인 혈장은 미국 뉴욕 등에 위치한 혈액원에서 영하 20도의 상태로 수입된다. 오창공장으로 들어오는 원료 혈장의 양은 연간 120만 리터에 달한다. 오창공장은 아시아 최대 규모인 연간 130만 리터의 혈장처리 시설을 갖추고 있다.오창공장으로 옮겨진 혈장 원료는 분획을 위해 플라즈마 풀링(Plasma polling)이라는 대량 처리 과정을 거친다. 이어 특수 용매를 넣어 단백질을 침전(Fractionation)시킨다. 글로불린 단백질이 고체 상태로 분리된다. 위에는 혈장의 주요 성분인 물이, 아래에는 알리글로의 원료가 되는 단백질이 남는다.이후 분리된 단백질을 단백질을 정제(Purification)한다. 이때 불순물과 바이러스를 걸러내는 작업(불활화)이 진행된다.여기엔 GC녹십자의 독자 기술인 '이중 불활화' 기술이 적용된다. 에탄올과 계면활성제를 활용한 불활화로 한 번, 양이온 컬럼을 활용한 불활화로 다시 한 번 불순물과 바이러스를 총 2회에 걸쳐 제거하는 작업이다.기존 면역글로불린 제제는 특정 불순물이 혈전색전증 위험을 높인다는 점이 문제로 지적됐다. 이로 인해 일부 제품은 미국 시장에서 퇴출되기도 했다.반면 알리글로의 경우 자체 개발한 이중 불활화 정제법을 통해 이 불순물을 제거한다. 결과적으로 면역글로불린 제제 투여로 인한 혈전색전증 위험을 크게 낮출 수 있다는 게 GC녹십자 관계자의 설명이다.이렇게 제조된 최종원액은 무균 처리된 바이알에 충전(Filling)된다. 이어 라벨링과 개별 포장을 거쳐 최종적으로 알리글로 제품이 탄생한다. 이 제품들은 오는 7월 미국 론칭에 맞춰 현지에 공급될 예정이다."2030년까지 생산실적 1조원 cGMP 공장으로 거듭날 것"알리글로를 중심으로 GC녹십자 오창공장은 2030년까지 생산실적을 1조원 규모로 확대한다는 목표를 세웠다. 알리글로뿐 아니라 유전자재조합 제제, CMO 사업 확대 등을 통해 이러한 목표를 달성한다는 게 GC녹십자의 계획이다. 오창공장에선 알리글로(국내 제품명 IVIG-SN 10%) 외에 또 다른 면역글로불린 제제인 'IVIG-SN 5%'를 생산 중이다. 마찬가지로 혈장분획으로 정제된 제품으로, 선천성 면역결핍증·면역성 혈소판감소증 같은 1차성 면역결핍 질환 치료에 사용된다.오창공장은 유전자재조합 제제도 생산하고 있다. GC녹십자의 또 다른 주력제품인 헌터라제와 그린진에프가 대표적이다. 헌터라제는 세계 2번째로 개발된 헌터증후군 치료제다. 현재 글로벌 12개국에 수출 중이다. 그린진에프는 유전자재조합 방식으로 생산된 혈우병 치료제다. 혈우병 환자의 85%를 차지하는 혈우병A를 타깃으로 한다.GC녹십자는 향후 CMO 사업을 더욱 확대한다는 계획이다. CMO 사업의 중심에는 2019년 도입한 최신 시설인 W&FF(Warehouse & Fill and Finish)가 있다. 국내 최대 규모의 완제공정 시설이다. 이 시설은 원료 입고부터 생산, 출하까지 전 공정을 자동화한 '아이솔레이터' 장비를 갖추고 있다.GC녹십자는 CMO 사업 확대에도 알리글로의 미국 론칭이 큰 역할을 할 것으로 기대하고 있다. 세계 최대 시장에 진출하는 만큼, 글로벌 인지도가 향상돼 CMO 수주 확대로 이어질 것이란 기대다.박형준 오창공장장은 "알리글로의 미국 진출 이후로 글로벌 CMO 수주 물량이 점차 확대될 것으로 기대한다"며 "알리글로를 중심으로 오는 2030년까지 1조원 규모 cGMP 공장으로 도약할 것"이라고 말했다.

[데일리팜=천승현 기자] 녹십자가 지난해 부진한 실적을 나타냈다. 영업이익은 전년대비 절반 이하로 줄었고 매출도 감소했다. 독감백신 판매 감소와 혈액제제 원가율 증가가 실적 부진으로 이어졌다.31일 금융감독원에 따르면 지난해 녹십자의 영업이익은 344억원으로 전년대비 57.6% 감소했다. 매출액은 1조6266억원으로 전년보다 4.9% 줄었다.녹십자의 작년 영업이익은 2005년 320억원을 기록한 이후 18년 만에 가장 낮은 수치다. 매출 규모가 전년대비 감소한 것은 2011년 이후 12년 만이다.분기별 실적을 보면 녹십자는 작년 4분기 85억원의 적자를 기록했고 매출은 4048억원으로 전년대비 1.6% 줄었다.연도별 녹십자 매출(왼쪽) 영업이익(오른쪽) 추이(단위: 억원, 자료: 금융감독원) 회사 측은 “혈액제제 혈장 가격의 상승으로 원가율이 증가했다”라고 설명했다.희귀질환치료제 ‘헌터라제’의 판매가 부진했고 희귀질환치료제 중심의 연구개발(R&D) 투자 증가로 수익성이 악화했다는 설명이다. 코로나19 엔데믹 이후 국내 독감백신 판매가 줄면서 매출 감소했다.녹십자는 올해 미국 시장 혈액제제 진출 등으로 실적 성장을 예상했다.녹십자는 지난해 12월 미국 식품의약품국(FDA)으로부터 혈액제제 알리글로(ALYGLO)의 품목 허가를 획득하며 본격적으로 미국 혈액제제 시장 진출을 예고했다.알리글로는 혈장분획으로부터 정제된 액상형 면역글로불린제제다. 선천성 면역결핍증, 면역성 혈소판감소증과 같은 1차성 면역결핍 질환 치료에 사용된다. 국내에서는 '아이비글로불린에스엔아이'라는 제품명으로 판매 중이다. 미국 면역글로불린 시장은 약 104억 달러(약 13조원) 규모로 추산된다.녹십자는 “올해는 하반기 알리글로 미국 시장 진출과 인도네시아 플랜트 기술수출, CMO 상업 생산 계획 등 신규 사업 확대를 통해 매출 증가를 전망한다”라고 내다봤다.