유전자가위 연구도 미국 패권…종양분야 41% 점유

• 식약처, 연구동향보고서...한국 비임상 6% 수준

유전자가위 기술을 이용한 임상·비임상 세계 연구는 미국이 절반 이상을 차지해 압도적인 것으로 나타났다.

우리나라는 비임상연구 부문에서 5건의 실적을 올려 세계 6% 점유 수준이다. 이와 대조적으로 중국은 임상 29%, 비임상 20%를 차지해 두드러진 실적을 보이고 있다.

이 같은 글로벌 경향은 식품의약품안전처 식품의약품안전평가원가 최근 발간한 '유전자 가위기술 연구동향 보고서'를 통해 확인됐다.

8일 안전평가원에 따르면 이번 보고서는 유전자가위 기술을 이용한 치료제 등을 개발하는 연구자에게 국내외에서 실시되고 있는 임상·비임상 연구 현황 등에 대한 정보를 제공해 제품 개발에 도움을 주기 위해 마련됐다.

유전자가위 기술이란 기존의 의학적 방법으로 치료가 어려운 난치성 질환 등에 대해 새로운 유전자를 삽입하거나 문제가 되는 유전자를 제거하는 기술로 DNA 염기서열의 특정부위를 인식하고 자르는 방식에 따라 1세대, 2세대, 3세대로 나뉜다.

유전자가위 기술을 활용한 치료제에 대한 비임상연구 현황은 논문 검색엔진인 펍메드(Pubmed, 지난해 11월 기준)를 통해 확인된 비임상연구 84건을 대상으로 했고, 임상연구 현황(지난 2월 기준)은 미국 임상등록 사이트(www.clinicaltrials. gov)에 등록된 17건을 대상으로 실시됐다.

조사 결과 비임상연구 84건을 국가별로 분류하면 미국이 52%(44건)로 압도적 점유를 나타냈고, 중국이 20%(17건), 우리나라 6%(5건), 독일 5%(4건) 순이었다.

질환별로는 감염질환이 32%(27건), 혈액질환 18%(15건)으로 두 질환이 절반을 차지했고 유전질환도 17%(14건)를 차지해 이들 질환에 대한 연구가 활발히 진행되고 있다. 임상연구는 국가별 건수를 살펴보면 미국 9건(53%), 중국 5건(29%), 영국 3건(18%) 순으로 많았으며, 질환별로는 종양관련 7건(41%), 감염질환 6건(35%) 유전질환 2건(12%) 순으로 연구가 이뤄지고 있다. 식약처는 유전자 가위기술을 활용한 치료제의 개발, 허가·심사 등을 위해 세계적으로 유전자 치료제 가이드라인을 준용해 운영하고 있다. 현재 우리나라에서도 해당 제품 개발 시 적용할 수 있는 유전자 치료제 품질·비임상·임상시험 가이드라인을 운영 중이며, 향후 제품 특성에 맞추어 필요시 추가적인 가이드라인 등을 개발할 계획이다.

유전자가위 기술

유전자가위 기술이란 변형된 핵산분해효소를 사용해 특정부위의 DNA를 제거·첨가·수정하는 기술을 말한다. 특정 유전자를 인식하는 '서열 인식 기능(특이성)'과 표적위치를 정확하게 절단하는 '절단 기능(절단 효율성)'으로 구성된다.

유전자가위 기술 세대별 특징

제1세대는 징크핑거(ZFN, 2002년), 제2세대는 탈렌(TALEN, 2010년), 제3세대는 크리스퍼(CRISPR/Cas9, 2012년) 기술 개발로 효율 및 응용성 지속 증가하고 있다. 개발 이후 기술성숙기간이 가장 길었던 징크핑거가 다양한 방면에서 이용 중이며, 크리스퍼 기술은 적용범위가 넓어지고 있는 상황이다.

응용분야는 인간의 경우 에이즈 등 난치성 치료를, 동물의 경우 육질 좋은 돼지 등 가축을 생산할 수 있다. 식물의 경우 병충해에 강한 품종으로 개량할 수 있다.