초고가 RNA 치료제 스핀라자, 국내 허가 획득

• 최초이자 유일한 척수성근위축증 치료제로 운동기능·생존율 개선

지난해 7월 한국법인 설립으로 관심을 모았던 미국의 생명공학기업 #바이오젠이 국내에서 첫 의약품 허가를 받은 것으로 확인된다.

8일 바이오젠은 척수성 근위축증(SMA) 치료제 '#스핀라자(뉴시너센)'가 지난해 12월 29일자로 식품의약품안전처의 승인을 받았다고 밝혔다.

2016년 12월 세계 최초 RNA 치료제로 FDA(미국식품의약국) 허가된지 1년 여만에 국내 허가를 받았다는 점에서 흥미를 더한다. 다만 비싼 가격으로 미국에서 논란이 됐던 대표적인 약물인 만큼 국내 약가가 어떻게 책정될지에 업계 관심이 쏠릴 것으로 보인다.

척수성 근위축증은 척수와 뇌간의 운동신경세포 손상으로 근육이 점차 위축되는 신경근육계 유전질환이다. 인지능력은 정상이지만 신체의 근육 긴장성이 저하되고 근육이 약해지며, 혀 근육에 수축 등이 일어나기 정상적인 생활이 어렵다고 알려졌다.

특히 4개 유형 중 6개월 미만 신생아에게 발생하는 SMA 1형은 증상이 심각해 대부분 만 2세가 되기 전 사망하는데, 질환에 의한 근육 형태 변형 및 기능장애를 줄이기 위한 물리치료 외에는 별다른 치료제가 존재하지 않아 진료현장의 미충족수요가 높았다. 스핀라자는 돌연변이 단백질의 유전자정보를 저해하는 기전을 통해, 5번 염색체(5q) 돌연변이로 생존운동신경원 단백질(SMN Protein)이 감소해 발생하는 척수성 근위축증을 치료한다. 척수성 근위축증 진단 후 0일, 14일, 28일, 63일째 요추천자로 경막 내 투여하며, 이후 4개월 마다 투여하도록 권고된다.

6개월 이하의 영아 중 SMA 증상이 나타난 121명을 대상으로 진행된 ENDEAR 3상임상에 따르면, 스핀라자 투여군(80명, 280일간 투약)은 위약군(41명, 187일간 투약) 대비 운동기능이 유의하게 개선됐고, 생존률 또한 크게 높아졌다. 일부 환자의 경우 타인의 도움 없이도 앉거나 서거나 걷는 모습을 보여 조기 단계부터 치료를 시작할 경우 우수한 치료 효과를 기대할 수 있다는 보고다.

또한 생후 6개월 이후로 증상이 발현된 2형 환자와 2~12세 사이의 후기 발병 환자를 포함한 126명을 대상으로 15개월 간 진행된 CHERISH 3상임상의 중간 분석 결과, 스핀라자 투여군은 위약군 대비 HFMSD(해머스미스 기능성운동 확대지수)가 유의하게 개선된 것으로 나타났다.

바이오젠 코리아의 황세은 대표는 "스핀라자는 치료 옵션이 없었던 신경근육계 희귀질환인 척수성 근위축증의 유일한 치료제로서 바이오젠의 대표적인 신약이다. 바이오젠 코리아가 국내에서 처음 선보이는 치료제로 미국, 유럽, 일본에 이어 한국에서도 신속하게 승인된 것을 매우 기쁘게 생각한다"며 "국내 척수성 근위축증 환자들이 보다 빠르게 혁신적인 치료제의 혜택을 받을 수 있도록 바이오젠 코리아의 모든 역량을 집중하겠다"고 말했다.

한편 미국에서 스핀라자 투약비용은 첫해 75만 달러, 이후부터 연간 37만 5000달러의 비용이 소요된다고 알려졌다. 바이오젠에 따르면 지난해 3분기 스핀라자의 글로벌 매출액은 2억 7100만 달러였으며, 그 중 미국 시장 매출은 1억 9760만 달러를 차지했다.