약없는 말단비대증 치료제 '시그니포 라르' 종병 진입

• 서울대병원·세브란스 DC 통과…1세대 SSA 실패 환자 치료옵션 제공

시그니포 라르

말단비대증치료제 '시그니포 라르(파시레오타이드 파모산염)'가 종합병원 처방권에 진입하고 있다.

1일 관련업계에 따르면 노바티스 시그니포 라르는 최근 서울대병원, 세브란스병원 등 빅5 병원과 인천길병원, 영남대병원, 아주대병원 등 의료기관의 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과했다.

이 약은 2세대 소마토스타틴 유사체(SSA, somatostatin analog)약물로 1세대 SSA 투여에도 불구하고 충분한 치료 효과를 보이지 않는 말단비대증 환자에 사용이 가능한 국내 유일의 치료제다.

약효가 오래 지속되는 서방형(LAR, long-acting release) 제제로 20& 8729;40& 8729;60mg 용량으로 출시됐으며, 4주에 한번씩 근육 내에 주사한다.

시그니포 라르는 1세대 소마토스타틴 유사체의 최대용량을 대조군으로 연구한 3상 연구에서 ▲생화학적 조절 (Biochemical control, 평균 성장호르몬 수치가 2.5㎍/L 미만이고 인슐린 유사 성장인자-1 수치가 정상적인 상태) ▲성장호르몬(GH)과 인슐린 유사 성장인자(IGF-1) 조절 ▲종양크기 감소 평가 시 우월성을 입증했다.

기존 소마토스타틴 유사체 약물로(옥트레오타이드 30mg 혹은 란레오타이드120mg) 6개월 이상 치료받았으나 말단비대증이 적절히 조절되지 않는 환자들이 연구에 참여했으며, 각각 시그니포 라르 40mg & 8729; 60mg투여군과 1세대 SSA 투여군으로 무작위 배정돼 치료받았다. 연구 결과, 24주째에 1차 유효성 평가지표인 생화학적 조절을 달성한 환자의 비율은 시그니포 라르40mg투여군 15%, 60mg투여군 20%로 대조군인 1세대 SSA (0%) 대비 높게 나타났다.

한편 말단비대증은 뇌하수체에 생긴 종양으로 성장호르몬이 과다 분비되어 얼굴변형 및 손발의 비대 등이 나타나는 희귀질환이다.

말단비대증의 주요 치료 목표는 성장호르몬(GH, Growth hormone)과 인슐린 유사 성장인자(IGF-1, Insulin-like growth factor-1) 의 분비를 감소시키는 것인데 환자의 45%는 1세대 SSA로 치료받았음에도 불구하고 생화학적 수치가 조절되지 않는 상태인 것으로 알려졌다.