알렉시온, 신티뮨 인수...'자가면역항체 시장 출사표'

• M&A로 희귀질환 치료 파이프라인 확충…기존 치료제 적응증 확보로 '투트랙 전략'

희귀난치성질환 전문 제약사인 알렉시온 파마슈티컬즈가 M&A를 통해 자사의 파이프라인을 확충하는 전략을 펼치고 있다. 올해 초 스웨덴 제약사인 윌슨테라퓨틱스를 사들인 데 이어 이번에는 신티뮨 인수를 선언했다.

신티뮨은 FcRn 억제제 계열 자가면역항체 신약을 개발 중인 미국 보스턴 소재의 생명공학기업이다.

알렉시온, FcRn 단일클론항체 개발사 인수…SYNT001 확보

로이터 등 다수 외신에 따르면 알렉시온 파마슈티컬즈(Alexion Pharmaceuticals)는 최대 12억달러를 투자해 신티뮨(Syntimmune)을 인수하기로 합의했다. 총 계약금 12억달러(약 1조3335억원)는 초기계약금(upfront payment) 4억달러(약 4448억원)와 개발 진행에 따른 마일스톤 8억달러를 지급하는 조건이다.

신티뮨(Syntimmune)은 FcRn 억제제 계열 단일클론항체 개발에 특화된 기업으로, 'SYNT001'을 대표 파이프라인으로 보유하고 있다. 현재 자가면역용혈성빈혈(AIHA) 환자 대상의 1상임상과 천포창 환자 대상의 1b/2a상임상을 진행 중이다.

FcRN 억제제는 자가면역질환의 원인으로 알려진 FcRn(Neonatal Fc Receptor) 수용체의 기능을 억제함으로써 자가항체를 분해하거나 제거하는 새로운 기전의 약물이다. 지난해 말 한올바이오파마가 로이반트에 기술이전한 RVT-1401(HL161)과 같은 계열이다.

로이반트 외에도 벨기에 제약사 아젠엑스(argenx)와 UCB가 FcRn 억제제 계열 단일클론항체 개발을 진행하고 있다. 이번 인수합병을 계기로 자가면역항체 신약 개발 경쟁은 4파전 구도를 형성하게 된 셈이다.

신티뮨이 홈페이지를 통해 공개한 R&D 파이프라인

회사 측은 SYNT001이 FcRn과 면역글로불린G(IgG)의 상호작용을 억제함으로써 자가면역용혈성빈혈, 천포창 등 각종 IgG매개 희귀질환 치료에 효과를 나타낼 것이란 기대감을 표한다.

알렉시온 파마슈티컬즈의 루드윅 핸슨(Ludwig N. Hantson) 회장은 “FcRn을 표적하는 항체약물이 IgG 매개 희귀질환 치료의 패러다임을 전환할 것으로 기대된다. 희귀질환 분야를 선도해 온 알렉시온과 신티뮨의 만남이 SYNT001의 잠재력을 실현하는 데 시너지 효과를 낼 것"이라고 밝혔다.

초고가약 솔리리스 적응증 확대…M&A로 신규 파이프라인 확보 '투트랙 전략'

알렉시온의 대표 품목은 미국에서 가장 비싼 약물로 알려진 '솔리리스(에쿨리주맙)'다. 비정형용혈성요독증후군(aHUS)과 발작성야간혈색소뇨증(PNH) 환자에게 처방되는 솔리리스 한알당 가격은 1만8000달러(약 2000만원)로, 연간 치료비용은 약 50만달러(약 5억5000만원)에 달한다.

알렉시온은 솔리리스의 활용범위를 넓히는 동시에 M&A를 통해 매력적인 파이프라인을 확충하는 전략을 취하고 있다.

지난해 말에는 미국, 유럽 등 주요 시장에서 중증 근무력증에 대한 사용 허가를 확보했다. 4번째 적응증으로 시신경척수염스펙트럼장애(NMOSD) 환자에 대한 활용 가능성도 엿보인다. 알렉시온이 최근 공개한 PREVENT 3상임상에 따르면 솔리리스는 NMOSD 재발 위험을 94.2% 감소시키면서 일차목표를 충족시켰다. 알렉시온은 해당 임상 결과에 대해 전 세계 규제당국과 논의하고, 상용화를 추진할 계획인 것으로 확인된다.

지난 4월에는 스웨덴 기업인 윌슨테라퓨틱스를 인수하면서 3상임상 단계의 윌슨병 치료후보물질(WTX101)을 확보했다. 알렉시온이 100% 지분을 보유한 자회사를 통해 윌슨테라퓨틱스의 주식 전량을 매입하는 과정에서 약 8억5500만달러를 지불한 것으로 추정된다.