헴리브라, 비출혈·치료순응도 실제 임상례로 검증

• 예방적 8인자 요법 보다 관절출혈의 발생 유의하게 낮춰
• 청소년이나 성인에게 대체치료제로 고려할 수 있어
• 장기간의 관절건강과 치료부담도 상대적으로 적어

[데일리팜=노병철 기자] 이르면 내년 초 론칭을 계획 중인 JW중외제약 도입신약 헴리브라(에미시주맙)의 임상적 유효성이 입증되면서 의료계와 환자들 사이에서 빠른 시장 출시에 대한 기대감도 높아지고 있다.

헴리브라는 일본 쥬가이제약이 개발한 유전자재조합의약품으로 혈액 응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 항체가 생성된 A형 혈우병 환자들에게 혈액 응고 인자를 보충해주는 신약이다.

혈우병은 억제인자 생성 유무를 제외하고도 돌발성출혈, 치료 순응도와 장기적 관절건강, 수술치료를 포함한 다른 제제와 8인자의 병용, 삶의 질 향상 등이 해결해야 할 문제로 남아있다.

헴리브라 치료는 이전의 간헐적 또는 예방적 8인자 요법에 비해 관절출혈의 발생을 유의하게 낮출 수 있고, 투여 환자에 있어 8인자 병용을 통한 수술적 예방요법은 수술 후 출혈을 성공적으로 예방하기 위해 안전하게 시행할 수 있다.

여기에 더해 정맥주사로의 확보에 어려움이 있는 소아 환자에게는 헴리브라의 적은 투여 빈도 및 피하주사가 도움이 될 수 있다. 또한 현재의 치료법으로 치료목표를 달성하기 위해 신체활동을 제한하고 있는 청소년이나 젊은 성인에게 대체치료제로 고려할 수 있는 장점이 있다.

해외에서 진행된 기존 치료제의 불충분한 효능에 다른 돌발성출혈 사례연구를 살펴보면 유지용량으로 18개월간 비출혈과 직장 결근이 없을 정도로 삶의 질이 극적으로 개선됐다.

이 환자는 32세의 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 20년 이상 항레트로바이러스치료를 받았다. 손가락 구축을 동반한 광범위한 관절병증과 오른쪽 발목의 만성 활액막염 그리고 유전자재조합 8인자 응고인자(rFVIII)로 변경했음에도 불구하고 연간출혈률(Annualised bleed rate, ABR)은 5에서 변동이 없었고, 정맥주사로 확보가 어려웠다.

8인자 억제인자가 없는 (비항체)A형 혈우병 환자에서의 안전성도 사례연구를 통해 확보됐다.

46세인 이 환자는 헴리브라 투여 중 HIV/HCV 간염바이러스 양성을 나타냈고, 관절경을 이용한 발목의 괴사조직제거술을 받은 병력이 있었다.

수술 전, 8인자를 40 IU/kg으로 1회 투여했고, 이후 3일간 40 IU/kg/일 투여한 결과 수술 후 출혈은 없었다.

치료 순응도 즉 장기간의 관절건강과 치료부담도 상대적으로 적은 것으로 보여진다.

환자 이력은 9개월에 중증 A형 혈우병으로 진단된 9세 환자로 생후 15개월부터 포트를 통해 8인자를 예방적으로 투여했다. ABR 0.3, 관절 출혈은 드물게 나타났다.

문제점 8세에 CVAD(central venous access device)로 신체 내 삽입된 포트가 폐쇄돼 정맥주사로 8인자를 투여하는 것이 시간이 갈수록 힘들어 치료가 어려워진 상황이었다. 관절출혈의 증가로 투여시점을 놓치기 시작해 EHL/FVIII를 주 2회로 투여했으나 증상이 개선되지 않다. 특히 정맥주사로 확보가 지속적으로 문제가 되고 순응도도 낮아 졌다.

치료제안으로 헴리브라 Q2W 피하주사로 유지요법을 개시한 결과, 투여 편의성/순응도 측면에서 성공적이었다.