"융복합 투자기반 시스템, K-블록버스터 탄생 필수조건"

• 30일, 한국제약바이오협회 'K-블록버스터 글로벌 포럼' 개최
• 후기 임상 지원 부족…3상 실패로도 연결
• 메가펀드 조성-컨소시엄 강화로 역량 동원 필요

한국제약바이오협회가 30일 주최한 온라인 'K-블록버스터 글로벌 포럼'에서 송시영 교수가 연자로 발표를 하고 있다.

[데일리팜=정새임 기자] 한국산 블록버스터급 신약이 탄생하기 위해 정부와 민간 자본의 선순환 구조로 글로벌 3상 역량을 키워야 한다는 제언이 나왔다.

30일 진행된 한국제약바이오협회 'K-블록버스터 글로벌 온라인 포럼' 연자로 나선 송시영 연세대 의대 교수, 방영주 서울대 의대 명예교수(방&옥 컨설팅 대표이사), 허경화 한국혁신의약품컨소시엄 대표는 블록버스터 신약 개발을 위해 활발한 오픈 이노베이션과 글로벌 임상 성공 경험, 그리고 후기 임상을 집중 지원하는 메가 펀드 조성이 필요하다고 입을 모았다.

송시영 교수는 "그간 작은 내수시장과 높은 수입의존도로 신약 개발은 외국계 회사가 주도했지만, 최근 많은 기술수출 성과를 보였다"면서 "하지만 아직 M&A보다 매출 없는 IPO 위주의 성장이 이어지고 있고, 글로벌 성공 경험이 부재하며 글로벌 경쟁 속에서 범국가적 체계적 대응이 미흡했다"고 진단했다.

특히 큰 비용이 드는 글로벌 3상에 실패하며 어려움을 겪는 국내 기업이 늘어나고 있다. 신약이 탄생하기 위해서는 후기 임상 성공이 중요한데, 대부분 정부 지원은 기초 연구와 초기 개발에 집중되다 보니 자금 부족 이슈로 3상이 실패하는 사례도 종종 발생한다.

허경화 대표는 연구개발 지원에서 구조적인 변화가 필요하다고 봤다. 그는 "2018년 정부가 지원한 3576억원의 R&D 자금 중 유효·후보물질 지원이 42%였고, 비임상이 14%을 차지한 반면, 후기임상에 속하는 2상에 7%, 3상은 0.2%에 그쳤다"고 지적했다.

정부가 오는 2030년까지 10년간 1조4747억원 규모의 R&D 지원을 하겠다고 밝혔지만, K-블록버스터를 만드려면 후기 임상에 대한 지원이 필요하다는 조언이다. 민간 펀드 역시 초기 개발단계에 있는 스타트업이나 바이오벤처에 집중되고 있다.

이어 그는 초기 기술수출에서 후기 임상개발로 패러다임의 전환이 필요한 시점이라고 강조했다. 이를 위해 혁신성과 사업성에 기반해 약 30여종의 신약 국가대표 물질들을 선별하고, 정부 주도로 1조원 규모의 메가 펀드를 조성해 민간 투자를 유도하며, 제약바이오 기업과 바이오텍의 컨소시엄으로 전주기 개발에 역량을 집중할 것을 제안했다.

허 대표는 "실제로 싱가포르의 테마섹 국부펀드를 보면 257조원의 포트폴리오 밸류를 갖고 있고 이중 20조원이 생명과학 분야에 투자된다. 셀트리온, 우시바이오로직스 등 수많은 혁신 제약 기업에 투자했다. 민간 영역에서는 미국 블랙스톤이라는 사모펀드가 후기 임상개발에만 집중 투자하는 펀드를 운용해 약 5조원을 투자하고 있다. 절반 이상이 3상에 투자된다"고 설명했다.

글로벌 3상 성공을 위해 개발사들은 정교한 전략을 세워야 한다. 방영주 명예교수는 글로벌 3상이 실패하는 이유 중 57%가 유효성, 약 20%가 자금 이슈, 17%가 안전성 이슈라 분석했다.

특히 유효성은 약제의 효과 부족뿐 아니라 연구 디자인 실패, 잘못된 1차 평가지표 설정, 자금 부족으로 환자 모집 제한에 따른 통계적 유의성 확보 실패 등의 이유도 있다.

방 교수는 "3상은 국가와 사이트 선정부터 신중해야 한다. 해당 국가의 환자수나 건강보험 환경, 인종별 차이 등을 세심히 따져야 한다. 환자수는 통계를 따져 설정하는데, 재정이 모자라 델타값을 현실보다 크게 잡다보니 유의성 확보에 실패하는 경우도 있다. CRO 관리도 매우 중요하다. CRO에 전적으로 의존해서는 안되며, 반드시 메디컬 모니터링을 담당하는 본사 직원을 두고 예상치 못한 상황에 빠르게 대응해야 한다"고 설명했다.

아울러 이들 연자들은 "지금이 국내 제약바이오 산업의 잠재력을 보여줄 절호의 시기"라는데 입을 모으며 "전략보다는 구체적인 실행이 중요하다"고 강조했다.