광동제약, 파브리병 치료제 ‘엘파브리오주’ 국내 허가

• 식물 세포주 기반 유전자재조합 치료제
• 희귀질환 환자 치료 접근성 확대 기대

[데일리팜=최다은 기자] 광동제약은 식품의약품안전처로부터 파브리병 치료제 ‘엘파브리오주(성분명 페구니갈시다제알파)’의 국내 품목허가를 획득했다고 22일 밝혔다.

엘파브리오주는 국내 최초로 식물 세포 유래 재조합 단백질 기술이 적용된 파브리병 치료제다. 파브리병 환자에게 부족한 효소를 보충해 체내 당지질 축적 감소를 돕는 효소대체요법(ERT) 치료제로, 성인 환자 치료에 사용된다.

특히 최근 유럽의약품청(EMA)으로부터 4주 1회 투여 요법에 대한 승인 권고를 받으면서 기존 2주 간격 치료 대비 환자와 의료진의 치료 편의성 개선도 기대되고 있다.

파브리병은 알파-갈락토시다제 A(alpha-galactosidase A) 효소 결핍으로 발생하는 희귀 유전성 리소좀 축적 질환이다. 체내 당지질이 축적되면서 혈관각화종과 복통, 단백뇨, 말단 통증, 발한 이상, 청각·시력 장애 등이 나타날 수 있으며, 중증으로 진행될 경우 신장 및 심장 합병증으로 이어질 수 있다.

광동제약은 지난 2023년 이탈리아 희귀의약품 전문기업 키에시(Chiesi Farmaceutici)와 엘파브리오주를 포함한 희귀질환 치료제 3개 품목에 대한 국내 독점 판매·유통 계약을 체결한 바 있다. 이후 국내 허가 절차와 도입 준비를 진행해 이번 품목허가를 획득했다.

광동제약 관계자는 “엘파브리오주 허가를 통해 국내 파브리병 환자들에게 새로운 치료 선택지를 제공할 수 있게 됐다”며 “앞으로도 희귀질환 치료제 도입 확대를 통해 환자들의 치료 접근성 향상에 기여해 나가겠다”고 말했다.