파드셉-키트루다 방광암 병용요법 희귀의약품 지정

• 작년 11월 FDA 승인…품목허가 급물살
• 나로가세스타트·토보라페닙도 희귀약 지정

[데일리팜=이탁순 기자] 파드셉과 키트루다의 방광암 병용요법이 국내 희귀의약품으로 지정됐다. 희귀의약품으로 지정되면 식약처가 신속 심사를 하기 때문에 상업화 허가까지 시간이 단축될 전망이다.

식약처는 4일 엔포투맙베도틴-펨브롤리주맙 방광암 병용요법 등 3건의 의약품을 희귀의약품으로 지정했다고 밝혔다.

엔포투맙메도틴은 아스텔라스의 ADC(항체-약물접합체) 신약 파드셉의 성분명이다. 펨브롤리주맙은 MSD의 면역항암제 키트루다의 성분명이다.

이번에 희귀의약품으로 지정된 적응증은 시스플라틴 포함 화학요법에 부적합한 수술 전 후 근육 침습성 방광암(두 성분을 병용투여 하는 경우에 한함)이다.

해당 적응증은 작년 11월 미국 FDA 승인을 받은 바 있다. 두 약제의 방광암 병용요법 임상시험인 KEYNOTE-905 연구 결과, 파드셉-키트루다 병용요법은 대조군 대비 EFS을 60% 개선시켰고(NR. vs 15.7개월; HR 0.40; 95% CI 0.28–0.57; P<.001), 나아가 OS은 50% 개선됐다. 또한 병리학적 완전반응률(pCR)도 파드셉과 키트루다 병용군에서 유의하게 높았다.

FDA 승인 이후 국내에도 허가를 신청한 것으로 보인다. 두 병용요법이 상업화 허가된다면 환자의 치료 접근성이 훨씬 나아질 것으로 기대된다.

이번 희귀의약품 지정 대상에는 니로가세스타트(정제)와 토보라페닙(경구제)도 포함됐다.

니로가세스타트는 데스모이드 종양의 치료 적응증을 보유한 의약품으로, 머크의 옥시베오가 브랜드명이다.

머크의 헬스케어 계열사 스프링웍스 테라퓨틱스는 작년 8월 유럽연합 집행위원회(EC)으로부터 경구용 감마 세크레타제 억제제 옥시베오를 전신 치료가 필요한 진행성 데스모이드 종양 성인 환자의 치료를 위한 단독요법으로 승인받았다.

옥시베오는 유럽연합에서 데스모이드 종양 치료를 위해 승인된 최초이자 유일한 치료제다.

토보라페닙은 소아 저등급 신경교종(pLGG) 치료제로,  BRAF 유전자 변이가 있는 소아 저등급 신경교종(pLGG) 치료를 위해 개발된 2형 BRAF 억제제이다. 입센 '오젬다'가 브랜드로, 2024년 미국FDA 승인을 받았다. 기존 치료에 실패한 소아 뇌종양 환자에게 새로운 치료 옵션으로 기대를 받고 있다.

희귀의약품으로 지정되면 신속 심사를 통해 허가기간이 단축된다. 조건부 허가, 수수료 감면 이외에도 가교자료 면제 등 허가 시 제출자료가 간소화되고, 우선심사를 통한 신속한 허가심사 절차가 진행된다.