이식편대숙주병치료제 '레주록', 약가협상 결국 해 넘겼다

• 사노피, 건강보험공단과 연장협상 돌입
• 1·2차 실패 환자 대안...새해 급여 여부 관심

[데일리팜=어윤호 기자] 이식편대숙주병치료제 '레주록'이 보험급여 등재로 향하는 마지막 관문에서 주춤하고 있다.

사노피코리아와 국민건강보험공단은 지난 연말 ROCK2억제제 레주록(벨루모수딜)에 대한 약가협상을 기한내 마치지 못하고 연장 협상에 돌입했다. 결국 올해 연초까지 급여 논의를 이어가게 된 셈이다.

이에 따라, 2026년 사노피가 끝까지 등재 절차를 마무리 할 수 있을지 지켜 볼 부분이다.

레주록은 미국 FDA로부터 신속 승인된 약제로 2024년 8월 국내 허가를 받고 11월 비급여 출시됐다. 가장 큰 특징은 만성 이식편대숙주질환의 염증 반응 및 섬유화 과정을 표적하는 새로운 작용기전인 ROCK2를 선택적으로 억제한다는 점이다.

만성 이식편대숙주질환은 동종 조혈모세포이식을 받은 환자의 절반에서 발생하는 합병증이다. 질환 특성상 환자 수가 적을 수 있지만 이식 환자의 절반에서 나타나고, 생명을 위협할 수 있는 중증질환으로 치료가 필수적이다.

이식편대숙주질환은 재발을 제외한 혈액암 환자 사망의 37.8%를 차지하는 가장 주요한 원인이다. 문제는 국내 조혈모세포 이식이 매년 증가(2023년 기준 총 1794건)함에 따라 만성 이식편대숙주질환 치료도 중요해지고 있다는 사실이다. 이식 환자 중 42%가 평균 3년 이내 만성 이식편대숙주질환을 겪으며, 66%는 이미 급성 이식편대숙주질환을 겪고 있다.

하지만 치료 전략에 공백이 있다. 국내외 치료 가이드라인에서 모두 1차 치료로 권고하는 스테로이드는 장기 사용이 어렵다. 오래 사용할 경우 골다공증, 관절 괴사, 장기 부전증, 고지혈증, 위장 장애, 성장 저하 등 다양한 전신 부작용을 일으키는 쿠싱증후군(Cushing’s Syndrome) 때문이다.

만성 이식편대숙주질환 환자 96%가 1차 치료로 스테로이드를 사용하지만 70%는 2차 료를 받으며, 이후 3차치료를 받아야 하는 환자는 50%에 달한다. 2차치료에 실패한 경우 효과적인 3차요법 옵션이 부재한 상황에서 환자들은 스테로이드와 면역조조절제 등을 병용하는 방식으로 치료해야 했다.

또한, 스테로이드 치료를 받은 이식편대숙주질환 환자의 97%는 적어도 한 가지 이상의 합병증을 경험하는데, 가장 많이 발생하는 합병증이 감염(79.5%)이다. 전신에 다발적으로 발생한 증상은 환자들의 삶의 질을 현격히 떨어뜨리는데 폐나 간에서 발생하는 숙주 반응은 특히나 치명적이다.

이같은 상황에서 레주록이 급여 적용과 함께 새로운 치료옵션으로 자리잡을 수 있을지 지켜 볼 부분이다.

한편 레주록은 2차 이상의 전신요법에 실패한 환자들을 대상으로 임상시험을 진행한 결과, 75%의 높은 전체반응률(ORR)을 기록하며 기존 치료법에 비해 뛰어난 효과를 입증했다. 특히, 기존 치료법으로는 개선이 어려운 관절, 간 및 폐에서도 각각 71%, 39%, 26%의 반응률을 보였다.

김희제 서울성모병원 혈액내과 교수(혈액병원장)는 "만성 이식편대숙주질환 환자의 42%는 전신에 다발적으로 증상이 발생해 삶의 질을 현격히 저하한다. 특히 폐와 간에서 발생하는 숙주 반응은 혈액암 환자에게 치명적인 영향을 끼칠 수 있어 이를 효과적으로 관리할 수 있는 치료제가 절실하다"고 말했다.