‘페그비소만트’ 등 2개 성분 희귀약품지정

• 폰빌레브란트질병환자 등 희귀질환자 치료기회 확대

식약청, 희귀의약품지정에관한규정 개정고시

‘사람혈액응고제8인자’와 ‘페그비소만트’ 성분이 희귀의약품으로 추가 지정됐다.

식품의약품안전청은 대한적십자사의 ‘사람혈액응고제8인자’와 파마시아코리아의 ‘소마버트주(페그비소만트)’의 희귀의약품지정신청에 대해 중앙약사심의위원회의 자문을 거쳐 검토한 결과 타당성이 인정돼 희귀의약품 지정에 관한 규정 중 별표 '희귀의약품지정’을 개정 고시했다고 12일 밝혔다.

이에 따라 폰빌레브란트 질병환자 등 희귀질환자의 치료기회가 확대되게 됐다.

식약청에 따르면 이번에 98번으로 신설된 ‘사람혈액응고제8인자’(폰빌레브란트 인자로서 125IU이상, 250IU이상, 500IU이상)는 폰빌레브란트 질병 환자에게, 99번 ‘페그비소만트’는 수술·방사선요법·다른 내과적 치료에 적절한 반응을 보이지 않는 환자 또는 이런 치료가 적합하지 않은 말단비대증환자 등의 치료에 사용되게 된다.

치료목표는 혈청 IGF-I 수치를 정상화 시키는 것.

한편 식약청은 “국무조정실 ‘신설·강화규제 사전심사제도 운영요령’에 의거해 이번 고시개정은 특정행위를 제한하기 위한 기준 설정이나 기준 고시에 해당되지 않아 규제심사에서 면제됐다”고 밝혔다.