[데일리팜=노병철 기자] 이뮤노포지(공동대표 안성민, 장기호)가 개발하고 있는 근골격계 희귀질환 약물인 ‘PF1801’이 최근 미국 식품의약국(FDA)로부터 2a상 임상시험계획(IND)을 승인받았다.

이번 승인은 이뮤노포지가 지난 2020년 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD) 지정을 받은 이후, 듀시엔형근이영양증(DMD) 환자 대상 PF1801 2상이 승인되며 글로벌 임상으로 발전됐다는 점에서 주목된다.

이뮤노포지는 이번 PF1801의 미국 2a상 승인을 기다리며, 이미 미국 대학병원 및 CRO와 임상 준비를 진행하고 있었다. 임상 사이트에서의 IRB 승인이 이루어지는 대로 미국에서 임상을 시작할 예정이다.

안성민 안성민 대표는 “올해 3분기 미국에서 DMD 환자 대상 PF1801 글로벌 임상을 시작해 개발을 본격화할 것”이라며 “첨단기술의 발달 속에서도 치료제의 부재로 고통받는 희귀난치병 환자들에 중요한 치료 대안이 될 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.

아울러 “현재 PF1801의 임상 결과에 대해 많은 글로벌 제약사가 관심을 가지고 기다리고 있다”며 “임상이 성공적으로 마무리되면 글로벌 제약사와의 기술이전 계약을 통해 전세계 환자를 대상으로 하는 후속 임상 허가를 진행할 예정”이라고 말했다.

근골격계 희귀질환 신약개발 바이오벤처인 이뮤노포지는 근골격계 희귀질환 약물인 PF1801로 DMD 뿐 아니라 다발성근염(PM)에 대해서도 FDA로부터 희귀의약품지정(ODD)을 받은 바 있으며, 2021년 210억 원 규모의 시리즈B 펀딩을 마쳤다.

이뮤노포지는 이를 바탕으로, 내년에 PF1801의 미국 임상 2상 진행과 더불어, 해외 기술이전 계약을 1건 이상 완료하고 기술특례상장을 통해 2025년까지 코스닥 상장을 완료한다는 목표이다.