리누스 테라퓨틱스의 중증 희귀 난치성 질환 '수포성 표피박리증 치료제(RGN-137)'를 투여받은 첫 환자에서 완전한 상처 치유 효과가 확인됐다.

리누스 테라퓨틱스는 지트리비앤티와 유양디앤유의 미국 합작투자사로 RGN-137 미국 임상을 진행중이다.

수포성 표피박리증(EB)은 피부를 구성하는 단백질에 돌연변이가 발생해 작은 마찰에도 피부와 점막에 극심한 통증을 동반하는 수포가 쉽게 생기는 희귀질환이다.

미국과 유럽 5만명 등 전세계 50만명의 환자가 있다. 영·유아층 발병률이 높은 중증 희귀 난치성 질환이나 현재 치료제가 없어 상처치료제, 항생제 등의 대증 요법만 사용되고 있다.

리누스 테라퓨틱스가 진행 중인 임상시험은 한 환자에게 두 곳의 상처를 선정하고 위약과 치료제를 각각의 상처 부위에 투여해 효과를 비교하는 디자인이다. 결과를 임상 진행과 병행해 확인할 수 있는 Open Study다. 미국 내 수포성 표피박리증 전문 5개 병원에서 진행중이다.

리누스 테라퓨틱스는 첫 환자에게 투약 결과 완전한 상처 치유(Complete wound healing) 효과가 확인됐다고 설명했다.

회사 관계자는 "Open Study 결과를 토대로 임상 3상의 시점을 결정하는 만큼 이번 첫 투여 환자의 완치 치료 효과는 큰 의미를 가진다"며 "진행중인 글로벌 제약사들과의 라이센싱 딜에도 긍정적인 작용을 할 것"이라고 강조했다.

RGN-137은 상처치료, 세포보호, 세포 이동촉진 등 기능으로 수포성 표피박리증 치료에 특화된 치료제로 기대받고 있다. 리누스 테라퓨틱스는 세계 최초 수표성 표피박리증 치료약 승인을 목표로 하고 있다.