'신경교흉터 촉진인자' 발견, 퇴행성 뇌질환 치료 새 전기

2000년부터 난치성 뇌질환 치료제를 개발하기 위한 시도는 꾸준했다. 하지만 수백번의 약물개발 시도 중 성공률은 단 0.5%, 200개 중에 1개만 성공한다는 얘기다.

그마저도 현재 근본적인 치료제는 없다. #알츠하이머·파킨슨·루게릭·다발성경화증·뇌졸증·안구질환 모두 '뇌'와 관련된 질환으로, 한번 손상을 입으면 지속적으로 악화되는 난치성 질환이다.

근본적인 치료제가 없던 이유는 '신경'만 타깃으로 봤기 때문이다. 고려대 의료기술지주회사인 '#뉴라클사이언스'는 신경보다 이를 둘러싼 '신경교세포'에 주목했다.

신경교세포는 손상된 신경을 둘러싸고 방어막 역할을 하는 '신경교흉터'로 불린다. 신경교흉터가 많아지면 신호전달을 막는 벽이 된다. 길이 막힌 신경세포는 결국 퇴행하게 된다.

뉴라클사이언스는 바로 이 '신경교흉터 촉진인자를 억제하는 항체'를 개발 중이다.

지난 21일 데일리팜은 퍼스트인클래스 신약을 목표로 퇴행성 뇌질환 치료제를 개발 중인 김봉철(45) 뉴라클사이언스 대표를 고려대 산학협력단 내 회사에서 만났다.

그는 데일리팜과 만난 자리에서 "신경교흉터 촉진인자 발견은 노벨상까지 받을 만한 연구성과"라며 "이로 인해 뇌질환 환자가 더욱 사람답게 삶을 누릴 수 있다"며 퇴행성 뇌질환 치료제 개발 의미를 설명했다.

현재 시판 중인 치매치료제는 인지기능 개선제가 유일하다. 신호가 막힌 신경 간 강한 신호를 전달하게 해, 인지기능을 개선시켜줄 뿐 퇴화기능을 막지 못한다. 신경을 타깃으로 하는 약물의 한계다.

뇌신경 퇴화는 호흡 등 운동기능도 저하시킨다. 단순히 치매 등 기억력 문제를 떠나 간·폐·심장 등 불수의 기관에 신호전달을 막아 죽음에 이르게 하는 '불치병'이다.

◆뉴로사이언스(신경과학)+미라클(기적) = 뉴라클

뉴라클사이언스가 개발 중인 신약후보물질이 '혁신 신약'으로 불리는 이유가 여기에 있다.

특히 김 대표는 뇌질환은 신약개발의 마지막 영역으로 의미가 남다르다고 밝혔다.

그는 "최근 신약개발 분야 중 난치성 뇌질환을 제외한 고혈압·고지혈증, 염증질환, 면역항암제는 파이프라인이 대부분 정리된 상태로 5년 이내에 연구개발이 끝날 것"으로 전망했다.

그동안 퇴행성 뇌질환은 신경세포인 '뉴런'을 타깃으로 하는 연구가 중심이었다. 하지만 뉴라클사이언스가 신경교세포 문제로 신경 재생이 되지 않아 뇌질환이 발생하는 것을 발견한 것이다.

김 대표는 "뉴런 주변에는 방어막 역할을 하는 신경교세포가 10배나 많은데 신경보조·지원·방어·청소 등을 맡는 아주 중요한 세포다. 우리는 신경이 손상을 입으면 신경교세포가 손상된 부위를 감싸서 격리시키는 일종의 흉터역할을 하는 것을 찾았다"고 말했다.

특히 만성질환이 될 경우 방어기전인 이 흉터가 점점 많아져 신경을 방해하게 되고, 신경 사이에 벽을 만든다. 신경 재생을 촉진하는 치료제를 투여해도 흉터가 만든 벽을 뚫지 못한다. 결국 신경이 퇴화되고 환자도 죽어가게 된다.

그는 "난치성 신경계 질환을 근본 치료하는 '혁신적 신약'"이라고 말했다. 때문에 뇌신경에 관련된 모든 질환을 치료할 수 있을 것으로 기대되고 있다.

◆연구중심병원이 만들어낸 성과, 특허전문인력 보완해야

기존에 전혀 주목되지 않던 '신경교흉터 촉진인자'를 찾아낸 사람은 성재영 고려대 의대 교수다. 그는 10년 이상 연구결과를 바탕으로 신약후보물질을 찾아냈다. 그리고 지난해 10월 1일 고려대 산학협력단 산하 '뉴라클사이언스'를 만들었다.

뉴로사이언스(신경과학)분야에서 미라클 같은 결과물을 내겠단 의미다. 이 신약후보물질을 사업화 시킬 임무는 김봉철 대표가 맡았다.

김 대표는 바이로메드 김선영 대표가 설립한 '팬제노믹스'를 거쳐 SK케미칼 신약개발 프로젝트 담당, 서울아산병원 연구기획을 맡으며 신약개발 트렌드와 여러 실패 사례를 경험했다.

때문인지 연구자체도 중요하지만 기술가치에 대한 제대로 된 평가가 중요하다는 것이 김 대표의 주장이다.

김 대표는 "개발비가 10억원이라면 최소한 특허출원에 1억원을 써야 한다"며 논문이나 특허 둘 중 하나라도 남길 수 있어야 한다고 밝혔다.

하지만 대부분 산학협력단에 특허전문가 등 인력이 부족한 실정이다. 김 대표는 특허와 연구기획(연구방향, 성과관리, 사업화)을 담당할 전문인력 등 인프라 보완이 필요하다고 지적했다.

이어 "실제 특허침해 등 분쟁 발생 시 수십억원대 비용이 들어간다. 기술가치를 제고하는 것이 굉장히 중요하다"고 말했다.

향후 IP를 담당하는 이사 'CIPO'도 영입할 계획인 뉴라클사이언스는 미국내 특허법인을 통해 ▲신경교증식증 촉진인자 특허 ▲개별적 항체 ▲포괄적 항체 등 여러 특허를 출원한 상태다.

한편 뉴라클사이언스는 지난 8월 범부처신약개발지원사업단 '지원과제'로 선정되며 2018년까지 정부지원을 받게 됐다. 앞선 5월에는 40억원대 투자를 이끌어내며 '기술력'을 인정받았다.

고려대학교 산학협력단 산하에는 의료기술지주회사 6곳이 있지만 5억원대 수익을 안겨준 케이스도 바이오 분야에서 뉴라클사이언스가 최초다.

또한 신경교흉터 촉진인자 양을 뇌신경 손상지표로 사용하는 일라이저 방식 진단키트도 출시할 계획이다.

무엇보다 김 대표는 "이 신약이 개발된다면 최소한 질환 자체 진행을 막을 수 있게 된다"며 뇌질환 치료제 패러다임을 바꿀 퍼스트인클래스 신약 개발 기대감을 표시했다.