복스조고 급여 효과 본격화…4개 병원 처방·15곳 도입 가시권

• 대한유전성대사질환학회서 확인된 의료진 관심 변화
• 급여 장벽 해소…처방 경험 축적 단계 진입
• PMS·RWD 축적 병행…하반기 학술행사도 검토

[데일리팜=황병우 기자] 소아 연골무형성증 치료제 복스조고주(보소리타이드)가 건강보험 급여 적용 이후 본격적인 처방 확대에 나서고 있다. 

26일 대한유전성대사질환학회 정기학술대회 현장에서는 급여 적용 여부를 묻던 의료진 관심이 실제 처방과 투약 관리, 환자 교육 등 실무 중심으로 옮겨간 모습이 확인됐다. 현재 4개 병원에서 처방이 시작됐으며 약사위원회 절차를 진행 중인 의료기관까지 포함하면 약 15개 병원으로 도입이 확대될 전망이다. 삼오제약은 학술 활동과 실제 임상자료 축적을 병행하며 복스조고의 치료 현장 안착을 지원하고 있다.

삼오제약은 26일 개최된 '제26회 대한유전성대사질환학회 정기학술대회'에 부스를 설치하고 복스조고 관련 정보를 제공했다.

삼오제약 부스 모습

학회 현장 문의 변화…'급여 시점'서 '처방 실무'로

복스조고는 연골무형성증의 원인 경로와 관련된 FGFR3 신호 조절을 목표로 하는 치료제다. 국내에서는 성장판이 닫히지 않은 4개월 이상 소아 연골무형성증 환자를 대상으로 허가됐으며, 6월부터 건강보험 급여권에 진입했다.

그동안 복스조고는 허가 이후에도 고가 비급여 부담으로 실제 사용이 제한적이었다. 연골무형성증은 치료 가능한 시기가 성장판이 닫히기 전으로 제한되는 만큼 환자와 보호자 사이에서는 급여 적용에 대한 기대가 컸다.

급여 이후 의료 현장의 문의도 달라지고 있다. 이전까지는 '언제 급여가 되느냐'가 주된 관심이었다면, 최근에는 실제 처방과 투약 관리에 필요한 실무 질문으로 옮겨가는 분위기다.

관련 학회 현장에서 만난 삼오제약 관계자는 "이제는 처방이 시작됐고, 진단 이후 기다렸던 환자가 있던 만큼 당분간은 계속해서 환자가 늘어날 것으로 예상하고 있다"며 "처방 초기인 만큼 약 보관 방법이나 투약 교육, 관리 절차 등 실질적인 내용을 많이 문의하고 있다"고 말했다.

복스조고는 매일 투여가 필요한 주사제다. 치료 시작 이후에는 성장속도 평가, 골단 상태 확인, 안전성 모니터링, 보호자 교육 등이 함께 이뤄져야 한다. 급여 적용만으로 처방이 자동 확대되는 구조가 아니라 병원별 약사위원회, 공급 절차, 환자 교육 체계가 맞물려야 실제 치료로 이어진다.

삼오제약이 학회 부스와 심포지엄 등 의료진 접점을 넓히는 배경도 여기에 있다. 복스조고는 희귀질환 치료제 특성상 일반적인 영업 활동만으로 처방이 좌우되는 제품은 아니지만, 급여 이후에는 치료 대상 선별과 투약 관리 기준을 공유하는 작업이 중요해졌다.

4개 병원 처방 시작…도입 병원 확대 속도

이날 부스에 찾은 의료진들은 복스조고의 처방과 관련된 실무 중심의 문의를 했따.

현재 복스조고는 초기 처방이 이미 시작된 상태다. 삼오제약 측에 따르면 급여 적용 이후 서울대병원을 포함한 일부 의료기관에서 첫 처방이 이뤄졌고, 현재는 약 4개 병원에서 처방이 진행 중인 것으로 파악된다. 초기 치료 환자도 약 40명 수준으로 알려졌다.

향후 병원 도입도 순차적으로 확대될 전망이다. 회사 측은 약사위원회 절차를 마쳤거나 진행 중인 병원까지 포함하면 당분간 약 15개 병원 수준을 중심으로 처방 기반이 형성될 것으로 보고 있다.

다만 병원별 속도 차이는 불가피하다. 고가 희귀질환 치료제 특성상 병원 내부 구매 절차와 입찰, 정규 약사위 일정이 필요하기 때문이다. 일부 병원은 응급 약사위원회를 통해 먼저 처방을 시작하고, 이후 정규 절차를 밟는 방식으로 접근하고 있다.

지역 접근성도 변수다. 초기 처방은 수도권 대형병원과 전문 진료 경험이 있는 기관을 중심으로 이뤄질 가능성이 크지만, 매월 처방과 추적 관찰이 필요한 만큼 지방 환자가 지속적으로 서울을 오가는 데는 부담이 따를 수 있다. 처방 경험이 쌓인 뒤 지역 거점 병원으로 치료 기반이 넓어질 가능성이 거론되는 이유다.

복스조고는 삼오제약 희귀질환 사업에서도 상징성이 큰 품목이다. 원개발사인 바이오마린은 희귀 유전질환 분야에 경험을 가진 글로벌 제약사로, 삼오제약은 바이오마린과 장기간 협력하며 국내 희귀질환 치료제 공급 경험을 쌓아왔다.

PMS·RWD 병행…하반기 학술행사 검토

현장 안착을 위해 해결해야 할 과제도 있다. 복스조고는 치료 지속 여부를 주기적으로 평가해야 하는 제품이다. 처방 초기부터 키, 앉은키, 성장속도, 삶의 질 관련 자료 등을 축적해야 하고, PMS와 RMP, 향후 성과평가에 필요한 실제 임상자료 관리도 병행해야 한다.

최근 고가 희귀질환 치료제의 급여 이후에는 실제 환자에서 어떤 성과를 보였는지 확인하는 과정이 중요해지고 있다. 복스조고 역시 실제 처방 데이터와 장기 추적 결과를 어떻게 수집하고 관리하느냐가 향후 치료 기반 확대의 핵심 변수로 꼽힌다.

삼오제약은 하반기 학술 활동도 검토 중이다. 11월 또는 12월에는 아시아권 의료진을 초청해 연골무형성증 치료 경험을 공유하는 학술행사도 준비 중이다.

삼오제약 관계자는 "올해 안에 기존에 진단된 환자들의 대부분이 치료를 시작할 수 있도록 하는 것이 목표"라며 "병원마다 절차와 시스템이 달라 케이스별로 풀어가고 있다"고 말했다.

이어 "복스조고는 이미 진단돼 있었지만 치료 옵션이 없던 환자들에게 의미가 큰 제품"이라며 "해외 및 국내 의료진의 치료 경험을 공유하는 학술 활동도 준비해 치료 현장 안착을 지원하겠다"고 밝혔다.