"주민에 더 가까이"…약국이 어르신들 건강 관리소로 부산 북구약사회 '스마트약국' "여기 이 검사…무료에요?" 정형외과서 소염진통제 처방을 받아온 40대 후반 남성은 약국을 나서려다 돌아서서 말했다. 그는 유리문에 부착된 '스마트약국' 안내문을 손으로 가리켰다. 김진경 약사는 남성을 상담테이블에 앉혀놓고 기본 인적 사항과 간단한 건강 상태, 원하는 검사 종류를 점검하는 설문을 했다. 이 남성은 혈액검사와 혈당검사, 체성분검사 항목을 신청하며 연락처와 개인정보이용 동의서에 서명하고는 "작년에 병원서 검사를 받아보라고 권유해 '한번 받아야지, 받아야지' 하다 시간만 흘렀어요. 무료로 해준다니 이 참에 검사를 받아야겠어요"라고 말하고는 조제약을 챙겨 나갔다. 데일리팜이 부산 북구 그린약국을 찾은 건 지난 20일 오전 10시반. 처방전이 많지 않은 한산한 약국인데도, 김진경 약사가 부착해놓은 '스마트약국 안내문'을 보고 혈당검사 등을 받아보겠다고 문의하는 환자가 드문드문 눈에 띄었다. '저런 분들이 많이 있냐'고 묻자 김 약사는 "내가 먼저 권할 때도 있지만, 대부분 안내문을 보고 물어보신다"며 "관련 질환을 갖고 계시거나, 저 분처럼 평소 검사 필요성을 느끼고 있는 분들이 안내문을 보면 거의 100% 먼저 이야기를 꺼내신다"고 했다. 이렇듯, 부산 북구보건소와 북강서구약사회가 2015년부터 시행한 '스마트약국'은 다시 말해 '약국이 지역주민들 가까이에서 보건소 역할을 대신하고 있었다. 검사 없이 고지혈증 약만 계속 복용하는 노인, 검사를 통해 약을 조절할 필요가 있는 중년, 혈당·혈액 검사를 원하는 주민이면 누구나 약국을 통해 보건소에 방문해 무료로 검사를 받을 수 있다. 검사를 통해 심뇌혈관질환을 예방하는 것이 이 사업의 궁극적 목표다. 김진경 약사는 "북구 지역이 부산에서도 특히 노인이 많고 저소득층이 많아 보건소가 소외계층을 위해 보건소 무료 검진 서비스를 더 많이 받도록 약국 연계 사업을 시행한 것"이라며 "실제 혜택을 받아본 분들이 주변에 소개해 점차 더 많은 분들이 스마트약국을 통해 보건소 무료 검진 서비스를 받고 있다"고 말했다. 북구보건소에 따르면 참여 주민 수가 2015년 98명에서 2016년 159명, 2017년 186명으로 점차 늘고 있다. 그린약국은 그중에서도 가장 많은 성과를 내고 있는 약국으로, 지난해 연계해 온 환자수 1위를 차지했다. 이렇게 혜택을 받은 주민 수가 크게 늘어났던 데에는 참여 약국이 늘어난 이유도 있다. 2015년 14곳 약국으로 시작한 스마트약국은 2016년 20곳, 2017년 30곳으로 늘어났다. 보건소는 더 많은 홍보를 위해 홍보물과 쿠폰을 발행해 스마트약국에 비치하고 있는데, 쿠폰을 소지한 주민이 보건소에 연락해 검사를 예약할 수 있도록 했다. 반면 그린약국은 주민이 직접 연락해야 하는 번거로움을 줄이고 개인정보이용동의를 함께 받기 위해 직접 설문지를 만들어 활용하고 있다. 설문지는 ▲병원 방문 빈도 ▲앓고 있는 질환 ▲혈압측정·혈액검사 빈도 ▲보건소에서 받고자 하는 검사 등을 조사할 수 있는데, 이 설문지를 약국이 보건소 담당자에게 팩스로 전송하면 담당자가 환자에게 전화를 해 방문예약을 잡는다. 김 약사는 "직접 전화하라고 하면 많은 환자분들이 잊어버리거나 귀찮아하죠. 보건소에서 전화를 하면 편한 시간에 예약을 잡아 참여하는 분들이 더 많아진다"고 말했다. 환자의 자발적인 질문 외에도 김 약사는 특히 혈당 수치에 따라 약을 조절해야 함에도 계속 같은 약을 같은 함량으로 복용하는 환자들에게 이 사업을 소개하고 검사를 받도록 유도한다. 가까이 있는 의원에 혈당 검사기기가 없어 의원도 보건소 검사 결과를 가져오면 진료에 활용한다. 김 약사는 "의원이 협조적이어서 이 사업에 더 적극적으로 참여할 수 있었다"며 "많은 약국들이 의원과의 관계를 무시할 수 없다. 보건소와 의원, 약국이 손발이 맞았기 때문에 성과를 낼 수 있었던 것"이라고 강조했다. 이어 "더 많은 약국과 지자체과 연계해 이웃들에게 다가가는 사업이 확대된다면 좋겠다. 사업 혜택을 받은 분들은 매우 만족하고 지인들을 약국에 데려오고 사업을 소개하고 있다"며 "입소문을 탈 정도로 주민들 반응이 좋다. 약국 이미지도 좋아지고 말이다. 지자체와 약국, 주민 모두에게 좋은 일석삼조 효과를 거두고 있다"고 덧붙였다. "찾아가보니 알겠더라"…주민 삶 속으로 들어간 약사들 경기도 부천시약사회 '찾아가는 약료 서비스' 그 어느 해보다 뜨거웠던 지난 여름, 경기도 부천의 약사들이 지역 독거 노인들의 집을 방문했다. 흔한 선풍기, 에어콘도 없는 방에서 30분 이상 어르신들의 의약품을 정리하고 복약지도와 생활 수칙 등을 전달하다보면 온몸이 땀으로 흥건해지는 건 기본이었다. 오랜기간 지역 내 취약계층 방문 약료를 꿈꿔왔던 부천시약사회(회장 이광민) 윤선희 부회장은 올해 여름 길었던 머리를 잘랐다. 더운 날씨 한집이라도, 한명의 어르신이라도 더 만나겠다는 생각에 긴 머리는 사치라고 생각했기 때문이다. 부천시약사회는 지난 4월부터 11월까지 7개월 동안 경기도 지원을 받아 방문약료 사업을 진행했다. 경기도에서 예산 지원을 결정하기 수년 전부터 분회 차원에서 취약계층 방문 상담을 위한 준비를 해 왔고, 관련 내용을 건의해 왔던 터라 시작은 그리 어렵지 않았다. 윤선희 부회장을 필두로 23명의 약사가 자발적으로 참여하겠다고 나섰다. 처음 시작하는 사업인 만큼 2명의 약사가 한팀을 이뤄 7개월간 총 76명의 대상자를 관리했다. 다행히 부천에서는 지역 내 독거노인지원센터 소속 생활관리사들이 지역 내 취약계층이나 독거노인 리스트를 보유하고, 관리해 왔기 때문에 대상자 선정은 그리 어렵지 않았다. 하지만 복병은 뜻하지 않은 데서 발생했다. "이전부터 생활관리사 분들이 대상자들을 보호해왔잖아요. 그런데 저희가 나선다니 생활관리사 분들의 시선이 곱지만은 않더라고요. 아무래도 본인들이 해 왔던 업무가 있고, 우리로 인해 그것이 침해받을까 걱정이되셨겠죠. 그래서 방문 이전에 생활관리사 분들의 교육부터 시작했어요. 그랬더니 이분들의 인식이 바뀌는 게 눈에 보이더라고요. 복용 약물 관리의 중요성을 다시 보시더라고요. 그러면서 협조가 너무 잘됐고, 저희에게는 큰 힘이 됐어요." 약국을 벗어난 약사들이 직접 현장에서 발견한 의약품 관리와 복용 실태는 상상 그 이상으로 심각했다. 그들이 생활하는 집문을 직접 열고 들어가보니 그 안에서 건강 상태와 문제가 진단돼 나왔다고 했다. 윤 부회장이 만난 한 대상자는 필요 이상으로 골절이 심했던 환자였다. 큰 사고도 아닌데 골절 사고로 수차례 병원 신세를 져야 했던 것. 그 이유는 대상자의 집을 방문하고나서야 알게됐다. 복용 중인 약을 확인하려던 중 모든 약통에 설탕이 가득 담겨있었던 것. 대상자는 입맛이 없어 단맛을 내는 설탕에 의존해 살았다고 했다. "약통을 정리하려고 보는데 유독 그 주변으로 벌레가 많은거에요. 그래서 보니 아니나 다를까 설탕이 가득 담겨 있는거에요. 미각을 점점 잃으면서 모든 음식에 설탕을 과도하게 넣어 드셨던거죠. 그때서야 알겠더라고요. 뼈가 약해져 유난히 골절도 많았다는 걸. 병원이나 약국에선 환자가 이런 이야기를 하지 않으면 전혀 알 수 없는거잖아요. 이후 벌레퇴치제를 뿌리고 약 관리는 물론 식습관 관리방법까지 해드렸어요. 그랬더니 기존에 우을증약, 파킨슨병약을 드셨었는데 훨씬 건강해지시는게 눈이 보이더라고요." 4개월 간 방문과 전화를 포함해 5차례 상담을 진행하는데, 과연 얼마나 변화가 있을까 하는 약사들의 걱정은 기우에 불과했다. 5번의 약사와 대상자 간 교류는 단순 약물 사용의 변화를 넘어 그들의 삶을 바꿔 놓았다. 약사들이 직접 만들어간 약달력과 약바구니는 약은 관리하며 올바르게 복용해야 한다는 생각을 대상자들에 심어줬고, 약사들의 전문적인 복약상담과 더불어 식이요법, 생활수칙 등에 대한 조언은 그들의 건강을 개선시키는데 적지 않은 도움이 됐다. "어떤 분은 유난히 마르시고 핏기가 없어 물어보니 먹던 빈혈약을 중단한 상태더라고요. 동네병원에서 한달 정도 약을 먹고 종합병원을 가라하니 엄두가 못내고 있던 거에요. 그래서 병원에 가서 약을 처방받을 수 있도록 알려드리고 일일이 적어드렸어요. 식이요법도 설명해 드렸고요. 그랬더니 5차 방문때 얼굴도 밝아지고 살이 붙으신거에요. 너무 뿌듯했죠. 5번의 만남으로 그분들 삶이 이렇게 개선될 수 있다는 게 놀랍고 또 감사했어요." 약사들의 노력은 지자체에도 적지 않은 영향을 미쳤다. 부천시의회는 지난달 개최된 제224회 제2차 정례회에서 부천시장(시장 김만수) 안건으로 제출된 부천시 의약품 안전사용 조례안을 행정복지위원회 소관 안건으로 최종 통과시켰다. 이번 조례는 부천시민들의 건강 증진을 위한 의약품 안전 사용 교육, 방문약료, 폐의약품 수거, 관리를 포함해 방문약료 사업의 시행, 지원 등의 내용을 담고 있다. 약사들의 활동을 지켜본 지역 보건소에서도 조례 개정에 적극적으로 나서줬다. 약사들은 이번달부터 지난 7개월 간 진행한 사업에 대한 평가를 진행하고 있다. 생활관리사들이 대상자들을 직접 만나 약사들과 상담을 진행한 후 달라진 점이나 개선이 필요한 내용 등에 대한 설문조사를 진행 중이다. 결과가 나오면 내년 사업에 적극 반영할 방침이다. "올해는 처음이다보니 자발적으로 모인 약사님들이 봉사의 마음으로 참여해주셨어요. 내년에는 조금 더 체계적이고 표준화된 상담과 관리가 될 수 있도록 참여 약사 교육과 매뉴얼 등을 만들 예정이에요. 또 각 반회에서 참여 약사님들이 나와 대상자와 약국 간 더 긴밀히 교류할 수 있는 체계도 만들었으면 하고요. 앞으로는 독거노인을 넘어 요양원 등 요양기관에 대한 방문 관리로도 확대될 필요가 있다고 생각합니다."

'세상 좋아졌다'는 말은 어쩌면 IT산업보다 제약산업에 더 어울릴지도 모르겠다. 불과 20년전 만 하더라도 사망했을 환자가 약 하나로 수명을 연장하는 세상이 됐으니 말이다. 물론 항암제의 발전과 진화는 지금이 완료형은 아니다. 아직 수많은 언맷 니즈(medical unmet needs)는 있지만 사실상 '독'이라 할 수 있는 항암화학요법이 전부였던 때와 비교하면 의사들은 확실히 스마트폰을 사용하기 시작했다. 특정 바이오마커를 따라 특정 유전자 변이 환자에 대해 탁월한 효능을 발휘하는 표적항암제는 이제 내성 문제 해결의 가능성을 제시할 만큼 진화했으며 면역항암제는 그 적응증의 제한이 느껴지지 못할 정도로 올라운드 플레이어로써의 가능성을 보여주고 있다. 2018년 현재, 우리가 만나게 될 항암제는 얼마나 더 똑똑해졌을까? (2012년 미국 모 병원의 진료실) 주치의: 양쪽 다리 모두에 괴사성 근막염이 발생했습니다. 항암제 투여를 중단해야 합니다. 치료를 지속하다간 절단해야 할 수도 있습니다. 톰: 뭐라구요, 완치율이 90%라고 하시지 않았습니까? 주치의: 그랬죠, 일반적으로 표준치료법을 시행받은 급성림프구성백혈병 소아 환자의 90%가량이 완전관해에 도달합니다. 나머지 10%는 에밀리처럼 치료효과를 보지 못하구요. 톰: 선생님, 방법이 없을까요? 우리 에밀리는 이제 겨우 6살입니다! 주치의: 펜실베니아대학에서 CART-19라고 불리는 새로운 암치료법을 개발 중이라고 들었습니다만, 아직 허가 전이라 치료효과를 장담하기 어렵습니다. 면역세포에 유전자 변형을 일으키는 방식이어서 심각한 부작용이 발생할 수도 있구요, 마침 에밀리 같은 소아 백혈병 환자가 대상이라던데, 혹 임상시험에 참여시킬 의향도 있으십니까? 톰: 우리 에밀리를 살릴 수 있는 희망이 있다면 참여해 봐야지요! 위 대화는 지난해 10월 미국 매사추세츠 의학협회가 발행하는 학술지에 실린 리사 로젠바움(Lisa Rosenbaum) 교수의 기고문(NEJM 2017; 377:1313-1315)을 토대로 데일리팜이 재구성한 내용이다. 로젠바움 교수(브리검여성병원)는 '비극, 인내, 그리고 기회'라는 제목의 글을 통해 CAR-T 치료제의 첫 투여 환자였던 에밀리 화이트헤드(Emily Whitehead)의 사연을 소개했다. 그로부터 5년 뒤 12세 소녀가 된 에밀리는 FDA(미국식품의약국) 항암제자문위원회가 세계 첫 CAR-T 치료제의 승인 여부를 결정하는 자리에 참석하며 화제를 모았다. 네이처는 에밀리에게 '살아있는 증거(Living testimonial)'란 별명을 부여하며 '2017년 10대 인물(Nature's 10)'로 선정했다. 에밀리 외에도 임상시험에 참여했던 환자의 90%에서 완전관해(CR) 효과를 경험한 것으로 전해진다. 암세포 살인마, CAR-T에 열광하는 이유는? ' CAR-T 치료기술'은노바티스의 '킴리아(티사젠렉류셀-T)' 허가를 계기로 과학계와 산업계의 관심을 한몸에 받게 됐다. 2017년 제약바이오업계를 가장 뜨겁게 달군 키워드였다 해도 과언은 아니다. CAR-T란 체내 T세포에 키메릭항원수용체(Chimeric Antigen Receptor)를 발현시켰다는 뜻에서 비롯된 용어다. 암환자에게서 T세포를 추출한 뒤 유전자 재조합 기술을 통해 암세포와 싸울 수 있는 능력을 극대화하고, 재주입하는 기술을 지칭한다. 기존 항암제처럼 계속 투여하지 않아도 되는 데다 정상세포의 손상을 최소화 하면서도 암세포를 효과적으로 사멸할 수 있다는 장점 덕분에 '암세포 연쇄살인마' 또는 '살아있는 약물(living drug)'로 불리고 있다. 간염 이후 차세대 먹거리를 찾아헤매던 길리어드는 지난 8월 CAR-T 치료제 개발에 특화된 카이트파마를 인수했고, 그로부터 2개월 여 만에 '예스카타(액시캅타젠 시로루셀)'의 FDA 허가를 따냈다. 이달 초에는 세포치료제 관련 플랫폼 기술을 보유한 셀 디자인 랩을 인수하며 CAR-T 치료제 개발에 주력하겠다는 의지를 보여줬다. 노바티스와 길리어드 외에도 존슨앤존슨(J&J), 화이자, 로슈, 다케다 등에 이르기까지, 내로라 하는 회사들은 기업인수 또는 지분투자와 같이 다양한 형태로 CAR-T 연구개발에 뛰어드는 추세다. 전 세계적으로 진행 중인 CAR-T 관련 임상건수만 100여 건에 이르는 것으로 알려졌다. CAR-T 와 관련된 글로벌 임상건수만 100여 건에 이르는 것으로 확인되는데, 다행히 국내에서도 이 같은 흐름에 발 맞춰 다양한 연구들이 추진 중이다. 2015년에 독자적으로 개발한 CAR-T 기술을 미국의 바이오기업 블루버드바이오에 이전했던 바이로메드를 필두로 녹십자셀, 유한양행, 앱클론 등 국내 기업들도 CAR-T 치료제 개발에 박차를 가하고 있다. 표적항암제→면역요법…항암치료 패러다임 전환 CAR 기술은 면역세포의 일종인 T세포가 암세포만을 선택적으로 찾아가 공격하게 만든다. '키메릭항원수용체'라는 새로운 형태의 단백질에 '암세포에 대한 선택성'과 '암세포 살상을 위해 필요한 T 세포 활성화 기능'을 동시에 담아낸 것이다. 덕분에 항원제시세포나 별도의 T 세포 활성 신호 없이도 효과적으로 암세포를 없앨 수 있었다. 1989년 이스라엘 와이즈만 연구소 과학자들에 의해 처음 소개됐던 이 기술이 30년도 되기 전에 빛을 보게 된 건 최근 몇년새 면역요법에 대한 관심이 급증한 것과 관련이 깊다. 2010년 FDA는 미국의 생명공학기업 덴드리온(Dendreon Corporation)이 개발한 전립선암 백신 '프로벤지(시풀룩셀-T)'를 허가했다. 기존 항암화학요법이나 방사선치료에서 동반됐던 부작용 없이 전립선암 환자들의 생존기간을 연장할 수 있다는 치료용 백신의 개념이다. 세포면역요법이 공식적인 암치료제로 인정된 첫 사례였다. 이듬해에는 면역관문억제제 '여보이(이필리무맙)'가 전이성 흑색종 성인 환자 대상으로 FDA 허가를 받았고, 2014년 '키트루다(펨브롤리주맙)'와 '옵디보(니볼루맙)'가 허가되면서 본격적인 면역항암제 시대의 막이 올랐다. 신라젠을 통해 잘 알려진 항암바이러스가 상용화된 것도 비슷한 시기다. 2015년 FDA 허가된 암젠의 '임리직'은 피부 및 림프절에 나타난 흑색종 병변을 치료하는 최초의 종양용해성 바이러스 치료제로서, 병변 부위에 직접 주사할 경우 암세포 내부에서 복제를 거듭해 사멸시키는 기전을 갖는다. 키워드는 T세포…암 면역치료제 개발 열기 증가 IMS 연구소에 따르면, PD-1, PD-L1 항체를 필두로 CDK 억제제, CTLA-4 항체, CAR-T 세포치료제 등 다양한 유형의 암 면역치료제 개발 연구가 세계 각국에서 활발히 진행되고 있다. T세포는 최신 면역치료제 개발의 핵심 키워드다. PD-1, CTLA-4, LAG-3, TIM-3 등의 면역체크포인트를 억제하거나 OX40, CD137, CD27, CD40 등 보조활성인자를 자극하는 것과 같이 T세포를 직접 자극하는 방식이 주를 이룬다. Treg, MDSC, TAM, IDO 등 체내 면역기능 억제를 유발하는 인자들을 억제하거나 화학요법 및 방사선요법을 통해 면역반응을 자극하는 것처럼 T세포를 간접 자극하는 시도도 확인된다. 그 외에는 NK cell과 대식세포(macrophage)를 타깃하도록 디자인된 치료제들이 개발될 것이란 전망이다. 또한 CAR-T 영역에선 CAR 발현 기간을 줄임으로써 부작용 발생 위험을 낮추거나 자가유래 T세포 대신 동종유래 T세포 또는 NK 세포를 활용하는 방식, 혈액암이 아닌 고형암에 대한 임상시험 등 새로운 시도들이 이어지고 있다. 치료효과를 넘어 생산과 유통의 효율을 증가시키기 위해서다. 정재균 바이로메드 연구소장은 "주노테라퓨틱스가 5건의 환자사망 이후 연구중단을 선언하면서 생명을 위협할 수 있는 심각한 부작용에 대한 해결책을 찾기 위해 다양한 아이디어가 제시되고 있다"며, "CAR를 발현하는 T세포가 환자의 몸에서 머무르는 기간을 조절하는 것이 주요 전략이다. CAR 유전자를 mRNA에 담아 T세포에 전달함으로써 CAR 발현 기간을 단축시키거나 부작용이 나타나는 시점에 T세포의 활성 스위치를 끄는 방법 등이 가능하다"고 소개했다. CAR 기술의 발전을 위해 고려돼야 할 과제로는 ▲적절한 항암 표적 발굴과 선정 ▲CAR 디자인의 최적화 ▲상업화를 위한 생산, 유통의 효율성 제고 등을 꼽았다. 현재까지의 성과가 B세포 유래 혈액암에 국한돼 있고, 대개 환자 본인에서 유래한 자가 T세포에 CAR 유전자를 전달해 치료제를 만들고 있어 대량생산이 어렵다는 한계를 극복해야 한다는 설명이다. 정 소장은 "세포 치료제의 특성상 먼 거리를 이동하기가 쉽지 않는데, 이는 결과적으로 비용을 높여 많은 환자에게 혜택을 주거나 사업화 하는 데 걸림돌이 되고 있다. 화이자가 프랑스계 바이오기업인 셀렉티스와 함께 건강한 타인의 CAR-T를 암환자에게 주입하는 치료방법을 개발 중인 건 그러한 한계를 극복하려는 시도"라며, "동종유래 T세포 외에도 NK 세포를 이용하거나 냉동보관 기술 개발을 위한 노력이 진행되고 있다"고 소개했다. 의료계, 면역항암제 병용으로 장기 생존 기대감 키워 의료계는 암환자들의 장기 생존기간을 늘릴 수 있는 해법을 '면역항암제의 병용'에서 찾는다. MSD의 키트루다와 BMS·오노의 옵디보, 로슈의 티쎈트릭(아테졸리주맙), 아스트라제네카의 임핀지(더발루맙), 화이자·머크의 바벤시오(아벨루맙), 내년 초 허가가 예상되는 사노피·리제네론의 '세미플리맙'에 이르기까지, 여러 종류의 면역관문억제제가 상용화 됨에 따라 병용시도가 증가하고 있다. 면역관문억제제를 중심으로 다양한 T세포 활성화 전략은 암환자의 전체 생존기관을 증가시킴은 물론 치료반응의 지속성을 장기간 유지시킬 것으로 기대된다. 조병철 세브란스병원 종양내과 교수는 "현재 나와있는 PDL-1, PD-1, CTLA-4 등 수용체에 작용하는 면역항암제들은 기전이 달라, 병용 시너지를 볼 수 있을 것이라 판단된다. 이후 다른 바이오마커를 타깃으로 하는 약제들도 개발중이기 때문에 면역항암요법의 미래는 '병용'이 될 것이다"라고 말했다. 면역항암제는 반응을 보이는 환자에서 대부분 드라마틱한 치료 효능을 보이지만 반응률 자체에 한계가 있다. 따라서 반응률을 높이기 위한 대안으로 병용요법이 회자되고 있는 것이다. 다만 문제는 안전성이다. 탄게이 시워트 시카고대학교 종양내과 교수는 "2개 이상의 면역항암제 병용시, 아마 반응률은 현저히 상승할 것이다. 그러나 면역 과잉으로 발생하는 감염 등 치명적 부작용에 대한 가능성도 배제할 수 없다"고 밝혔다. 아울러 "따라서 환자의 특성에 따른 적합한 조합을 찾아 최대한 독성 관리가 가능한 컨디션을 만들어 내는 것이 중요하다. 이 부분에 대해서는 앞으로 많은 연구가 이뤄져야 할 것이다"라고 강조했다.

시대흐름에 따라 약사법 관리체계를 인적·물적으로 개편하기 위해서는 먼저 내용별로 현행 주무부처별 소관 업무를 구분하는 작업이 선행돼야 한다. 약사법은 초창기 설계된 (한)약사 자격과 면허 관리, 관련 협회, 약사(藥事)심의위원회와 약국·조제, 약제 허가·심사·임상시험 등 의약품 규제, 수입·판매, 취급·검정, 의약외품과 관련 의약품 단체, 광고·안전관리 등 관리체계가 포괄적으로 구성돼 있다. 식품의약품안전처가 성균관대학교 산학협력단(주관연구책임자 이재현)에 의뢰해 수행한 '의약품 규제체계 정비를 위한 의약품법 제정 연구 결과보고서'에는 약사법 관리체계를 효과적으로 정비하기 위해서 법조문을 실무적으로 분리하고, 주무부처별로 분장할 수 있는 별도법 제정 등이 대안으로 제시돼있다. ◆소관부처별 약사법 조문 분리 = 연구진은 국민보건 향상을 목표로 의약품 안전관리를 강화하기 위한 조직 간 업무분장 재조정안을 제시했다. 현행 정부조직법상 각 소관부처별 조문을 분리해볼 때 제2장 약사 및 한약사는 보건복지부, 제3장 약사심의위원회는 식품의약품안전처, 제4장 약국과 조제는 보건복지부와 시군구가 각각 분장하고 있다. 제5장 의약품 등의 제조 및 수입 등의 관리 가운데 제1절 의약품 등의 제조업과 제2절 의약품 등의 수입허가 등 관리체계는 식약처가, 제3절 의약품 등의 판매업은 복지부가 총괄한다. 제5장의 2 의약품에 관한 특허권 등재 및 판매금지 등에 관한 법률과 제3절 우선판매품목허가, 영향평가 등은 식약처가 주관한다. 제6장 의약품 등 취급 관리 중 제5절 의약품 등의 광고, 제6절 한국의약품안전관리원도 식약처 전담 영역이다. 제6장 의약품 등 취급 관리 중 특정집단에 대한 의약품 안전사용 실태조사·연구와 의약품 용기 등의 기재사항과 제3절 의약외품 관리 중 의약외품 용기 등 기재사항, 제7장 감독에서 보고·검사, 국고보조, 전문인력양성, 권한 위임위탁 수준만 복지부와 식약처가 공동으로 관리하고 있다. 이 외에 시정명령이나 업무개시명령, 청문, 약사감시원, 수수료 등은 지방자치단체와 두 부처가 함께 관여하고 있는 법규다. 이는 상당수의 인적·물적 조문에 대해 실질적으로는 각 부처 전담이 명확해진 형태여서 정부조직 간 업무분장에 부합할 수 있도록 분리해 관리 효율성을 높일 필요가 있다는 의미이기도 하다. ◆식약처 소관 독립적 '의약품법' 제정안 등 = 특히 의약품의 품질, 즉 안전성·유효성 관리는 식약처 소관의 규제법규라는 점에서 별도의 법 분리는 보다 효율적이고 체계적 관리가 가능하다는 것이 이 보고서의 핵심이다. 물적자원인 의약품을 따로 분리해 약칭 '의약품법'으로 제정해 품질과 안전성·유효성 관리를 강화하는 것이 주 골자다. 품질과 안전성·유효성 관리에는 의약품의 정의와 구분, 관련 심의위원회, 제조·수입, 원료의약품, 품목허가 및 갱신, 신약 등 재심사와 의약품 재평가, (비)임상시험 규제관리와 관련 종사자 교육, 제조관리자 규정과 교육, 시판 후 안전관리와 관련 종사자 교육, 생산관리, 식별표시, 폐업신고, 약국제제 제조 관리 등이 약사법으로부터 분리, 규정된다. 또한 의약품 수입허가와 멸종위기에 놓인 야생 동·식물 국제교역, 의약품 특허권 등재·판매금지, 우선판매품목허가, 영향평가와 특허등재 의약품 관리와 의약품 취급, 포장, 의약외품, 약업단체와 광고 및 감독, 안전관리원, 기타 보칙, 벌칙, 부칙 등 식약처가 관리하는 부문이 모두 포함된다. 이와 함께 의약품법 제정에 따라 약사법 시행령을 의약품법 시행령과 분리하고, 총리령인 의약품법 시행규칙도 후속으로 정비해 정교한 형태의 법체계를 설계하는 작업도 뒤따라야 한다. 이 같은 법체계 정비는 날로 확장되는 물적(의약품) 관리체계를 선진화시켜 궁극적으로 안전성·유효성과 품질이 확보된 의약품을 안정적으로 공급하고 사회적 안전 요구 수준을 반영하는 효과적인 근간으로 작용하게 된다.

1953년 전쟁의 폐허를 미처 다 복구하지 못했던 우리나라는 식량과 의약품 보급만큼 절실한 것이 없었다. 당시 만들어진 약사법은 약사(藥事)에 대한 범위 설정과 의약품의 지정 및 관리, 약사(藥師) 국가시험제도와 약국 개설 등 지금과 비교하면 '뼈대'만 갖춘 기본적인 법률 수준이었다. 이후 약사법은 약업계 발전과 변화에 따라 내용적으로는 정교해지고 두터워 졌다. 제약산업의 발전과 의약분업 등 제도 변화, 여기서 나타나는 파생적인 부작용을 막는 내용이 큰 줄기로 이어졌다. 오늘날에 이르러서는 각종 의약품 개발지원과 허가특례 법률과 특례규정 등 의약품과 관련된 수많은 규제·촉진 규정이 더해지면서 사람(약사 등)과 의약품을 구분해야 한다는 문제의식이 나타나고 있다. 실제로 의료법의 경우 의료기기와 법체계를 분리해 보다 효율성과 체계성을 높이고 있는 데 반해 약사법은 시대흐름에 따라가지 못한다는 지적도 제기되고 있는 것이다. 식품의약품안전처가 성균관대학교 산학협력단(주관연구책임자 이재현)에 의뢰해 수행한 '의약품 규제체계 정비를 위한 의약품법 제정 연구 결과보고서'는 이 같은 문제의식을 토대로 선진국형 약사법 체계를 지향하는 시대흐름에 맞춘 새로운 인적·물적 관리방안을 제시하고 있다는 점에서 시사점이 크다. ◆한국의 약사법 = 우리나라 약사법은 1948년 대한민국 헌법이 제정되고 한국전쟁 이후 보건부가 설립되면서 1953년 제정됐다. 큰 틀에서 광범위한 약사(藥事)를 관리하기 위해 마련된 당시 약사법은 현재 우리나라의 경제·사회·문화 수준과는 매우 큰 차이가 있었기 때문에 기본적으로 구분, 관리할 수 있는 범위 안의 것들로 설계됐고, 인적·물적 관리체계는 동시에 점진적으로 세분화돼왔다. 1960년대 들어서 정부는 일본과 미국을 본따 약사법 전부개정법률을 공포하고 의약외품제도를 신설하는 한편 약사면허대여 금지를 선포했다. 약국개설을 등록제에서 승인제로 하고 의약품 등 제조·수출입업을 등록제에서 허가제로 변경했으며 약사 자문을 위해 약사심의위원회를 설치하는 등 법 규정이 보다 세분화되기 시작했다. 1970년대에는 경제 발전 노력이 가속화되면서 의약품 국산화와 국내 제약산업 육성·발전이 우선시 됐다. 의약품 개봉 규정이 보다 엄격해지고 약사만 약국을 관리할 수 있게 하는 한편, 약종상과 한약종상, 매약상이 한약업사로 통합된 것도 이 시점이다. 의약품의 경우 연구개발에 대한 국고보조와 수출약 특례, 제조업자의 위법사항에 대한 행정절차가 보다 정교해졌다. 이후 1980년대에 들어서면서 타법개정으로 처리 권한을 하부기관에 이관시켰고 1990년대 이르러서 의약분업 실시 근거들이 마련되는 한편 한약사제도가 신설됐다. 오늘날의 분업과 한약사 탄생이 시초가 되는 규정이 마련된 시기였다. 1998년에는 약사법을 개정해 약사 행정의 전문화가 추진된다. 보건복지부 소속 식품의약품안전본부를 미국 FDA를 모델로 한 독립외청인 식품의약품안전청으로 바꿔 약사 행정업무와 인력의 상당 부분을 이관한 시점이기도 하다. 2000년에 들어서는 의약분업과 그에 따른 건강보험 요양급여제도가 시행되고, 한약사제도가 개선·보완되는 한편, 의약품 유통투명화를 내걸고 '의약품관리종함정보센터'가 설립되면서 의약품 관리체계를 강화했다. 이 때 '리베이트 쌍벌제'와 함께 한국희귀의약품센터도 설립됐다. 이후 2010년대에는 한미FTA를 비롯한 각종 의약품 관리·규제 기준들이 비약적으로 정교화된다. 의약품 도매상의 보관창고 규정을 비롯해 의약품 등과 의료기기가 조합·복합된 제품 허가·신고가 개선됐고 원료의약품 등록제도 도입됐다. 의약품 안전성·부작용 정보의 수집·관리 등을 효율적이고 체계적으로 수행하기 위해 한국의약품안전관리원이 약사법 하에 설립됐다. ◆ 외국의 약사법 관리체계 = 선진국의 약사와 약의 관리체계는 우리보다 많게는 한 세기, 적게는 60~70년 앞서서 이미 체계화 됐다. 미국의 경우 이미 1세기 전인 1906년에 'Food and Drug Act'가 개정됐고, 당시 이미 약사 등 인적관리와 독립된 의약품 등의 물적관리 법령체계를 정비했다. 일본도 1960년 약사법(藥事法)을 약제사법(藥劑師法)과 분리해 현재까지 유지하고 있다. 먼저 미국은 각 주에서 법률을 통해 의료, 간호, 약사에 관한 사항을 규율하고 그 집행 책임을 갖는데, 특히 약사(藥事)에 관해 약사(藥師) 자격, 교육, 약국의 운영 등은 'Practice Act'를 통해 각 주별로 독자적으로 규율하고 있다. 다만 시민 건강과 안전을 보장하기 위해 헌법상 주간 거래에 관한 조항(the Interstate Commerce Clause)에 근거해 식품의약품화장품법(Food, Drug & Cosmetic Act), 공중보건에 관한 법률(Public Health Service Act), CFR Chapter Title 21 Food and Drug를 통해 의약품의 개발, 제조, 판매에 관해 FDA 관할로 규제하는 관리체계를 명확하게 갖고 있다. 일본의 약사(藥事) 관리를 살펴보면 약사(藥師) 면허, 시험, 업무, 벌칙에 관한 사항은 '약제사법', 의약품의 인허가, 약국 개설·운영, 재생의료등제품의 인허가, 의약품 등 안전관리 사항은 '의약품, 의료기기 등의 품질, 유효성 및 안전 성 확보 등에 관한 법률'로 규율하고 있다. 즉 독립행정법인으로서 우리나라의 식약처에 해당하는 PMDA는 분리된 법률에 따라 건강피해 구제, 심사, 안전대책 업무를 전문적으로 수행하는 관리체계를 갖고 있다. 독일 또한 1961년 제정된 의약품법(Arzneimittelgesetz)에 따라 의약품의 개발·제조·판매·위해성 관리 등에 관한 사항을 규제하고 있으며, 의약품 성질에 따라 규제기관이 BfArM과 PEI로 나뉘어 있다. 또한 약국의 소유·운영·관리의 경우 약국법(Gesetz & 252;ber das Apotheken wesen)으로, 약사(藥師)에 대한 교육·자격은 연방약사법규(Bundes-Apothekerordnung)와 약사면허규정(Approbation-sordnung f& 252;r Apotheker)을 통해 규율하고 있다. 프랑스 또한 사람과 의약품을 분리하는 관리체계를 갖고 있다. 프랑스는 공중보건법전(Code de la sant& 233; publique)을 마련해 약사(藥師) 자격과 약국 설치·운영, 의약품 개발·제조·판매 사항 등을 나눠 규율하는 법령 체계를 운용하고 있다. 영국도 약사·약국 법규와 의약품에 대한 법규가 독자적으로 규정돼 있고 그 근거가 되는 법률 역시 각기 다르다. 약사·약국 관리·규제는 독립된 기구인 GPhC에서 위임한 반면, 약료 서비스 대부분은 NHS 관련 규정에서 규율하고 있어 자격 등 인적 관리와 약료서비스 규정 또한 분리돼 있다. 의약품 전반에 대한 규제는 MHRA에서 담당하고 있다. ◆왜 필요한가 = 한국전쟁 직후 만들어진 우리나라 약사법은 제정 당시만해도 시대상황에 맞춰 의약품의 원활한 보급을 위한 제반에 치중됐던 것이 사실이다. 어떤 제품이 의약품이고 이를 만들어 판매하는 자들을 관리하고 의약품을 취급하는 약사를 어떻게 선발하고 국민들이 약을 구매하는 약국을 개설하는 등의 기본적인 내용을 근간으로 한다. 산업발전의 속도에 따라 약사인력 관리 업무와 제약 등 의약품 관리·규제 업무 분야가 확대되면서 약사법은 덩치를 키워왔지만, 사실 그 관리체계는 현장의 속도에 미치지 못하고 있다. 정부조직 또한 2013년 식약처 발족으로 부처별 약사인력과 의약품 관리·규제의 역할이 보다 뚜렷해지면서 리베이트·의약품 개발·허가 지원 등 약사법 하위 법률이 방대해지고 정교해지고 있는 추세이기 때문에 관리체계 또한 시대적 흐름을 반영해야 한다는 문제의식이 나타나고 있는 것이다. 의료법만 하더라도 1973년에 제정돼 의료인의 자격과 면허, 권리와 의무, 행위 위반과 제한, 단체, 의료기관 개설과 광고, 감독, 분쟁 등으로 그 내용이 구성돼 있고 의료인이 다루는 의료기기는 별도의 법이 2003년 마련돼 제조·수입·판매에 이르기까지 별도 법규로 만들어 효율적인 관리체계를 구성하고 있다는 점은 매우 대조적이다.

이제 관심을 갖고 발견해야 할 때다. '비급여의 급여화'는 '인지'가 없으면 희귀난치성 질환에서는 남얘기나 다름없다. 희귀질환치료제의 급여 등재가 어려운 이유는 복잡해 보이지만 사실 간단하다. 환자규모 자체가 적으니, 임상 연구를 통해 효능을 입증하고 시판허가를 받기도 어렵다. 여기서 우리나라의 특례제도 적용에 부합하지 않는 모든 신약이 진행해야 하는 경제성평가가를 통한 비용효과성 입증의 어려움이 연계된다. 경평을 통해 비용효과성 입증이 어려우니 당연히 등재 논의도 진행이 안 된다. ◆경제성평가의 어려움=막대한 신약개발 비용을 짊어진 제약사는 환자 수가 적은 만큼 적정 가격을 보장받기 원한다. 환자가 많은 질환이라면 가격 조정폭이 상대적으로 크겠지만 희귀질환은 사실상 불가능한 것이다. 조금 잔인하게 말하자면 일정 수준 가격 이상을 받지 못하면 제약사는 한국에서 급여 출시 자체를 포기할 수밖에 없다. 그렇다면 왜 비용효과성 입증이 어려울까. 신약과 견줘 경평을 진행하는 대체약제가 희귀질환의 경우 적어도 출시 10~30년이 지난 올드드럭이라는 점 때문이다. 특허가 만료돼 제네릭이 진입했고 사용량 약가연동제 등 제도를 적용받아 싸질 대로 싸진 약가와 비교해 이제 막 시장에 진입하려는 약물이 비교 되상이 된다는 얘기다. 게다가 희귀질환인 만큼, 아예 대체약제가 없어, 기존의 시술이나 수술과 경평을 진행해야 하는 상황도 허다하다. 국내 경평 전문가인 서동철 중앙대약대 교수는 "사실상 희귀질환치료제의 비용효과성 입증은 불가능하다고 봐야 한다. 이들 약제를 조사하고 파악해 별도의 등재 절차를 도입할 필요성이 있다"고 설명했다. 아울러 "지금의 경평을 적용하지 않고 희귀질환 약제는 A7 평균가 등 별도의 가격 기준을 정하고 이를 토대로 정부와 협상을 진행하는 툴을 만드는 것도 좋은 방안이다. 다만 세부적인 기준과 조건을 잘 만들어야 한다"고 조언했다. ◆치료적 위치의 동등성=경평의 문제의 연장 선상에서 대체약제를 치료지위가 동등한 약제로 보는 기준 역시 현실을 반영하지 못하고 있다는 목소리가 높다. 예를 들어 항암제는 1차, 2차요법, 혹은 내성에 대한 효능 여부 등을 따져 같은 '000암치료제'라 하더라도 그 치료적 위치가 다름을 인정, 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement) 적용이 가능한 경우도 있으며 경평 역시 비교적 원활한 연구진행이 가능하다. 그러나 희귀질환은 약 자체가 많지 않다. 약이 있다 하더라도 동등한 치료적지위가 아닌 약제와 비교를 해야 하는 상황이 비일비재하다. 앞서 이번 시리즈 기획 '중'편인 김효수 교수 인터뷰에 언급됐던 레파타의 경우는 '스타틴으로 조절되지 않는 환자에게 병용'해 쓰는 약이다. 스타틴 등 기존 고지혈증 약물들로 지질강하 효과가 부족할 때 더해서 처방한다. 스타틴과 비교 대상이 아닌 것이다. 레파타를 큰 영역으로 보면 단순히 '고지혈증치료제'라 볼 수 있지만 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(Homozygous Familial Hypercholesterolemia, HoFH)은 정상인보다 심장마비가 30년 일찍 오고, 조기에 사망위험이 생긴다. 문제는 현재 이 환자의 사망원인이 심장질환이기 때문에 정부는 여기에 포커스를 맞추고 있다는 점이다. 심혈관질환과 그로 인한 사망위험을 심각하게 높이는 HoFH는 뒤에 가려져 있다. 이종혁 호서대 제약공학과 교수는 "희귀질환치료제이고 임상적 유용성이 충분히 입증된 약임에도 불구하고 경제성평가 면제제도를 적용하기 어려운 약제들은 선별등재 제도 하에서 답이 없는 상황이다"라고 말했다. 이어 "엄연히 처방의 기능이 다른 약을 대체약제로 두지 말고 경평면제 기준을 확대하던지 또 다른 약가제도 트랙을 만들던지해서 급여화 할 수 있는 방안이 필요하다"라고 말했다. ◆"현장 니즈 인식, 적극 검토할 것"=정부도 가만히 있겠다는 것은 아니다. 지난 달 진행됐던 국정감사에서는 희귀질환 보장성 강화 대책 요구가 있었다. 윤종필 자유한국당 의원과 박인숙 바른정당 의원의 희귀질환 약제 급여등재 기간이 2년6개월 정도 소요돼 환자들이 적시치료를 받지 못하고 있다는 지적이었다. 특히 윤종필 의원은 희귀질환치료제의 접근성 개선 과정을 지속적으로 예의 주시하겠다는 입장을 밝혔다. 윤 의원은 "희귀질환의 경우 환자수가 매우 적고 치료제 개발이 쉽지 않은 분야이기 때문에 약제 평가 시 이러한 부분을 감안해 보다 유연한 평가 기준을 적용하지 않으면 치료제 접근성이 떨어질 수 밖에 없다"고 말했다. 이어 "현재 법에 규정돼 있는 각각의 조항들이 제대로 시행되고 있는지 점검할 것이며 희귀질환관리종합계획, 희귀질환에 대한 비용 보조나 희귀질환센터가 제 역할을 다하는지 등 관리·지원을 아끼지 않겠다"고 강조했다. 심평원은 이에 희귀질환 약제에 대한 선별급여를 검토하고 신속등재방안을 마련하겠다는 답변을 내놨다. 실질적인 개선책의 그림도 있다. 경평면제 제도와 RSA 적용 기준의 확대, 항암제 및 희귀질환치료제에 '선급여 후평가'의 선택적 네거티브 제도의 도입도 고려중이다. 이병일 심평원 약제관리실장은 "최종 약가가 결정되면, 예비가격과 고시가격의 차액을 정산, 제약사에게 환급하거나 환자에게는 본인부담금의 일부를 돌려주는 형태의 등재기간 단축방안 등을 마련 중에 있다"고 설명했다. 또한 "환급형의 RSA 제외, ICER의 탄력적 적용 확대 등 다양한 관점에서 생각하고 있다. 다만 반대 측 목소리도 존재하는 만큼 세부적인 적용에 있어서 철저한 논의가 필요하다"고 덧붙였다.

전문가 인터뷰 | 김효수 한국지질동맥경화학회 이사장 '진료비 본인부담이 높은 암 등 중증질환 희귀난치성질환 환자에 대해 본인부담률을 경감해주는 제도.' 산정특례제도는 말그대로 환자의 경제적 부담 해소를 위해 탄생했다. 그러나 어떤 환자가 해당 질환에 대해 분명한 의학적 진단을 받았는데 대상으로 인정받지 못하고 사실상 유일한 약제가 비급여라면 산정특례가 정상적 기능을 하고 있는지에 대한 재고가 필요하다. 유전성 내분비 극희귀질환의 일종인 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(Homozygous Familial Hypercholesterolemia, HoFH)은 이를 보여주는 대표적인 질환이다. 문재인 정부 출범 후 가장 먼저(6월) 산특 대상으로 선정됐지만 가뜩이나 소수인 환자들의 살림살이에 제도가 보탬이 되지 못하고 있다. 데일리팜이 김효수 서울대병원 교수를 만나 HoFH 환자의 진단과 치료 현황에 대해 들어 봤다. 심혈관 분야 세계적 석학인 그는 현재 한국지질동맥경화학회 이사장직을 겸하고 있다. -HoFH, 우리나라 발병률은 얼마나 되나. 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(이하 HeFH) 환자의 발병률은 500명 당 1명, 어떤 인구는 250명 당 1명, 보통 400명 당 1명으로 본다. 1/400 의 발병률을 가진 HeFH 환자가 만나 HoFH 환자가 나올 확률을 계산해보면 64만명 중 한명이다. 우리나라는 전국으로는 약 80명 정도로 추정된다. -의료현장에서 HoFH 산특 기준에 대한 불만이 있는 것으로 안다. 그렇다. HoFH는 유전성 질환이기 때문에 양쪽 부모에게 콜레스테롤 수치가 높게 관찰된 가운데, 진단자의 전체 콜레스테롤 수치가 500mg/dL(향후 수치 단위 생략)이상, LDL-C가 300mg/dL 이상인 경우 진단할 수 있다. 일반인들은 이러한 수치가 나오기 어렵기 때문에 이 경우, 유전자 검사를 따로 하지 않아도 HoFH로 확정할 수 있다. 또 팔꿈치, 발뒤꿈치, 무릎 등에 노란색 종양, 종괴인 황색종 발병 유무 확인을 통해 HoFH를 진단할 수 있다. 하지만 우리나라 산특 기준에는 유전자 검사를 통해 변이가 입증된 환자에 한해서만 HoFH로 인정된다. -다른 증상이 확실하다면, 유전자 검사에서도 변이가 확인돼야 하는 것 아닌가? 20년 전, 한국인을 대상으로 한 최초의 LDL 수용체 유전자 연구에 참여한 적이 있다. 당시 연구 결과, 외국에서 흔한 변이가 한국에서도 자주 관찰되었지만, 몇 가지 변이만으로 모든 환자를 설명할 수 없었다. 한국인에게 LDL 수용체 변이가 굉장히 다양하기 때문에 대표적인 5개의 유전자 변이 검사만으로는 HoFH 환자를 명확히 가려낼 수 없는 것이다. 당시에도 유전자 검사가 (진단기준으로) 현실적이지 못하다고 판단해 연구를 종료했다. 유전자 변이는 다양하고 알려지지 않은 유전자도 많다. 온전한 진단기준으로 보기 어렵다. 대표적인 변이 유전자가 확인되지 않더라도 가족력, LDL-C 수치, 황색종 등 다른 강력한 증거가 확인된다면 HoFH로 진단해야 한다. -그렇다면 현재 HoFH의 치료는 어떠한가? 현재는 대표적인 이상지질혈증 약물인 스타틴을 먼저 쓴다. 스타틴을 가장 고용량으로 쓰면 LDL-C 수치는 약 60% 낮춰진다. 예를 들어 LDL 수치가 100이면 40까지 낮춰지지만 그 이상 낮춰지진 않는다. LDL이 200이면 80, 300이면 120까지 떨어지는 것이다. 그러나 HoFH 환자는 스타틴 및 에제티미브 4가지 종류를 한꺼번에 투여하더라도 LDL 수치가 300 이상으로 유지되는 경우도 있다. 즉, 스타틴을 통해 HoFH 환자의 콜레스테롤 수치를 적정 수준으로 관리하는 것은 한계가 있다. -고콜레스테롤혈증 중 HoFH를 타깃으로 삼는 치료제 PCSK9억제제가 국내 허가돼 있는 것으로 안다. 그렇다. '레파타(에볼로쿠맙)'라는 약물이 들어와 있는데, 비급여이기 때문에 사용이 제한적이다. HoFH는 유전성 질환이라 가족 전체가 경제활동이 어려운 상황도 많아 더 그렇다. 치료를 일생 동안 받아야 한다는 점을 고려하면 환자 부담이 크다. 10대에 발견한 환자가 치료를 받을 경우 수명이 연장될 수록 치료비 부담이 누적이 되는 것이다. 아직까지 레파타가 비급여기 때문에 환자 부담을 고려해서 약제를 처방할 때 스타틴을 먼저 쓰고 레파타를 한 달에 1바이알 사용해서 치료 효과를 먼저 관찰한다. 이 결과를 보며 한 달에 2바이알 혹은 3 바이알 쓸지 고민한다. 의료보험이 적용된다면 환자의 약제비 부담이 확실히 줄어들 것이다. -스타틴으로 조절되지 않는 환자에 대한 고민을 PCSK9억제제가 해결해 주는가? 스타틴을 통해 콜레스테롤 수치를 낮춘 이후, PCSK9 억제제를 사용하게 되면 콜레스테롤 수치가 그 절반으로 줄어든다. 예를 들어 PCSK9 억제제를 추가하면 환자의 LDL-C 수치가 300에서 150까지 낮춰진다. 심혈관 관리에 가장 이상적인 최저 LDL-C 수치는 30~50 사이로 입증됐다. LDL 수치는 300, 200보다 150, 100이 나은 것이다 그 근거 중 하나가 에제티미브의 유용성을 알려준 IMPROVE-IT 임상이다. 해당 임상연구에서 LDL-C 수치를 기준치인 70 미만 보다 낮은 55로 유지시켰을 때 환자에게 추가적인 혜택이 있었다. FOURIER(레파타의 3상 연구) 임상에서는 LDL-C 수치가 35로 유지될 때 환자에게 보다 좋은 것으로 나타났다. 일반인의 LDL-C 수치는 100 내외이며 유전적으로 좋지 않은 경우에는 130이나 160에 이르기도 한다. 이런 수치보다는 40~50 수준으로 LDL 수치를 관리하는 것이 좋다. LDL 수치가 200인 사람을 100으로 낮춰주면 정상인과 같이 생활할 수 있으면서, 기대여명이 길어진다. 즉, PCSK9억제제가 생명 연장에 핵심 치료제인 것이다. -PCSK9억제제의 한계점은 없나? 또 LDL 교환술 등 다른 치료요법도 있는 것으로 안다. 한계점은 아직은 없다고 본다. 보통 단클론항체(mAb)를 주입하면, 항체가 생겨서 주입을 하면 효과가 점점 줄어들거나 면역 관련 이상반응이 생길 수는 있다. 그러나 레파타의 성분인 에볼로쿠맙은 다른 동물의 단백질을 포함하지 않는 완전 인간항체이기 때문에 아직까지 부정적인 효과가 거의 관찰되지 않고 있다. 또 교환술은 혈액 투석과 같은 것이다. 투석 키트가 굉장히 비싼데 1주일에 2번 정도 한다. LDL 교환술은 연구가 많이 진행되지 않았지만 보통 2주에 1번, 1주일에 1번 정도이다. LDL-C가 누적이 되면 다시 뽑아내야 하는 것이다. 하지만 가격이 비싸고 자주 시행해줘야 하기 때문에 많이 활용되지 않고 있다. -얘기를 종합해 보면, HoFH는 진단 과정에서 유전자 검사가 반드시 수반돼야 한다는 점과 PCSK9억제제가 비급여로 남아 있다는 점이 산특의 효율성을 떨어 뜨리고 있는 듯하다. 하지만 정부 입장에서 HoFH는 '결국 고지혈증 아니냐'라는 질문, 즉 만성질환의 느낌이 강할 수 있다. 또 PCSK9억제제는 상대적으로 고가라는 인식이 적잖은 약물이다. 공감한다. 고지혈증은 정부에서 대부분 경증 질환이라고 생각하며, 심장 혈관에 이상이 생기고, 스텐트를 삽입하고 나서야 중증 질환으로 인정되고 있다. 그러나 HoFH는 생명에 영향을 주는 중증 질환이라는 점을 명확히 하고 싶다. 약물 관련 얘기를 먼저 하자면 HoFH 환자는 치료가 잘 되지 않다 보니 정상인보다 심장마비가 30년 일찍 오고, 조기에 사망에 이르기도 한다. 위험인자(당뇨병, 관상동맥 죽상경화증 등)가 1개 이하인 일반인의 LDL-C 목표 수치가 160 이하인데, 300~500이 나오는 환자들의 상태가 어떻겠는가? 물론 정부에서 모든 치료에 대해 보장성을 강화하기에는 재정적 문제가 있다. 따라서 정부가 고가의 약제에 대해 무조건 지원하는 것은 어려울 것이라고 본다. HoFH는 환자 수가 많지 않기 때문에 재정적 부담이 크지 않을 것이라고 생각한다. 문재인케어 하에서 재정적 부담이 크다고 하면 선별 급여도 타협점으로 합리적인 방안이라고 생각한다. 환자의 수에 따라 정부 지원범위도 유연하게 조정할 수 있기 때문이다. 진단은 단순명료하다. 일전에 학회 차원에서 정부에도 입장을 전달했는데, 변이 유전자가 다양하기 때문에 유전자 검사를 통해도 변이가 관찰되지 않는다는 점을 설명했다. 진단 기준을 현재처럼 교집합(And)으로 보지 않고 합집합(Or)로 보는 것이 맞다.

핵심은 관심과 발견의 부족이다. 희귀질환은 특정 영역으로 구분되는 것이 아니라, 발병 빈도로 정해진다. 참고로 국내는 환자가 2만명 이하인 질환을 희귀난치성질환으로 정의하고 있다. 환자가 적고 약제가 부족한 영역, 즉 신약에 대한 니즈가 상당한 질환들이다. 상황이 이렇다 보니, 극소수 환자들이 만들어 내는 목소리는 잘 들리지 않는다. ◆ 항암제 쏠림현상과 비급여 약물=그나마 해당 질환이 '암'이면 형편이 좀 낫다. 이름도 어렵고 암도 아닌 질환은 정부 입장에서도 비급여 문제를 해결한 '티'가 잘 안 난다. 실제 신약의 접근성을 높이기 위해 만들어진 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement)를 통해 보험급여권에 진입한 15개 약제 중 항암제가 아닌 희귀난치성질환 약물은 한독의 발작성 야간 혈색소뇨증치료제 '솔리리스', 일동제약의 폐섬유증치료제 '피레스파(피르페니돈)' 등 3품목에 불과하다. 경제성평가 특례제도를 적용받은 약제 역시 삼오제약의 모르퀴오A증후군치료제 '비미짐(엘로설파제알파)' 정도이다. 또 박근혜 정부의 '4대 중증질환 건강보험 보장률 추이'를 토대로 희귀난치성질환의 보장률을 보면 암질환의 경우 2013년 대비 2017년 보장률이 72.7%에서 76.0%, 뇌혈관질환은 74.4%에서 77.1%, 심장질환은 78.0%에서 81.2%로 상승했다. 반면 희귀난치성질환은 86.1%로 거의 변화가 없었다. 전체 희귀질환 중 치료제가 개발된 질환은 5% 에 불과하다. 즉, 치료옵션이 한 가지이거나 아예 없는 경우가 허다한 것이다. 일반적인 다른 약제와 같은 기준에서 급여를 평가할 수 없다. 환자 수가 너무 적어 임상연구가 쉽지 않은데다 대체제가 없기 때문이다. 게다가 희귀질환의 80%는 유전성 질환이다. 가족 내 환자가 여러명일 경우가 많고 환자들은 유년기부터 평생에 걸친 치료가 요구된다. 이는 가족 전체의 의료비 부담 폭증으로 이어진다. 한 제약사의 신약 급여등재 담당자는 "일반등재는 당연히 어렵고 RSA, 경평면제 등 아무리 현행 제도를 살펴봐도 급여화 대책이 안서는 약이 있다. 환자와 의사 모두 필요성에 공감하지만 약가 책정이 쉽지 않아, 회사도 난감하다"고 토로했다. ◆ 산정특례와 재난적 의료비 지원사업으로는 부족한 그것=마냥 방치하고 있었던 것은 아니다. 다만 희귀질환은 여타 다른 질환과 구분해 보장성 강화 계획을 세워야 한다. 잘 안보이는 것을 보기 위해 노력이 필요한 것이다. 지난 2015년 12월 발표된 희귀질환 관리법은 희귀질환의 예방, 진료 및 연구 등에 관한 정책을 종합적으로 수립·시행해 희귀질환으로 인한 개인적·사회적 부담을 감소시키고 국민의 건강 증진 및 복지 향상에 이바지하는 것을 목적으로 하고 있다. 희귀질환 관리법안 제정이 필요하다는 목소리를 높일 때 의료진과 환자들의 요구는 '희귀질환 치료에 도움이 되는 환경을 조성해 달라'는 것이었다. 그러나 법안 시행 후 희귀질환 연구개발, 등록통계, 전문기관 지정 등 인프라 확충을 중심으로 법안이 시행되고 있다. 즉 환자 치료나 관리에는 별 다른 진전이 없었다. 현재 희귀질환 환자의 의료비경감을 위한 제도로 산정특례와 재난적 의료비 한시적 지원사업이 시행되고 있다. 분명 이 두 가지 제도의 혜택을 보는 환자들은 있다. 하지만 '재난적 의료비 한시적 지원사업'은 소득기준이 상한 연 2000만원, 최대 지원일 180일 내에서만 의료비 지원이 가능하다. 산정특례 역시 비급여 항목은 그대로 제외된다. 급여가 적용되는 항목에 대해서는 환자의 본인부담금이 10%로 경감되지만 급여가 적용되지 않는 치료제 등의 경우 환자 본인부담률이 여전히 100%로 남아있다. 김효수 한국지질동맥경화학회 이사장(서울대병원 교수)은 "극희귀질환은 환자 수가 적기 때문에 여타 고가 약제에 비해 재정 부담도 떨어진다. 산정특례 대상이 된 질환에 해당하는 비급여 치료제는 우선적인 검토가 필요하다"고 말했다.

의약품종합정보센터(이하 정보센터)의 역할이 명확해졌다. 지난 10년 간 의약품 코드 표준화로 수집된 정보의 흐름을 투명하게 관리하는데 주력했다면, 이제는 데이터 활용 방안을 모색해야 할때다. 마침, 4차산업 혁명이라는 좋은 기회까지 맞았다. 정보, 의료, 서비스 산업 등 지식 집약적 산업을 의미하는 4차산업 혁명에서 정보센터가 가지고 있는 의약품 정보는 빅데이터로서 활용 가치가 충분하다. 도매단계 일련번호 '실시간 보고' 완수 넘어야 할 산 KD코드(Korea Drug Code), 바코드 및 RFID 태그로 시작한 의약품 유통 투명화가 '일련번호 의무화'라는 마지막 단계까지 왔다. 유통 투명화의 마지막 단계를 완성하고 나면, 정보센터는 앞으로 그동안 수집한 의약품 융합 정보를 제공하거나 빅데이터를 활용할 수 있는 다양한 방안을 모색해야 한다. 현재 의약품 정보는 생산·수입·공급 및 사용내역을 가공한 자료가 국회 등의 요구자료로 제출되거나, 완제의약품 유통정보 통계집으로 발간되는 정도에 그치고 있다. 올해 통계집은 11월 말 쯤 공개·배포할 예정이다. 특히 의약품 자료 제공과 관련해 매년 국정감사에서는 추가 유통정보 제공 필요성이 제기되고 있지만, 심평원은 법령 상의 이유로 이렇다할 방안을 내놓지 못하고 있는 상황이다. 가령 심평원은 지난해 12월과 올해 7월 도매업체를 통해 요양기관에 제공된 의약품 유통정보의 제약사 제공과 관련, 외부 법무법인을 통한 법률검토를 했는데 각각 '약사법 제87조의 영업에 관한 비밀, 공공기관의 정보공개에 관한 법률 제9조 제1항 제7조의 경영상& 8231;업영상의 비밀' 등의 이유로 공개가 어렵다는 회신을 받았다. 국민의 알권리와 의료 선택권을 높이는 차원에서 '유통 관리를 잘 하는 업체, 그렇지 않은 업체를 국민이 직접 보고 의약품을 선택하게 할 수 있게 하는 방안'에 대해서도, 심평원은 정보의 민감성 및 파급력 등을 감안한 기준 마련이 필요하다는 입장이다. 결국 법리적인 문제를 해결, 수집된 의약품 정보를 필요한 곳에 제공하고 피드백할 수 있는 방안 마련이 시급하다. 유통 투명화의 마지막 과제도 해결해야 한다. 정보센터의 설립목적의 시작은 소규모 도매업체로 인한 복잡한 유통단계와 과다한 경쟁으로 발생한 불건전한 거래를 없앤 의약품 유통질서를 확립하는 것이다. 이로 인해 도입한 제도가 '의약품 일련번호'다. 지난해 7월부터 490여개 제약사가 먼저 일련번호 제도화에 의무적으로 참여했고, 올해 7월부터는 2500여개 도매업체를 대상으로 하고 있다. 의약품 일련번호는 최소포장 단위의 개별의약품에 부여된 정보로, 제약사와 도매업체는 공급내역을 실시간으로 정보센터에 보고해야 한다. 이 제도로 정보센터는 의약품 생산부터 사용까지 전체 유통을 체계적으로 관리할 수 있게 됐고, 부정의약품 유통 차단 및 회수의약품 유통차단 시스템이 함께 마련됐다. 지난해 완제의약품 유통정보 통계집을 보면 492개 제약사가 보고한 의약품 생산·수입실적은 2만1688품목이다. 보고된 의약품은 정보센터에서 이력을 모두 수집·관리하고 있다. 문제는 영세한 도매업체다. 올해 7월부터 2549개 도매업체 또한 의약품 공급 실적을 실시간으로 보고해야 하지만, 한국의약품유통협회를 중심으로 의약품 묶음번호 가이드라인과 RFID·바코드 병행 부착을 요구하면서 참여를 미루고 있는 실정이다. 급기야 지난 달 열린 심평원 국회 국정감사에서는 '일련번호 전면 재검토' 이야기까지 나왔다. 더불어민주당 전혜숙 의원은 "바코드를 1D와 2D, RFID까지 모두 사용하고 있는 상황에서 일련번호 실시간보고 업무가 가중되면 도매업체들은 바코드 종류에 따라 별도 분류, 배송하는 업무가 인건비 기준으로 3배 가량 가중된다"며 "배송이 늦어져 보건의료에 악영향을 미친다. 정책 자체가 적폐이니 청산해야 한다"고 했다. 일련번호를 활용하면 의약품이 공급된 최종 거래처 파악이 가능, 국민들이 위해·위조 의약품으로부터 보호받을 수 있는 제도라는 점을 파악하고 있으면서도 도매업체를 위한 제도 전면 재검토 카드를 꺼내든 것이다. 해외 사례만 봐도 의약품 일련번호 의무화는 가야할 방향이다. 터키는 지난 2010년부터 출하·입고시 일련번호 보고를, 미국은 올해부터 위조의약품 유통 방지를 위해 정부 또는 거래당사자 요구시 24시간 이내 일련번호 보고를 의무화 하고 있다. 유럽은 2019년부터 제도를 적용하기 위해 출하시 보고를 시점으로 시범사업 중이다. 이와 관련 박능후 보건복지부 장관은 "아직 (도매업체)현장을 가보지 않았기 때문에 판단을 보류했다"며 "다만 국내 일련번호 의무화는 유통투명화와 의약품 위변조 방지, 안전관리 등 다양한 문제와 맞물려 있기 때문에 현장을 살펴본 후 (전면 재검토를)결정하겠다"고 밝혔다. 유통투명화의 '화룡점정'이 될 도매단계 '실시간 보고'를 매듭짓기까지는 아직 넘어야 할 산이 많아 보인다.

2007년 10월 문을 연 의약품관리종합정보센터(이하 정보센터)가 올해 10주년을 맞아 새로운 도약을 모색하고 있다. 이제 거의 마무리 단계인 의약품 유통 전 주기 정보를 토대로 한 차원 높은 융합정보를 생성해 제약산업 발전 등에 피드백하는 역할을 꿈꾼다. 정보센터는 정부가 의약품 유통 투명성 확보를 위해 야심차게 준비했던 의약품유통정보시스템(일명 헬프라인)이 약제비 직불제도 추진 중단과 함께 실패로 끝나고, 연구용역을 거쳐 다시 마련되기에 이르렀다. 492개 제약사 2만1688품목 생산·판매 정보 등 총망라 설립 목적은 의약품 유통 투명화. 의약품 표준코드를 마련해 수입, 생산, 공급까지 모든 유통 흐름을 읽는게 목표였다. 이 코드를 통해 수집된 공급 내역과 심평원에서 보유하고 있는 청구 내역을 비교하면 의약품의 공급과 사용 내역을 파악, 유통 투명화를 기대할 수 있게 된 것이다. 그동안 의약품 유통 투명화를 위한 시도는 여러번 있었다. 정부는 2000년 의약품 바코드 표시 제도 의무화를 도입하려 했지만, 실패했고 이 사업을 2007년 종합센터가 이어 받게 됐다. 정보센터의 첫 사업은 'KD코드(Korea Drug Code)'. 개개의 의약품에 KD코드(Korea Drug Code)를 부여해 국내에서 유통되는 모든 의약품 정보 표준화가 실현됐다. 완제의약품 유통정보 통계집을 보면, 2016년 기준 의약품 5만1187개 품목, 포장단위별로 14만7085개에 표준코드가 부여됐다. 표준코드 안에 들어온 의약품의 유통 정보는 모두 정보센터에서 관리가 가능해 진다. KD코드는 시작에 불과했다. 2013년에는 전문의약품에 유효기한, 제조번호를 포함한 정보가 포함된 바코드 또는 RFID태그를 부착하도록 하고, 2015년부터 생산·수입된 전문의약품에 대해선 일련번호 정보 표기를 의무화했다. 최소포장 단위의 개별의약품에 부여되는 일련번호로 개별의약품의 제약사 출고 관리, 도매업체 입·출고 및 재고관리 등의 전체 유통단계를 추적할 수 있게 된 것이다. 정보센터가 개소하기 전까지 전문의약품 판매 후 회수·폐기 대상으로 확인되는 경우 경로를 알 수 없었지만, 지난해 제약사 일련번호 의무화에 이어 올해 도매업체 일련번호 의무화가 적용되면서 공급내역을 실시간으로 확인할 수 있게 됐다. 이는 공급총량 중심에서 개별의약품 최소유통단위로 유통관점이 바뀌는 것을 의미한다. 현재 정보센터가 수집·관리하고 있는 완제의약품은 2016년 현재 492개 제약사 2만1688품목이다. 2549개 도매업체에서 공급하고 있는 의약품 또한 2만7083개로 집계되고 있는데, 정보센터 관계자는 "도매업체 수는 유통 단계로 도매, 도도매를 포함하고 있어 실제 소비자에게 유통되는 품목수와 차이를 보일 수 있다"고 했다. 한편 정보센터가 개소하면서 안았던 과제 중 하나는 의약품 공장도가와 출하가격을 확보하는 것이었다. 정보센터는 2015년부터 의약품 유통조사를 실시하고 있는데, 의약품 공급내역 현지확인과 구입약가 사후관리를 통해 이를 구현하고 있다. 실제 조사팀은 매달 제약사와 도매업체 현장에서 실제 의약품 공급내역을 맞춰 미보고 및 거짓보고를 파악한다. 구입약가의 경우 심사완료된 요양기관 청구명세서를 대상으로 구입약가와 의약품 공급내역 자료를 활용, 착오 청구된 약제비용을 정산하고 있다. 정보센터 관계자는 "의약품 유통조사로 요양기관의 올바른 구입약가 청구 유도 뿐 아니라 건보 재정 누수도 막고 있다"며 "정보센터의 설립 목적인 유통거래 투명성 확보에도 한 발 더 다가서게 됐다"고 평가했다.