[데일리팜=손형민 기자] 로슈가 피하주사(SC) 제형을 앞세워 항암 분야 전반에서 패러다임 변화를 이끌고 있다. 이 회사는 투여 편의성을 핵심 경쟁력으로 삼아 신약들의 제형 변경을 적극 추진하고 있다. 실제 고형암과 혈액암 분야 전반에서 여러 SC 제형 개발 성과를 이뤄내며 연구개발(R&D) 경쟁력이 확인됐다. 룬수미오 벨로 FDA 승인…이중항체도 1분 투여 시대 2일 관련 업계에 따르면 로슈는 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 이중특이항체 '룬수미오(모수네투주맙)'의 SC 제형인 '룬수미오 벨로'를 승인받았다. 적응증은 두 차례 이상 전신 치료를 받은 재발·불응성 여포성 림프종(FL) 성인 환자다. 룬수미오는 재발성 또는 불응성 소포성 림프종 치료서 최초 등장한 CD20·CD3 T세포 관여 이중특이항체다. 이번 허가는 임상 1/2상 GO29781 연구 결과를 근거로 한 가속 승인(accelerated approval)이다. 확증 임상을 통해 임상적 유익성이 추가로 확인될 경우 정식 승인으로 전환된다. 룬수미오 벨로의 허가로 투여 편의성이 크게 개선됐다. 기존 정맥주사(IV) 제형이 2~4시간 소요되던 것과 달리, SC 제형은 약 1분 내 투여가 가능하다. 로슈는 이를 통해 환자가 병원에 머무는 시간을 획기적으로 줄이고, 개인의 임상적 필요와 선호도에 맞춘 치료가 가능해졌다고 설명했다. 이번 FDA 승인 근거가 된 임상 1/2상 GO29781 연구에서 룬수미오 벨로는 치료 선택지가 제한된 3차 이상 여포성 림프종 환자군에서도 의미 있는 항암 효과를 입증했다. 임상 결과, 룬수미오 벨로 투여군의 객관적 반응률(ORR)은 75%로 나타났으며, 이 가운데 완전관해(CR)는 59%를 기록했다. 치료 반응을 보인 환자에서의 반응 지속기간(DOR) 중앙값은 22.4개월로 나타났다. 안전성 측면에서도 관리 가능한 수준으로 평가됐다. 가장 흔한 이상반응은 주사부위 반응, 피로, 발진, 사이토카인 방출 증후군(CRS), 근골격계 통증, 설사 등이었다. CRS 발생률은 30%였으며, 대부분 1~2등급의 경증으로 1주기에서 발생해 중앙 2일 내 모두 회복됐다. 3등급 CRS는 2.1%에 그쳤다. 룬수미오 벨로는 IV제형과 마찬가지로 외래 투여가 가능하고 고정 치료 기간(fixed-duration)을 적용하는 것도 특징이다. 치료 기간은 최단 6개월로 설정될 수 있으며, 질병 진행 시까지 무기한 투여하는 기존 치료 옵션과 차별화된다. 룬수미오 IV 제형은 이미 3차 이상 여포성 림프종 치료에서 최초 승인된 이중항체로 자리 잡았다. 로슈는 SC·IV 제형 장기 추적 데이터를 지난해 열린 미국혈액학회(ASH) 연례학술대회에서 공개했으며, 현재 유럽을 포함한 글로벌 규제기관에도 해당 데이터를 제출한 상태다. 최근 유럽연합 집행위원회(EC)는 룬수미오 SC 제형에 대해 조건부 허가를 부여했다. 로슈는 현재 2차 이상 거대 B세포 림프종에서 '폴라이비(폴라투주맙 베도틴)' 병용(SUNMO 연구), 초치료 여포성 림프종에서 레날리도마이드 병용(MorningLyte 연구) 등으로 룬수미오 벨로의 치료 라인을 앞당기는 임상도 병행하고 있다. 오크레부스·티쎈트릭·페스코까지…로슈 SC 포트폴리오 확장 로슈는 이미 다수의 핵심 제품에서 SC 제형을 개발·확대하며 SC 포트폴리오를 체계적으로 구축해 왔다. 최근에는 다발성경화증 치료제 '오크레부스(오크렐리주맙)'의 SC 제형도 국내 등장했다. 로슈는 지난달 오크레부스 SC 제형의 국내 품목허가를 획득했다. 오크레부스는 CD20 발현 B세포를 선택적으로 표적하는 인간화 단클론항체로, 다발성경화증 환자의 질병 활성을 낮추고 장기 장애 진행을 지연시키는 고효능 치료제로 분류된다. 오크레부스의 SC 제형은 기존 IV 대비 투여 시간이 약 10분 내로 크게 줄었고, IV 인프라가 제한된 의료 환경에서도 활용이 가능하다. 투여 주기는 6개월마다 1회로 기존 제형과 동일해 연 2회 투여만으로 치료가 가능하다는 점도 환자 편의성을 높이는 요소다. 고형암 영역에서도 SC 전환은 본격화되고 있다. 로슈는 면역항암제 '티쎈트릭(아테졸리주맙)'과 HER2 양성 유방암 표적치료제 '페스코(퍼투주맙·트라스투주맙)' 등 주요 항암제에서 이미 SC 제형을 확보했다. 특히 페스코는 기존 병용 IV 치료를 단일 SC로 전환하며, 투여 편의성과 의료 현장 효율을 동시에 개선한 사례로 평가된다. 이 같은 SC 전환의 공통 기반에는 할로자임 테라퓨틱스의 ENHANZE 약물 전달 기술이 자리하고 있다. 로슈의 자회사 주가이(Chugai Pharmaceutical)는 지난 2022년 할로자임과 글로벌 제휴를 맺고 ENHANZE 기술 사용 권리를 확보했다. ENHANZE는 히알루로니다제 효소(rHuPH20)를 활용해 기존 IV 의약품을 SC로 전환하는 약물 전달 플랫폼이다. 피하 조직 내 히알루론산을 일시적으로 분해해 약물 확산을 촉진함으로써 기존에는 IV로만 투여 가능했던 고용량 단백질 의약품도 단회 SC 형태로 투여할 수 있도록 설계됐다. 이를 통해 기존 IV 제형 대비 5분 이내 SC 투여가 가능해져, 환자의 치료 부담을 줄이는 동시에 의료진과 병원 시스템 전반의 효율성을 크게 높일 수 있다.

[데일리팜=이석준 기자] 명인제약 주가가 최근 조정 국면에 들어섰다. 상장 당시 설정됐던 3개월 의무보유확약(락업) 물량이 해제되며 수급 부담이 단기간에 집중된 영향으로 풀이된다. 시장은 명인제약의 실적과 신약 파이프라인 등 기초 체력이 여전히 견조하다고 평가한다. 8년 연속 영업이익률 30%대 달성이 가시권에 들어온 데다, 중추신경계(CNS) 신약 임상 3상도 계획대로 진행되고 있어 이번 조정 이후 기업가치가 재차 평가될 가능성이 있다는 시각이 우세하다. 명인제약 주가는 2일 장중 한때 10% 이상 하락하며 5만9000원까지 밀렸다. 상장 당시 공모가(5만8000원) 수준이다. 시가총액도 장중 8600억원 정도까지 내려왔다. 3개월 락업 물량이 해제되자 실제 매도 여부와 관계없이 투자심리가 위축되며 변동성이 확대된 모습이다. 이번에 매도 가능 상태로 전환된 물량은 상장 당시 기관투자자를 대상으로 설정된 3개월 의무보유확약 물량으로, 전체 상장주식 수 대비 약 4.9% 수준이다. 시장에서는 이 물량이 단기적으로 수급 부담 요인으로 작용할 수는 있지만, 주가 흐름을 구조적으로 뒤흔들 만큼의 대규모 오버행 이슈로 확대 해석하기는 어렵다는 분석을 내놓는다. 실제 출회 규모보다 ‘출회 가능성’에 대한 선반영이 컸다는 평가다. 실적·신약 체력이 탄탄하기 때문이다. 명인제약은 2018년 이후 매년 영업이익률 30% 이상을 기록하고 있다. 2025년 3분기 누계 기준 영업이익률도 31.04%를 나타냈다. 같은 기간 누계 매출은 2152억원, 영업이익은 668억원이다. 4분기 실적에 따라 연매출 3000억원, 영업이익 1000억원 동반 돌파 가능성도 거론된다. 영업이익 규모 역시 매년 증가세다. 2017년 413억원이던 영업이익은 2018년 544억원, 2019년 581억원, 2020년 628억원, 2021년 727억원, 2022년 749억원, 2023년 820억원, 2024년 901억원으로 꾸준히 늘었다. 업계 평균 영업이익률이 10% 내외에 머무는 점을 감안하면, 명인제약의 수익성은 전통제약사 가운데서도 최상위 수준으로 평가된다. 이 같은 실적의 배경에는 차별화된 사업 구조가 있다. 명인제약은 연구개발(R&D)부터 원료의약품(API) 생산, 완제의약품 제조와 판매·유통까지 아우르는 원스톱 밸류체인을 구축했다. 자체 API 생산을 통해 원가 경쟁력을 확보하는 동시에, cGMP·PIC/S·일본 PMDA 등 글로벌 품질 인증을 기반으로 안정적인 공급 체계를 유지하고 있다. 중장기 성장 동력도 구체화되고 있다. 회사는 글로벌 신약 개발사 뉴런(Newron)과 협력해 CNS 신약 에베나마이드(Evenamide) 글로벌 임상 3상을 진행 중이다. 기존 전문의약품 중심의 안정적 사업 구조 위에 신약 모멘텀을 더하는 전략이다. 여기에 총 1300억원이 투입되는 펠렛 전용 발안 제2공장 증축도 순조롭게 진행 중으로, 완공 시 고부가가치 제형 생산과 CDMO 사업 확장 기반이 마련될 전망이다. 업계 관계자는 "명인제약의 최근 주가 조정은 상장 초기 수급 변수가 정리되는 과정으로 보는 시각이 우세하다. 단기 변동성은 불가피하지만, 실적·수익성·신약 파이프라인·설비 투자로 이어지는 구조적 경쟁력에는 큰 변화가 없다는 판단이다"고 분석했다.

[데일리팜=이탁순 기자] 과거 천연물 항암 신약 'SB주사'를 만들어 공급했던 에스비피가 무허가 의약품 제조 혐의로 식약처로부터 6개월 제조업무정지 처분을 받았다. SB주사는 지난 2018년 품목허가 취소 처분을 받았는데, 이후에도 해당 주사제를 제조한 것으로 알려졌다. 식품의약품안전처는 충남 공주시에 위치한 에스비피에 전 제조업무정지 6개월 처분을 내렸다. 처분기간은 오늘(2일)부터 7월 1일까지이다. 위반내용은 허가받지 않은 의약품 제조 혐의다. 에스비피는 2024년말 무허가 주사제 제조 혐의로 적발돼 이후 검찰에 송치된 것으로 알려졌다. 무허가 주사제는 SB주사로 알려졌다. 이번 행정처분은 해당 사건의 연장선상에 있는 것으로 보인다. SB주사는 백두옹·미삼·감초 추출물 성분의 천연항암신약으로, 지난 2008년 비소세포암 보조치료제로 조건부 허가를 받았었다. 하지만 조건으로 내세운 임상2상 결과를 제출하지 않아 결국 허가 취소 처분이 내려졌다. 허가 조건 미이행에 따른 첫 품목 취소 사례였다. 당시 에스비피는 비소세포폐암이 아닌 복막전이암 사용 결과를 제시하며 허가조건 연장을 요청했으나, 중앙약사심의위원회는 2상 임상의 유효성이 없다는 결론을 내렸다. 현재 에스비피는 휴업 중으로, 품목허가를 받은 제품도 없다.

[데일리팜=이탁순 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)가 올해 바이오의약품 허가심사 지원에 전방위적으로 나설 계획이다. '바이오헬스 규제·인증 혁신으로 세계시장 진출 가속'이라는 2026년 업무계획을 구체화하기 위해 본격적으로 핵심 규제혁신 실행과제를 추진하겠다는 것이다. 이에 CDMO 규제지원 TF(가칭)를 구성하고, 바이오시밀러 허가기간 단축을 위해 바이오의약품허가과를 중심으로 신속심사를 진행할 계획이다. 바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 산업의 전략적 지원체계 마련 지난 12월 30일에 공포된 '바이오의약품 위탁개발생산 기업 등의 규제지원에 관한 특별법'이 2026년 말 차질 없이 시행될 수 있도록 하위법령 제정 등 후속 조치를 신속하게 추진할 계획이다. 그간 약사법령에서 규정되지 않았던 바이오의약품 수출제조업 등록제가 신설됨에 따라 수출에 특화된 바이오의약품 제조소 시설 기준을 마련하고, CDMO 제조소에 대한 제조·품질관리(GMP) 적합인증 기준 및 원료물질 인증 기준을 법적 근거를 토대로 체계적으로 제도화할 계획이다. 또한, CDMO 업체에서 사용되는 원료의약품의 수입 통관 절차 간소화, GMP 적합인증 사전상담, 제조시설에 대한 기술자문 등 새롭게 도입되는 현장 맞춤형 규제지원 제도의 신청 방법을 포함해 하위법령에 위임된 사항에 대한 세부 기준과 절차 등을 마련한다는 방침이다. 아울러, 제도 도입과 연계해 수출제조업 등록, GMP·원료물질 인증 등 신설 민원의 신청·접수를 위한 전산 시스템을 구축하고, 제도의 안정적 시행을 뒷받침할 인력을 확보할 계획이며 이를 위해 식약처 본부, 지방청 및 백신안전기술지원센터가 참여하는 'CDMO 규제지원 TF(가칭)'를 구성·운영해 제도 시행 전반에 대한 준비를 본격화할 예정이다. 현장에 속도를 더하는 바이오 허가혁신 방안 시행 바이오시밀러 신속 허가를 위하여 심사인력을 확충하는 한편, 허가 프로세스를 개편해 단계적으로 세계에서 가장 빠른(240일) 출시가 가능하도록 허가 혁신을 추진한다. 우선, 지난해말 정규 조직으로 전환된 바이오의약품허가과를 중심으로 심층 예비검토, 심사 항목별 동시·병렬심사, GMP 실사 기간 단축, 보완사항 신속 이행을 위한 밀착 지원 등 프로세스 개선을 추진한다. 1단계로 바이오신약·시밀러 허가기간을 406일에서 295일로 단축하고, 2단계로 심사인력 확충 및 허가 프로세스 개편을 통해 240일로 줄인다는 방침이다. 한편, 미국, 유럽 등 주요 국가에서 논의가 진행되고 있는 바이오시밀러 3상 임상시험 요건 완화와 관련해 작년 9월부터 운영 중인 '바이오시밀러 임상 개선 민관협의체'를 통해 사전검토 절차 안내서 및 평가 가이드라인을 마련할 계획이다. 새로운 유형의 바이오의약품에 대한 선제적 규제체계 마련 mRNA 백신 품질시험이 주로 해외 시험기관에 의뢰되고 있는 국내 상황을 고려해 백신안전기술지원센터에 품질검사를 위한 장비, 인력 등 인프라 확충을 통해 국내 mRNA 차세대 백신의 신속한 개발과 제품화를 지원한다. mRNA는 세포 내 DNA에 저장되어 있는 유전정보를 읽어내 단백질 생산을 하도록 유전정보를 전달하는 물질이다. 또한, 글로벌 항암제 시장의 새로운 패러다임을 선도하는 항체-약물접합체(ADC, Antibody Drug Conjugates)의 글로벌 시장 선점을 위해 제품 특성을 고려한 ADC 제조에 특화된 시설 운영 기준을 마련한다는 계획이다. 아울러, 전 세계적으로 활발하게 진행되고 있는 AI 모델 활용 유전자치료제에 대해 단계별 중장기 규제 로드맵을 마련하고, 이를 토대로 심사자료 상세요건 등 관련 가이드라인 마련을 추진한다. 국제사회의 규제 리더 도약 및 글로벌 규제 협력 지난해 한국-아랍에미리트(UAE) 바이오헬스 분야 업무협약 등을 발판 삼아 중동 시장 진출 확대를 목표로 한 첨단바이오의약품 분야 협력을 강화하기 위하여 UAE 의약품청(EDE, Emirates Drug Establishment)과 한국 첨단바이오의약품 교육 실시 등 세부 협력방안을 논의한다. 또한, 대만, 인도네시아 등 잠재적인 원료혈장 수입 가능 국가를 대상으로 아시아·태평양 규제기관 초청 실습 현장 GMP 교육을 통해 해당 국가의 바이오의약품 품질관리 역량 강화를 지원하는 한편, 이를 통해 우리나라 의약품 수출협력 기반을 확장할 계획이다다. 아울러, 감염병백신연합(CEPI)이 주관하는 백신개발 도상훈련에 질병청 등 관계기관과 함께 참여해 글로벌 위기 상황에 대비한 백신 허가 체계를 점검하고 신속 대응 전략을 모색할 계획이다. 식약처는 "바이오의약품 산업은 미래 보건안보의 핵심이자, 글로벌 경쟁력을 좌우하는 국가 전략산업"이라며 "안전이 확보되는 범위에서 인허가 제도를 개선하는 등 전방위적 혁신 정책을 추진해 우리 기업이 해외 시장을 선점할 수 있도록 든든히 받쳐주는 역할을 하겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=강혜경 기자]2040년 1만1136명의 양의사가 부족할 수 있다고 전망한 의사인력 수급추계위원회 전망에 대해 한의계가 또 다시 '한의사 활용' 카드를 꺼내 들었다. 정부의 의사인력 수급추계 결과와 관련해 양의사들의 집단 반발이 우려되는 상황에서 한의사 등 다른 의료 전문직역을 활용해 지역·공공의료 절벽 문제를 조기 해결하고 양방의대 정원 증가폭과 사회적 갈등을 줄여야 한다는 것이다. 대한한의사협회(회장 윤성찬)는 "현재 의료 인력 구조가 유지될 경우 2035년 4923명, 2040년 1만1136명의 양의사가 부족할 수 있다는 전망은 향후 대한민국 의료공급 체계 전반에 심각한 위기를 초래할 수 있음을 공식적으로 확인한 결과라 할 수 있다"며 "정부의 양방의대 정원 증가 논의가 이어지겠지만 양의사들의 집단 반발은 불 보듯 뻔하고, 양의사가 배출되는 10여년의 기간 동안 지역·공공의료 절벽으로 국민 피해는 불가피하다는 점은 우려하지 않을 수 없다"고 지적했다. 이어 "정부는 의대 정원 증가폭을 줄여 사회적 갈등을 최소화하고 당장 시급한 지역·공공의료 절벽 문제를 일정 부분 해결하기 위해 한의사 등 다른 직역을 활용하는 방안을 함께 고민해야 한다"고 주장했다. 이들은 한의사의 적극 활용을 강조했는데 ▲한의사 지역필수공공의료 한정 의사제도 도입 ▲한의과 공중보건의 역할 강화 ▲한의사의 예방접종 참여 등을 직접적으로 제안했다. 한의협은 "양의사 부족사태에 한의사를 활용하면 의료인력 부족문제 조기 해결과 양방의대 증원 증가폭 감소, 향후 양의사 수급문제의 유동적·효율적 대처가 가능할 것"이라며 "의료인력의 원활한 수급은 보건의료계만의 이해관계 문제가 아닌 국가 전체가 함께 해결해야 할 사회적 과제"라고 촉구했다.

[데일리팜=김진구 기자] 선우팜은 오너 2세인 조병민 부사장(37)을 대표이사로 선임하는 인사를 단행했다고 2일 밝혔다. 이에 따라 회사는 조철상 회장·조병민 부사장 각자대표 체제로 전환되며, 2세 경영을 본격화한다. 조병민 대표이사는 의약품 유통 산업의 빠른 변화 속에서 혁신은 선택이 아닌 필수라고 강조했다. 이를 위해 연세대학교 경영대학원 과정을 수료하며 경영과 전략 전반을 다시 배우고 정리하는 시간을 가졌다고 설명했다. 조 대표는 취임 인사말에서 “어떤 위기 상황에서도 흔들리지 않게 해주는 가장 큰 자산은 끝까지 버텨온 경험”이라며 “의약품 유통을 넘어 장기적으로 지속 가능한 기업을 만들어가겠다”고 말했다. 이어 “선우팜의 성장은 결코 혼자 만들어갈 수 없으며, 직원들과 함께 만들어가는 과정”이라며 “현장의 목소리를 존중하고 구성원 모두가 주인의식을 가지고 함께 성장할 수 있는 조직을 만드는 것이 목표”라고 말했다. 조 대표는 국가대표 프로골퍼로 활동한 이력을 보유하고 있다. 2016년 일본프로골프투어(JGTO) 간사이오픈 챔피언십 우승을 비롯해, 2017년 KPGA 투어 코오롱 한국오픈 9위, KPGA 투어 카이도 골든V1 오픈 7위, JGTO ISPS HANDA 매치플레이 4위, 2019년 JGTO 미나미아키타 CC 미치노쿠 챌린지 2위 등을 기록했다.

[데일리팜=김지은 기자] 건강기능식품 제조·미생물 대사체 연구기업 엔피케이(대표 김상준)는 지난 2025년 11월 19일 지역산업 균형 발전에 기여한 공로로 국무총리 표창을 수상했다고 밝혔다. 정부는 지역을 기반으로 한 산업 활동을 통해 국가산업 발전에 기여한 개인과 단체를 선정해 포상하고 있다. 엔피케이는 지역산업 생태계와의 지속적인 연대를 바탕으로 연구·생산역량을 강화하고 고용과 투자를 확대한 성과를 인정받아 표창을 받았다. 회사 측은 ▲식품원료 발효 기술 기반 특허 및 신기술 연구로 K-낙산균과 단쇄지방산, 글루텐분해효소, SOD효소 등 미생물 기반 바이오원료를 상용화 ▲기술 고도화를 통해 지역 기반 연구와 생산 인프라 확충 ▲지역 인재 고용과 산학 연구 협력을 통해 바이오 융합 산업 생태계 조성과 지역 경쟁력 제고 등에 기여한 점 등이 주효했다고 밝혔다. 회사는 건기식 분야 연구개발 역량을 축적하고 생산 체계를 고도화하는 한편 지역 기업과 대학 지자체와 협력해 안정적인 공급망과 산업 기반을 구축해 왔다고 전했다. 이번 수상은 지역과 함께 성장하는 ‘연계형 산업 활동’ 성과를 종합적으로 인정받은 결과로, 기업의 사회적 역할과 산업적 기여를 동시에 입증했다는 평가다. 김상준 대표는 “지역과 함께 일하고 성장한다는 원칙을 흔들림 없이 지켜 온 결과를 인정받아 뜻깊다”며 “앞으로도 연구개발과 설비 투자를 이어가 지역 일자리와 바이오 산업 생태계에 실질적인 도움이 되도록 하겠다”고 말했다. 지역산업 균형발전 단체 표창은 지역산업진흥, 산업단지발전, 균형발전사업평가 등 3개 부문에서 지역 균형발전에 기여한 단체나 개인을 선정해 정부에서 포상하는 제도이다. 회사는 지난 2010년 비타민하우스에서 설립한 건기식 전문 제조기업으로 전남 담양 본사를 중심으로 2개 공장과 연구소, 서울 영업사무실을 운영하고 있다. 최근 전북 정읍에 제3 공장을 착공해 생산 기반을 확대하고 미생물(마이크로바이옴) 대사체 연구를 고도화하며 지역 연계형 산업 생태계를 강화하고 있다. 한편 엔피케이는 지난 12월 19일 담양에서 송년회 겸 비전선포식을 열고, 회사 발전을 위해 헌신해 온 모든 임직원이 모여 국무총리표창 수상을 함께 축하하는 자리를 가졌다고 밝혔다.

[데일리팜=이석준 기자] GC녹십자(대표 허은철)는 알라질증후군(Alagille syndrome, ALGS) 치료제 ‘리브말리액(성분명 마라릭시뱃)’이 건강보험 급여목록에 등재됐다고 밝혔다. 급여 적용은 1월 1일부터 시행됐다. 리브말리액은 국내서 알라질증후군 적응증에 대해 건강보험이 적용되는 첫 치료 옵션이 됐다. 그동안 치료 선택지가 제한적이었던 소아 희귀질환 영역에서 의미 있는 전환점이 될 것으로 평가된다. 리브말리액은 담즙산의 장내 재흡수를 억제하는 기전의 혁신적 치료제로, 알라질증후군 환자에게 나타나는 담즙정체성 소양증을 개선하는 데 사용된다. 리브말리액 임상시험군과 외부 자연사 코호트(GALA)를 비교분석한 결과, 리브말리액 치료군은 비교군 대비 간이식이나 사망과 같은 중대한 사건 발생 위험을 약 70% 감소한 것으로 나타났다. 알라질증후군은 소아기에 발병해 만성 간질환을 유발하는 희귀 유전질환으로, 극심한 소양증과 성장 장애 등을 동반한다. 증상이 악화될 경우 간이식과 같은 고위험 수술에 의존할 수밖에 없어 환자와 보호자 모두에게 돌봄·경제·정신적 부담이 매우 큰 질환이다. 이번 급여 적용으로 보다 이른 시점부터 질환 조절이 가능해지면서, 환자와 보호자 모두의 치료 부담이 실질적으로 완화될 것으로 기대된다. 서울대학교병원 소아청소년과 고재성 교수는 “알라질증후군은 소아기에 발병해 환자뿐 아니라 보호자에게도 장기간 큰 부담을 주는 질환이다. 그동안 증상이 악화되면 간이식을 고려할 수밖에 없었던 치료 환경에서, 리브말리액을 통해 혈중 담즙산 농도를 조절함으로써 일부 환자에서는 간이식을 늦추거나 피할 수 있을 것으로 기대된다는 점은 임상적으로 매우 중요한 의미를 갖는다”고 설명했다. GC녹십자 SC본부 박진영 본부장은 “리브말리액은 허가 후 공익차원으로 한국희귀필〮수의약품 센터를 통해 알라질증후군 환자 중 소양증 치료가 필요한 환자를 대상으로 약제 무상지원 프로그램을 운영했다. 이번 급여 적용은 알라질증후군 환자들의 치료 접근성을 획기적으로 개선했다는 점에서 의미가 크다. 앞으로도 희귀·난치 질환 영역에서 환자와 보호자에게 실질적인 도움이 되는 치료 옵션을 지속적으로 확대해 나가겠다”고 말했다.

[데일리팜=이석준 기자] JW중외제약은 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)과 중성지방(TG)을 동시에 관리할 수 있는 이상지질혈증 치료제 ‘리바로페노(성분명 피타바스타틴, 페노피브릭산)’를 출시했다고 2일 밝혔다. 리바로페노는 피타바스타틴과 페노피브릭산을 하나의 제형으로 결합한 경질캡슐이다. 관상동맥질환(CHD) 고위험 성인 환자 중 피타바스타틴 2mg 단일요법으로 LDL-C 수치가 적절히 조절되지만 TG 수치가 높고 고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C) 수치가 낮은 환자 치료에 사용할 수 있다. 이상지질혈증 환자 중에는 스타틴 치료로 LDL-C가 조절되더라도 TG가 높고 HDL-C가 낮은 ‘혼합형 이상지질혈증’ 양상을 보이는 경우가 있어 LDL-C와 TG를 함께 관리할 수 있는 치료 옵션에 대한 미충족 수요가 존재했다. 리바로페노의 핵심 성분 중 하나인 페노피브릭산은 피브레이트(fibrate) 계열 지질강하제인 페노피브레이트가 체내에서 전환돼 작용하는 활성 대사체다. 간 등에서 지질 대사를 조절하는 수용체인 PPAR-α(peroxisome proliferator-activated receptor alpha) 경로를 통해 TG 등 지질 지표 개선에 관여한다. 페노피브릭산은 제제 특성상 식사 여부에 따른 체내 흡수 차이가 크지 않아 식사와 관계없이 리바로페노를 복용할 수 있어 복약 편의성도 높다. JW중외제약은 최근 출시한 피타바스타틴 기반 이상지질혈증·고혈압 3제 복합제 ‘리바로하이’ 출시에 이어 리바로페노를 통해 피타바스타틴 기반 ‘리바로 패밀리’ 라인업을 확장하고 의료현장에서의 치료 선택지를 넓혀 나갈 계획이다. JW중외제약 관계자는 “리바로페노는 LDL-C와 TG를 함께 관리해야 하는 환자군을 고려한 복합제로, 특히 페노피브릭산 성분을 적용해 식사와 관계없이 복용할 수 있도록 복약 편의성을 높였다. 앞으로도 리바로 패밀리를 중심으로 이상지질혈증 환자 치료에 도움이 될 수 있는 근거를 지속적으로 축적·공유하겠다”고 말했다.