[데일리팜=이탁순 기자] 애드파마는 지난 3월 20일부터 3월 22일까지 일본 후쿠오카에서 열린 일본순환기학회(Japanese Circulation Society)에서 저용량 2제 고혈압 복합제의 임상시험 3상 결과에 대해 구두연제로 발표했다고 밝혔다. 애드파마가 개발한 제품은 고혈압 치료제인 텔미사르탄, 암로디핀 조합의 2제 저용량 복합제다. 해당 임상은 한양의대 신진호 교수의 주도로 국내 36개 의료기관에서 본태성 고혈압 환자를 대상으로 진행됐다. 8주간 저용량 2제 항고혈압제와 단일제 대비 유효성 및 안전성을 평가하는 내용이다. 가톨릭의대 안효석 교수는 구연발표에서 "핵심 임상시험인 3상 임상시험에서 초기치료 요법으로 단일제 대비 평균 좌위 수축기 및 이완기 혈압 등에서 우수한 혈압 강하효과를 보였다"며 "안전성에 있어서는 유의미한 차이가 없음을 확인했다"고 밝혔다. 애드파마 관계자는 "작년 말 식품의약품안전처 허가가 완료된 저용량 2제 고혈압 복합제는, 경증 및 중등증의 본태성 고혈압 환자에게 효과적인 혈압강하 효과를 보이는 안전한 약제로서 고혈압 1차 치료에서 의료진과 환자들에게 훌륭한 치료옵션을 제공할 것"이라고 밝혔다. 애드파마는 개량신약 전문기업으로 저용량 2제 고혈압 복합제 뿐 아니라 다양한 성분의 고혈압 복합제 등 순환기, 소화기, 내분비, 피부 영역을 아우르는 다양한 제품을 개발하고 있다.

[데일리팜=이석준 기자] 한미약품 진통·소염 복합제 낙소졸이 식품의약품안전처로부터 요통 치료 적응증을 추가 승인받았다. 한미약품은 24일 요통 환자를 대상으로 한 낙소졸 3상 임상시험에서 통증 감소 효과와 위장관 안전성을 확인했다고 밝혔다. 이번 승인으로 낙소졸은 나프록센·에스오메프라졸 복합제 가운데 국내에서 유일하게 요통 적응증을 보유한 제품이 됐다. 이번 3상 임상시험(HM NEON 301)은 3개월 이상 요통이 지속되고 최소 12주 이상 NSAIDs 복용이 필요한 환자 310명을 대상으로 진행됐다. 대상자는 50세 이상이거나 최근 5년 내 위·십이지장궤양 병력이 있는 위장관 위험군이면서, 중등도 이상 통증(VAS 40점 이상)을 호소한 환자들이다. 한양대학교병원 등 15개 기관에서 실시된 이번 시험은 낙소졸과 활성 대조약 나프록센을 비교한 무작위배정, 이중눈가림 방식의 비열등성 연구로 진행됐다. 연구 결과 1차 평가변수인 '기저시점 대비 4주 복용 후 요통 VAS 변화량'은 낙소졸군 -29.03점, 대조군 -20.51점으로 나타났다. 두 군 차이는 -8.53점으로, 낙소졸은 대조군 대비 비열등성을 충족했다. 안전성 평가에서도 낙소졸의 강점이 확인됐다. 위장관 이상사례 분석 결과 소화불량, 위장관 통증, 위식도 역류질환 등 주요 부작용 발생률이 대조군보다 낮게 관찰됐다. 임상 책임자인 한양대학교병원 강창남 교수는 "이번 연구는 요통 환자에서 통증 조절 효과와 위장관 안전성을 함께 확보할 수 있음을 보여준 임상"이라며 "장기간 NSAIDs 복용이 필요한 환자에서 위장관 부작용 감소 근거를 제시했다는 점에서 의미가 있다"고 말했다. 한미약품 국내마케팅본부장 박명희 전무는 "낙소졸이 요통 적응증을 확보하면서 관절염을 넘어 다양한 근골격계 질환 치료에 폭넓게 활용할 수 있게 됐다"며 "근거 중심 마케팅을 통해 의료진과 환자 신뢰를 더욱 높여가겠다"고 말했다. 한미약품 박재현 대표이사는 "이번 적응증 승인으로 낙소졸의 시장 점유율 확대에 속도를 낼 계획이다. 제네릭 진입으로 경쟁이 심화된 NSAIDs 복합제 시장에서 임상적 차별성을 바탕으로 영향력을 강화하겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=황병우 기자]정부가 뇌-컴퓨터 인터페이스(BCI)를 중심으로 한 뇌 미래산업 육성에 본격 착수하면서, 관련 기술을 확보한 의료 인공지능(AI) 기업에 대한 산업적 수혜 기대감이 커지고 있다. 과학기술정보통신부는 지난 18일 제44차 생명공학종합정책심의회를 통해 관계부처 합동 ‘뇌 미래산업 국가 R&D 전략’을 발표했다. 이번 전략은 1998년 '뇌연구 촉진법' 제정 이후 축적된 연구 역량을 산업으로 연결하는 첫 본격 로드맵이라는 점에서 의미가 크다. 현재 실제 글로벌 뇌 산업 규모는 2024년 기준 약 252조원으로 추산되며, 이 가운데 뇌 의료기기·디지털치료제 시장이 74조원, 의약품 시장이 178조원에 달한다. BCI 중심 '7대 임무'…국가 주도 판 키운다 정부는 뇌 산업이 아직 초기 단계지만, AI·뇌영상 기술 발전과 함께 산업화 '여명기'에 진입했다고 판단하고 있다. 고령화로 치매·자폐·우울증 등 뇌질환 수요가 빠르게 증가하고 있음에도 불구하고, 치료제 개발은 여전히 제한적인 상황으로, 기술 기반 산업 성장 여지가 크다는 분석이다. 이번 전략의 핵심은 뇌-컴퓨터 인터페이스(Brain-Computer Interface, BCI)를 중심으로 한 '임무형 대형 R&D 프로젝트'다. 최근 사람 뇌에 칩을 이식해 생각만으로 로봇팔이나 컴퓨터를 구동하는 BCI 기술이 급부상하고 있다. 일례로 일론 머스크의 뉴럴링크는 텔레파시라는 칩셋을 척수손상 환자의 뇌에 심어 컴퓨터를 제어하며, 독서·게임·온라인 수업 등 일상생활을 회복하는 임상시험에 성공했다. 올해부터는 대규모 임상시험에 착수했다. 정부는 이처럼 부상하는 BCI 등 뇌 미래산업에서 글로벌 선도권을 확보하기 위해, 국내 뇌 연구 생태계와 인공지능(AI), 의료, 첨단 제조 역량을 결집한 대형 R&D 프로젝트를 신속히 추진한다는 방침이다. 구체적으로 2027년부터 국민이 체감할 수 있는 7대 핵심 임무를 중심으로 산업 육성에 나선다. 주요 내용은 ▲사지마비 환자의 기기 제어 ▲뇌 심부 자극 기반 치매·파킨슨 치료 ▲감각 복원 ▲인공 의수·의족 ▲웨어러블 로봇 ▲차세대 VR·AR ▲뇌파 기반 드론·로봇 등이다. 이는 단순 기술 개발이 아니라 실제 의료·산업 현장에서 활용 가능한 응용 기술 확보를 목표로 한다는 점에서 기존 R&D 정책과 차별화된다. 특히 정부는 뇌 신호를 읽고 해석하는 디코딩 기술뿐 아니라, 다시 뇌에 자극을 전달하는 인코딩 기술까지 포함한 전주기 기술 확보를 목표로 중장기 로드맵을 구축할 예정이다. 이 과정에서 산학연병이 참여하는 BCI 얼라이언스를 구성하고, 규제당국과의 협력 체계를 통해 임상 및 상용화 속도를 높인다는 계획이다. 플랫폼 확보가 핵심…뇌신약·BBB 기술까지 확장 정부 전략은 BCI에 국한되지 않고 뇌신경계 신약과 플랫폼 기술 확보로 확장된다. 대표적으로 ▲혈액뇌장벽(BBB) 투과 기술 ▲뇌 오가노이드 ▲RNA 치료제 ▲AI 기반 조기 진단 기술 등이 핵심 투자 분야로 제시됐다. 이들 기술은 개별 신약 파이프라인보다 확장성과 반복적인 기술이전이 가능하다는 점에서 산업적 가치가 높은 플랫폼 기술로 평가된다. 특히 BBB는 약물이 뇌에 도달하는 것을 막는 가장 큰 장벽으로 꼽히는 만큼, 이를 극복하는 기술 확보 여부가 향후 CNS(중추신경계) 신약 개발 경쟁력을 좌우할 핵심 변수로 지목된다. BBB 셔틀 기술 분야에서 주목받는 곳은 이중항체 전문기업 에이비엘바이오다. 에이비엘바이오는 이중항체 신약 운반 기술인 그랩바디(Grabody, BBB 셔틀 플랫폼)를 지난해 글락소스미스클라인(GSK) 및 일라이릴리와 각각 4조원대 기술수출(L/O) 계약을 체결한 바 있다. 정부는 치매·우울증·자폐 등 3대 질환군을 중심으로 퍼스트인클래스 신약 후보물질 개발에도 도전적인 투자를 확대할 계획이다. 데이터·AI 결합…'뇌 산업 구조' 자체 바뀐다 이번 전략에서 주목할 또 다른 축은 '뇌 데이터 기반 AI'다. 정부는 뇌파와 뇌영상 데이터를 기반으로 한 멀티모달 파운데이션 모델을 구축하고, 산업 특화 뇌지도 프로젝트를 추진한다. 이는 단순히 데이터를 축적하는 수준을 넘어, 진단·치료·신약 개발까지 연결되는 데이터 기반 산업 구조를 구축하려는 시도로 해석된다. 현재 AI 기반 진단·예측 분야에서는 치매, 자폐 등 뇌질환이 진전되기 전에 발병 여부를 조기에 확인 가능한 AI 기반 뇌 영상 진단 및 임상의사결정지원시스템(Clinical Decision Support System, CDSS) 기술이 개발된 상황이다. 결국 뇌 산업은 '데이터→AI→진단→치료'로 이어지는 구조로 재편될 가능성이 크다. 이 같은 정책 흐름 속에서 AI 기반 뇌 질환 진단 및 치료 의사결정 지원 분야에서는 뉴로핏이 대표적인 수혜 기업으로 거론된다. 정부의 정책 소개에서도 '뇌영상데이터 기반 AI 활용 치매 조기예측 개발' 사례로 뉴로핏이 소개됐다. 뉴로핏은 치매 치료제의 처방, 치료 효과 및 부작용을 모니터링할 수 있는 소프트웨어 '뉴로핏 아쿠아 AD(Neurophet AQUA AD)'를 개발했다. 뉴로핏 아쿠아 AD는 MRI(자기공명영상) 및 PET(양전자 방출 단층 촬영) 영상을 정량 분석해 항아밀로이드 항체 치료제 투약 전반에 걸친 정밀한 뇌 영상 분석 기능을 제공하는 솔루션이다. 해당 솔루션은 ▲투약 전 환자 선별 ▲치료 효과 분석 ▲부작용 모니터링까지 지원하는 CDSS 기반 소프트웨어로, 최근 확대되는 치매 치료제 시장과 맞물린 구조를 갖고 있다. 이외에도 ▲뇌신경 퇴화 분석 '뉴로핏 아쿠아' ▲PET 정량 분석 '뉴로핏 스케일 펫' 등 진단부터 치료 의사결정까지 이어지는 제품군을 확보하고 있다. 특히 이러한 포트폴리오는 정부가 이번 전략에서 강조한 AI 기반 조기진단과 임상의사결정 지원 방향과 정확히 일치하는 구조다. 글로벌 임상·데이터 사업까지 확장…성장 축 다변화 정부가 이번 전략에서 BCI, 플랫폼 신약, AI 기반 진단을 3대 축으로 제시하면서 관련 기술을 선제적으로 확보한 기업들의 경쟁력은 더욱 강화될 전망이다. 특히 뇌영상 기반 데이터와 임상 적용 경험을 동시에 보유한 기업은 공공 R&D 투자 확대와 데이터 인프라 구축 과정에서 직접적인 수혜가 기대된다. 업계에서는 이번 정책이 국내 시장 선점뿐 아니라 글로벌 진출 기반을 강화하는 계기가 될 것으로 보고 있으며, 뉴로핏과 같은 의료 AI 기업의 역할도 확대될 것으로 보고 있다. 후보물질 개발과 임상 등 절대적인 시간이 필요한 신약 개발과 달리, 뉴로핏과 같은 기업은 이미 글로벌 접점을 확대하고 있기 때문이다. 뉴로핏이 최근 열린 알츠하이머병-파킨슨병 국제학회(AD/PD 2026)에서 글로벌 빅파마 및 CRO(임상시험수탁기관)와의 파트너링을 통해 임상시험용 영상 분석 서비스(ICL)를 소개한 것도 이러한 전략의 일환이다. 의료기기 업계 관계자는 "뉴로핏을 비롯한 의료 AI 기업들이 향후 공공 R&D 투자 확대와 임상 데이터 인프라 구축이 병행될 경우 데이터 접근성과 병원 네트워크 측면에서도 수혜가 기대된다"며 "이번 정책으로 관련 기업들의 국내 시장 선점은 물론 글로벌 시장 확장에도 긍정적인 영향을 미칠 것으로 보인다"고 말했다.

[데일리팜=천승현 기자] 셀트리온이 급증하는 바이오의약품 수요에 대응하기 위해 국내 송도 공장 증설에 1조원 이상을 투자한다. 미국 제조시설도 증설에 나선다. 셀트리온은 본사가 위치한 인천 송도 캠퍼스 내에 1조 2265억원을 투자해 총 18만 리터 규모의 4·5 공장을 동시에 증설한다고 24일 밝혔다. 신설되는 4·5공장에는 최첨단 자동화 시스템과 스마트 팩토리 기술이 대거 적용될 예정으로, 생산 공정 효율과 유연성이 극대화될 예정이다. 다품종 소량 생산부터 대규모 양산까지 가능해지면서 현재 주력 제품 뿐만 향후 출시될 차세대 바이오시밀러와 신약 제품군의 생산 대응도 빠르게 진행할 수 있을 것으로 회사 측은 전망했다. 셀트리온은 “신규 공장 증설은 빠르게 확대되는 후속 파이프라인 생산을 준비하는 동시에, 최근 계속되는 CMO 문의에 대한 선제적 대응 차원에서 결정됐다”라고 설명했다. 셀트리온은 미국 시장 경쟁력 강화를 위해 뉴저지주 브랜치버그(Branchburg) 생산시설의 증설 규모도 확정했다. 당초 6만 6000리터 규모의 증설 계획을 7만 5000리터로 확대 결정했다. 증설이 완료되면 해당 시설의 총 생산 역량은 원료의약품(DS, Drug Substance) 생산 기준 현재 6만 6000리터에서 14만 1000리터까지 늘어날 전망이다. 회사 측은 “최근 미국 현지 바이오의약품 생산에 대한 관심과 수요가 급증하면서 브랜치버그 생산시설은 셀트리온그룹의 현지 제품 공급과 CMO 사업 확대에도 중요한 역할을 맡을 전망이다”라고 전했다. 국내와 해외 증설이 완료되면 셀트리온의 DS 생산역량은 기존 31만 6000리터에서 57만 1,000리터로 대폭 확대된다. 증설 이후에는 향후 DS 생산의 100% 내재화를 이루는 동시에, 이에 따른 큰 폭의 추가 원가율 절감 효과를 누릴 것으로 기대하고 있다. 셀트리온은 DS 생산뿐 아니라 완제의약품(DP, Drug Product) 공정에서도 글로벌 경쟁력을 높이기 위해 전방위 투자를 진행한다. 송도 캠퍼스에 증설 중인 신규 DP 생산시설의 증설은 70%가 넘는 공정률을 보이며 연내 완공을 앞두고 있다. 이 공장은 DP 단독 생산 시설로 증설이 완료되면 연간 650만개의 액상 바이알(Vial) 생산이 가능하다. 셀트리온은 기존 2공장 DP 생산 라인의 최대 생산량인 연간 400만 바이알까지 더하면 송도에만 1,50만 바이알에 달하는 DP제조 역량을 갖추게 된다. 충남 예산 산업단지에 건설될 신규 DP 공장도 이미 부지 확정을 마친 상태로 연내 설계 착수가 예정됐다. 예산 DP공장이 완성되고 향후 추진될 셀트리온제약의 PFS(Pre-Filled Syringes, 사전 충전형 주사기) 생산시설 증설까지 완료되면 셀트리온그룹 전반에 걸쳐 글로벌 DP 필요 물량의 약 90%를 내재화할 수 있게 돼, 해외 현지 DP CMO 대비 큰 폭의 생산 원가 절감이 기대된다. 셀트리온 관계자는 “이번 투자 결정은 급증하는 글로벌 바이오의약품 수요에 기민하게 대응하는 동시에, 압도적인 원가 경쟁력과 공급 안정성 강화를 바탕으로 이익을 크게 향상하는 계기가 될 것”이라며 “신약과 바이오시밀러라는 양대 성장축을 중심으로 CMO 사업까지 아우르는 완벽한 생산 인프라를 구축해 글로벌 탑티어 기업으로 도약할 것”이라고 밝혔다.

[데일리팜=천승현 기자] 정부가 제네릭 약가인하 명분으로 생산액 10억원 미만 영세제약사 급증을 제시했다. 제네릭 시장 진입이 쉬워지면서 소규모 제약사가 증가했고 과당경쟁이 심화했다는 견해다. 하지만 지난 2020년 이후 약가와 허가 규제 강화로 영세제약사가 감소세로 돌아섰는데도 정부 정책에 유리한 통계만 발췌했다는 비판이 나온다. 업계에서는 규제 강화로 최근 제네릭 진입 동력이 크게 꺾였는데도 정부는 추가 약가인하 명분으로 제네릭 난립을 전면에 내세운다는 불만이 팽배하다. 지난 2015년부터 영세제약사가 급증한 배경도 정부 약가제도가 원동력으로 작용했다는 지적이 제기된다. 복지부, 생산액 10억 미만 업체 12년새 급증...2020년부터 규제 강화로 감소세 24일 업계에 따르면 보건복지부는 지난 11일 건강보험정책심의위원회 소위원회를 열어 40%대 초중반의 제네릭 약가 산정률을 제시했다. 지난해 11월 건정심에 제네릭과 특허만료 의약품의 약가산정률을 53.55%에서 40%대로 낮추는 내용이 담긴 약가제도 개선방안을 보고한 이후 4개월 만에 40% 초중반이라는 수치를 제시했다. 복지부는 제네릭 약가제도 개편의 당위성을 높은 제네릭 약가 중심의 제약산업으로 지목하면서 관련 근거 중 하나로 제약기업들의 과당경쟁 심화를 지목했다 영업‧생산 위탁 등으로 산업 진입이 쉬워지면서 소규모 회사 기업 수가 대폭 증가했다고 지적했다. 복지부가 제시한 자료를 보면 지난 2012년 완제의약품 생산실적 10억원 미만 업체는 54개로 집계됐는데 2024년에는 121개로 12년 만에 2배 이상 증가했다. 생산액 10억원 미만 업체의 비중은 2012년 18.9%에서 2024년 30.3%로 확대됐다. 국내 제약업계가 영세제약사들의 비중이 높아 규모의 경제 도달을 위해 시장 진입 장벽을 높이기 위한 제네릭 약가인하가 필요하다는 게 복지부의 논리다. 하지만 세부적인 통계를 보면 최근에는 영세제약사 수가 감소세를 기록 중인 것으로 나타났다. 완제의약품 생산실적 10억원 미만 업체는 2014년 51곳에서 1년 만에 124곳으로 수직상승했다. 2016년부터 영세제약사의 증가세가 주춤했고 2020년 137곳으로 다시 한번 증가했다. 하지만 2021년 133곳으로 전년대비 4곳 줄었고 2024년에는 121곳으로 4년 전보다 16곳 감소했다. 생산액 10억원 미만 제약사가 12년 전보다 큰 폭으로 증가했지만 2020년을 기점으로 하락세로 돌아서면서 4년간 12% 감소한 셈이다. 2020년 이후 계단형 약가제 시행·공동개발 규제로 제네릭 진입 건수 급감 업계에서는 2020년 이후 약가와 허가 규제 강화로 시장 진입 장벽이 높아지면서 과당경쟁을 완충하는 장치가 작동했다고 진단한다. 2020년 7월부터 약가제도 개편으로 제네릭 제품은 생물학적동등성시험 직접 수행과 등록 원료의약품 사용을 모두 충족해야만 현행 특허만료 전 오리지널 의약품 대비 53.55% 상한가를 받을 수 있다. 당시 급여등재 시기가 늦을 수록 상한가가 낮아지는 계단형 약가제도가 시행됐다. 특정 성분 시장에 20개 이상 제네릭이 등재될 경우 신규 등재 품목의 상한가는 기존 최저가의 85%까지 받을 수 있다. 제약사가 제네릭을 직접 개발하고 생동성시험을 수행하지 않으면 약가가 크게 떨어지는 구조 탓에 전 공정 제조 위탁 제네릭의 허가가 크게 감소했다는 평가다. 허가 규제 장벽도 높아지면서 시장 진입 동력이 크게 꺾였다. 2021년 7월부터 개정 약사법 시행으로 하나의 임상시험으로 허가받을 수 있는 개량신약과 제네릭 개수가 제한됐다. 이른바 '1+3' 규제로 불리는 새 규정은 하나의 임상시험으로 허가 받을 수 있는 개량신약과 제네릭 개수를 제한하는 내용이 담겼다. 생물학적동등성성시험을 직접 시행한 제약사의 의약품과 동일한 제조소에서 동일 처방·제조법으로 모든 제조공정을 동일하게 제조하는 경우 생동성자료 사용이 3회로 제한된다. 1건의 생동성시험으로 4개의 제네릭만 허가 받을 수 있다는 의미다. 임상시험 자료 역시 직접 수행 제약사의 의약품 외 3개 품목만 임상자료 동의가 가능하다. 과거에는 특정 제약사가 생동성시험을 거쳐 제네릭을 허가 받으면 수십 개 제약사가 동일한 자료로 위탁 제네릭 허가를 받는 경우가 빈번했는데, 공동개발 규제로 '제네릭 무제한 복제‘는 불가능해졌다. 실제로 제약사들의 제네릭 시장 진입 시도가 크게 위축됐다. 전문약 허가 건수는 2019년 4195개에서 2020년 2616개로 38% 줄어든 이후 감소세가 계속되는 양상이다. 지난해 전문약 허가 건수는 747건으로 2019년과 비교하면 6년새 82% 쪼그라들었다. 복지부는 약가인하 명문을 제시하면서 위탁생산 확대로 품목 수가 증가하고 영업경쟁이 심화 추세라는 논리도 덧붙였다. 이미 정부가 허가와 약가 규제 강화로 시장 진입 장벽이 높아졌는데도 추가 약가인하 명분을 제시하기 위해 단순히 12년 전에 비해 영세제약사가 증가했다는 수치만 제시했다는 비판이 나오는 배경이다. 업계 한 관계자는 "최근 허가와 약가 규제 강화로 시장 진입 장벽이 높아졌다는 사실은 외면하고 과거 수치만으로 제네릭 약가인하 명분을 제시한다"라고 비판했다. 지난 2015년 영세제약사가 크게 증가한 것도 정부 정책이 원인을 제공했다는 지적이 나온다. 식약처는 2007년 5월부터 생동성시험을 진행할 때 참여 업체 수를 2개로 제한하는 공동생동 제한 규제를 시행하다 2011년 11월 전면 폐지했다. 복지부는 2012년부터는 시장에 뒤늦게 진입한 제네릭도 최고가격(특허 만료 전 오리지널 의약품의 53.55%)을 받을 수 있도록 했다. 제네릭 진입 시기가 늦을 수록 한달 단위로 가격이 떨어지는 계단형 약가제도를 철폐했다. 식약처는 지난 2014년 적합판정을 통과한 제조시설에서 생산 중인 제네릭은 3개 제조단위(배치)를 생산하지 않고도 제품명과 포장만 바꿔 허가받을 수 있도록 규제를 완화했다. 정부가 제네릭 난립 부작용을 예측하지 않고 제네릭 진입 장벽을 낮추면서 영세제약사가 크게 늘었다는 진단이다. 제약사들은 이미 2020년 약가제도 개편과 2021년 공동개발 규제로 제네릭 진입 동력이 크게 꺾인 상황에서 큰 폭의 약가인하는 생존을 위협할 수 있다며 강하게 반발하는 모습이다. 제네릭 약가기준이 53.55%에서 43%로 낮아지면 산술적으로 제네릭 최고가격이 19.7% 인하되는 것으로 계산된다. 복지부가 지난해 11월 보고한 개편안에서 2020년부터 적용한 최고가 충족 요건을 유지하면서 미충족 요건에 따른 인하율을 15%에서 20%로 더욱 확대된다고 명시됐다. 최고가 요건을 충족하지 못하는 제네릭의 약가는 더욱 떨어진다는 의미다. 2020년 7월부터 개편 약가제도에 따라 제네릭 제품은 생동성시험 직접 수행과 등록 원료의약품 사용 요건을 모두 충족해야만 최고가를 받을 수 있다. 한 가지 요건이 충족되지 않을 때마다 상한가는 15%씩 내려간다. 2개 요건 모두 충족하지 못하면 27.75% 인하되는 구조다. 15% 인하율을 적용하면 제네릭 최고가 산정 기준 53.55%가 1개 요건 미충족시 45.52%, 2개 요건 미충족시 38.69%로 내려가는 구조다. 제네릭 산정 기준이 43%로 결정될 경우 최고가 요건 1개 미충족 제네릭은 34.40%, 2개 미충족 제네릭은 27.52%로 낮아진다. 이때 최고가 요건 1개 미충족 제네릭의 약가는 현행보다 24.4% 인하되고 2개 미충족의 인하율은 28.9%다. 산술적으로 제네릭 약가 인하율이 30%에 육박한다는 계산이 가능하다. 제약업계 제시안 48.2%를 적용하면 기준요건 미충족 1개 제네릭은 38.56%, 2개 모두 미충족한 제네릭은 28.5%로 추정된다. 현행 약가보다 각각 15.3%, 20.3% 낮아지는 기준도 감내하겠다고 제시했지만 정부는 수용하지 않았다. 계단형 약가제도의 확대 적용은 제네릭 약가 하락을 더욱 부추기는 요인으로 작용한다. 복지부는 개편 약가제도에서 동일 제제 11번째 품목 등재시부터 퍼스트 제네릭이 산정된 약가에서 5%포인트씩 감액한 약가를 부여하겠다는 방침을 제시했다. 2020년 도입된 계단형 약가제도에 따라 기등재 동일제품이 20개가 넘을 경우 후발주자로 진입하는 제네릭은 약가가 15% 낮아진다. 개편 약가제도에서는 21번째보다 더욱 줄어든 11번째부터 계단형 약가제도가 적용되기 때문에 제네릭 제품들이 더 빨리 계단형 약가제도에 노출되는 구조다. 제네릭 개발 순위가 가장 빨라도 약가 산정기준이 종전보다 크게 내려가는데 계단형 약가제도가 일찍 적용됨에 따라 제네릭 후발주자의 약가는 큰 폭으로 떨어질 수 밖에 없다. 복지부는 최초 제네릭 진입시 경쟁 과열 방지를 위해 동일 제제 13개 초과를 유발한 제네릭에 대해 계단식 약가인하에 준하는 산정 기준을 적용하겠다는 방침이다. 제네릭 등재시 12번째 이내에 포함돼 최고가 43%를 받았더라도 다수의 제품의 등재로 13개 초과를 유발한 제품은 1년 뒤 15% 인하된다. 예를 들어 1월에 제네릭 8개 품목이 등재돼 40%대 초중반의 약가가 책정된 상황에서 2월에 제네릭 8개가 등재되면 9번째 순서로 동시에 등재돼 최고가를 받을 수 있다. 하지만 2월 등재 8개 제품이 추가되면서 동일제제 13개 초과했다는 이유로 1년 후에 계단형 약가가 적용된 85% 수준으로 떨어진다는 의미다. 가장 먼저 등재된 제네릭도 13개 이상 동시에 진입하면 1년 뒤 약가가 15% 인하될 수도 있다. 만약 43%의 최고가 요건을 확보했더라도 1년 뒤에 15% 내려간 36.55% 수준으로 내려갈 수 있다는 의미다. 이 경우 현행 제네릭 최고가보다 31.75%가 인하되는 구조다. 업계 한 관계자는 "이미 수년 전 약가제도와 허가제도 변화로 제네릭 신규 진입이 크게 억제되면서 제약사들이 새 먹거리 발굴에 큰 어려움을 겪는 실정이다"라면서 "제네릭 남발이라는 명분으로 정부의 약가인하를 수용하라는 일방적인 정책 행보를 도저히 이해할 수 없다"라고 토로했다.

[데일리팜=차지현 기자] 올해부터 주식 배당소득 분리과세 제도가 시행되면서 고배당 정책을 유지하거나 배당을 확대한 제약바이오 기업 대주주의 배당소득 과세 부담이 완화될 전망이다. 특히 지분율이 높은 오너 경영진을 중심으로 과세 부담이 크게 줄어들 수 있다는 분석이 나온다. 23일 금융감독원에 따르면 지난해 결산 배당액과 당기순이익을 기준으로 제약바이오 기업 21곳이 배당소득 분리과세 요건을 충족했다. 배당성향 40%를 넘긴 기업이 13곳, 배당성향이 25% 이상이면서 전년 대비 배당총액 증가율이 10% 이상인 기업이 8곳으로 나타났다. 배당소득 분리과세는 일정 요건을 충족한 상장사의 배당에 대해 다른 소득과 합산하지 않고 별도의 세율로 과세하는 제도다. 기업의 배당 확대를 유도하고 배당 중심의 투자 문화를 정착시키겠다는 취지에서 도입됐다. 그동안 배당소득은 이자소득과 함께 금융소득으로 분류돼 연간 합산액이 2000만원을 초과할 경우 근로·사업소득 등과 합산해 종합소득세를 부과했다. 이 경우 최고 45%(지방소득세 포함 시 49.5%) 누진세율이 적용돼 고액 배당 수령자일수록 세 부담이 크게 늘어나는 구조였다. 그러나 분리과세가 적용되면 배당소득 2000만원 초과분에 대해 종합과세 대신 별도 세율이 적용된다. 구간별로는 ▲2000만원 이하 15.4%(기존과 동일) ▲2000만원 초과~3억원 이하 22% ▲3억원 초과~50억원 이하 27.5% ▲50억원 초과 33%의 세율이 적용된다. 배당이 많을수록 세율이 급격히 뛰던 구조가 완화된 셈이다. 조세특례제한법 개정에 따라 올해 사업연도 배당분부터 고배당 상장기업의 주주는 배당소득 분리과세 혜택을 선택할 수 있다. 일반적으로 3월 정기 주주총회에서 전년도 결산 배당이 확정돼 4월에 지급되는 점을 고려하면 올해 주주총회에서 의결되는 결산 배당부터 제도가 적용될 전망이다. 분리과세 혜택 대상은 ▲배당성향이 40% 이상이거나 ▲직전 연도 대비 배당성향이 25% 이상이면서 전년 대비 배당금이 10% 이상 증가한 기업이다. 해당 세제 혜택을 받는 기업은 기업가치 제고 계획 공시가 의무화된다. 배당성향 40% 이상 기업에는 경보제약, 일성아이에스, 경동제약, 안국약품, 대화제약, 부광약품, 하나제약, 케어젠, 동화약품, 바이오비쥬, 쎌바이오텍, 삼진제약, 삼아제약 등이 이름을 올렸다. 경보제약은 배당성향이 1106%로 나타났다. 이 회사는 보통주 1주당 50원씩 총 12억원 규모 현금배당을 추진한다. 다만 경보제약은 순이익이 크게 줄어 분모가 축소되면서 배당성향이 일시적으로 급등했다. 작년 개별 기준 경보제약 순이익은 2억원 수준으로 전년 대비 98% 급감했다. 일성아이에스는 배당성향 633%를 기록했다. 이 회사는 보통주 1주당 1200원의 현금배당을 결정하며 총 86억원 규모 배당을 실시한다. 일성아이에스 역시 순이익이 전년 대비 90% 감소하면서 배당성향이 일시적으로 급등했다. 일성아이에스는 작년 개별 기준 순이익 14억원을 기록했다. 경동제약은 보통주 1주당 300원의 배당을 결정했다. 지난해 순이익은 85억원으로 이에 따른 배당성향은 98%에 달한다. 안국약품은 보통주 1주당 633원의 배당을 결정해 총 72억원 규모 배당을 실시한다. 작년 순이익은 약 76억원으로 배당성향은 95%로 나타났다. 대화제약은 보통주 1주당 100원의 배당을 실시, 총 18억원 규모 배당을 결정했다. 지난해 순이익은 23억원으로 배당성향은 76%를 기록했다. 하나제약은 보통주 1주당 260원의 배당안을 내놨다. 하나제약의 지난해 순이익은 88억원으로 배당성향은 52%로 집계됐다. 케어젠은 보통주 1주당 200원의 배당을 결정, 지난해 순이익 201억원 대비 배당성향 49%를 기록하며 수혜 요건을 갖췄다. 동화약품은 지난해 순이익 38억원에 보통주 1주당 65원을 배당하며 배당 성향 47%를 나타냈다. 이어 삼진제약이 보통주 1주당 800원을 배당하며 배당성향 43%를 기록했다. 삼아제약은 1주당 850원의 배당을 실시해 52억원 규모 배당을 결정했으며 작년 순이익은 129억원으로 배당성향은 40%로 집계됐다. 배당 확대 기업도 눈에 띈다. 배당성향 25% 이상이면서 전년 대비 배당총액을 10% 이상 늘린 기업으로는 씨젠, 중앙백신, 고려제약, JW생명과학, 일동제약, 제이브이엠, JW중외제약, 파마리서치 등이 포함됐다. 파마리서치는 전년 대비 배당총액을 219% 늘리며 가장 높은 증가폭을 보였다. 파마리서치는 보통주 1주당 3700원의 현금배당을 결정하며 총 428억원 규모 배당을 실시한다. 작년 순이익은 1706억원으로 배당성향은 25%로 나타났다. 씨젠은 전년 대비 배당총액을 두 배 수준으로 늘렸다. 씨젠은 보통주 1주당 400원씩 총 184억원 규모 현금배당을 실시한다. 씨젠은 지난해 연결 기준 순이익 484억원을 기록하면서 배당성향은 38%를 나타났다 JW생명과학과 JW중외제약도 배당 확대 기준을 충족했다. JW생명과학은 보통주 1주당 550원의 배당을 실시해 총 85억원 규모 배당을 결정했다. 배당성향은 30%로 집계됐다. JW중외제약은 1주당 650원의 배당을 실시, 총 157억원 규모 배당을 결정했다. JW생명과학과 JW중외제약의 전년 대비 배당총액 증가율은 각각 10%, 42%다. 고려제약은 보통주 1주당 180원의 배당을 실시해 총 19억원 규모 배당을 결정했다. 지난해 순이익은 65억원으로 배당성향은 30%를 기록했다. 이 회사는 전년 대비 배당총액이 13% 증가했다. 제이브이엠도 분리과세 요건을 충족하게 됐다. 이 회사는 보통주 1주당 650원, 총 75억원 규모 현금배당을 결정했다. 이는 전년 대비 30% 증가한 수준이다. 제이브이엠은 지난해 연결 기준 순이익 284억원을 내며 배당성향 26.4%를 기록했다. 이번 제도 변화로 지분율이 높은 제약바이오 오너와 대주주가 직접적인 수혜 가능성에 놓이게 됐다. 지난해 말 기준 지분율과 결산 배당 수취액을 보면 정상수 파마리서치 회장은 이번 제도 시행으로 가장 큰 절세 효과가 예상된다. 정 회장은 파마리서치 지분 31%를 보유 중으로 이번 결산 배당을 통해 132억원을 수령할 것으로 추산된다. 정 회장의 경우 기존 금융소득 종합과세 체계와 비교할 경우 20억원 이상 세 부담이 줄어들 수 있을 것으로 분석된다. 최고세율(49.5%) 적용 시 예상 세액과 분리과세 최고세율(33%) 적용 시 세액을 단순 비교해 산출한 수치다. 정용지 케어젠 대표도 상당한 절세 효과를 기대할 수 있다. 정 대표는 회사 지분 약 63%를 보유하고 있으며 이번 배당을 통해 67억9824만원의 배당을 받을 예정이다. 정 대표는 최고세율이 적용되던 기존 방식 대신 분리과세 혜택을 받으며 기존 종합과세 대비 11억원 이상 세금을 아낄 것으로 보인다. 천종윤 씨젠 이번 분리과세 적용으로 8억원대 과세 부담을 덜 수 있을 전망이다. 기존 종합과세 최고세율(49.5%)과 분리과세 적용 세율(27.5%) 간 22%포인트 차이를 천 회장 예상 배당금 수령액에 적용해 산출한 수치다. 천 회장은 씨젠 주식 950만8880주(18.2%)를 보유 중이다. 이에 따라 38억원의 배당을 받는다. 어진 안국약품 회장과 허준 삼아제약 회장 역시 절세 혜택을 누릴 것으로 보인다. 어 회장은 안국약품 지분 43%를 보유해 35억6776만 원의 배당 수취가 예상된다. 허 회장은 삼아제약 지분 48%를 바탕으로 25억7979만원의 배당 수익을 챙기게 된다. 이들 역시 각각 7000만원데 과세 부담 절감 효과를 누릴 것으로 전망된다.

[데일리팜=이석준 기자] 제약업계에서 오너 2·3세가 사내이사에서 이탈하는 사례가 나오고 있다. 경영 참여는 유지한 채 이사회에서는 빠지는 구조다. 기업에 따라 장남, 장녀 또는 창업주가 이사회에서 빠지는 사례가 나타나면서 미묘한 변화가 감지된다. 일부에서는 이를 승계 구도와 연결해 해석하기도 한다. 전문경영인 중심으로 이사회 구성이 바뀌는 모습도 나타난다. 하나제약은 장남이 사내이사에서 빠졌다. 최대주주 조동훈(46) 부사장이 사내이사 재선임에서 제외되면서 이사회에서 이탈했다. 기존 후보였던 조동훈 부사장 대신 조혜림(47) 상무가 신규 사내이사 후보로 올라오면서 이사회 구성에도 변화가 생겼다. 이번 주주총회를 거치면 사내이사는 대표이사 최태홍 사장과 조혜림 상무 두 명으로 재편된다. 이로써 오너가 인물 가운데서는 조예림(47) 사내이사와 함께 두 쌍둥이 자매가 이사회에 참여하는 구조가 됐다. 조혜림 상무는 자금 관리, 조예림 상무는 글로벌 사업을 각각 맡고 있다. 재무와 해외사업을 담당하는 인물이 이사회에 포진하는 형태다. 지분 구조를 보면 조동훈 부사장이 25%대 지분으로 최대주주다. 조혜림·조예림 두 자매 합산 지분은 20% 초반 수준으로 격차가 크지 않다. 지분 격차가 크지 않다는 점에서 향후 승계 구도에도 변수로 작용할 수 있다. 최대주주는 이사회 밖으로 빠지고 두 자매가 이사회에 참여하는 구도가 만들어지면서 오너가 내부 역할 배치가 조정된 모습이다. 조동훈 부사장은 기존 직책을 유지하며 경영에는 계속 참여한다. 파마리서치는 장녀가 사내이사에서 빠졌다. 오너 2세 정유진(35) 이사가 임기 만료로 이사회에서 물러난다. 정유진 이사는 창업주 정상수 의장의 장녀로, 미국 법인을 맡아 북미 사업을 총괄해 왔다. 이사회 이탈 이후에도 미국 법인을 중심으로 글로벌 사업을 계속 담당할 예정이다. 이사회는 일부 구성 변화가 이뤄진다. 정유진 이사 대신 메디컬 전략을 담당하는 김마이클 전무가 사내이사 후보로 올라왔다. 현재 이사회에는 장남 정래승(38) 이사가 사내이사로 남아 있다. 장남 정래승 이사 중심으로 이사회 내 오너 2세 구도가 재편되는 모습이다. 오너 2세 가운데 일부는 이사회에 남고, 일부는 사업 현장에 집중하는 구조다. 비보존제약은 창업주가 사내이사에서 빠졌다. 이두현 회장은 사내이사 재선임 없이 임기 만료로 이사회에서 내려온다. 2023년 대표이사에서 물러난 데 이어 이사회에서도 빠지게 된다. 회사는 장부환 대표를 중심으로 영업과 재무 책임자를 사내이사로 선임해 이사회를 구성할 계획이다. 이두현 회장은 그룹 내 비상장사에서 연구개발을 맡고 있다. 명인제약은 전문경영인 체제로 전환되는 과정에서 이사회 변화가 나타났다. 이행명(77) 회장이 은퇴로 사내이사에서 물러난 이후 이관순·차봉권 사내이사가 신규 선임됐다. 창업주가 이사회에서 빠지고 전문경영인이 전면에 나선 구조다. 과거에도 유사 사례는 있었다. 삼아제약은 2025년 오너 2세 허미애(51) 전 대표가 사내이사 재선임에서 제외된 바 있다. 일성아이에스는 2023년 오너 3세 윤종욱(40) 전 대표가 사내이사 재선임에서 빠졌다. 업계 관계자는 “최근 사례를 보면 오너 2·3세가 이사회에서는 빠지고 각자 맡은 영역 중심으로 경영에 참여하는 구조가 나타나고 있다. 아직은 일부 기업에 국한된 사례지만 기업별로 이사회 참여 방식에 미묘한 변화도 감지된다”고 말했다.

[데일리팜=김진구 기자] 미국 도널드 트럼프 행정부의 의약품 정책이 급변하는 가운데, 국내 바이오시밀러 기업들이 미국 CMS(연방의료서비스센터)의 새로운 약가 모델인 ‘제너러스(GENEROUS)’ 참여를 전략적 돌파구로 검토할 수 있다는 제언이 나왔다. 서동철 중앙약대 명예교수는 23일 한국제약바이오협회에서 ‘트럼프 2기 의약품 정책 변화와 국내 기업의 대응 전략’을 주제로 열린 세미나에서 이같이 제언했다. 서 교수는 트럼프 2기 정부의 예측 불가능한 관세 리스크와 MFN(최혜국대우) 기반 약가인하 압박 속에서 제너러스 모델이 오히려 한국 기업에 기회가 될 수 있다고 분석했다. 제너러스(Generating Cost Reductions for US Medicaid) 모델은 미국 메디케이드의 비용 절감을 위해 CMS가 설계한 시범 사업이다. 2026년부터 5년간 시행되는 이 모델의 핵심은 기업의 ‘자발적 참여’를 전제로 한 ‘MFN(Most Favored Nation)’ 가격 적용이다. 참여 기업은 참조 8개국(영국‧프랑스‧독일‧이탈리아‧캐나다‧일본‧덴마크‧스위스) 중 2번째로 낮은 가격을 기준으로 메디케이드에 추가 리베이트를 제공해야 한다. 정부가 강제로 가격을 인하하는 IRA(인플레이션감축법)와 달리, 기업이 가격 인하를 수용하는 대신 공공보험 내 지위를 확보하는 협상형 모델에 가깝다. CMS는 의약품 가격을 인하해 환자의 본인부담을 낮추기 위해 이 모델을 도입했다. CMS는 MFN 가격을 기준으로 GNUP(보장된 순단위 가격)를 산정한다. 제약사는 기존 리베이트에 추가 리베이트를 더해 이 기준을 충족해야 한다. 주정부는 CMS가 제약사와 협상한 가격을 수용하고, 추가적인 가격 인하 협상은 제한된다. 서 교수는 “외국 약가가 더 낮을 경우 그 수준에 맞춰 추가 리베이트를 정부에 제공하는 구조”라며 “자발적 참여 방식으로 제약사 신청을 내달 30일까지 받는 만큼, 기업들이 참여 여부를 검토할 수 있다”고 말했다. 제너러스 모델은 가격 인하를 전제로 공공보험 내 지위를 확보하는 구조라는 점에서 바이오시밀러에 유리하게 작용할 가능성이 제기된다. 오리지널 의약품의 경우 글로벌 가격 체계를 유지해야 하는 부담으로 MFN 가격 수용이 쉽지 않다. 반면 상대적으로 낮은 가격대에서 경쟁해온 바이오시밀러는 추가 인하 여력이 있다는 점에서 차별화된다. 이에 따라 오리지널의 영향력이 축소된 메디케이드 시장에서 점유율 확대 기회를 확보할 수 있다는 분석이다. 관세 리스크 대응 수단으로 활용될 가능성도 있다. 트럼프 행정부는 MFN 가격 공급에 합의한 16개 글로벌 제약사에 ‘향후 3년간 관세 면제’ 혜택을 제시한 바 있다. 또한 미 식품의약국(FDA)의 우선심사 바우처 제공, PreChaeck 프로그램 적용 등의 혜택도 거론된다. 제너러스 모델 역시 재정 절감 기여를 전제로 한 프로그램이므로, 유사한 정책적 인센티브가 부여될 가능성이 있다. 다만 트럼프 정부의 의약품 제도가 워낙 예측 불가능하기 때문에 정밀한 손익 계산이 필요하다는 조언도 나온다. 점유율 확대에 따른 물량 증가 효과가 약가인하와 잠재적 관세 부담을 상회하는지 면밀한 검토가 필요하다는 의미다. 서동철 교수는 “한국 바이오시밀러 업체들이 이 모델에 참여해 실제 약가 적용 방식을 경험해보는 방향도 좋을 것”이라며 “제네릭·바이오시밀러는 가격 민감도가 높고 글로벌 약가 연쇄 효과가 상대적으로 제한적인 만큼, 제너러스 모델 참여를 검토할 여지가 있다”고 제안했다. 이어 “제품별 메디케이드 시장 의존도와 매출 비중, MFN 적용 시 참조국 가격 노출 리스크, 타국 약가 연동 영향 등을 종합적으로 고려해야 한다”며 “참여 시 글로벌 가격 노출과 파급 효과를 체계적으로 관리할 필요가 있다”고 덧붙였다.

[데일리팜=손형민 기자] 척수성근위축증(SMA) 치료제 '에브리스디'의 급여 기준 확대가 이뤄지면서 환자 치료 편의성이 크게 개선될 전망이다. 정제형 도입과 처방 기간 확대, 치료제 간 교체 허용까지 더해지면서 장기 치료 부담을 줄이고 일상 속 치료 지속 가능성을 높였다는 게 전문가들의 평가다. 23일 한국로슈는 서울 강남구 본사에서 SMA 치료제 에브리스디(리스디플람) 정제형 출시와 급여 기준 확대를 기념하는 기자간담회를 개최했다. 에브리스디는 SMA 치료제 가운데 유일한 경구제로, 기존 주사제 중심 치료 환경에 변화를 가져온 약제로 평가된다. 바이오젠 '스핀라자(누시너센)'와 노바티스 '졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)'가 모두 주사제인 것과 대비된다. 이 치료제는 지난 2020년 건조시럽 제형으로 국내 허가된 이후 2023년 급여가 적용됐으며, 이후 정제형이 추가 허가됐다. 올해 3월부터는 정제형 신규 급여 적용과 함께 급여 기준도 확대됐다. 이번 급여 기준 개정의 핵심은 ▲주사제와의 양방향 교체 1회 허용 ▲처방 기간 최대 약 2개월로 확대 ▲환자 상태를 반영한 평가 도구 세분화 등이다. 건조시럽 처방량은 3병(36일분)으로 제한돼 사실상 1개월 단위 처방만 가능했지만, 개정 이후 최대 5병(64일분)까지 확대됐다. 정제 역시 최대 2팩(56일분)까지 처방이 가능해지면서 환자와 보호자의 치료 부담이 완화될 것으로 보인다. 또 기존에는 스핀라자에서 에브리스디로의 교체만 1회 허용됐지만, 이번 개정으로 양방향 교체가 가능해지면서 치료 전략의 유연성이 크게 확대됐다. 채종희 서울대병원 소아청소년과 교수(대한소아신경학회 회장)는 "과거에는 한 번 치료제를 선택하면 변경이 어려웠지만 이제는 환자의 연령, 환경, 치료 반응에 따라 보다 유연한 전략을 적용할 수 있게 됐다"고 평가했다. 이어 "평가 도구가 세분화되면서 환자 개개인의 실제 상태를 반영한 정밀한 치료 효과 평가도 가능해졌다"고 덧붙였다. SMA는 생존운동신경세포(SMN) 단백질 결핍으로 인해 운동신경이 점차 소실되는 희귀 유전질환으로, 호흡과 연하, 운동 기능 전반에 영향을 미친다. 발현 시기와 기능 수준에 따라 1형부터 4형으로 구분되며, 특히 1형은 치료하지 않을 경우 높은 사망률을 보이는 중증 유형이다. 채 교수는 "SMA는 장기 치료가 필수적인 질환인 만큼, 일상 속에서 치료를 얼마나 지속 가능하게 유지하느냐가 중요하다"며 "실온 보관이 가능한 정제 도입과 처방 기간 확대는 환자와 가족의 삶의 질 개선에 의미 있는 변화"라고 강조했다. 리얼월드데이터로 확인된 장기 효과 에브리스디는 리얼월드데이터(RWD)에서도 지속적인 효과가 확인되고 있다. 이 약제는 SMN2 유전자 스플라이싱을 조절하는 저분자 물질로, 혈액-뇌 장벽을 통과해 중추신경계를 포함한 전신에서 SMN 단백질 생성을 증가시키는 기전을 갖는다. 4건의 글로벌 임상을 통해 증상 발현 전 영아부터 기존 치료 경험이 있는 환자까지 일관된 효과가 확인됐으며, 특히 1형 및 2·3형 환자군에서는 5년 이상의 장기 데이터에서 운동 기능 유지 효과가 나타났다. 최근 유럽에서 발표된 RWD에서도 유사한 결과가 확인됐다. 체코와 슬로바키아 환자 연구에서는 중증 환자에서도 초기 운동 기능 개선과 함께 최대 3년까지 호흡 및 운동 기능 유지가 관찰됐다. 또 크로아티아 연구에서는 기존 주사제에서 에브리스디로 전환한 환자에서 12개월 동안 기존 치료와 유사한 수준의 운동 기능 개선이 나타나 비열등성이 확인됐다. 박형준 강남세브란스병원 신경과 교수는 "최근 유럽 리얼월드데이터를 보면 에브리스디는 치료 초기 6개월 내 유의미한 기능 개선이 나타난 이후 장기간 안정적으로 유지되는 패턴을 보이고 있다"며 "특히 SMA 2·3형에서는 운동 기능 개선과 유지 효과가 확인됐고, 1형 환자에서도 기능 저하 없이 안정적으로 유지되는 결과가 확인됐다"고 설명했다. 이어 "이는 자연 경과상 기능 저하가 지속되는 SMA 질환 특성을 고려할 때 의미 있는 변화"라며 "다양한 환자군에서 일관된 효과와 장기 지속성이 확인되고 있다는 점에서 실제 진료 현장에서 활용 가치가 크다"고 말했다.