[데일리팜=천승현 기자] LG화학 의약품 사업이 지난 1분기 역대 최대 규모 영업이익을 기록했다. 주력 제품 제미글로시리즈의 선전을 비롯해 고수익 제품들이 높은 성장세를 실현했다. 13일 LG화학에 따르면 생명과학 사업의 1분기 매출은 2170억원으로 전년 동기 대비 34.0% 증가했고 영업이익은 320억원으로 39.1% 늘었다. 매출은 작년 4분기 2180억원에 이어 역대 두 번째 규모다. 영업이익은 역대 신기록이다. 옛 LG생명과학은 2017년 LG화학으로 흡수 합병됐고, LG화학 생명과학사업부가 기존의 LG생명과학의 사업을 담당한다. 회사 측은 “당뇨치료제, 성장호르몬 등 주요 제품의 지속 성장으로 매출이 늘었고 수익성도 개선됐다”라고 설명했다. 간판 의약품 제미글로시리즈가 성장을 주도했다. 제미글로는 LG화학이 2003년 제품 개발에 돌입해 2012년 말 국산신약 19호로 허가 받은 제품이다. LG화학은 제미글로에 메트포르민을 결합한 제미메트, 제미글로에 이상지질혈증 치료제 성분 로수바스타틴을 결합한 제미로우 등 복합제 2종을 내놓았다. 의약품 조사기관 유비스트에 따르면 1분기 제미글로, 제미메트, 제미로우 등 제미글로시리즈 3종 처방액은 328억원으로 전년보다 5.9% 늘었다. 제미글로시리즈는 2019년 처방액 1000억원을 넘어선 이후 지난해까지 3년 연속 1000억원대를 기록 중이다. 제미글로의 1분기 처방액은 97억원으로 전년 대비 3.4% 늘었다. 제미메트는 작년 1분기 215억원에서 7.0% 증가한 230억원을 기록했다. 제미메트는 2017년 1분기 처방액 100억원에서 5년 새 2배 이상 상승할 정도로 높은 성장세를 나타내고 있다. 1분기 기준 국내 외래 처방의약품 시장에서 전체 8위에 자리했다. 제미로우 1분기 처방실적이 1억원대에 그쳤지만 제미메트의 급성장으로 제미글로시리즈가 흥행을 이어갔다. 성장호르몬, 유트로핀, 백신(소아마비백신 유폴리오 등), 일본 유셉트(엔브렐 바이오시밀러), 난임치료제 등 고수익 제품이 견조한 매출 성장을 나타내면서 수익성이 크게 호전됐다. LG화학 관계자는 “올해 고수익 제품의 매출 성장과 함께 하반기 중국 미용성형 시장 회복으로 에스테틱사업도 성장세가 예상된다”라면서 “임상 3상시험을 앞두고 있는 통풍 등 임상과제 개발 진전 및 글로벌 임상 파이프라인 확대에 따라 R&D 비용은 증가할 전망이다”라고 말했다.

[데일리팜=천승현 기자] 셀트리온헬스케어는 지난 1분기 영업이익이 450억원으로 전년동기보다 43% 늘었다고 13일 공시했다. 매출액은 4157억원으로 전년보다 17% 증가했다. 회사 측은 “수익성이 높은 북미 지역에서 혈액암 치료용 바이오시밀러 ‘트룩시마’ 매출이 늘었고 유럽에서 판매 중인 피하주사제형 자가면역질환 치료제 ‘램시마SC’ 처방도 꾸준이 증가하면서 실적이 성장했다”라고 설명했다. 트룩시마는 지난 3월 기준 미국에서 27.2%(심포니헬스)의 점유율을 기록하며 매달 처방이 확대되고 있다. 셀트리온헬스케어는 “북미 지역 파트너사 테바가 트룩시마의 수익성을 확보할 수 있는 최적의 가격 정책을 유지하며 시장을 공략하고 있다”라면서 “경쟁이 심화되는 상황에도 불구하고 점유율 확대 및 매출 성장을 이뤄냈다"라고 전했다. 유럽에서는 빠른 투약 효과와 제형의 편리성을 결합시킨 램시마SC 처방이 대폭 늘었다. 램시마SC는 유럽에서 셀트리온헬스케어가 직접 판매하고 있어 처방이 늘어날수록 회사 수익성도 높아지는 구조다. 셀트리온헬스케어는 하반기부터 트룩시마, 허쥬마 등 항암 바이오시밀러 제품들을 유럽에서 직판 채널을 통해 판매한다. 셀트리온헬스케어 관게자는 “램시마를 통해 의약품 직판으로 인한 처방 확대 및 수익성 개선 효과를 확인한 만큼 앞으로 가격 경쟁력의 강점을 앞세워 보다 공격적인 마케팅 전략을 통해 항암 제품의 처방 확대를 이끌 계획이다”라고 말했다.

[데일리팜=이석준 기자] 바이오마커 기반 체외 암 조기진단 전문 업체 지노믹트리가 1분기 호실적을 기록했다. 지노믹트리는 1분기 연결 기준 매출액이 전년동기(1억8389만원) 대비 137배 증가한 252억원을 기록했다고 공시했다. 영업이익과 순이익은 각각 141억원, 126억원이다. 지노믹트리 자회사 '프라미스 다이아그노스틱스'의 검사서비스가 1분기 실적 호조를 견인했다. 지노믹트리가 94.8% 지분을 보유한 프라미스 다이아그노스틱스는 '얼리텍' 대장암과 방광암 진단 제품의 미국 상용화 임상 시험을 위해 필요한 클리아 랩, CAP 인증을 획득했다. 해당 검사서비스로 올 1분기 약 250억원의 매출이 발생했다. 얼리텍 대장암 검사는 DNA의 메틸화를 바이오마커로 활용해 암을 진단하는 서비스로 대변 1~2g만으로 대장암 진단, 용종 유무를 확인할 수 있는 진단법이다. 민감도, 특이도가 90% 이상이고 검체 분석을 통해 8시간 내 검사결과를 확인할 수 있다. 지노믹트리 관계자는 "얼리텍 대장암 검사법으로 대장암 조기진단에 활용한 데이터들이 축적되면서 얼리텍에 대한 검진 신뢰도가 쌓였다. 올해부터 얼리텍 검사 서비스가 국내외 빠르게 확산되고 있어 연간 사상 최대 실적을 달성할 것"이라고 했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 유방암치료제 입랜스가 실제 처방 현장에서 유효성을 재차 입증했다. 화이자는 9일 베를린에서 진행된 유럽종양학회 유방암 학술대회(ESMO, European Society for Medical Oncology Breast Caner 2022)에서 호르몬수용체(HR) 양성 사람상피세포성장인자수용체2(HER2) 음성 전이성 유방암 표적항암제 입랜스(팔보시클립)의 아로마타제 병용 1차요법 리얼월드 데이터를 발표했다. 해당 연구는 입랜스 병용요법과 아로마타제 단독요법을 처방받은 실제 환자 2888명의 데이터를 후향 분석했다. 환자들은 폐경 후 여성 또는 18세 이상 성인 남성으로, 병용요법군이 1324명, 단독요법군이 1564명이었으며, 각각 성향 점수 일치(PSM, Propensity Score Matching), 역확률 치료가중치(sIPTW, stabilized Inverse Probability Treatment Weighting) 분석 및 비조정 분석 등 3가지 방법으로 비교했다. 그 결과 입랜스 병용요법의 전체생존기간(OS, Overall Survival) 중앙값은 53.4개월, 아로마타제 억제제 단독요법은 40.4개월로 나타났다. 입랜스 병용요법의 사망 위험이 33%나 더 낮았다. 한편 입랜스는 지난해 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO, America Society of Clinical Oncology 2021)에서 발표한 PALOMA-3 장기추적 연구를 통해 '파슬로덱스(풀베스트란트)' 병용요법의 OS를 입증했다. 앞서 44.8개월 시점에서 최종 분석 결과를 발표했던 입랜스는 ASCO에서 추가로 6년이 넘은 73.3개월 시점의 연구 결과를 공개했다. 해당 연구에서 입랜스 병용요법의 OS 중앙값은 34.8개월로 풀베스트란트 단독요법의 28.0개월보다 7개월 가까이 연장됐으며, 사망의 위험은 19% 감소했다. 5년 전체 생존율 역사 23.3%로 대조군 대비 6.5% 상승했다. 이는 44.8개월 시점의 데이터와 크게 차이가 없는 수치다.

[데일리팜=노병철 기자] CMO전문기업 제뉴파마가 일부 위탁사의 발주 물량과 납기일을 제대로 맞추지 못해 믿고 맡긴 고객사들로부터 빈축을 사고 있다. 업계에 따르면 제뉴파마는 사모펀드 운용사에 매각된 2020년 12월부터 현재까지 수주 물량과 납기일 지체 사고를 빚고 있다. 회사 측이 인정한 주문량 미달 생산과 납기 지체 수준은 전체 수주량의 30~40% 정도다. 제뉴파마에 의약품 생산을 위탁한 A제약사 관계자는 "2년여 전부터 위탁 의약품 납기일과 발주 물량에 차질을 빚고 있어 판매 전략에 애로가 많다. 거래처 변경도 고려했지만 연질캡슐 제조시설을 갖춘 CMO기업이 많지 않다 보니 쉽게 결정을 내리기 어려운 상황"이라고 토로했다. 사업보고서에 소개된 제뉴파마의 판매전략은 지속적인 연구개발을 통한 신제품 개발, 트렌드 파악 및 선도, 빠른 제품 대응 등으로 대변된다. 하지만 2년 전부터 빈번히 발생하고 있는 생산량·납기 사고는 '빠른 제품 대응'이라는 회사의 영업 방향과 괴리가 커, 발 빠른 인력 확충과 생산시스템 개선 그리고 무리한 수주계획에 대한 대대적인 수정이 요구된다. 특히 이 같은 납기일 지연 사고가 위탁사의 불만을 사고 있고, 전반적인 시스템 개선이 필요한 이유는 안전재고 확보와 관련이 있기 때문이다. 예를 들어 위수탁사 간 1월 1일 계약을 맺고, 3월 1일까지 10만정 생산을 약속했는데, 두 달이 지체되고 발주량마저 7만정밖에 못 맞췄다면 시장에서 의약품 수급에 어려움이 발생할 소지가 크다. 때문에 각 사 마케팅팀은 안전재고 확보에 상당한 과학적 분석과 정성을 들이고 있다. 전반적 상황과 관련해 제뉴파마 관계자는 "제제마다 차이는 있지만 수주가 워낙 많이 들어와 있어서 납기가 지연되고 있는 것은 사실이다. 연초까지 새롭게 ERP(SAP)를 구축해 시스템 충돌이 있었지만 현재는 어느 정도 안정화됐다"고 말했다. 덧붙여 "고객사의 납기일·생산량을 맞추기 위해 인력 충원을 지속적으로 하고 있지만 해소 시점을 정확히 장담하기는 어렵다"고 밝혔다.

[데일리팜=김진구 기자] 전국 지방자치단체의 주요 바이오 클러스터들이 한자리에 모였다. 한국보건산업진흥원과 이번 행사를 공동 주최한 충청북도를 비롯해 인천, 서울 , 김해, 원주, 대전의 주요 바이오 클러스터들은 5월 11~13일 서울 코엑스에서 열린 '2022 BIO코리아'에 참여해 열띤 홍보 경쟁을 벌이고 있다. 이들은 행사 참가자를 상대로 유인물을 나눠주고, 기업 관계자를 상대로는 각 바이오 클러스터의 특장점을 소개하며 기업·투자 유치에 힘쓰는 모습이다. ◆충북 바이오밸리 = 충청북도는 도내 바이오밸리 5곳을 홍보하고 있다. 오송 첨단의료복합단지를 포함한 '오송 바이오밸리'와 2027년 준공 예정인 '충주 바이오헬스밸리' '제천 한방바이오밸리' '옥천 의료기기밸리' '괴산 유기농바이오밸리'다. 충북은 2030년까지 5개 바이오밸리를 토대로 바이오기업 1600개를 유치하겠다는 청사진을 내놨다. 현재 충북이 유치한 기업은 422개다. 이를 통해 생산액은 현 1조8000억원에서 7조원까지, 인력 양성 규모는 현 3050명에서 5만명까지 늘리겠다는 목표를 세웠다. 특히 충북은 전시관을 통해 기업 지원 인센티브를 자세히 소개하고 있다. 도내 새로 들어서는 기업에 설비투자액의 최대 24%를 지원한다. 고용 보조금과 교육훈련 보조금으로 1인당 각각 월 50만원씩 1년 지원하고 연구원을 고용할 경우엔 1인당 매달 200만원씩 1년 지원한다. 충북은 세제 감면 혜택도 강조했다. 국세의 경우 양도차익 법인세를 5년 연기해주고 이후로는 3년 분할납부토록 하고 있다. 법인세는 7년 간 100% 감면해주고 이후 3년은 50%를 감면한다. 지방세의 경우 취득세와 재산세를 각각 75%씩 5년 감면해준다. ◆오송 첨단의료복합단지 = 오송 첨단의료산업진흥재단은 충북과 별개의 전시관을 마련하고 바이오 클러스터 홍보에 나섰다. 오송은 신약 연구개발과 관련한 전주기 지원이 가능하다는 점을 강조하고 있다. 신약개발지원센터와 비임상지원센터, 첨단의료기기개발지원센터, 실험동물센터, 바이오의약생산센터(GMP), 한국바이오인력개발센터 등에서 기초연구부터 후보물질 도출, 임상시험, 허가·생산까지 지원한다는 내용이다. 또 연내 개소 예정인 첨단임상시험센터와 2024년 개소 예정인 혁신창업기술상용화센터를 통해 다양한 지원이 가능하다고 설명했다. 여기에 ▲식품의약품안전처 ▲식품의약품안전평가원 ▲질병관리청 ▲국립보건연구원 등 보건의료행정타운과 ▲국립중앙인체자원은행 ▲국립줄기세포재생연구센터 ▲국립의과학지식센터 ▲공공백신개발지원센터 등 국공립 연구원과 접근성이 뛰어나다고 강조했다. 그러면서 2023년 분양 예정인 오송바이오산업단지와 오송화장품산업단지, 2025년 분양 예정인 오송제3생명과학단지를 적극 홍보하고 있다. ◆인천 테크노파크 = 셀트리온·삼성바이오로직스 등이 입주한 인천 테크노파크는 '인천 바이오 클러스터'의 다양한 지원 사업을 소개했다. 바이오장비 사용 지원사업, 바이오헬스케어 제품개발 지원사업, 바이오제품 유효성평가 지원사업, 바이오의약품 원부자재 상용화 지원사업 등이다. 바이오장비 사용 지원사업은 HPLC, GC-FID, MALDI-TOF 등 공동실험실 내 80여종 장비를 저렴하게 사용할 수 있도록 지원하는 내용이다. 인천 바이오클러스터 입주 기업에는 장비 사용료를 20% 할인해준다. 유효성평가 지원사업은 인천 바이오 클러스터에 입주한 기업 가운데 3개 업체를 선정해 의약품 비임상·임상시험에 1800만원을 지원하는 내용이다. 스타트업을 위한 지원으로는 K-바이오헬스 지역센터 구축, 인천 스타트업파크 지원사업, 인천 창업펀드 조성·운영, 바이오 클러스터 조성 지원 등을 소개하고 있다. ◆서울 바이오허브 = 서울시는 홍릉동에 위치한 서울 바이오허브를 홍보하고 있다. 서울 바이오허브는 2017년 산업지원동 개관으로 첫 발을 뗐다. 2019년엔 연구실험동과 지역열린동이 추가됐고,2020년엔 서울 바이오 혁신 커뮤니티센터와 산학협력센터가 개관했다. 지난해엔 바이오 창업 생태계 확대를 위한 BT-IT 융합센터가 문을 열었다. 서울 바이오허브는 바이오 스타트업 유치에 집중하고 있다. 바이오허브 내 2년 간 입주할 수 있도록 한다. 또 존슨앤드존슨·노바티스·MSD 등 글로벌 바이오기업과 공동 챌린지 프로그램 기회를 제공한다. 입주한 기업에는 공용 연구장비와 실험실, 사무공간 등을 이용할 수 있도록 한다. 사업화 지원을 위해선 창업 프로그램 우선지원, 국내외 협력기관과의 네트워킹 행사 지원, 서울시 혁신성장펀드 연계를 통한 투자유치 지원 등의 혜택을 제공한다. 특히 2020년 서울 홍릉 강소연구개발특구로 지정됨에 따라 세제감면과 신기술 실증 특례 등의 정책적 지원을 받을 수 있다. ◆김해 의생명산업진흥원 = 경남 김해는 지난 2008년 설립한 의생명센터를 중심으로 2025년까지 의료기기 제조를 전문으로 하는 의생명산업단지를 구축한다는 방침이다. 이어 2030년까지는 AI기반 영상판독, 생체기능성소재, 3D 바이오프린팅 등의 기술을 도입할 계획이다. 입주기업에는 특허·인증·디자인 개발 지원과 국내외 전시회 참가 등 마케팅 지원을 제공한다. 인제백병원·양산부산대병원 등 지역 의료기관과 공동으로 연구개발 과제를 발굴하고, 임상시험 등을 지원할 계획이다. ◆원주 의료기기테크노밸리 = 원주는 의료기기 산업에 방점을 찍었다. 현재 161개 의료기기 업체가 원주 의료기기테크노밸리를 비롯해 강원도 내에 위치하고 있다. 원주 의료기기테크노밸리는 입주 기업들에 아이디어 컨설팅, 디자인·기구 설계 지원, 시제품 제작, 인·허가 지원, 마케팅·수출 지원 등을 제공한다. ◆대전 테크노파크 = 대전 테크노파크는 성공기업 역량 연계 시스팀 구축을 통해 멘토링, 투자유치, 창업네트워크를 지원한다. 또 지역의 병원·기업 인프라와 연계한 R&D·임상을 지원할 계획이다.

[데일리팜=천승현 기자] 사회적 거리두기 완화에도 독감 환자는 거의 발생하지 않는 현상이 장기화하고 있다. 제약업계에서는 대면 활동 확대로 코로나19 확산 이후 사실상 소멸했던 독감치료제 시장의 회생을 기대하는 분위기다. 12일 질병관리청에 따르면 올해 18주차(4월24일~30일) 외래환자 1000명당 독감 의심 환자 수는 1.9명으로 전주(2.8명) 대비 0.9명 감소했다. 지난 1월 3주차(1.7명), 2주차(1.8명)에 이어 올해 들어 세 번째로 낮은 수치다. 2020년과 2021년 18주차의 1.7명, 1.8명과 유사한 수준으로 독감 유행 기준인 5.8명보다 크게 못 미치는 수준이다. 외래환자 1000명당 독감 의심 환자 수는 2020년 3월 첫째주인 9주차에 6.3명을 기록한 이후 5명을 넘긴 적이 단 한번도 없었다. 2년 넘게 독감이 단 한번도 유행하지 않았다는 의미다. 코로나19 확산 이후 손씻기와 마스크 착용 등 개인 위생관리 강화로 감염성 질환 발병이 크게 감소한 여파다. 코로나19가 등장하기 전인 2019년 18주차에는 외래환자 1000명당 독감 의심 환자 수는 23.9명에 달했다. 같은 기간을 비교하면 3년 연속 독감 환자가 90% 이상 감소한 셈이다. 업계에서는 사회적 거리두기 완화로 대면 활동이 활발해지면 독감 환자가 증가할 것으로 예상한다. 이달 2일부터 야외에서 마스크 착용 의무가 해제됐다. 감염 위험이 높은 50인 이상 집회, 행사, 공연, 스포츠 경기 관람 등을 제외하고 마스크를 착용하지 않아도 된다. 제약업계에서는 지난 2년간 사실상 소멸한 독감치료제의 반등을 기대하고 있다. 의약품 조사기관 유비스트에 따르면 지난 1분기 인플루엔자 치료제의 외래 처방금액은 6000만원에 불과했다. 2020년 1분기 87억원에서 2년 만에 99.3% 쪼그라들었다. 독감치료제는 지난 2018년 1분기에 252억원 규모의 처방시장을 형성하며 제약사들의 캐시카우 역할을 톡톡히 했다. 독감치료제 시장은 2020년 1분기 84억원을 기록했지만 코로나19가 본격적으로 확산하기 시작한 2분기에 1000만원대로 99.8% 급감했다. 2020년 2분기부터 8분기 연속 독감치료제 시장은 모두 1억원 미만을 기록했다. 지난해 2분기와 3분기에는 1000만원에도 못 미쳤다. 독감치료제로 가장 많이 사용되는 오셀타미비르 시장도 사실상 사라졌다. 오셀타미비르는 타미플루의 주성분이다. 지난 1분기 오셀타미비르의 원외 처방시장은 6000만원에 불과했다. 2년 전 같은 기간보다 99.3% 축소됐다. 오셀타미비르 성분 의약품을 보유한 업체는 총 50여곳에 달한다. 50여곳 제약사들이 지난 2년 독감치료제 시장에서 개점휴업인 셈이다. 제약사들은 향후 대면 활동의 확대로 독감 환자 수가 증가하면 독감치료제 시장도 반등할 것으로 기대하는 분위기다. 실내에서는 마스크 착용과 같은 위생관리가 준수되고 있고 코로나19 확산 이후 사람들의 위생관리 의식 수준이 높아져 갑작스러운 감염병 확산으로 이어질 가능성은 크지 않다는 관측도 나온다. 업계 한 관계자는 “지난 2년간 독감환자가 거의 발생하지 않으면서 독감치료제는 사실상 생산과 공급을 중단한 상태다”라면서 “환자 수 추이를 보면서 치료제의 생산·공급 확대 여부를 검토할 예정이다”라고 말했다.

"루마크라스는 기존 치료에 실패한 KRAS G12C 변이 비소세포폐암 환자들에게 새로운 치료옵션(First-in-class)이자 베스트 약제(Best-in-class)다. 최근 2년 장기 데이터로 약의 신뢰도도 높아졌고, 추후 면역항암제 등 다른 약제와 병용 가능성도 기대된다." 김혜련 연세암병원 종양내과 교수는 암젠 항암 신약 '루마크라스(성분명 소토라십)' 등장 의미를 이같이 밝혔다. 루마크라스는 지난 2월 식품의약품안전처 품목허가를 받은 최초이자 유일한 KRAS 표적항암제다. 비소세포폐암 KRAS G12C 변이를 타깃한다. KRAS 유전자 변이는 비소세포폐암에서 흔히 나타난다. 아시아에서는 EGFR 변이 다음으로 가장 많이 발견된다. 이미 40년 전 KRAS 종양 유전자를 발견했으나 분자생물학적 특징과 약물 독성 등으로 오랜 기간 해결하지 못한 숙제로 남아있었다. 암젠은 2017년 11월 루마크라스 후보물질을 처음 발견한 후 3년 6개월 만에 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받으며 상용화에 성공했다. 루마크라스는 KRAS G12C 스위치Ⅱ 근처의 P2 포켓에 결합해 돌연변이 단백질을 비활성화 상태로 고정시킨다. 종양 유발 신호를 선택적으로 차단함으로써 KRAS 정상형 유전자에는 영향을 주지 않은 채 암세포 성장만 막을 수 있다. 김 교수는 데일리팜과 만남에서 "그동안 KRAS 변이 비소세포폐암은 표적치료제가 없어 환자들의 예후가 좋지 않았다. KRAS 변이 비소세포폐암은 흡연과 밀접한 관련이 있는데, 10명 중 9명이 이전에 흡연 경험이 있거나 현재 흡연을 하고 있어 높은 종양이질성을 지닌 점도 나쁜 예후의 원인으로 꼽힌다"라며 "루마크라스 등장은 폐암 치료의 의학적 미충족 수요를 채워줬다는 점에서 큰 의미가 있다"고 말했다. KRAS 변이는 일반적으로 EGFR, ALK 등 표적치료제가 있는 다른 유전자 변이와 겹치지 않기 때문에 환자들이 쓸 수 있는 약제가 항암화학요법이 유일했다. 다행히 최근 EGFR·ALK 변이가 없는 환자들이 쓸 수 있는 면역항암제가 등장했지만, 표적치료제가 없다는 아쉬움은 여전했다. 특정 유전자 변이를 타깃하는 표적치료제만큼 반응이 확실하고 효과를 보장하는 약은 드물기 때문이다. 김 교수는 "후향적 연구지만 폐암 치료에서 표적 치료를 한 후 환자들의 생존율이 증가했다는 보고들이 있다"며 "다른 유전자 변이 표적치료제의 처방 경험을 볼 때 표적치료제가 있는 암에서는 해당 치료제를 가장 먼저 쓰는 것이 기본이라고 생각한다"며 표적치료제의 중요성을 강조했다. 최근 암젠은 루마크라스 2년 장기 데이터를 공개하며 신뢰도를 높였다. 허가 근거가 된 1/2상 CodeBreaK100 연구에 참여한 환자 174명을 2년 추적관찰한 결과다. KRAS G12C 변이 비소세포폐암 표적치료제 중 가장 오랜 기간 실시된 추적관찰이다. 해당 연구에서 루마크라스는 장기 유효성과 안전성을 확인했다. 루마크라스 투여군의 완전관해(CR) 및 부분관해(PR)를 포함한 객관적반응률(ORR)은 40.7%, 반응지속기간 중앙값(mDOR)은 12.3개월이었다. 또 질병조절률(DCR) 83.7%, 무진행생존기간 중앙값(mPFS) 6.3개월, 전체생존기간(OS) 12.5개월로 나타났다. 치료 2년 시점에서 전체 환자의 32.5%가 생존해 있었다. 치료 2년 간 기존에 없었던 새로운 이상반응에 대한 보고는 없었다. 2년 장기 데이터에 대해 김 교수는 "의료진 관점에서 '장기 데이터가 발표됐다'는 것은 '이 데이터를 정말 신뢰할 수 있다'는 의미와 같다"며 "보통 1/2상 첫 결과에서 좋은 수치를 보여도 장기 분석 결과에서 하락한 수치를 보이는 치료제도 있는데, 루마크라스는 2년 장기 추적에서 오히려 더 좋은 반응률 수치를 보였다. 특히 기존 치료에 실패한 환자들이라는 점까지 고려한다면 임상적으로 충분한 가치가 있다고 본다"고 평했다. 이어 그는 "루마크라스는 경구제라서 약물 독성을 비롯한 안전성 프로파일이 더욱 중요하다. 2년 장기 분석에서도 대부분 1~2등급의 양호한 안전성 프로파일을 보였으며, 추가적으로 확인된 이상반응이 없었다. 설사, 발진, 피로감 등의 이상반응은 다른 항암제에 비하면 충분히 관리가 가능한 수준이라는 점도 상당히 고무적"이라고 부연했다. 루마크라스의 등장으로 폐암 진단에도 변화가 생겼다. 김 교수는 "본원은 비소세포폐암 선암으로 진단되면 EGFR·ALK·BRAF·ROS1 등 대표적인 폐암 유전 변이와 함께 면역항암제 지표인 PD-L1까지 5가지 검사를 기본으로 했다. KRAS 표적치료제를 비롯해 소수 변이를 타깃하는 치료제들이 등장하면서 이제는 앞선 4개 유전자 변이가 모두 음성으로 확인되면 다른 유전자 변이를 함께 확인할 수 있는 NGS(차세대 유전자염기서열 분석) 검사를 추가로 실시한다"고 설명했다. NGS 검사는 결과를 얻기까지는 약 4주 시간이 소요된다. 4개 변이에서 음성이 확인되면 면역항암제로 치료를 받으면서 NGS 검사로 추가 변이를 확인하는 방식이다. 루마크라스는 현재 2차 이상 치료제로 허가 받아 1차 약제로 면역항암제 단독 혹은 항암화학요법과 병용해 쓴 후 반응이 없으면 2차에서 쓰일 수 있다. 김 교수는 향후 루마크라스의 확대 가능성을 높게 점쳤다. 면역항암제와 좋은 시너지가 기대된다는 점에서다. 그는 "EGFR, ALK 등 다른 유전자 변이에서는 표적치료제와 면역항암제 병용요법이 허가 받은 사례가 없다. 치료 효과도 크지 않았고, 약제 독성이 강하기 때문이다. 그런데 KRAS 변이는 인비보(in vivo) 시험에서 표적+면역 병용요법이 좋은 결과를 냈다. 흡연과의 높은 연관성이 영향이 있지 않을까 추측된다"며 "면역항암제 치료 시 반응률도 높은 편이어서 표적+면역 병용요법과 관련된 임상시험이 활발히 이뤄지고 있다"고 말했다. 이와 함께 SHP2, MEK 등 KRAS 유전자 신호전달 경로에 존재하는 분자들을 함께 공략하는 병용요법 임상도 진행 중이다. 김 교수는 "면역항암제 또는 SHP2 억제제와의 병용요법은 결과에 따라 루마크라스를 비롯한 KRAS 표적치료제의 효과를 높이는 핵심 전략이 될 것"이라고 내다봤다. 김 교수는 "루마크라스는 기존 4개월 정도에 그쳤던 무진행생존기간을 2배 이상 개선한 약제다. 12.5개월의 전체생존기간 또한 2차 이상 치료 받은 경험이 있는 환자들에게 매우 의미있는 수치"라며 "루마크라스로 환자들은 생존기간을 연장하고 삶의 질을 개선할 수 있게 됐다. 환자들에게 매우 소중한 기회가 될 것"이라고 말했다.

[데일리팜=노병철 기자] 제약바이오기업과 인공지능기업들이 AI 신약개발을 위한 협업의 속도를 높이고 있는 것으로 나타났다. 한국제약바이오협회 인공지능(AI)신약개발지원센터(이하 AI센터)가 주관하고 한국보건산업진흥원이 주최한 ‘바이오코리아 컨퍼런스-인공지능 신약개발 세션’이 지난 12일 서울 코엑스에서 개최됐다. ‘인공지능 신약개발& 8211;기술진보와 미래전망’을 주제로 김우연 AI센터장이 좌장을 맡아 진행한 이날 컨퍼런스에는 AI신약개발 관계자 100여명이 참석했으며, 열띤 발표와 활발한 질의응답이 이어졌다. 이날 컨퍼런스는 AI신약개발의 국내외 동향과 미래 전망, 그리고 신약개발 AI기업들의 기술발표로 구성됐다. 국내외 동향 및 협업사례에는 ▲해외동향 및 사례(김병찬 XtalPi 이사) ▲신약개발을 위한 인공지능의 활용: 도전과 우리의 응전(신현진 목암생명과학연구소 부소장) ▲AI신약개발전략: 현황(김혜정 HK이노엔 신약개발센터 팀장) ▲인공지능(AI)을 이용한 신약개발 연구사례(정희진 리큐온 신약연구본부 팀장)의 주제발표가 진행됐다. AI 기술 발표는 ▲스탠다임: 워크플로우 인공지능 신약개발 전문회사(송상옥 스탠다임 연구개발최고책임자) ▲시퀀스 기반의 인공지능 신약개발 플랫폼의 가치 및 성과(배영철 디어젠 CBO) ▲물리학·양자역학 기반의 AI 신약개발 기업 팜캐드(우상욱 팜캐드 대표) ▲인공지능, 분자 시뮬레이션, 클라우드와 같은 기술을 복합적으로 이용한 신약개발 및 적용사례(임재창 히츠 최고기술책임자) ▲에임드바이오의 환자 중심 AI 신약 개발과 정밀 의료 기술 소개(허남구 에임드바이오 R&D센터 연구소장) ▲전사체 기반 AI 신약 개발(김이랑 온코크로스 대표) 순으로 진행됐다. 김우연 AI센터장은 6월 개최 예정인 AI신약개발협의체 구성과 AI신약개발 산-병-정 워크숍을 안내하고 앞으로도 제약바이오기업과 AI기업이 모여 기술을 발표하고 협업방안을 모색하는 소통의 장을 지속 마련하겠다고 밝혔다. 다음은 이날 참가들의 발표문 핵심 내용. 김병찬 XtalPi 이사: 신약개발은 DMTA(Design, Make, Test, Analyze) 주기라고 하는 접근 방식으로 선도물질을 생성할 수 있다. 그러나, 전체 화합물의 개수가 매우 많은 것에 반해 약물이 될 수 있는 화합물의 범위는 매우 적기 때문에 약물 제조 또는 합성 부분에서 많은 시간과 인력을 투자해야만 한다. XtalPi는 Design 주기에서 Xpose(Reliable Binding Pose Prediction), XFEP(Alchemical Relative Binding Free Energy) 등 인공지능 및 물리학 기반 방법을 활용하여 DMTA 주기를 가속화하고자 한다. 또한, Make 주기에서 자체 CRO 서비스를 보유하고 있으며, 축적된 CRO 데이터를 활용하여 CRO 자동화 연구를 진행 중이다. 신현진 목암생명과학연구소 부소장: 목암생명과학연구소는 인공지능 신약개발을 목표로 삼고 있는 비영리연구재단이다. 인공지능은 데이터 간의 관계를 벡터로 표현할 수 있다는 특징으로 현재 타겟 식별 및 검증, 분자 설계 및 최적화 등 신약개발 분야에서 활발하게 사용되고 있다. 그러나, 인공지능 신약개발은 신약개발 분야에 대한 전문 지식이 필요할 뿐만 아니라, 다양한 분야에 대한 소통이 필요하고, 질 높은 데이터 수집, 보안 문제 등 데이터 관련 이슈로 인해 아직 해결해야할 문제가 많은 상황이다. 목암생명과학연구소는 희귀질환 치료제 개발에 초점을 맞추고 있으며, mRNA 기반 치료 플랫폼을 구축하는 것을 목표로 하고 있다. 김혜정 HK inno.N 신약개발센터 팀장: 현재 딥러닝의 비약적인 발전에 비해 실효성 문제로 국대 제약사들의 시장 진출이 늦어진 상태이다. 그러나 인공지능 신약개발 성공사례들이 서서히 나오기 시작하면서 인공지능을 활용한 신약개발이 대두되고 있다. HK 이노엔의 PoC(Proot of Concept) 사례는 3가지로, 인공지능을 활용한 단백질 구조 기반의 Hit ID 도출(Protein Kinase 억제제), 단백질간 interrupter 기반 분자 생성, kinase 억제제의 R group 최적화 연구를 진행했다. 이러한 경험을 통해 추후 보다 스마트한 접근 전략, 인공지능 신약개발 연구환경 조성, 다양한 AI업체와의 협업 진행을 계획 중에 있다. 정희진 리큐온 신약연구본부 팀장: 신약개발에 인공지능을 활용한다 하더라도, 기존의 CADD 접근법을 무시할 수는 없다. 신약개발은 크게 리간드 기반과 구조 기반으로 나눌 수 있으며, 활용할 수 있는 데이터는 구조 데이터, Pharmacophore, 화합물 라이브러리 데이터로 나눌 수 있다. 신약개발에 있어 중요하다고 할 수 있는 부분은 Library purchase status, Synthesis potential, Patent avoidance, Chemical space, Assay로, 이 중 특허 회피 등과 관련된 Patent avoidance가 가장 중요하다고 할 수 있다. 리큐온은 2가지의 Hit 발굴 사례와 1가지의 선도물질 최적화 사례 연구를 진행했다. Hit 발굴은 3~6개월의 시간이 소요되었으며, 이 중 2개월은 라이브러리 확보에 대한 시간이다. 선도물질 최적화는 isoform에 대한 성능 향상을 도출하는 방향으로 진행되었으며, 5개월의 시간이 소요되어 72종에 대한 보고서를 생성했다. 송상옥 Standigm 연구개발최고책임자: 스탠다임은 ASK, BEST, Insight 플랫폼을 구축하여 인공지능 신약개발에 활용하고 있다. ASK는 인체 내 단백질 중 알려지지 않은 타겟을 발굴하는 목적으로 구축되었으며, 지식 그래프, PPI 네트워크, RNAseq 등 다양한 데이터들을 사용한 모델을 탑재했다. BEST는 분자 설계 및 최적화를 위한 플랫폼으로, 선도물질 도출부터 물질 배송까지 하나의 흐름으로 사람의 개입으로 인한 오류를 최소화했다. Insight는 약물재배치를 위한 플랫폼으로, 약물재배치는 신규물질발굴보다 상업적 가치가 떨어져 집중하고 있지는 않다. 스탠다임은 이러한 플랫폼을 활용하여 선도물질 도출을 7개월 내로 단축할 수 있으며, 다수의 파이프라인 구축을 통해 타겟 발굴을 포함하여 First-in-Class를 목표로 하고 있다. 배영철 디어젠 CBO: 디어젠은 타 인공지능 신약개발 업체와는 다르게 아미노산 시퀀스만을 가지고도 결과 도출이 가능하며, Binding site, Binding Affinity, IC50, EC50 등 다양한 결과를 도출 가능한 End-to-End 플랫폼을 구축하고 있다. 디어젠은 구조가 밝혀지지 않은 단백질을 타겟으로 하고 있으며 글로벌 제약사와 협력 중이다. 또한, 정제 데이터를 통한 인공지능 고도화를 위해 실제 물질을 합성할 수 있는 연구실을 갖추었다. 또한, 인공지능 성능 향상 목적 전문가 활용 학습을 위해 의약화학, 인공지능, 생물정보 등 인공지능 신약개발을 위해 다양한 전문가로 회사를 구성하고 있다. 현재까지 알츠하어머 DTI, 타겟 발굴 및 입증 사례가 있으며, 활발한 공동연구를 진행 중에 있다. 우상욱 PharmCADD 대표: 팜캐드는 인공지능 및 양자물리 기반 신약개발 회사다. 팜캐드는 인공지능 기술을 활용하여 분자 상호작용 분석, 분자 역학을 계산하는 양자역학 및 자유 에너지 계산과 같은 어려운 문제를 해결하기 위한 Pharmulator 및 PharmVAC 플랫폼을 구축했다. Pharmulator는 분자 단위에서 결합친화도를 예측한 후에 양자 계산을 통해 전자레벨에서 입증하며, 네트워크 기반으로 독성예측 모델을 생성하였다. 독성 예측 시 백만 단위의 화합물에서 4~5개의 물질을 선별할 수 있으며, 이를 바탕으로 1~10만 개의 유사 물질을 생성할 수 있다. PharmVAC은 RNA 구조 예측과 시퀀스 최적화 연구를 수행하고 있다. 이들를 활용한 대표적인 파이프라인은 COVID-19 mRNA 백신, 항암제, PROTAC이 있다. 임재창 HITS 최고기술책임자: 최근 인공지능, 분자 시뮬레이션 및 클라우드 컴퓨팅의 발전으로 신약개발의 속도가 빨라지고 있다. HITS는 약물-표적 상호작용 및 분자 설계 예측을 위한 딥러닝 모델을 개발했다. 해당 모델은 클라우드 컴퓨팅 시스템에서 실행되며, 설계된 분자의 예측 정확도 및 합성 가능성 측면에서 기존 모델에 비해 성능을 향상시켰다. HITS는 일동제약과 LG화학과 협업 연구를 진행했다. 일동제약 사례에서는 가상탐색을 통한 Hits 물질 발굴을 수행했으며, 타겟 스터디를 통해 과제를 진행했다. 총 113종의 실험을 진행하여 8개 compound를 생성했으며, 7일이 소요되었다. 해당 사례는 신규 골격으로의 가능성이 발견되어 후속 연구가 진행 중이다. LG화확과의 사례는 주어진 scaffold를 선정하여 다양한 유도체를 생성했으며, 2개의 유효물질을 15개의 유효물질로 늘리는 성과를 도출했다. 허남구 AIMEDBIO 연구소장: 에임드바이오는 다양한 기술을 활용한 항체 및 항체-약물 접합체를 통해 뇌질환의 미충족 수요를 해결하는 것을 목표로 하는 신약개발 기업이다. 현재 뇌질환 치료제가 부족한 이유로 뇌는 면역에 활성이 저하되어 있으며, BBB 투과가 어렵고, 결정적으로 동물과 인간 간의 차이로 인한 Trans study가 어렵기 때문에 한 두가지 방법론으로는 실패할 수 밖에 없는 분야다. 에임드 바이오는 삼성서울병원 부속 빅데이터를 통해 뇌종양에 대한 빅데이터를 보유하고 있으며, 이를 기반으로 하는 타겟 선별이 가능하다. 현재 발병 시 완치 및 치료가 불가한 교모세포종에 대한 데이터를 확보하고 있으며, TAM에서는 치료 효과를 확인하였다. 김이랑 온코크로스 대표: 온코크로스는 인공지능 실험실과 실제 물질을 합성할 수 있는 wet-lab을 보유하고 있으며, RAPTOR AI, ONCO-RAPTOR AI, ONCOfind AI 플랫폼을 구축하고 있다. RAPTOR AI는 환자 투여 데이터에 따라 불균형한 전사체 데이터에 대해 이를 상보적으로 맞춰주는 약물을 검색해주거나, compound를 받아서 세포에 투여한 결과를 바탕으로 약물에 적합한 적응증을 찾아준다. ONCO-RAPTOR AI는 예후 및 환자 데이터를 통해서 어떤 암에 예후가 좋은 약인지 규명한다. ONCOfind AI는 암의 전이가 발생할 때, original site를 모르는 경우, 42종의 암에 대한 1309개의 유전자를 선별하여 분석함으로써 original site를 찾아 면역화학요법의 확률을 높여준다. 온코크로스의 신약개발 성공사례로 근감소증에 대해 보유 플랫폼으로 개발된 약이 정식으로 라이센스된 사례가 있으며, 호주에서 임상 1상을 진행, 두번째 코호트로 넘어갔다.