[데일리팜=김진구 기자] 일동제약그룹이 글로벌 제약·바이오 투자 콘퍼런스 ‘이스트웨스트 바이오파마 서밋(East-West Biopharma Summit)’ 서울 행사에 참가해 신약 연구개발(R&D) 전략과 주요 파이프라인을 소개하고 글로벌 사업 기회를 모색했다. 일동제약그룹은 일동제약과 유노비아를 비롯해 항암 신약 개발 기업 아이디언스, 신약 물질 디스커버리 회사 아이리드비엠에스 등 R&D 계열사들이 함께 행사에 참여했다고 12일 밝혔다. 이번 행사는 미국 제약·바이오 전문 지식정보 플랫폼 바이오센추리(BioCentury)와 헬스케어 산업 리더 네트워크 베이헬릭스(BayHelix)가 공동 주최하는 콘퍼런스다. 지난 9일부터 11일까지 서울 중구 웨스틴 조선 호텔에서 열린 이번 행사에는 미국·싱가포르·일본 등 12개국에서 제약바이오 업계 오피니언 리더와 투자자, 산업 관계자 등 약 300명이 참석해 글로벌 협력과 투자 기회를 논의했다. 일동제약그룹은 행사 기간 동안 국내외 제약·바이오 기업 및 투자자들을 대상으로 IR 발표와 파트너링 미팅을 진행했다. 그룹 차원에서 주요 신약 파이프라인을 소개하며 기술 협력과 라이선스 아웃 가능성 등을 타진했다. 일동제약과 유노비아는 피연희 BD&LG 그룹장이 발표자로 나서 GLP-1 수용체 작용제 계열 비만·당뇨 치료제 후보물질 ‘ID110521156’과 P-CAB 계열 소화성궤양 치료제 ‘파도프라잔(padoprazan)’의 임상 연구 성과와 경쟁력 등을 소개했다. 아이디언스는 PARP 저해제 계열 경구용 표적 항암제 ‘베나다파립’을 비롯해 pan-KRAS 저해제, 항체약물접합체(ADC) 등 항암 신약 파이프라인을 발표했다. 아이리드비엠에스는 ‘Ago-PAM’ 기전의 자가면역질환 치료제 후보물질 ‘IL21120033’ 등을 공개하며 글로벌 제약사들과 협력 가능성을 모색했다. 이재준 일동제약 공동대표도 행사 포럼 연자로 참여해 ‘한국 제약 산업의 혁신과 파트너십 구축 전략’을 주제로 발표했다. 이 대표는 일동제약과 유노비아, 아이리드비엠에스, 아이디언스 등 그룹 내 R&D 계열사 간 협업 체계를 소개하며 분업화와 전문화를 통한 연구개발 효율성과 유기적 협력을 동시에 확보하는 전략의 중요성을 강조했다. 또한 P-CAB 계열 신약 후보물질 ‘파도프라잔’을 매개로 한 대원제약과의 협력 사례를 언급하며, 계열사 간 협업뿐 아니라 기업 간 파트너십을 기반으로 한 오픈이노베이션이 글로벌 시장 진출을 위한 효과적인 전략이 될 수 있다고 설명했다.

[데일리팜=천승현 기자] 녹십자가 혈액제제 알리글로의 미국 시장 확장 로드맵을 제시했다. 올해 소아 대상 임상시험을 완료하고 내년에 적응증 확대를 완료하겠다는 목표다. 원료혈장 공급의 수직계열화를 완성해 오는 2028년 미국 자회사 원료 의존도를 80%로 끌어올려 마진율을 높이겠다는 계획이다. 녹십자는 mRNA 코로나19 백신의 본격적인 임상시험에 착수해 2028년 품목허가를 신청하는 등 백신 사업의 성장 전략도 제시했다. 사채 발행과 자산 매각으로 재무구조 개선을 위한 재원도 마련할 예정이다. 12일 녹십자 기업설명회 자료에 따르면 이 회사는 올해부터 2028년까지 성장 가속 및 실현기로 설정하고 파이프라인 확대를 통한 연구개발(R&D) 글로벌 경쟁력 강화를 천명했다. 녹십자는 알리글로의 적응증 확대로 경쟁력 강화를 추진한다. 올해 소아 대상 임상3상시험을 완료하고 내년 소아 적응증을 확대하는 허가 변경을 완료할 계획이다. 지난 2023년 12월 미국 식품의약품국(FDA) 허가를 받은 알리글로는 혈장분획으로부터 정제된 액상형 면역글로불린제제다. 선천성 면역결핍증, 면역성 혈소판감소증과 같은 1차성 면역결핍 질환 치료에 사용된다. 알리글로는 국내 기업이 개발한 혈액제제 중 처음으로 미국 시장에 진출했다. 녹십자는 2023년 7월 알리글로의 초도 물량을 선적 완료하며 본격적인 판매에 나섰다. 알리글로는 2024년 486억원의 매출을 올렸고 지난해에는 1511억원으로 수직상승했다. 녹십자는 올해 알리글로의 매출 목표를 작년보다 40% 증가한 1억5000만달러(약 2200억원)로 예상했다. 통상 녹십자는 영업이익이 독감백신 폐기 대비 충당금이 반영되는 4분기에 큰 폭으로 떨어지는 패턴을 반복했다. 녹십자의 영업이익을 4분기만 비교하면 2018년부터 2024년까지 7년 연속 적자를 기록했는데 알리글로의 활약으로 지난해 4분기에는 8년 만에 흑자를 기록했다. 녹십자는 알리글로 원료혈장 공급의 수직 계열화를 완성해 안정적인 원료 확보와 원가 개선을 기대하고 있다. 녹십자는 2023년 12월 1380억원을 들여 ABO플라즈마의 지분 100% 인수를 결정했다. ABO플라즈마는 미국 캘리포니아주에 위치한 회사로 뉴저지, 유타, 캘리포니아 등에 혈액원을 운영하고 있다. 녹십자가 ABO플라즈마로부터 공급받은 혈액으로 국내 오창 공장에서 알리글로를 생산해 미국에서 판매하는 시스템을 구축했다. 기존에는 녹십자가 미국의 혈액원으로부터 혈액을 구매한 이후 오창 공장에서 알리글로를 생산했다. 지난해 알리글로 원료 혈장에서 ABO플라즈마가 차지하는 비중은 14%에 불과했다. 올해 60%, 내년 70%, 2028년 80%로 ABO플라즈마의 공급 비중을 높일 계획이다. 원료혈장 공급의 수직 계열화가 완성되면 알리글로의 기대 영업 마진율은 지난해 20%에서 2028년에는 30% 이상으로 높아질 것으로 회사 측은 기대했다. 녹십자가 ABO플라즈마를 인수할 당시 총 6곳의 혈액원 중 3곳이 미국 식품의약품국(FDA) 승인을 받았고 지난해 2분기에 추가로 3곳이 FDA 허가를 승인받았다. 미국 혈액원은 개소 이후 공여자로부터 혈장 채취가 가능한데 FDA 승인을 받아야 혈장을 판매할 수 있는 구조다. 올해 ABO플라즈마는 8곳의 혈액원 개소를 완료하고 내년 FDA 승인을 거쳐 2028년부터 100% 가동하겠다는 계획이다. 녹십자는 알리글로의 피하주사(SCIG) 제형도 준비한다. SC제형은 투여 편의성이 높아 사용 확대가 기대된다. 정맥주사(IV) 대비 30% 높은 가격을 형성하고 있다는 점도 매력적인 요인이다. IV제형은 초기 도입기 환자, 고령층, 고용량 투약 환자 등을 대상으로 투여하고, SC 제형은 만성‧유지 환자, 혈관이 약한 환자, 활동성이 높은 환자 등을 대상으로 맞춤형 옵션을 제공하겠다는 전략이다. 녹십자는 독자적 고수율 공정 기술을 구축해 생산성을 향상시키겠다는 계획이다. 고농도 SC제형의 신규 공정에는 알리글로보다 공정 수율을 1.6배 높이고, 공정기간 단축을 통해 연간 생산량을 3.5배 증가가 예상된다. 녹십자는 오창공장내 기존 공간을 활용해 올해 공장 도면 설계를 최적화하고 내년 SC라인 착공, 2028년 생산설비 도입 및 밸리데이션, 2029년 공장 준공 로드맵을 설정했다. 녹십자는 알리글로의 수율 개선이 완료되고 SC 제형이 출시되면 2035년에는 지난해보다 매출이 10배 이상 성장할 것으로 전망했다. 녹십자는 백신 사업에서 기존 제품의 글로벌 경쟁력 강화와 신규 제품의 장착을 추진한다. 녹십자는 지난해 4월 유전자재조합 탄저백신 배리트락스를 국내 개발 39호 신약으로 허가받았다. 베리트락스는 탄저균으로 인한 감염을 예방하는 항체의 생성을 유도하기 위해 탄저균의 외독소 구성성분 중 방어항원 단백질을 유전자재조합 기술을 이용해 제조한 제품으로 성인에서 탄저균으로 인한 감염증의 노출 전 예방을 목적으로 하는 백신이다. 녹십자와 질병관리청이 공동 개발했고 지난 2023년 10월 식약처에 품목 허가를 신청한지 1년 6개월만에 허가받았다. 녹십자는 지난해 코로나19 mRNA 백신 GC4006A의 임상1상시험에 착수했는데 올해 임상2상, 내년 임상3상시험을 거쳐 2028년 품목허가 신청을 목표로 설정했다. GC4006A는 녹십자가 자체 구축한 mRNA 플랫폼을 기반으로 개발한 백신 후보물질이다. 비임상시험에서 기존 상용 백신과 유사한 수준의 항체 생성과 면역 반응을 확인하며 개발 가능성을 입증했다는 게 회사 측 설명이다. 녹십자는 수두 백신 배리셀라 2도즈(2회 접종)의 2028년 시장 진입을 목표로 제시했다. 세계적으로 수두 예방접종은 2도즈가 표준으로 자리잡고 있다. 실제 미국, 캐나다, 일본, 유럽 일부 국가 등 선진국을 포함한 전 세계 28개국에서 1회 접종 후 돌파 감염을 막기 위해 2회 접종을 권고하고 있다. 배리셀라는 녹십자가 자체 개발한 ‘MAV/06’ 균주를 사용한 생백신으로, 높은 바이러스 함량과 고수율이 특징이다. 무균 공정 시스템을 통해 항생제 없이 생산한 세계 최초의 수두백신이다. 녹십자는 지난해 태국에서 베리셀라 2도즈의 임상3상시험에 착수했다. 올해 한국과 베트남에서 베리셀라 2도즈의 임상3상시험에 진입하고 내년 베트남과 태국 임상3상시험 완료 이후 본격적인 상업화에 나설 방침이다. 고함량 인플루엔자 4가 백신은 2029년 국내 허가를 목표로 개발 중이다. 올해 임상2상 결과 기반으로 2/3상시험이 진입하고 2028년 품목허가를 제출할 예정이다. 녹십자는 희귀질환치료제 분야에서도 R&D 경쟁력을 끌어올리겠다는 전략이다. 녹십자는 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 후보물질 GC1130A는 현재 미국, 한국에서 임상 1상을 진행하고 있으며 미국 식품의약국(FDA)로부터 패스트트랙으로 지정된 바 있다. 올해 임상 1상을 마무리할 예정이며, 2030년 이전에 상용화하는 것을 목표로 하고 있다. 산필리포증후군은 유전자 결함으로 체내에 ‘헤파란 황산염(Heparan sulfate)’이 축적돼 발생하는 질환으로 심각한 뇌손상을 동반한다. 녹십자는 GC1130A의 치료 효과를 높이기 위해 뇌실 내에 직접 약물을 투여하는 방식(ICV)으로 개발을 진행 중이다. 비임상 동물실험 결과 GC1130A를 투여한 질환 동물 모델의 뇌에서 헤파란 황산염 수치가 유의미하게 감소했으며 이에 따라 뇌 내 염증 감소와 인지 능력 개선을 확인했다. 인지 능력 확인을 위해 시행한 모리스 수중 미로(Morris Water Maze) 테스트에서는 GC1130A를 투여 받은 질환 동물 모델이 정상 쥐와 유사한 수준으로 학습 및 기억 능력이 회복된 결과를 얻었다. 녹십자는 항체-약물접합체(ADC) 신약도 정조준했다. ADC는 암세포 표면의 특정 표적 항원에 결합하는 항체와 강력한 세포사멸 기능을 갖는 약물을 결합해 암세포를 효과적으로 제거하는 차세대 항암 치료 기술이다. 녹십자는 지난해 12월 국내 바이오기업 카나프테라퓨틱스가 보유한 ADC 기술에 대한 옵션을 행사하고 전임상 단계의 파이프라인을 개발 단계로 진입했다. 양사는 기존 치료제에 내성이 생긴 EGFR 변이 비소세포폐암 환자를 대상으로 EGFR과 cMET을 동시에 타깃하는 이중항체 ADC를 공동 연구·개발할 계획이다. 양사는 2024년 11월 공동개발 계약 이후 카나프는 전임상 연구와 후보물질 최적화를 수행했다. 향후 전임상은 양사가 공동으로 추진하고, 임상 단계는 녹십자가 담당할 예정이다. 녹십자는 올해 매출이 작년보다 10% 이상 성장하고 영업이익은 30% 이상 증가할 것으로 전망했다. 회사채 발행과 자산 매각으로 재무구조 개선을 위한 재원을 확보할 계획이다. 녹십자는 지난해 말 기준 부채 총계가 1조5768억원으로 자본 총계 대비 부채 비율은 113%다. 녹십자는 알리글로 사업 안정화에 따른 재고자산 축소와 자산 매각을 통한 차입금 축소를 기대했다.

[데일리팜=손형민 기자] 방광암 치료 흐름이 항체약물접합체와 면역항암제 병용요법 중심으로 흘러갈 가능성이 높아지고 있다. '파드셉'+'키트루다' 병용요법이 시스플라틴 투여가 가능한 환자에서도 종양 재발·진행·사망 위험을 절반 가까이 낮추는 결과를 내놓으며 수술 전후(perioperative) 치료 패러다임을 바꿀 잠재력을 입증했기 때문이다. 3일 관련 업계에 따르면 화이자와 아스텔라스는 최근 근침윤성 방광암(MIBC) 환자를 대상으로 파드셉(엔포투맙베도틴)+키트루다(펨브롤리주맙)의 유효성을 평가한 임상 3상 EV-304(KEYNOTE-B15) 연구를 공개했다. 파드셉은 넥틴4를 표적으로 하는 항체약물접합체(ADC)로, 넥틴4 특이적 완전인간 단일클론항체와 MMAE로 구성된다. 이 ADC는 시젠과 아스텔라스가 개발했으며, 2023년 화이자의 시젠 인수 이후 글로벌 판권을 분배해 판매를 진행하고 있다. 파드셉에 MMAE 페이로드가 적용된 이유는 PD-1 시너지 효과와도 연관이 있다. 넥틴4는 정상 조직보다 방광암 세포에서 더 높게 발현돼 암세포 선택성이 높고, 결합 후 세포 내로 들어가 MMAE를 방출해 사멸을 유도한다. 특히 키트루다 같은 PD-1 억제제와 병용 시, MMAE의 세포독성과 PD-1 억제를 통한 면역 활성화가 시너지 효과를 내 항종양 활성을 극대화한다. 현재 파드셉+키트루다는 미국종합암네트워크(NCCN) 가이드라인에서 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암의 1차 치료 선호요법과 카테고리 1로 권고되고 있다. 이 병용요법은 기존 면역항암제+항암화학요법을 대체할 수 있다고 평가되는 상황이다. 여기에 근침윤성 방광암에서도 임상 성과가 지속되고 있다. 미국 식품의약국(FDA)은 지난해 파드셉+키트루다 병용요법을 시스플라틴 기반 화학요법이 불가능한 근육침습성 방광암 성인 환자의 수술 전 선행요법 및 방광절제술 후 보조요법으로 승인한 바 있다. 이번에 공개된 EV-304 임상은 시스플라틴 투여가 가능한 근침윤성 방광암 환자를 대상으로 진행 중인 3상 무작위·오픈라벨 연구다. 연구는 수술 전·후 파드셉+키트루다 병용요법(Arm A)과 수술 전 표준요법인 젬시타빈+시스플라틴(Arm B)을 비교하는 구조로 설계됐다. 두 군 모두 근치 목적 방광적출술(cystectomy)을 시행했다. 1차 평가변수는 무사건 생존기간(EFS)이었고, 주요 2차 평가변수에는 전체생존(OS)과 병리학적 완전관해율(pCR)이 포함됐다. 임상 결과, 파드셉+키트루다는 젬시타빈+시스플라틴 대비 종양 재발·진행·사망 위험을 47% 감소시켰다. 자세히 살펴보면, 파드셉+키트루다 투여군의 2년 시점 EFS 비율은 79.4%, 대조군은 66.2%였다. 수술 조직에서 암이 전혀 남지 않은 비율인 pCR도 파드셉+키트루다 투여군이 55.8%로, 대조군 32.5% 대비 약 23%p 높은 수치를 기록했다. 또 파드셉+키트루다는 연령·성별·PD-L1 상태·임상 병기 등 사전 정의된 모든 하위 분석에서 일관된 효과가 관찰됐다. 방광암은 전 세계에서 매년 약 61만 명, 미국에서만 약 8만5천 명이 새롭게 진단되는 비교적 흔한 암종이다. 이 중 근침윤성 방광암이 전체의 약 30%를 차지하며 절제술을 시행하더라도 환자의 절반가량이 재발하는 것으로 알려져 있다. 이처럼 수술 중심 치료에도 불구하고 재발률이 높아 수술 전후 개선 치료 옵션의 확대는 꾸준히 요구돼 왔다. 현재 파드셉+키트루다 병용요법은 시스플라틴 투여가 불가능한 근육침습성 방광암 환자를 대상으로는 지난해 11월 FDA 승인을 획득했지만, 시스플라틴 가능 환자군에서의 수술 전후 치료 적응증은 아직 승인되지 않은 상태다. 이번 EV-304 결과는 이 적용 범위를 확대할 중요한 근거로 평가되고 있다.

[데일리팜=손형민 기자] 베링거인겔하임의 HER2 변이 비소세포폐암 표적치료제가 미국에서 1차 치료제로 허가됐다. HER2 변이 폐암은 기존 치료 옵션의 효과가 제한적이었던 난치 영역으로 평가돼 왔던 만큼, 글로벌 경쟁에서 베링거인겔하임이 한발 앞서 나갔다는 분석이 나온다. 28일 관련 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 국가우선권바우처(CNPV) 프로그램을 통해 베링거인겔하임 '허넥세오스(Hernexeos·존거티닙)'의 HER2 변이 비소세포폐암 1차 치료 적응증을 승인했다. 허넥세오스는 지난해 8월 선행 치료 경험이 있는 환자 대상으로 첫 허가를 받은 데 이어 출시 6개월 만에 치료 라인을 확대하며 HER2 변이 폐암 치료제 시장의 기준을 다시 세우게 됐다. 허넥세오스의 이번 1차 치료 적응증 승인에는 FDA가 2024년부터 시범 운영 중인 CNPV(Commissioner’s National Priority Voucher) 프로그램이 결정적 역할을 했다. 이 제도는 국가 우선순위 과제와 부합하는 혁신 치료제의 심사 기간을 기존 10~12개월에서 1~2개월로 단축하는 제도다. 승인 근거가 된 Beamion LUNG-1 연구에서 허넥세오스는 치료 경험이 없는 환자군에서 객관적반응률(ORR) 76%를 기록했다. 이 중 64%는 반응이 6개월 이상 유지됐다. HER2 폐암 표적치료제 시장 경쟁 본격화 HER2 변이 폐암은 전체 비소세포폐암의 2~4% 내외로 발생하는 희귀 아형이다. 기존 항암화학요법과 면역항암제는 효과가 제한적이었고, 수년 동안 여러 제약사가 도전했지만 HER2를 겨냥한 직접적 치료제 개발은 번번이 실패했다. 실제로 한미약품의 포지오티닙을 비롯한 다수의 후보가 유효성을 입증하지 못하며 개발이 중단된 바 있다. 다만 표적치료제가 상용화되며, HER2 변이 폐암 치료제 시장은 최근 경쟁이 빠르게 가열되고 있다. 가장 먼저 시장을 연 약물은 다이이찌산쿄와 아스트라제네카의 ADC 신약 '엔허투(트라스투주맙 데룩스테칸)'다. 이 치료제는 지난 8월 미국에서 승인된 이후 국내에서도 지난해 4월 허가되며 전 세계 주요 국가에 출시됐다. 바이엘은 지난해 HER2 페암 표적치료제 '하이어누오(Hyrnuo·세바버티닙)'를 후속 치료제로 승인받고, 치료 경험이 없는 환자군에서 ORR 71%의 데이터를 기반으로 1차 치료제 진입을 준비 중이다. 이 가운데 허넥세오스는 하루 한 번 복용하는 유일한 경구제라는 점에서 치료 접근성과 편의성 측면의 우위를 확보했다는 분석이 제기된다. 특히 올해 ESMO ASIA 2025에서 발표된 아시아 하위 분석 결과는 허넥세오스의 경쟁력을 한층 강화했다. 글로벌 임상 Beamion LUNG-1 1b상 연구 중 기존 전신항암치료 경험이 있는 HER2 변이 비소세포폐암 환자를 대상으로 한 코호트에서 동아시아 환자 39명(중국 18명, 한국 12명, 일본 9명)을 분석한 결과, 허넥세오스 투군의 ORR은 76.9%, 질병조절률(DCR)은 100%가 확인됐다. 반응지속기간(DOR) 중앙값은 14.1개월, 무진행생존기간(PFS)은 15.5개월로 나타났으며, 이는 치료 경험이 있는 환자에서도 장기간 치료 효과가 유지된다는 점을 시사한다. 특히 중국 환자군은 ORR 83.3%로 더 높은 반응률을 기록해 지역적 차이에 민감할 수 있는 HER2 변이 폐암에서 허넥세오스의 치료적 가치를 더욱 뒷받침했다. 이상반응은 대부분 관리 가능 수준이었고, HER2 계열 치료제에서 가장 우려되는 약물 관련 간질성폐질환(ILD)이 보고되지 않았다는 점도 중요한 안전성 지표로 평가된다. 연구진은 "허넥세오스의 데이터는 NEJM에 발표된 글로벌 결과와 일관되게 강력한 반응률과 내구성을 보여줬다"며 "HER2 변이 폐암 치료에서 중요한 표적 치료제로 자리 잡을 가능성이 높다"고 강조했다.

[데일리팜=황병우 기자]프로젠이 GLP-1 계열 치료제 경쟁이 체중 감량 중심에서 벗어나 대사 질 관리로 확장될 가능성을 시사하는 임상 결과를 공개했다. 비만·당뇨 치료제 시장이 체중감소에 집중되는 가운데 균형에 방점을 찍은 차별화를 통해 시장을 공략한다는 전략이다. 27일 열린 아시아 인크레틴·베타세포 연구 분야 국제 학술 심포지엄 AIBIS(Asia Islet Biology and Incretin Symposium)에서 프로젠은 GLP-1/GLP-2 이중작용제 PG-102의 제2형 당뇨병 대상 임상 2a상 탑라인 결과를 발표했다. GLP-1과 GLP-2를 결합한 이중작용제가 당뇨 환자 임상 결과를 공개한 것은 이번이 처음이다. 체중 감소 '양' 아닌 '질' 집중…질적 대사 개선 전략 이날 발표를 맡은 이승환 서울성모병원 내분비내과 교수는 PG-102를 단순한 체중 감소형 GLP-1 계열이 아닌, 혈당 조절과 체성분 보존을 병행하는 치료 전략으로 설명했다. 기존 GLP-1 계열 치료제는 혈당 개선과 함께 체중 감소를 주요 가치로 제시해 왔지만, 고령 환자나 비만하지 않은 제2형 당뇨 환자에서는 과도한 체중·근육 감소가 부담으로 작용할 수 있다는 점이 한계로 지적돼 왔다. 프로젠은 이러한 환자군을 염두에 두고, 혈당은 낮추되 체중 감소의 규모보다는 체성분 변화의 방향에 초점을 맞췄다고 밝혔다. 임상 2a상에는 총 48명의 제2형 당뇨 환자가 참여했다. 평균 연령은 60대 초반이며, 이중 88%는 두 가지 이상의 경구 혈당강하제를 복용했음에도 혈당 조절이 충분하지 않은 환자들이었다. 평균 BMI는 25.8kg/m²로, 체중 감량 극대화를 목표로 하는 고도 비만 환자군과는 구분되는 특성을 보였다. 단일 용량으로 격주(Q2W)와 월 1회(Q4W) 투여 전략을 비교 평가했다. 14주 시점에서 격주 투여군은 HbA1c가 -1.44%(위약 대비 -1.38%) 감소했고, 월 1회 투여군에서도 -1.13%로 위약 대비(-1.02%) 유의미한 HbA1c 개선이 확인됐다. 눈에 띄는 대목은 연령대별 유효성 차이다. PG-102는 14주 투여 시 당화혈색소(HbA1c)를 최대 1.44% 감소시켰는데, 흥미롭게도 65세 미만보다 65세 이상 환자군에서 더 강력한 혈당 강하 효과가 나타났다. 특히 중대한 약물이상반응이 관찰되지 않고, 월 1회 요법에서는 위장관 관련 약물이상반응이 한 건도 보고되지 않았다는 점에서 장기 유지 전략의 안전성 기반을 강화했다. 아시아형 당뇨 환자 표적, 월 1회 유지관리 주목 이번 발표에서 가장 주목받은 지점은 체중 감량 규모보다 체성분 변화였다. PG-102는 체중 감소 폭이 과도하지 않은 대신, 지방 중심의 감소와 근육량 보존 경향을 보였다. 이러한 패턴은 격주·월 1회 요법 모두에서 유사하게 관찰됐으며, 고령 환자에서도 일관성을 유지했다. 이에 대해 임상에 참여한 김신곤 고대 안암병원 내분비내과 교수는 "고령 환자의 대사적 취약성을 고려할 때, 근육 손실 없이 혈당을 강력하게 잡는다는 점은 큰 이득을 가져다 줄 수 있다"고 설명했다. 또 김 교수는 "체중 감량 자체가 목적이 아닌 당뇨 환자군도 분명히 존재한다"며 "PG-102는 그런 공백을 메우는 치료제가 될 가능성을 보였다"고 말했다. 이와 함께 효과를 극대화 하기 위해 고령 환자 특화 전략 보다는 아시아형 당뇨 환자 전반을 겨냥하는 방식이 이뤄질 것으로 전망했다. 윤건호 프로젠 사장(개발실 총괄)은 "이번 결과만으로 특정 연령대에 국한해 해석할 필요는 없다"며 "현재는 저용량·단기간 데이터로, 용량과 투여 전략을 확장하면 혈당 강하 폭은 더 커질 수 있다"고 밝혔다. 또 윤 사장은 "PG-102는 비만 여부와 관계없이 아시아형 당뇨 환자 전반을 겨냥한 접근"이라며 "초기에는 격주 투여로 혈당과 체중 목표를 달성한 뒤, 이후에는 월 1회 투여로 유지 관리하는 전략을 염두에 두고 있다"고 전했다. 상업화 시계 가동…이전상장 병행 이날 김종균 프로젠 대표는 PG-102의 임상 결과를 바탕으로, 향후 개발을 단기 성과 중심이 아닌 장기 유지 치료 전략과 환자군 확장 관점에서 설계하겠다는 방향을 분명히 했다. 사업화 측면에서는 국내 및 아시아 시장을 우선 축으로 한 파트너십 전략을 통해 임상 개발 부담을 분산하는 한편, 라이선싱 아웃 가능성도 병행 검토 중임을 밝혔다. 회사는 현재 다수의 잠재 파트너와 논의를 이어가고 있는 상태다. 또 코스닥 이전상장을 목표로 기술특례 절차를 연내 추진한다는 계획을 재확인했다. 회사는 상반기 기술성 평가 신청, 하반기 예비심사 청구를 염두에 두고 있으며, 임상 진전과 사업개발 성과를 기반으로 상장 전략의 완성도를 높이겠다는 입장이다. 김 대표는 "GLP-1 이후 시장은 단순한 감량 경쟁이 아니라, 어떤 환자에게 오래 쓰일 수 있는 치료인가를 증명하는 단계로 넘어가고 있다"며 "PG-102는 이러한 변화 속에서 장기 지속성·안전성·임상 현실성을 축으로 한 대사 치료 전략으로 발전시켜 나갈 것"이라고 덧붙였다.

[데일리팜=김진구 기자] GC녹십자의 탄저 백신 ‘배리트락스주’가 제27회 대한민국신약개발상 신약개발 부문 대상을 수상했다. GC녹십자를 대표해 수상 강연에 나선 이재우 개발본부장은 “허가를 받기까지 무려 23년이 걸렸다”며 “질병관리청과 식품의약품안전처 등과의 민관 협력이 결실을 맺었다”고 말했다. 한국신약개발연구조합은 27일 서울 삼정호텔에서 제27회 대한민국신약개발상(KNDA) 시상식을 개최했다. 이날 신약개발부문 대상을 수상한 배리트락스주는 지난해 4월 국산 39호 신약으로 허가받았다. 비병원성 탄저균의 방어항원(PA) 단백질만을 유전자 재조합 기술로 생산함으로써, 기존 탄저 백신 대비 안전성을 개선했다는 평가다. 이 백신은 연구 착수 이후 허가까지 23년이 소요됐다. GC녹십자는 지난 2002년 정부 용역과제로 제품 개발에 착수했고, 약 23년의 개발 기간을 거쳐 지난해 4월 식약처 허가를 받는 데 성공했다. 탄저균은 자연 발생이 드물기 때문에 일반 감염병 백신처럼 대규모 환자 임상을 설계하기 어렵다. 실제 환자 대상 유효성 시험이 불가능하기 때문에 면역원성 지표를 통한 간접적 효과 입증 또는 동물모델을 기반으로 한 임상 설계가 불가피하다. 또한 생물테러 대비 비축용 백신이라는 특성상 안전성 기준도 엄격하게 적용된다. 허가 과정에서도 규제적 허들이 높다. 이같은 과학적·규제적 한계가 20년 넘는 장기 개발로 이어진 배경이다. 이재우 본부장은 “2001년 9·11 테러 이후 미국에서 탄저균이 담긴 우편물 배달이 잇따르면서 생물테러에 대한 경각심이 커졌다. 국내에서도 이에 대비한 자체 탄저 백신 개발 필요성이 제기됐다”며 “녹십자는 지난 2002년 정부 용역 과제로 개발에 착수했다”고 설명했다. 이후 임상 1상에 돌입하는 데만도 6년의 시간이 걸렸다. 이 과정에서 질병관리청이 큰 역할을 했다는 게 이 본부장의 설명이다. 그는 “질병관리청이 직접 탄저 백신 관련 기초연구와 유효성 평가를 위한 시험을 수행했다”고 말했다. 1상은 2008~2009년 건강한 성인 남성에서 안전성·면역원성을 평가하는 방식으로 진행됐다. 이어진 2상은 2개 구간으로 나뉘어 진행됐다. 2011~2018년 임상 2a상에선 건강한 성인을 대상으로 면역원성을 비교해 적정 용량을 탐색했다. 2021~2023년 진행된 2b상에선 건강한 성인을 대상으로 면역원성과 안전성을 재확인했다. 3상은 질병 특성상 사람을 대상으로 진행할 수 없었다. GC녹십자는 2상 결과를 바탕으로 신약 품목허가 신청에 나섰다. 이 과정에서 식약처는 전향적인 데이터 검토를 통해 신약 허가를 적극 지원했다. 이 본부장은 “면역원성과 안전성은 사람을 통해 평가했지만, 유효성은 사람 대상 평가가 불가능했기 때문에 동물실험으로 진행했다”며 “문제는 동물 유효성 자료를 근거로 신약 허가를 받을 수 있는 제도가 국내엔 없었던 것이다. 미국 식품의약국(FDA)의 경우 ‘애니멀 룰’이 있지만 한국은 별도 트랙이 없었다”고 말했다. 이 본부장은 “이 허들을 넘기 위해 식약처와 머리를 맞대고 오랫동안 논의했다. 식약처의 전향적 리뷰가 없었다면 배리트락스주의 신약 허가는 어려웠을 것”이라며 “이러한 민관협력이 향후 제2, 제3의 배리트락스주 개발에 선례가 되길 바란다”고 강조했다. 이 본부장은 “배리트락스주는 세계 최초의 유전자 재조합 방식의 탄저 백신이라는 데 의의가 있다”며 “기존의 약독화 생백신이나 무세포 백신 방식은 탄저 독소가 잔존할 위험이 있지만, 배리트락스는 탄저균의 방어항원 단백질만을 추출하기 때문에 독소 잔존 위험을 원천 차단한다”고 말했다. 그러면서 “전량 수입에 의존하던 탄저 백신의 국산화에 성공했다”며 “이를 통해 생물테러 등 국가 위기상황에 신속하고 능동적인 대응이 가능해졌고, 백신 수입 비용을 줄일 수도 있게 됐다”고 덧붙였다.

[데일리팜=손형민 기자] 한국 노보 노디스크제약(대표 캐스퍼 로세유 포울센)은 '희귀질환의 날(Rare Disease Day)'을 맞아 희귀질환에 대한 사회적 인식을 높이고 환자와 가족의 삶을 응원하기 위한 사내캠페인 'DARE for RARE'를 진행했다고 밝혔다. 희귀질환의 날은 환자와 가족들의 극복 의지를 고취하고 질환에 대한 인식개선을 위해 유럽희귀질환기구(European Organisation for Rare Diseases, EURORDIS)가 4년에 한 번씩 찾아오는 2월 29일의 희귀성에 착안해 매년 2월 마지막 날로 지정했다. 올해 한국 노보 노디스크제약은 희귀질환 환자와 가족을 위해 사회가 함께 관심을 갖고 행동하자는 의미를 담아 ‘DARE for RARE’을 테마로 사내캠페인을 개최했다. 프로그램은 ▲ 전문의 강연 ▲ 환우회 초청 콘서트 ▲ 임직원 참여 활동 등으로 구성됐다. 첫 번째 세션에서는 김자혜 서울아산병원 소아내분비대사과 교수가 '저신장과 희귀 유전질환'을 주제로 강연을 진행했다. 김자혜 교수는 저신장과 희귀 유전질환의 연관성, 유전자 검사 기술의 발전과 임상적용, 진단 과정에서의 한계와 행정적 이슈 등 희귀질환의 진단과 치료 환경에 대해 설명하며 임직원들의 이해도를 높였다. 김자혜 교수는 "저신장은 단순한 성장 문제를 넘어 희귀 유전질환의 단서가 될 수 있고, 유전자 검사는 질환의 원인을 규명하고, 환자 맞춤형 치료 전략을 수립하는 데 중요하다"며 "희귀질환의 날을 계기로, 유전자 검사가 임상 현장에서 환자의 진단과 치료 결정에 실질적으로 기여하는 도구로 자리잡고, 정밀의학의 발전이 희귀질환 환자들의 진단 지연을 줄이는 계기가 되기를 기대한다"고 말했다. 누난증후군 환우 모임과 함께하는 토크콘서트에서는 환자와 보호자가 진단 과정에서 겪는 어려움과 의료 접근성의 한계, 사회적 인식 부족, 미충족 의료 및 정서적 지원 필요성을 공유하며 희귀질환 환자와 가족의 실제 경험을 나누는 시간을 가졌다. 누난증후군은 특징적인 얼굴 모양, 심장 기형, 성장 지연, 흉부 기형 등 여러 장기의 이상이 함께 대표적인 증상으로 나타나는 희귀질환이다. 하순엽 누난증후군 모임 회장은 "희귀질환 환자와 가족은 진단 과정부터 치료, 일상 생활에 이르기까지 다양한 어려움을 겪고 있다"며 "환자와 보호자의 실제 경험을 기업이 직접 듣고 공감하려는 자리가 마련됐는데 이러한 관심과 경청이 희귀질환 환자에 대한 이해도를 높이는 것은 물론 더 나은 치료 환경과 지원으로 이어지길 바란다"고 전했다. 행사의 마지막에는 한국 노보 노디스크제약 임직원들이 환자와 가족을 응원하는 손글씨 메시지를 작성하고 무드등을 제작하는 참여 활동이 진행됐다. 무드등 꾸미기에는 희귀질환 환아 예술 활동을 지원하는 사회적 기업 ‘민들레마음’의 환아 그림 스티커가 활용되며 의미를 더했다. 김은미 한국 노보 노디스크제약 희귀질환사업부 부서장은 "희귀질환은 환자 개인의 문제가 아니라 우리 사회 전체가 함께 이해하고 지원해야 할 영역"이라며 "과학적 혁신을 통해 치료제 개발에 기여하는 것을 넘어, 희귀질환 환자와 가족을 위한 인식 제고 활동과 다양한 사회적 노력을 통해 환자 중심 가치를 실현하고 희귀질환 분야에서 지속 가능한 지원을 이어갈 계획"이라고 전했다.

[데일리팜=정흥준 기자] 정부가 바이오의약품 완충액 소재 관련 시설도 국가전략기술로 포함해 최대 25%의 세제혜택을 지원한다. 또 한국희귀·필수의약품센터에서 수입하는 희귀난치질환 치료제에 관세를 면제해 환자 부담을 줄인다. 27일 재정경제부는 세제개편 후속으로 18개 시행규칙 개정 방안을 밝혔다. 입법예고와 부처협의, 법제처 심사를 통해 3월 중 공포·시행할 예정이다. 시행규칙 개정을 통해 통합투자세액공제 중 국가전략기술 사업화시설의 범위를 확대한다. 기존에도 바이오의약품 원료·소재 제조시설이 었었으나, 완충액(Buffer) 소재 관련 시설을 추가한다. 완충액이란 의약품 제조 과정에서 산도(pH)를 유지해 단백질 등 유효성분의 안정성을 보장하는 공정 필수 소재다. 국가전략기술 사업화시설에 포함되면 일반 시설투자 대비 높은 세액공제율이 적용된다. 중소기업은 25%, 중견기업과 대기업은 15%가 적용된다. 적용 시점은 올해 1월 1일이다. 또 통합투자세액공제 중 신성장 사업화시설 범위에 ‘동물용의약품 후보물질 개발·제조시설’이 추가된다. 마찬가지로 일반 시설 투자 대비 세액공제율이 높다. 중소기업은 12%, 중견기업은 6%, 대기업은 3%가 적용된다. 국가전략기술 시설과 마찬가지로 1월 1일 투자분부터 적용된다. 시행규칙 개정으로 희귀난치질환 치료제에 대한 접근성 강화도 이뤄진다. 한국희귀·필수의약품센터가 수입하는 희귀난치질환 치료제 중 시행규칙으로 정하는 의약품에 대해 관세를 면제한다. ▲희귀질환자가 자신의 희귀질환 치료를 위해 구입을 의뢰한 의약품 ▲식약처장이 질병청장과 협의를 거쳐 도입 필요성을 인정한 긴급 도입 의약품이 시행규칙 개정으로 관세 면제가 적용된다. 가령 긴급도입 의약품으로 분류돼있는 에피디올렉스내복액 등의 관세가 면제될 예정이다. 센터 긴급도입의약품은 급여·비급여 포함 94개 품목이다. 관세 면제는 4월 1일부터 수입 신고하는 의약품부터 적용한다. 이번 개정으로 희귀질환 의약품에 대한 환자 부담이 줄어들 것으로 기대하고 있다.

[데일리팜=손형민 기자] 노보노디스크 비만치료제 '카그리세마'가 경쟁 회사 제품과의 직접 비교 임상에서 1차 평가변수 달성에 실패했다. 이 회사는 이번 결과가 약물의 최대 잠재효과를 반영하지 않는 용량 조합에서 나온 만큼, 올해 하반기 고용량 임상에 착수해 다시 평가하겠다는 입장이다. 아울러 비만 외에도 대사질환 전반에서의 확장 가능성을 지속적으로 검증해 나간다는 계획이다. 27일 관련 업계에 따르면 노보노디스크는 최근 비만 복합제 카그리세마(세마글루타이드·카그릴린타이드)가 1차 평가변수인 대조군 대비 비열등성 달성에 실패했다고 밝혔다. 카그리세마는 84주간 동일 조건으로 투여했을 때 일라이 릴리의 '마운자로(터페자타이드)' 15mg 대비 체중 감량 효과에서 통계적 비열등성을 입증하지 못했다. 다만 체중 감소율은 23% 수준으로 나타나 치료 효과는 일정 수준 확인됐다. 카그리세마는 위고비의 주성분인 세마글루타이드와 지속형 아밀린 유사체 카그릴린타이드 2복합제다. 카그릴린타이드는 자연적으로 식욕을 억제하는 호르몬인 암린의 작용을 모방한 약물이다. 기존 암린보다 작용 시간이 더 길어서 주 1회 투여 방식으로 연구되고 있다. 노보노디스크가 공개한 REDEFINE 4 연구는 카그리세마 2.4/2.4mg과 마운자로 15mg을 직접 비교한 오픈라벨 임상 3상 연구로, 비만과 동반질환을 가진 809명의 성인을 대상으로 진행됐다. 임상 결과, 카그리세마 투여군은 84주차에 처방준수(adherence) 기준 분석에서 평균 23.0%의 체중 감소를 기록했으며, 동일 방식으로 분석한 마운자로는 25.5% 감소를 나타냈다. 실제 치료 환경(treatment-regimen) 분석에서도 카그리세마는 20.2%, 마운자로는 23.6% 감소로 유사한 패턴이 반복됐다. 비열등성 기준을 충족하진 못했으나, 세마글루타이드 단독 대비 개선된 감량 효과와 GLP-1 계열 특성과 유사한 안전성 프로파일은 확인됐다는 것이 노보노디스크 측 설명이다. 이번 연구가 카그리세마 저용량과 마운자로 고용량을 비교한 임상인 만큼, 향후 노보노디스크는 카그리세마의 고용량 가능성을 확인하겠다는 계획이다. 실제 REDEFINE 4 연구에서 카그리세마 2.4mg의 대조군인 마운자로는 고용량 제제 15mg이 사용됐다. 노보노디스크는 올해 하반기 비만 성인을 대상으로 고용량 제제인 카그리세마 2.4(세마글루타이드)/7.2mg(카그릴린타이드)의 글로벌 임상3상 연구를 시작할 예정이다. 현재 노보노디스크는 REDEFINE 1,2 연구를 통해 입증한 카그리세마의 체중감소 효과로 미국 식품의약국(FDA)에 허가 신청을 완료한 상황이다. 대사질환 중심의 파이프라인 확장 전략 노보노디스크는 향후 개발 지점을 비만 치료 효과에 국한하지 않고, 대사질환 전반으로 확대하겠다는 전략도 지속하고 있다. 이미 세마글루타이드는 GLP-1 계열 중 최초로 주요심혈관사건(MACE) 감소와 만성신장병, 대사이상관련지방간염(MASH) 적응증을 추가하며 플랫폼의 확장성을 입증했다. 여기에 카그리세마 후속 전략으로 대사질환 파이프라인 강화도 추진 중이다. 노보노디스크는 지난해 아케로 테라퓨틱스를 인수하고 FGF21 계열 후보물질 '에프룩시페르민'을 파이프라인에 추가했다. 에프룩시페르민은 간 섬유화 F2~F4 단계 전반에서 지방간염 해소·섬유화 개선율을 동시에 끌어올린 후보물질로 평가받는다. FGF21은 에너지 소비와 포도당·지질 대사 조절에 관여하는 대사 인자로, MASH뿐 아니라 비만·당뇨병 등 대사질환 전반에서 차세대 타깃으로 부상하고 있다. MASH 전 단계 환자를 대상으로 한 임상 2b에서 에프룩시페르민은 섬유화 1단계 이상 개선 비율이 최대 75%에 달해 위약 24% 대비 뚜렷한 차이를 보였다. 기존 GLP-1 제제가 지방간·대사 지표는 개선할 수 있으나 섬유화 개선에서는 한계를 보였던 만큼, 노보노디스크는 GLP-1과 FGF21 기반 약물의 조합 전략을 염두에 두고 있다. 또 중국 파트너사와 공동 개발 중인 삼중 작용제 'UBT251(GLP-1/GIP/GCG)'도 차세대 성장축으로 제시되고 있다. 이는 일라이 릴리의 레타트루타이드와 같은 계열의 멀티타깃 약물이다. UBT251은 최근 중국에서 공개된 24주 임상 2상에서 최대 19.7% 체중 감소가 확인됐다. 노보노디스크는 올해 글로벌 이망1b/2a 연구를 본격화하고 올해 하반기에는 2형 당뇨병 환자를 대상으로 한 2상도 착수할 계획이다.