신기술 적용한 '한미HM15136' 개발단계 희귀약 지정

• 식약처, 신규 품목 공고...랩스커버리 플랫폼 기술 적용
• 샤이어 라나델루맙, 유전성 혈관부종 질환 대상으로 올라

한미약품의 선천성 고인슐린증 치료제가 식약당국으로부터 20번째 개발단계 희귀약으로 지정됐다. 이 약제는 바이오신약 플랫폼 기술 '랩스커버리(LAPSCOVERY)'를 적용한 게 특징이다.

또한 샤이어의 유전성 혈관부종 치료제 '타크자이로(라나델루맙)'는 국내 242번째 희귀약으로 이름을 올렸다.

3일 식품의약품안전처는 희귀의약품 지정에 관한 규정(식약처 고시)에 따라 희귀의약품 2품목과 개발단계 희귀의약품 1품목을 이같이 지정한다고 공고했다. 이로써 개발단계 희귀의약품은 20개, 희귀의약품은 총 243개가 된다.

먼저 개발단계 희귀약에 새로 이름을 올린 주인공은 한미약품이 한창 개발 중인 'LAPS Glucagon Analog(HM15136)'다.

HM15136은 체내 포도당 합성을 촉진하는 글루카곤 제제다. 여기에는 한미의 투여 기간을 연장하는 플랫폼 기술 랩스커버리가 적용된다.

랩스커버리는 기존 바이오의약품의 짧은 약효 시간을 극복할 수 있도록 만든 기술로 한미가 개발한 랩스캐리어라는 단백질을 인슐린 등에 결합한 것이다.

이 기술은 혈관 상피세포로 약물을 흡수해 성분이 오래 남을 수 있게 한다. 즉 혈중에서 약효가 지속되는 시간이 길어지게 된 것이다. 인슐린 제제에 적용 시 기존 용량 대비 적은 양으로도 동등하거나 그 이상의 효능·효과를 낼 것으로 기대되고 있다.

한미는 이를 활용해 HM15136를 주 1회까지 투여 기간을 줄인 선천성 고인슐린혈증치료제로 개발한다는 목표다.

선천성 고인슐린증은 신생아와 소아에서 가장 흔히 발생한다. 의료계에 따르면 2만5000~5만명 중 1명꼴로 생긴다. 특히 약 60%는 생후 첫 달 진단된다. 선천성 고인슐린증 환자는 신체 내 혈당 조절을 하는 호르몬인 인슐린이 제 역할을 하지 못해 저혈당에 빠지게 된다.

조기 치료와 함께 철저한 저혈당 예방이 따를 경우 뇌손상을 막을 수 있지만, 그렇지 못한 경우 저혈당으로 인한 뇌성마비, 실명은 물론 사망까지도 이를 수 있다.

회사 측에 따르면 HM15136는 동물실험을 통해 기존 글루카곤 대비 용해도와 안전성이 우수한 것으로 확인됐다. 고인슐린혈증 동물 모델에서 지속적인 혈당 증가 효과가 나타난 것으로 알려졌다. 앞서 올해 2월 2일 미 FDA로부터 개발단계 희귀의약품 지위를 인정받기도 했다.

샤이어의 혈관부종 치료제 타크자이로(라나델루맙)는 이번에 국내 242번째 희귀약으로 지정됐다. 12세 이상의 환자에서 유전성 혈관부종 발작의 일상적인 예방을 대상 질환으로 한다. 유전성 혈관부종은 전세계적으로도 1만에서 5만명 중 한 명 발생하는 희귀질환이다.

가장 최근인 지난 3일 유럽의약품청(EMA)으로부터 허가를 받았으며, 이에 앞선 8월에는 미 FDA 허가를 획득해 미국과 유럽에서 선보일 수 있게 됐다.

243번째 휘귀약에 오른 것은 척수성 근위축증 (Type 1)을 대상 질환으로 하는 hSMN 유전자도입 아데노연관바이러스 9형 치료제다.