[데일리팜=어윤호 기자] 이제 관심을 갖고 발견해야 할 때다. '비급여의 급여화'는 '인지'가 없으면 희귀난치성 질환에서는 남얘기나 다름없다.

희귀질환치료제의 급여 등재가 어려운 이유는 복잡해 보이지만 사실 간단하다. 환자규모 자체가 적으니, 임상 연구를 통해 효능을 입증하고 시판허가를 받기도 어렵다.

여기서 우리나라의 특례제도 적용에 부합하지 않는 모든 신약이 진행해야 하는 경제성평가가를 통한 비용효과성 입증의 어려움이 연계된다. 경평을 통해 비용효과성 입증이 어려우니 당연히 등재 논의도 진행이 안 된다.

◆발전 중 소외된 희귀질환치료제=최근 약제급여평가위원회에서 결정된 사항을 토대로 분석한 전체 보험등재 성공율을 살펴보면, 약 74%이다. 기존보다 분명 크게 향상된 수치다.

그러나 이 중 희귀질환치료제의 경우는 전체 평균보다 현저하게 낮은 58%이다. 절반은 급여가 되고 절반은 실패하는 셈이다. 희귀질환 치료제의 낮은 급여등재율은 희귀질환 환자들에게 치료의 기회조차 받지 못하는 고통으로 고스란히 돌아간다.

정부에서도 희귀질환자의 보장성을 높이기 위해 위험분담계약제(RSA), 경제성평가 면제 약제의 급여기준 확대 허용 등 건강보험 등재 제도 개선을 위해 많은 노력을 해왔다. 하지만 이러한 제도들이 과연 희귀질환 치료 영역에서 잘 작동하는지 살펴보는 것 역시 중요한 일이다.

RSA의 경우 대부분 항암제가 RSA다 혜택을 받고 있다. 희귀질환 치료제는 RSA 제도를 통과한 사례가 극히 드물다. 문제는 경평이다.

환자가 많은 질환이라면 가격 조정폭이 상대적으로 크겠지만 희귀질환은 사실상 불가능한 것이다. 조금 잔인하게 말하자면 일정 수준 가격 이상을 받지 못하면 제약사는 한국에서 급여 출시 자체를 포기할 수밖에 없다.

그렇다면 왜 비용효과성 입증이 어려울까. 신약과 견줘 경평을 진행하는 대체약제가 희귀질환의 경우 적어도 출시 10~30년이 지난 올드드럭이라는 점 때문이다.

특허가 만료돼 제네릭이 진입했고 사용량 약가연동제 등 제도를 적용받아 싸질 대로 싸진 약가와 비교해 이제 막 시장에 진입하려는 약물이 비교 되상이 된다는 얘기다. 게다가 희귀질환인 만큼, 아예 대체약제가 없어, 기존의 시술이나 수술과 경평을 진행해야 하는 상황도 허다하다.

국내 경평 전문가인 서동철 중앙대약대 교수는 "사실상 희귀질환치료제의 비용효과성 입증은 불가능하다고 봐야 한다. 이들 약제를 조사하고 파악해 별도의 등재 절차를 도입할 필요성이 있다"고 설명했다.

◆탄력적인 적용...높아지는 약가 비공개 수요=최근 급여 과정을 밟던 약물도 등재를 포기하는 사례가 생기고 있다.

희귀질환 치료제의 경우 그 가능성이 더 높다. 치료제가 어렵게 경제성평가 면제 기준에 부합했다 하더라도 7 국가(미국·영국·독일·프랑스·이탈리아·스위스·일본) 조정 최저가 기준을 받지 못하는 제약사도 존재한다.

'코리아 패싱' 논란도 여기서 기인한다. 결국 업계는 비공개 약가 비중 상향을 바라보고 있다.

싱가폴, 대만 등 외국에서 이중 약가를 산정할 수 있도록 유연성을 두고 있고 프랑스나 이탈리아의 경우에도 희귀질환치료제에 한해 허가 전 보험급여를 적용하는 예외적인 제도로 환자들의 치료 접근성을 보장해주고 있다.

국정감사에서도 '희귀의약품은 약가 수준이 높은 경우가 많아 등재, 급여화에 대한 부담이 높은 편' 이라는 지적과 함께 '의약품 공급이 중단될 가능성'에 대한 문제가 지적됐다.

정부 역시 의지를 표명하고 있다. 대안으로 위험분담제로 해결하지 못하는 희귀질환 고가약제는 별도 기금을 마련해 보험 재정과 환자들의 의약품 접근성을 모두 만족시킬 수 있는 방안도 논의되고 있다.

최근 국내에서도 문케어의 트레이드 오프(Trade off) 카드, 허가-평가 연계제도(Off-Label Use), 별도기금 마련 등이 활발히 논의되며 지난 8월 건강보험심사평가원이 RSA 확대를 위한 세부 기준을 마련하기도 했다.

서동철 교수는 "지금의 경평을 적용하지 않고 희귀질환 약제는 A7 평균가 등 별도의 가격 기준을 정하고 이를 토대로 정부와 협상을 진행하는 툴을 만드는 것도 좋은 방안이다. 다만 세부적인 기준과 조건을 잘 만들어야 한다"고 조언했다.