사전심의제도를 운영하고 있는 '면역관용요법(Immune Tolerance Induction)'과 솔리리스의 최근 급여 승인율이 각각 50%, 27.7% 수준으로 나타났다.

건강보험심사평가원(원장 김승택)은 '2018년 12월 진료심사평가위원회'에서 심의한 6개 항목의 심의사례를 31일 홈페이지에 공개했다.

심의 결과를 보면, 면역관용요법의 경우 지난해 4분기 총 2건의 사진심의 신청이 들어와 1건만 승인이 이뤄졌다.

면역관용요법 승인을 받은 환자는 8세 남아로 2011년 11월 혈우병A 진단받고 그해 12월 항체 발견돼 28개월간 면역관용요법 시행 받고 항체 제거 됐었다.

하지만 2017년 4월 항체가 재발견(1.6BU/m) 됐고, 지난해 1월 최고 항체가 21BU/ml으로 올랐다가 11월 음성 판정이 난 상태로 주요 출혈 빈도는 연평균 10회였다.

신청 의료기관은 "면역관용요법은 면역조정과 함께 이뮤네이트주 또는 애드베이트주 100IU/kg/dose를 매일 투여할 계획"이라며 "잦은 출혈로 우회인자를 투여 중이고, 면역관용요법에 성공했던 환자로 재시행에도 효과가 있을 것으로 예상된다"고 승인을 요청했다.

심평원은 "기왕력이 있어 항체가 자연적으로 사라질 가능성이 거의 없다는 전문가의 의견이 있었다"며 면역관용요법 요양급여 인정사유를 밝혔다.

하지만 2015년 3월 혈우병B를 진단 받은 4세 남아는 급여 인정을 받지 못했다.

이 환자는 2015년 12월 항체 발견 환자로, 최초 항체가 1.43BU/ml에 최고 항체가 5.4BU/ml로 지난해 7월 음성 판정을 받았다.

심평원은 "면역관용요법 요양급여에 관한 기준에 의하면 혈우병A 항체 환자의 면역관용 요법만을 요양급여로 인정하고 있다"며 급여를 불승인했다.

솔리리스의 경우 지난해 12월 접수된 신규 승인 신청은 11건이었다. 이 중 3건만 승인이 이뤄지고 8건은 불승인 났다.

심의결과, 승인 받은 환자는 25세 여자로 2 PNH 과립구클론 크기 97.4%, LDH 2,155IU/L로 요양기관에서 제출한 진료 기록에서 지난해 10월 복통으로 입원 치료 후 마약성 진통제를 투약했고, 당시 LDH가 정상 상한치의 3배 이상으로 상승하면서 복통과 용혈의 연관성이 확인됐다.

발작성 야간 혈색소뇨증 A, B, C 사례는 솔리리스 급여 인정기준에 부합하지 않아 불승인된 사례다.

A사례(여/31세)는 범혈구감소증으로 내원하여 골수 검사 결과 재생 불량성 빈혈로 진단돼 PNH 과립구클론 크기가 10.5%이며 현재 임신 36주로 솔리리스주 투여가 필요하다고 하나, 요양기관에서 제출한 진료기록에서 LDH가 248IU/L(참고치: 135~225IU/L)로 정상 상한치의 1.5배미만으로 확인됐다.

PNH 과립구클론 크기가 34.53%, LDH 1,251IU/L로 요양기관에서 제출한 B사례(남/37세)의 진료기록에서 혈전증 및 마약성 진통제가 필요한 중중의 재발성 평활근 연축에 대한 객관적 근거가 확인되지 않았다.

C사례(여/79세)는 PNH 과립구클론 크기가 66.69%, LDH 1,371IL/L로 요양기관에서 제출한 진료기록에서 2017년 4월 심장판막 수술 시행 후 5월 뇌경색이 발생하여 기저 심장질환으로 인한 이차적 원인의 혈전증으로 판단되고, 폐부전(NYHA class Ⅲ의 숨가쁨 등)의 근거가 확인되지 않았다.