"한국임상시험포털(K-CLIC)에 따르면 2017년 국내 제약사들이 승인받은 1상임상은 122건, 2상임상은 30건으로 집계됩니다. 단순 수치만 따졌을 때, 전임상 단계를 거쳐 어렵사리 임상 단계에 진입한 후보물질이 1상임상을 통과할 확률이 4분의 1에 불과하단 의미지요. "

묵현상 범부처신약개발사업단장은 "15억원대 비용이 투입된 신약후보물질 4개 중 3개가 1상임상 단계에서 사장되고 있다. 전임상에서 임상 단계로 이행되는 과정에서 유효성 예측이나 관련 시장조사가 충분히 이뤄지지 못한 탓"이라며 안타까워 했다. 그에 대한 근본 원인은 '중개연구의 부재'에서 찾았다.

닷새간의 ASCO 2018(미국임상종양학회) 참석 일정을 마치고 귀국한 묵 단장이 숨돌릴 틈 없이 중개연구 세미나 준비에 한창인 건 그런 안타까움 탓인 듯 했다.

유관단체 3곳 합심…기초연구자·임상의학자 만남 주선

오늘(8일) 오전 9시부터 삼성서울병원에서는 범부처신약개발사업단(KDDF)과 의약바이오컨버젼스연구단(Biocon), 삼성서울병원 난치암연구사업단(IRCR) 합동으로 중개연구 특별교육 행사가 열리고 있다.

이 행사는 신약개발 초기 연구과제를 진행하고 있는 국내 연구자들과 임상의학자들의 만남을 주선하기 위해 마련된 자리다. 국산 신약개발의 병목현상(bottleneck)을 극복하고, 중개연구가 활발해질 수 있는 환경을 마련해야 한다는 데 공감한 세 단체장이 뜻을 모았다.

헤이스탁사이언스(Haystack Sciece)의 창립자로서 중개연구 전문가로 알려진 후안 로페즈(Juan Carlos Lopez) 박사와 네이처 바이오테크놀로지(Nature Biotechnology) 편집장 출신의 앤드류 마샬(Andrew Marshall)도 도우미로 나섰다. 이들은 각각 과학자와 시장전문가의 관점에서 중개연구 적용 사례를 공유하는 한편, 기초연구자와 임상의학자의 이상적인 협업(collaboration) 모델을 제시할 전망이다.

오후 시간 이어지는 비공개 세션에서는 각 사업단의 연구원들과 1:1 컨설팅을 통해 기존 프로그램을 보다 유용하게 확장할 수 있는 방안을 모색하기로 했다.

정부 차원의 중개연구 투자 절실…"국산 신약도 승산있어"

묵 단장이 이 행사를 통해 기대하는 첫 번째 목표는 중개연구의 정확한 개념과 중요성을 국내 연구자들에게 인식시키는 것이다.

따라서 중개연구라는 용어보다 'translational research'란 영단어 그대로 번역연구라고 부르는 편이 적합하다고 지적한다. 기초연구를 통해 밝혀진 결과나 성과를 실제 임상현장에 빠르게 적용할 수 있도록 번역하는 연구라는 개념을 전달하기에 한결 용이하다고 판단하기 때문이다.

가령 쥐를 대상으로 동물실험을 수행하는 기초연구자가 다음 동물이나 사람에게 같은 실험을 하고자 할 땐 쥐 실험 설계부터 다음 단계를 고려하는 과정이 필요하다. 실패 확률을 낮추고 유의미한 연구 결과를 도출하기 위해 실험 설계부터 임상의와 협업해 실험을 설계하고 수행해야 할 이유도 여기에 있다. 이는 실험 설계뿐만 아니라 질병의 진단 및 치료를 위한 모든 과정에서 적용될 수 있는 논리다.

묵 단장은 "동물실험 결과를 인간에게 적용해도 될 것인가에 관한 문제부터 기존 약 대비 시장성이 있을지, 혹은 기존보다 효율적인 접근방식은 없을지에 관한 사안에 대해 임상의학자와 기초연구자가 함께 고민하는 전 과정이 중개연구에 해당한다. 이번 세미나를 통해서는 임상진입 가능성과 시장성, 2가지 개념에 집중해볼 생각"이라고 강조했다.

세상에 없던 '혁신신약(first-in-class)'이 아니더라도, 비슷한 효능의 약을 싼값에 공급할 수만 있다면 경쟁력을 갖출 수 있다는 게 묵 단장의 지론이다. 지난 ASCO 대회에서 1/2상임상 결과를 선보였던 레이저티닙에 기대를 걸어볼 만한 근거도 같은 맥락에서 찾아볼 수 있다. 이레사, 타쎄바 같은 1세대 EGFR-TKI와 계열 최초 약물로 등장한 타그리소가 각각 10억 달러 규모의 시장을 형성하고 있지만 안전성과 유효성이 개선된 레이저티닙이 보다 저렴한 가격에 공급될 수 있다면 기술이전이 성사될 가능성도 높다는 것이다.

묵 단장은 "대표적으로 미국에서는 NCATS(National Center for Advancing Translational Sciences) 프로그램을 통해 중개연구에 대한 적극적인 투자를 감행하고 있다. 그에 반해 우리나라는 정부가 주도적으로 중개연구를 지원하는 사례가 없었다"고 지적한다.

브릿지 트랙, ACT 프로그램 등의 사업을 통해 중개연구 컨설팅 사업을 지원하는 현 단계에서 한 걸음 더 나아가 사업단 차원에서 중개연구의 지원을 강화해 나가겠다는 약속도 빼놓지 않았다.

중개연구가 한층 활성화된 다음, 국산 신약의 활약에 대한 기대가 커지는 이유다.

묵 단장은 "우리나라가 중개연구 활성화를 위해 많은 노력을 기울이고 있지만 아직까지 정책이나 규정에 미비한 부분이 많다. 단순한 사업예산 지원이 아닌 부족한 부분을 보완하고 실질적인 도움이 되는 지원책이 강구돼야 할 것"이라며 "이번 행사를 발판 삼아 중개연구에 대하여 큰 관심을 갖고 확대 될 수 있는 계기가 되길 바란다"고 말했다.