세드릭 헤르만스 벨기에 UCL대학병원 혈우병센터 혈액학 책임자

평생 투약이 필요한 질환. 곤욕스러운 일이지만 선택의 여지가 없다.

때문에 이같은 병을 앓고 있는 환자들에게 치료제의 순응도와 편의성은 중요한 가치가 된다. '더 편하고, 더 나에게 맞는 약'에 대한 니즈는 시대가 지나면서 점점 상승하고 있다.

혈우병은 이같은 의미에서 다양한 치료옵션이 요구되는 대표적인 질환중 하나다. 유전질환 중 가장 흔하고 심각한 질병인 혈우병은 말 그대로 혈액이 정상적으로 응고하지 않아 환자를 사망에 이르게 한다.

오랫동안 약이 없었던 만큼 환자들의 고생도 상당했다. 다행히 항혈우병제제들의 출현으로 생존의 위협에서 어느정도 벗어났지만 환자들은 아직 목이 마르다.

더욱이 최근에는 혈우병 관리 패러다임이 필요할 때 투약하는 '보충요법'에서 주기적으로 투약하는 '유지요법'으로 전환되면서 현상은 심화되고 있다.

데일리팜이 혈우병 치료 전문가인 세드릭 헤르만스(Cedric Hermans) 박사를 만나 혈우병 치료제 투여 편의성이 치료 순응도와 환자 삶의 질에 미치는 영향을 알아 봤다.

그는 벨기에 UCL(Cliniques Universitaires St Luc) 대학병원
혈우병 센터 혈액학 책임자이며 유럽혈우병협회(European Association for Haemophilia and Allied Disorders, EAHAD) 집행 위원회 및 재무 담당으로 활동하고 있다.

-세계적으로 유지요법의 필요성이 강조되는 추세다. 그런데 생각해보면 정맥주사인 혈우병약을 필요할 때가 아닌, 주기적으로 투약하는 것이 불편할 수도 있을 듯 하다. 왜 유지요법이 필요한 것인가.

환자가 현재뿐만 아니라, 미래에도 정상적인 생활을 영위할 수 있는 유일한 방법은 제8응고인자나 제9응고인자 결핍을 영구적이고 지속적인 방법으로 교정하는 것이다. 유지요법이 중요한 이유다.

혈우병 환자들은 2일에 1회, 3일에 1회 투여를 하는 등 어느정도 개인화된 치료를 받고 있는데 엄격하게 규정된 치료법(regimen)이 없다. 때문에 의사들 역시 어려움을 겪기도 한다. 명확한 메뉴얼이 없고 아직 연구가 필요한 만큼 1주일에 몇 차례씩 지속적인 투여가 필요하다.
-한국 상황을 언급할 필요가 있겠다. 현재 우리나라는 유지요법의 경우 성인에 대해서는 보험급여 적용이 이뤄지지 않고 있다. 어떻게 생각하는가?

결론부터 말하자면 한국도 성인에 대한 유지요법에 급여 지원이 이뤄져야 한다고 본다.

성인들에게 유지요법이 중요한 이유는 성인 환자들에게 새롭게 발생할 수 있는 출혈 상황에 대한 보호를 할 수 있고 특히 두개 내 출혈, 기타 합병증 등을 예방할 수 있기 때문이다.

물론 모든 환자들이 유지요법의 대상이 되는 것은 아니다. 하지만 적어도 출혈 위험이 있는 모든 성인 환자의 경우는 유지요법을 받아야 된다고 생각한다.

-혈우병A 치료 신약이 1종 추가됐다. 3세대 약제라 불리는 '진타(모록토코그알파)'인데, 개발사인 화이자는 기존 약제와 다른 분자구조, 주사용제 혼합과정이 필요없는 제형(솔로퓨즈)을 내세우고 있다. 어떤 의미가 있나.

진타 출시후 벨기에에서 실제 환자들에게 어떠한 치료제 방식을 선호하는 지 설문한 결과, 대부분의 환자들이 진타 솔로퓨즈를 선호하는 것으로 나타났다. 이는 진타 솔로퓨즈의 유용성을 방증하는 것이라고 생각한다.

주사용제 혼합과정이 필요없는 진타 솔로퓨즈가 주는 편의성은 환자의 삶에도 변화를 가져온다. 여러 약물들을 복잡하게 섞을 필요도 없고, 바늘로 인한 찔림 등 사고의 위험성도 막을 수 있기 때문에 환자들이 보다 쉽게 자가투여가 가능한 것이다.

전부는 아니지만 이같은 편의성은 환자의 전체적인 약물 순응도 차원에서도 영향을 미친다.

-투약 자체 편의성도 있지만 투약 주기의 편의성도 있다. 현재 개발중인 혈우병 약제들은 최대 주1회까지 주기를 늘리는 것을 목표로 하고 있다.

현재 환자는 자가 요법을 통해 2일에 1번, 3일에 1번, 보통 주 3회 자가 투여를 해야 하는데, 일주일에 한번 투여 가능한 약제가 나온다면 확실히 편의성은 개선될 듯 하다. 그러나 '순응도' 문제로 보면 생각이 다르다.

일주일에 1번 투여를 할 때 혹시라도 투여를 잊게 되면 환자가 큰 위험에 빠질 수 있기 때문에 그 부분이 가장 우려된다.

혈우병 치료에 있어서 가장 중요한 것은 '질환에 대해 환자가 근본적으로 이해'이다. 혈우병이 무엇인지, 혈우병에 걸리면 신체에는 어떠한 상황이 전개되는 지 이해해야 하고 일정에 따라 환자가 자가투여를 해야 한다. 보충된 인자들이 반감기가 빨라서 소실될 수 있기 때문에 지속적인 교정이 필요하다고 판단된다.

-진타 얘기로 돌아가서, 이 약제가 갖는 또 하나의 특징은 고용량의 공급이다. 2000IU까지 공급되고 있는데, 고용량이 주는 이점이 있나.

2000IU 등 고용량의 공급은 성인들의 유지요법에 있어서 추가적인 밸류(value)를 제공한다. 일단 환자들이 집에 보관해야 하는 바이알의 숫자가 줄어들고 바이알 보관도 더 용이해진다.

한국 성인들의 평균 체중은 모르겠지만 일반적으로 2000IU가 성인들에게 가장 이상적인 유지용법 용량이다. 따라서 고용량의 공급은 보관 편의성이나 과대 혹은 과소 용량에 대한 우려를 덜 수 있다.

-편의성을 빼고, 진타가 타 제제들에 비해 뛰어난 점이 있는가.

개인적으로 진타 솔로퓨즈가 안전성(감염 위험 최소화)에 있어서는 최첨단의 제품이라고 생각한다.

감염을 컨트롤하기 위한 모든 과정들이 진타 솔로퓨즈 디바이스에는 모두 축약이 되어 있다. 나노 필터레이션, 제조 공정 처음부터 끝까지 동물 단백질을 전혀 쓰지 않았다는 점, 고순도의 정제 과정 등 이런 점들은 최첨단의 감염 예방을 위한 과정이다.

-끝으로 한국 상황에 대한 의견을 하나 더 묻고 싶다. 현재 국내에서 진타는 처방량이 상당히 저조하다. 같은 세대 약제인 '애드베이트'의 처방이 압도적인데, 출시후 시간이 지났지만 좀처럼 상황이 변화지 않고 있다.

개인적 추정치로 벨기에에서는 진타가 20~25% 비율로 처방이 이뤄지고 있으며 의료기관 입찰 체계를 도입하고 있는 영국에서는 진타의 처방이 되레 지배적이다.

특정 제품이 독점하는 상황은 바람직하지 않다고 생각한다. 한국에서도 진타 솔로퓨즈의 혜택이 환자들에게 돌아갈 수 있었으면 하는 바람이다.