다발골수종 치료제 2품목, 잇따라 희귀약 목록 등재

• 식약처 공고…이사툭시맙·엘로투주맙 '3제 요법' 신규·확대 지정

[데일리팜=김진구 기자] 다발골수종 치료제 2종이 잇따라 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 사노피아벤티스의 '이사툭시맙'과 BMS의 '엘로투주맙'으로, 범위는 3제 요법으로 한정된다. 한독의 '루피나미드' 역시 희귀약으로 지정됐다.

식약처는 2일 이같은 내용으로 '희귀의약품 지정에 관한 규정'을 개정했다고 공고했다.

사노피의 이사툭시맙은 신규 지정됐다. 구체적인 지정 범위는 '이전에 레날리도마이드와 프로테아좀억제제를 포함한 두 가지 이상의 치료를 받은 다발골수종 환자에서 포말리도마이드·덱사메타손과의 병용요법'이다.

BMS의 엘로투주맙은 기존에 희귀약 목록에 올라 있었다. 단, 대상질환은 '이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 다발성골수종 환자의 치료에 레날리도마이드·덱사메타손 병용요법 또는 보르테조밉·덱사메타손과 병용요법'이었다.

여기에 이사툭시맙과 마찬가지로 포말리도마이드·데사메타손과의 3제 요법으로 대상질환이 확대됐다.

이번 희귀약 신규·확대 지정은 미국 식품의약국(FDA)과 EU집행위원회의 연이은 결정에 따른 조치로 풀이된다.

지난 7월 미 FDA는 사노피가 제출한 이사툭시맙의 허가신청서를 접수하고 본격 심사에 돌입한 상태다. 이에 앞서 사노피는 이사툭시맙+포말리도마이드+덱사메타손 3제 요법의 임상3상 결과를 지난 5월 미국임상종양학회(ASCO) 학술회의에서 발표한 바 있다.

또, 지난 8월에는 EU집행위가 BMS의 엘로투주맙+포말리도마이드+덱사메타손 3제 요법을 승인했다. 이와 관련한 임상결과는 지난해 6월 유럽혈액학회(EHA)에서 발표됐었다.

이밖에 식약처는 한독의 루피나미드를 희귀약 목록에 추가했다. 루피나미드의 경우 '1세 이상의 환자에서 레녹스-가스토증후군과 관련된 발작 치료 시 부가요법'이 대상이다.

한편, 식약처는 국내 유병인구 2만명 이하일 때 기존 대체의약품과의 안전성·유효성 개선 정도를 따져 희귀약을 지정한다. 희귀약 목록에 오른 의약품은 허가·판매 과정에서 신속심사 등의 혜택을 받을 수 있다.